登记概览
- 登记号
- CTR20130283
- 快照状态
- 已完成
- 状态阶段
- 已完成（规范化导航项）
- 源数据分期
- III期
- 研究类型
- 安全性与有效性
- 疾病领域
- 其他或待归类（规则标签）
- 申请人
- 安徽安科生物工程（集团）股份有限公司
完整专业题目
评价注射用重组人生长激素治疗特发性矮小的安全性和有效性的随机、开放、空白对照、多中心临床试验
关键时间与入组记录
均为本条原始资料中的登记值；“暂未填写”不等于尚未发生。
- 方案版本日期
- 2019-04-28
- 首次公示信息日期
- 2018-04-10
- 第一例受试者签署知情同意书日期
- 国内：2016-07-25；
- 第一例受试者入组日期
- 国内：2016-07-25；
- 试验完成日期
- 国内：2020-07-30；
- 目标入组人数
- 国内: 420 人；
- 已入组人数
- 国内: 168 人；
- 实际入组总人数
- 国内: 168 人；
源文档试验状态：已完成
登记参加机构与地点
共 4 条登记机构与研究者记录。此名单不表示当前开放、正在招募或可直接联系。
上海市 · 上海市吉林省 · 长春市江西省 · 南昌市河南省 · 郑州市
- 上海交通大学医学院附属新华医院中国 · 上海市 · 上海市 · 研究者：顾学范
- 吉林大学第一医院中国 · 吉林省 · 长春市 · 研究者：杜红伟
- 江西省儿童医院中国 · 江西省 · 南昌市 · 研究者：杨玉
- 河南省儿童医院（郑州儿童医院）中国 · 河南省 · 郑州市 · 研究者：卫海燕
申请人与登记联系人
保留源 Word 中的登记字段；电话和邮箱为降低个人信息再传播风险而隐藏，请到官方登记平台核验。
- 申请人联系人
- 马青
- 申请人名称
- 安徽安科生物工程（集团）股份有限公司
- 联系人姓名
- 马青
- 联系人座机
- [已移除电话]
- 联系人手机号
- [已移除电话]
- 联系人Email
- [已移除邮箱]
- 联系人邮政地址
- 安徽省-合肥市-安徽合肥长江西路669号高新区海关路9号
- 联系人邮编
- 230088
主要研究者信息
- 姓名
- 顾学范，医学博士
- 学位
- 医学博士
- 职称
- 教授
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 上海市-上海市-上海市杨浦控江路1665号
- 邮编
- 200092
- 单位名称
- 上海交通大学医学院附属新华医院
方案登记信息
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 试验方案编号
- AK-rhGH-ISS
- 方案最新版本号
- V6.0版
- 版本日期
- 2019-04-28
- 方案是否为联合用药
- 企业选择不公示
试验目的
1.评价注射用重组人生长激素治疗特发性矮小症的有效性
2.通过临床不良事件及实验室指标观察，以评价注射用重组人生长激素治疗特发性矮小症的安全性
2.通过临床不良事件及实验室指标观察，以评价注射用重组人生长激素治疗特发性矮小症的安全性
试验设计
- 试验分类
- 安全性和有效性
- 试验分期
- III期
- 设计类型
- 平行分组
- 随机化
- 随机化
- 盲法
- 开放
- 试验范围
- 国内试验
受试者基本信息
- 年龄
- 3岁(最小年龄)至18岁(最大年龄)
- 性别
- 男+女
- 健康受试者
- 无
受试者条件
条件须由专业人员结合完整资料判断。
入选标准
1.青春发育期儿童（Tanner Ⅰ期），年龄>3周岁
2.入组时绝对身高在同年龄、同性别正常儿童身高均值中低于 2 个标准差（-2 SD）、体态匀称的儿童（参照 2005 年我国儿童身高标准）
3.生长速率（height velocity，HV）≤ 5 cm/yr（至少有一个在开始治疗前 3 个月及以上且在一年内，由身高测量仪所测得的身高值；如因各种原因无法获得规定时间内的身高测量结果，则以病程记录结果为准）
4.无全身性、内分泌、营养性及染色体异常等情况
5.一年内两项不同药物 GH 激发试验证实患儿血浆 GH 峰值≥10 ng/ml
