登记概览
- 登记号
- CTR20130108
- 快照状态
- 已完成
- 状态阶段
- 已完成（规范化导航项）
- 源数据分期
- IV期
- 研究类型
- 安全性与有效性
- 疾病领域
- 血液与造血系统（规则标签）
- 申请人
- 北京诺华制药有限公司 Novartis Pharma Schweiz AG Noavrtis Pharma Stein AG
完整专业题目
为期1年的观察性（登记）研究，观察2至小于6岁患β地中海贫血且有输血性铁过载儿童，经恩瑞格治疗的情况
关键时间与入组记录
均为本条原始资料中的登记值；“暂未填写”不等于尚未发生。
- 首次公示信息日期
- 2014-05-04
- 第一例受试者签署知情同意书日期
- 国内：2012-10-11；
- 第一例受试者入组日期
- 国内：登记人暂未填写该信息；
- 试验完成日期
- 国内：2014-07-16；
- 目标入组人数
- 国内: 100 人；
- 已入组人数
- 国内: 登记人暂未填写该信息；
- 实际入组总人数
- 国内: 100 人；
源文档试验状态：已完成
登记参加机构与地点
共 5 条登记机构与研究者记录。此名单不表示当前开放、正在招募或可直接联系。
广东 · 广州广西壮族自治区 · 南宁广西壮族自治区 · 桂林广东 · 深圳广东 · 佛山
- 南方医科大学南方医院中国 · 广东 · 广州 · 研究者：李春富
- 中国人民解放军第三0三医院中国 · 广西壮族自治区 · 南宁 · 研究者：张新华
- 桂林市妇女儿童医院中国 · 广西壮族自治区 · 桂林 · 研究者：杨潍嘉
- 深圳市第二人民医院中国 · 广东 · 深圳 · 研究者：高红英
- 佛山市第一人民医院中国 · 广东 · 佛山 · 研究者：麦智广
申请人与登记联系人
保留源 Word 中的登记字段；电话和邮箱为降低个人信息再传播风险而隐藏，请到官方登记平台核验。
- 申请人联系人
- 诺华肿瘤医学热线
- 申请人名称
- 北京诺华制药有限公司 Novartis Pharma Schweiz AG Noavrtis Pharma Stein AG
- 联系人姓名
- 诺华肿瘤医学热线
- 联系人座机
- 400 818 0600，800 990 0016
- 联系人Email
- [已移除邮箱]
- 联系人邮政地址
- 北京市朝阳区建国门外大街1号国贸2座12层
- 联系人邮编
- 100004
主要研究者信息
- 姓名
- 无
- 职称
- 无
- 电话
- 无
- 无
- 邮政地址
- 无
- 邮编
- 无
- 单位名称
- 无
方案登记信息
- 相关登记号
- CTR20130107;
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 试验方案编号
- CICL670ACN03 版本号00
- 方案是否为联合用药
- 企业选择不公示
试验目的
本研究的目的是评价地拉罗司在日常常规实践中、在入组时为2到小于6岁并存在输血性慢性铁过载的地中海贫血患儿中、在1年观察期中的安全性和效力。
试验设计
- 试验分类
- 安全性和有效性
- 试验分期
- IV期
- 设计类型
- 单臂试验
- 随机化
- 非随机化
- 盲法
- 开放
- 试验范围
- 国内试验
受试者基本信息
- 年龄
- 2岁(最小年龄)至6岁(最大年龄)
- 性别
- 男+女
- 健康受试者
- 无
受试者条件
条件须由专业人员结合完整资料判断。
入选标准
1.患儿法定监护人签署知情同意书
2.在入选时年龄在2至小于6岁的男性或女性患者
3.患有输血依赖性重症β-地中海贫血，并且在入选时：根据本地药品说明书正在开始应用地拉罗司治疗；或者，已经在根据当地药品说明书应用地拉罗司治疗
4.存在由于输血造成的慢性IOL，并且在研究开始时血清铁蛋白持续大于1000μg/L
5.根据地拉罗司在中国的药品说明书，患者适合应用地拉罗司治疗
2.在入选时年龄在2至小于6岁的男性或女性患者
