登记概览
- 登记号
- CTR20140075
- 快照状态
- 已完成
- 状态阶段
- 已完成（规范化导航项）
- 源数据分期
- III期
- 研究类型
- 安全性与有效性
- 疾病领域
- 其他或待归类（规则标签）
- 申请人
- Genzyme Corporation 健赞（上海）生物医药咨询有限公司 WellSpring Pharmaceutical Canada Corporation
完整专业题目
比较每日两次和一次口服Genz-112638治疗对已接受每日两次治疗达到临床稳定的I型戈谢病患者影响的III期临床研究
关键时间与入组记录
均为本条原始资料中的登记值；“暂未填写”不等于尚未发生。
- 首次公示信息日期
- 2014-05-06
- 第一例受试者签署知情同意书日期
- 国内：2010-12-28；国际：2010-06-28
- 第一例受试者入组日期
- 国内：登记人暂未填写该信息；国际：登记人暂未填写该信息
- 试验完成日期
- 国内：2015-08-20；国际：2015-08-20
- 目标入组人数
- 国内: 26 人；国际: 171 人；
- 已入组人数
- 国内: 登记人暂未填写该信息；国际: 登记人暂未填写该信息；
- 实际入组总人数
- 国内: 25 人；国际: 170 人；
源文档试验状态：已完成
登记参加机构与地点
共 50 条登记机构与研究者记录。此名单不表示当前开放、正在招募或可直接联系。
上海市 · 上海市天津市 · 天津市北京市 · 北京市维多利亚州 · Clayton新南威尔斯州 · Camperdown西澳州 · Murdoch维也纳 · Wien巴西利亚联邦特区 · Asa Norte圣保罗 · Franca圣保罗 · Sao Paulo巴拉那 · Curitiba里约热内卢 · Rio de Janeiro杜克卡西亚斯 · Cuiaba安大略 · Toronto萨格勒步 · ZagrebNA · Pessac CedexNA · Bron阿提卡 · Athens马哈拉施特拉邦 · Mumbai东京都 · 东京另有 21 个地区
- 上海交通大学医学院附属新华医院中国 · 上海市 · 上海市 · 研究者：顾学范
- 中国医学科学院血液病医院（血液学研究所）中国 · 天津市 · 天津市 · 研究者：张凤奎
- 中国医学科学院北京协和医院中国 · 北京市 · 北京市 · 研究者：宋红梅
- 北京大学人民医院中国 · 北京市 · 北京市 · 研究者：赖悦云
- Monash Medical Centre澳大利亚 · 维多利亚州 · Clayton · 研究者：Stephen Samuel Opat
- Royal Prince Alfred Hospital澳大利亚 · 新南威尔斯州 · Camperdown · 研究者：Stephan Robert Larsen
- Fiona Stanley Hospital澳大利亚 · 西澳州 · Murdoch · 研究者：Paul Kenneth Cannell
- Medizinische Universitat Wien Abtl. Fur Endokrinologie und Stoffwechsel Klinik fur Innere Medicine奥地利 · 维也纳 · Wien · 研究者：Thomas Stulnig
- Centro de Tratamento de Oncologia e Hematologia (CETTRO)巴西 · 巴西利亚联邦特区 · Asa Norte · 研究者：Alexandre Nonino
- Fundacao Hemocentro de Ribeirao Preto Nucleo de Hemoterapia de Franca巴西 · 圣保罗 · Franca · 研究者：Marco Antonio Benedetti Filho
- Instituto de Genetica e Erros Inatos do Metabolismo (IGEIM)巴西 · 圣保罗 · Sao Paulo · 研究者：Ana Maria Martins
- Hospital de Clinicas da Universidade Federal do Parana巴西 · 巴拉那 · Curitiba · 研究者：Maria Lucia Alves Pedroso
- Instituto Estadual de Hematologia Arthur de Siqueira Cavalcanti (HEMORIO)巴西 · 里约热内卢 · Rio de Janeiro · 研究者：Renata de Souza Cravo
- Instituto Tropical Medicina Reprodutiva e Menopausa - INTRO巴西 · 杜克卡西亚斯 · Cuiaba · 研究者：Carla marques Rondon Campos
- Mount Sinai Hospital加拿大 · 安大略 · Toronto · 研究者：Dominick Amato
- Klinicki Bolnicki Centar Zagreb克罗地亚 · 萨格勒步 · Zagreb · 研究者：Mirando Mrsic
- Klinicki Bolnicki Centar Zagreb克罗地亚 · 萨格勒步 · Zagreb · 研究者：Nadira Durakovic
- Hopital Haut Leveque法国 · NA · Pessac Cedex · 研究者：Fabrice Camou
- Hopital Femmes Meres Enfants法国 · NA · Bron · 研究者：Nathalie Guffon
- General Hospital of Athens希腊 · 阿提卡 · Athens · 研究者：Theodoros Marinakis
- Bhatia Hospital印度 · 马哈拉施特拉邦 · Mumbai · 研究者：Mamta Muranjan