6.骨龄（Bone Age，BA）：半年内骨龄（Bone Age，BA）检查正常或延迟，其
中女孩≤9 岁，男孩≤10 岁；
7.受试者及其监护人均自愿参加研究且签署书面知情同意书（如受试者不具备签
署知情同意书的能力，则由其法定监护人代写受试者姓名）
2.入组时绝对身高在同年龄、同性别正常儿童身高均值中低于 2 个标准差（-2 SD）、体态匀称的儿童（参照 2005 年我国儿童身高标准）
3.生长速率（height velocity，HV）≤ 5 cm/yr（至少有一个在开始治疗前 3 个月及以上且在一年内，由身高测量仪所测得的身高值；如因各种原因无法获得规定时间内的身高测量结果，则以病程记录结果为准）
4.无全身性、内分泌、营养性及染色体异常等情况
5.一年内两项不同药物 GH 激发试验证实患儿血浆 GH 峰值≥10 ng/ml
6.骨龄（Bone Age，BA）：半年内骨龄（Bone Age，BA）检查正常或延迟，其
中女孩≤9 岁，男孩≤10 岁；
7.受试者及其监护人均自愿参加研究且签署书面知情同意书（如受试者不具备签
署知情同意书的能力，则由其法定监护人代写受试者姓名）
排除标准
1.肝肾功能异常者（ALT>正常值上限 2 倍；Cr>正常值上限 2 倍）
2. 乙型肝炎病毒检测抗-HBc、HBsAg 和 HBeAg 任一项阳性者
3. 已知高度过敏体质或对本研究药物及赋形剂（甘氨酸、甘露醇）过敏者
4. 患有全身慢性疾病的患者，免疫功能低下患者
5. 已确诊的肿瘤患者
6. 精神病患者
7. 其他类型的生长发育异常患者：
a. 生长激素缺乏症（GHD）（生长激素激发试验确定）；
b. Turner 综合征（女孩染色体核型检查确定）；
c. Noonan 综合征（两眼间距较宽、鸡胸、智力低下、多伴有皮肤疾病和先天性心脏病，半数患者 12 号染色体上 11 型非受体蛋白酪氨酸磷酸化酶（PTPN11）基因发生错义突变，男女患者均可见）；
d. 小于胎龄儿（出生时身长和体重在两个标准差或第十百分位以下，且 2 周岁时未完成生长追赶），若无法获取患儿的出生证明，则以病程记录为准；
8. 营养不良或甲状腺功能低下等引起的生长障碍（甲状腺功能检测）
9. 先天骨骼发育异常或脊柱侧弯、跛行
10. 糖调节异常者（包括空腹血糖异常）或糖尿病患者
11. 电解质、肌酸激酶异常者
12. 3 个月内参加过其他药物临床试验者
13. 曾接受过可能干扰 GH 分泌或具有 GH 作用的药物治疗，或 3 个月内使用过其他激素治疗（如性激素、糖皮质激素、蛋白同化类激素）
14. 肿瘤标志物水平超过正常值范围并结合其他信息考虑为肿瘤高风险的患者，可考虑不入组进行治疗；
15. 研究者认为不适合入选本临床试验的其他情况
2. 乙型肝炎病毒检测抗-HBc、HBsAg 和 HBeAg 任一项阳性者
3. 已知高度过敏体质或对本研究药物及赋形剂（甘氨酸、甘露醇）过敏者
4. 患有全身慢性疾病的患者，免疫功能低下患者
5. 已确诊的肿瘤患者
6. 精神病患者
7. 其他类型的生长发育异常患者：
a. 生长激素缺乏症（GHD）（生长激素激发试验确定）；
b. Turner 综合征（女孩染色体核型检查确定）；
c. Noonan 综合征（两眼间距较宽、鸡胸、智力低下、多伴有皮肤疾病和先天性心脏病，半数患者 12 号染色体上 11 型非受体蛋白酪氨酸磷酸化酶（PTPN11）基因发生错义突变，男女患者均可见）；
d. 小于胎龄儿（出生时身长和体重在两个标准差或第十百分位以下，且 2 周岁时未完成生长追赶），若无法获取患儿的出生证明，则以病程记录为准；
8. 营养不良或甲状腺功能低下等引起的生长障碍（甲状腺功能检测）
9. 先天骨骼发育异常或脊柱侧弯、跛行
10. 糖调节异常者（包括空腹血糖异常）或糖尿病患者
11. 电解质、肌酸激酶异常者
12. 3 个月内参加过其他药物临床试验者
13. 曾接受过可能干扰 GH 分泌或具有 GH 作用的药物治疗，或 3 个月内使用过其他激素治疗（如性激素、糖皮质激素、蛋白同化类激素）
14. 肿瘤标志物水平超过正常值范围并结合其他信息考虑为肿瘤高风险的患者，可考虑不入组进行治疗；