3.患有输血依赖性重症β-地中海贫血，并且在入选时：根据本地药品说明书正在开始应用地拉罗司治疗；或者，已经在根据当地药品说明书应用地拉罗司治疗
4.存在由于输血造成的慢性IOL，并且在研究开始时血清铁蛋白持续大于1000μg/L
5.根据地拉罗司在中国的药品说明书，患者适合应用地拉罗司治疗
排除标准
1.非输血性铁过载的患者
2. 患有严重并发疾病致使很可能无法完成登记（如癌症、活动性AIDS）
3. 在过去4周内参加关于全身应用研究药物的临床试验，或在过去7天内参加关于外用研究药物的临床试验
4. 血清肌酐超过2倍年龄校正正常值上限的患者，或肌酐清除率小于40 mL per min的患者
5. 严重肝损伤的患者（Child-Pugh C）
6. 无可获得的血清肌酐和ALT基线值患者（因为这些值是本次登记研究主要终点的组成部分）
2. 患有严重并发疾病致使很可能无法完成登记（如癌症、活动性AIDS）
3. 在过去4周内参加关于全身应用研究药物的临床试验，或在过去7天内参加关于外用研究药物的临床试验
4. 血清肌酐超过2倍年龄校正正常值上限的患者，或肌酐清除率小于40 mL per min的患者
5. 严重肝损伤的患者（Child-Pugh C）
6. 无可获得的血清肌酐和ALT基线值患者（因为这些值是本次登记研究主要终点的组成部分）
试验用药
中文通用名：地拉罗司（恩瑞格）：
用法用量：分散片剂；规格125mg；配制成混悬液后口服，一天一次；剂量由研究者决定，最大剂量为40mg/kg/天，根据患者体重和最接近的整片数来计算每日地拉罗司用量；用药时程为1年。
对照用药
中文通用名：无
用法用量：无
终点指标
主要终点1 项，展开查看
- 所有不良事件（AE）和严重不良事件（SAE）；实验室异常值（ALT、AST、胆红素、碱性磷酸酶和Scr）评价时间：1年指标类型：安全性指标
次要终点5 项，展开查看
- 治疗1年后血清铁蛋白（SF）较基线的变化评价时间：1年指标类型：有效性指标
- 生命体征评价时间：1年指标类型：安全性指标
- 听力、视力评估评价时间：1年指标类型：安全性指标
- 生长发育（体重、身高/体长、生长速度和骨龄（如果出于研究者的考虑进行了评估）评价时间：1年指标类型：安全性指标
- 输血量评价时间：1年指标类型：安全性指标
伦理委员会审查记录
- 深圳市第二人民医院医学伦理委员会同意 · 2012-11-05
- 中国人民解放军第三0三医院伦理委员会同意 · 2012-11-08
- 佛山市第一人民医院医学伦理委员会同意 · 2012-11-16
- 南方医科大学南方医院医学伦理委员会同意 · 2012-11-21
- 桂林市妇女儿童医院伦理委员会同意 · 2012-11-30
数据安全与受试者保险
- 数据安全监查委员会（DMC）
- 无
- 是否购买保险
- 无
源 Word 字段核对
用于核对字段名称和原登记值；与前文重复的内容仍保留。电话和邮箱具体值除外。
公示头信息5 个字段
- 登记号
- CTR20130108
- 试验状态
- 已完成
- 申请人联系人
- 诺华肿瘤医学热线
- 首次公示信息日期
- 2014-05-04
- 申请人名称
- 北京诺华制药有限公司/Novartis Pharma Schweiz AG/Noavrtis Pharma Stein AG
试验基本信息10 个字段
- 登记号
- CTR20130108
- 相关登记号
- CTR20130107;
- 药物名称
- 地拉罗司（恩瑞格）
- 药物类型
- 化学药物
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 适应症
- 输血依赖性地中海贫血的慢性铁过载
- 试验专业题目
- 为期1年的观察性（登记）研究，观察2至小于6岁患β地中海贫血且有输血性铁过载儿童，经恩瑞格治疗的情况
- 试验通俗题目
- 恩瑞格治疗6岁以下β地贫患者铁过载的观察性研究
- 试验方案编号
- CICL670ACN03 版本号00
- 方案是否为联合用药
- 企业选择不公示