- Jikei University Hospital日本 · 东京都 · 东京 · 研究者：Hiroyuki Ida
- Juntendo University Hospital日本 · 东京都 · 东京 · 研究者：Kazunori Mitsuhashi
- Mie Chuo Medical Center日本 · 三重县 · 津市 · 研究者：Shigeki Tanaka
其余 26 家登记机构展开查看完整名单
- Osaka University Hospital日本 · 大阪府 · 大阪 · 研究者：Norio Sakai
- Hiroshima University Hospital日本 · 广岛县 · 广岛 · 研究者：Go Tajima
- Hiroshima University Hospital日本 · 广岛县 · 广岛 · 研究者：Takuya Ikuta
- Hiroshima University Hospital日本 · 广岛县 · 广岛 · 研究者：Shigeyuki Kushihata
- Hiroshima University Hospital日本 · 广岛县 · 广岛 · 研究者：Keishi Kanno
- Academisch Medisch Centrum荷兰 · 北荷兰省 · Amsterdam · 研究者：Carla Hollak
- Hospital Divino Espirito Santo葡萄牙 · 亚速尔群岛 · Sao Miguel · 研究者：Cristina Fraga
- Centro Hospitalar Lisboa Norte Hospital Santa Maria葡萄牙 · 里斯本 · Lisboa · 研究者：Conceicao Lopes
- Spitalul Clinic de Urgenta罗马尼亚 · 克卢日县 · Cluj-Napoca · 研究者：Paula-Julieta Grigorescu-Sido
- Hematology Research Center of Russian Academy of Medical Sciences俄罗斯 · NA · Moscow · 研究者：Elena A Lukina
- State Budget Educational Institution of Higher Professional Education俄罗斯 · NA · St.Petersburg · 研究者：Galina Nikolaevna Salogub
- State Budget Healthcare Institution Chelyabinsk Regional Clinical Hospital俄罗斯 · NA · Chelyabinsk · 研究者：Alexander V Korobkin
- Clinical centre of Serbia Clinic of Endocrinology, Diabetes and Metabolic Diseases塞尔维亚 · 贝尔格莱德 · Belgrade · 研究者：Milan Petakov
- Hematologimottagningen Skanes Universitetssjukhus Lund瑞典 · 斯科纳省 · Lund · 研究者：Johan Richter
- NYU School of Medicine, Neurogenetics Unit美国 · 纽约州 · 纽约 · 研究者：Gregory M. Pastores
- NYU Neurogenetics Unit美国 · 纽约州 · 纽约 · 研究者：Heather Lau
- Emory Clinic美国 · 佐治亚州 · Atlanta · 研究者：Paul M. Fernhoff
- Emory Division of Medical Genetics美国 · 佐治亚州 · Decatur · 研究者：Suma Shankar
- O&O Alpan LLC美国 · 弗吉尼亚州 · Fairfax · 研究者：Ozlem Goker-Alpan
- Yale University School of Medicine美国 · 康涅狄格州 · New Haven · 研究者：Pramod Mistry
- Ann & Robert H.Lurie Children's Hospital of Chicago美国 · 伊利诺伊州 · Chicago · 研究者：Joel Charrow
- University of California, San Diego Center for Clinical Reaseach, CTRI美国 · 加利福尼亚州 · La Jolla · 研究者：Bruce A. Barshop
- UPMC Montefiore美国 · 宾夕法尼亚州 · Pittsburgh · 研究者：David Fineglod
- UPMC Montefiore美国 · 宾夕法尼亚州 · Pittsburgh · 研究者：Georgianne Arnold
- University of Utah Hospital美国 · 犹他州 · Salt Lake City · 研究者：Nicola Longo
- Mount Sinai School of Medicine Department of Genetic and Genomic Sciences美国 · 纽约州 · 纽约 · 研究者：Manisha Balwani
申请人与登记联系人
保留源 Word 中的登记字段；电话和邮箱为降低个人信息再传播风险而隐藏，请到官方登记平台核验。
- 申请人联系人
- 赛诺菲
- 申请人名称
- Genzyme Corporation 健赞（上海）生物医药咨询有限公司 WellSpring Pharmaceutical Canada Corporation
- 联系人姓名
- 赛诺菲
- 联系人座机
- [已移除电话]
- 联系人Email
- [已移除邮箱]
- 联系人邮政地址