15. 研究者认为不适合入选本临床试验的其他情况
试验用药
中文通用名：注射用重组人生长激素：
用法用量：粉针剂；规格4IU/1.33mg/支；睡前皮下注射，初始剂量为0.15 IU/(kg·d)，结合IGF-1、IGFBP-3临床检查结果进行给药剂量调整，不超过0.2IU/(kg·d)，疗程为52周。
中文通用名：注射用重组人生长激素：
用法用量：粉针剂；规格4IU/1.33mg/支；低剂量组给药剂量：0.15IU/（kg·d）,皮下注射，每天用药一次，连续治疗52周；高剂量组给药剂量：0.20IU/（kg·d）,皮下注射，每天用药一次，连续治疗52周
中文通用名：注射用重组人生长激素：
用法用量：粉针剂；规格4IU/1.33mg/支；低剂量组给药剂量：0.15IU/（kg·d）,皮下注射，每天用药一次，连续治疗52周；高剂量组给药剂量：0.20IU/（kg·d）,皮下注射，每天用药一次，连续治疗52周
中文通用名：注射用重组人生长激素： 英文通用名：Recombinant Human Growth Hormone for Injection 商品名称：安苏萌
剂型：粉针剂
规格：4IU/1.33mg/支
用法用量：低剂量组给药剂量：0.15IU/（kg·d）,皮下注射，每天用药一次，连续治疗52周；高剂量组给药剂量：0.20IU/（kg·d）；
用药时程：皮下注射，每天用药一次，连续给药52周
规格：4IU/1.33mg/支
用法用量：低剂量组给药剂量：0.15IU/（kg·d）,皮下注射，每天用药一次，连续治疗52周；高剂量组给药剂量：0.20IU/（kg·d）；
用药时程：皮下注射，每天用药一次，连续给药52周
对照用药
中文通用名：空白对照
用法用量：空白对照组受试者只随访不治疗
终点指标
主要终点1 项，展开查看
- 治疗前后实际年龄的身高标准差积分的变化（△HT SDS）评价时间：治疗后52周指标类型：有效性指标
次要终点4 项，展开查看
- 年生长速率评价时间：治疗后52周指标类型：有效性指标
- 治疗结束后骨成熟情况（骨龄变化/实际年龄变化）评价时间：治疗后52周指标类型：有效性指标
- 治疗前后IGF-1 SDS的变化评价时间：治疗后52周指标类型：有效性指标
- 所有观察到的或自发报告的不良事件，包括异常的临床症状和生命体征、实验室及影像学等检查结果评价时间：整个研究周期指标类型：安全性指标
伦理委员会审查记录
- 上海交通大学医学院附属新华医院修改后同意 · 2016-04-06
- 上海交通大学医学院附属新华医院同意 · 2016-04-28
- 上海交通大学医学院附属新华医院同意 · 2016-12-19
- 上海交通大学医学院附属新华医院同意 · 2018-09-30
- 上海交通大学医学院附属新华医院同意 · 2019-11-05
数据安全与受试者保险
- 数据安全监查委员会（DMC）
- 无
- 是否购买保险
- 无
临床试验结果摘要
以下为原始资料中列出的结果摘要版本及日期。
- 无NA
源 Word 字段核对
用于核对字段名称和原登记值；与前文重复的内容仍保留。电话和邮箱具体值除外。
公示头信息5 个字段
- 登记号
- CTR20130283
- 试验状态
- 已完成
- 申请人联系人
- 马青
- 首次公示信息日期
- 2018-04-10
- 申请人名称
- 安徽安科生物工程（集团）股份有限公司
试验基本信息11 个字段
- 登记号
- CTR20130283
- 药物名称
- 注射用重组人生长激素
- 药物类型
- 生物制品
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 适应症
- 特发性矮小症(ISS)
- 试验专业题目
- 评价注射用重组人生长激素治疗特发性矮小的安全性和有效性的随机、开放、空白对照、多中心临床试验
- 试验通俗题目
- 注射用重组人生长激素治疗特发性矮小症临床试验
- 试验方案编号
- AK-rhGH-ISS
- 方案最新版本号
- V6.0版
- 版本日期
- 2019-04-28
- 方案是否为联合用药
- 企业选择不公示