- 上海市静安区延安中路1228号静安嘉里中心办公楼3座17楼中国临床研究中心
- 联系人邮编
- 200040
主要研究者信息
主要研究者 1
- 姓名
- 顾学范
- 职称
- 主任医师，教授
- 电话
- +86-21-65011012
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 上海市杨浦区控江路1665号
- 邮编
- 200092
- 单位名称
- 上海交通大学医学院附属新华医院
主要研究者 2
- 姓名
- 张凤奎
- 职称
- 主任医师，教授
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 天津市和平区南京路288号
- 邮编
- 300020
- 单位名称
- 中国医学科学院血液病医院（血液学研究所）
主要研究者 3
- 姓名
- 宋红梅
- 职称
- 主任医师，教授
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 北京市东城区帅府园1号协和医院老楼
- 邮编
- 100730
- 单位名称
- 中国医学科学院北京协和医院
主要研究者 4
- 姓名
- 赖悦云
- 职称
- 主任医师
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 北京市西城区西直门南大街11号
- 邮编
- 100044
- 单位名称
- 北京大学人民医院
方案登记信息
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 试验方案编号
- GZGD03109 修正案6
- 方案是否为联合用药
- 企业选择不公示
试验目的
在使用Genz-112638每日两次口服治疗达到临床稳定的I型戈谢病患者中，比较每日一次给药相对于每日两次给药的疗效和安全性，评价药物游离碱基Genz-99067的药代动力学。
试验设计
- 试验分类
- 安全性和有效性
- 试验分期
- III期
- 设计类型
- 平行分组
- 随机化
- 随机化
- 盲法
- 双盲
- 试验范围
- 国际多中心试验
受试者基本信息
- 年龄
- 18岁(最小年龄)至NA岁(最大年龄)
- 性别
- 男+女
- 健康受试者
- 无
受试者条件
条件须由专业人员结合完整资料判断。
入选标准
1.任何研究相关程序前患者愿意且能够提供签名的知情同意书。
2.经酶检测有确凿的酸性β-葡萄糖苷酶活性缺乏，确诊为I型戈谢病。
3.育龄期女性患者在本研究中首次使用Genz-112638之前，必须有确凿的妊娠检查阴性。此外，所有育龄期女性患者必须在研究中使用医学上认可的避孕措施，即用屏障法或使用有炔诺酮及炔雌醇或类似活性组分的激素避孕。
2.经酶检测有确凿的酸性β-葡萄糖苷酶活性缺乏，确诊为I型戈谢病。
3.育龄期女性患者在本研究中首次使用Genz-112638之前，必须有确凿的妊娠检查阴性。此外，所有育龄期女性患者必须在研究中使用医学上认可的避孕措施，即用屏障法或使用有炔诺酮及炔雌醇或类似活性组分的激素避孕。
排除标准
1.患者在随机分组之前3年内做过部分或完全脾切除。
2. 患者在本研究中首次使用Genz-112638之前6个月内使用过药物分子伴侣或麦格司他。
3. 除戈谢病外，患者患有具有临床意义的任何疾病，包括心血管、肾脏、肝脏、胃肠道、肺部、神经系统、内分泌、代谢性疾病（包括低钾血症或低镁血症）、精神疾病或研究者认为可排除参加研究的其他疾病或严重的间发疾病。
4. 已知患者人类免疫缺陷病毒抗体、丙肝抗体或乙肝表面抗原检测阳性。
5. 患者在本研究中首次使用Genz-112638之前30天内使用过研究药物（除外Genz-112638）。
6. 患者已怀孕或正处在哺乳期。
2. 患者在本研究中首次使用Genz-112638之前6个月内使用过药物分子伴侣或麦格司他。
3. 除戈谢病外，患者患有具有临床意义的任何疾病，包括心血管、肾脏、肝脏、胃肠道、肺部、神经系统、内分泌、代谢性疾病（包括低钾血症或低镁血症）、精神疾病或研究者认为可排除参加研究的其他疾病或严重的间发疾病。
4. 已知患者人类免疫缺陷病毒抗体、丙肝抗体或乙肝表面抗原检测阳性。
5. 患者在本研究中首次使用Genz-112638之前30天内使用过研究药物（除外Genz-112638）。
6. 患者已怀孕或正处在哺乳期。
试验用药
中文通用名：Genz112638胶囊：
用法用量：胶囊；规格50mg；口服；一天两次，每次50mg。导入期最多给药78周。
中文通用名：Genz112638胶囊：
用法用量：胶囊；规格100mg；口服；一天两次，每次100mg。导入期最多给药78周。
中文通用名：Genz112638胶囊：
用法用量：胶囊；规格50mg；口服；一天两次，每次50mg；
规格100mg；口服一天一次，每次100mg。随机期给药52周，两种给药方法任选一个。
规格100mg；口服一天一次，每次100mg。随机期给药52周，两种给药方法任选一个。
中文通用名：Genz112638胶囊：
用法用量：胶囊；规格100mg；口服；一天两次，每次100mg；
规格200mg；口服一天一次,每次200mg。随机期给药52周，两种给药方法任选一个。
规格200mg；口服一天一次,每次200mg。随机期给药52周，两种给药方法任选一个。
中文通用名：Genz112638胶囊：
用法用量：胶囊；规格100mg；口服；一天一次，每次100mg。随访期最多2年。
中文通用名：Genz112638胶囊：
用法用量：胶囊；规格200mg；口服；一天一次，每次200mg。随访期最多2年。
对照用药
中文通用名：NA
用法用量：NA
终点指标
主要终点1 项，展开查看
- Genz 112638治疗后保持临床稳定的随机化患者百分比，比较每日两次全剂量及每日一次全剂量给药方案的差异。评价时间：随机化后52周指标类型：有效性指标
次要终点7 项，展开查看
- 血红蛋白水平评价时间：随机化后52周指标类型：有效性指标
- 血小板计数评价时间：随机化后52周指标类型：有效性指标
- 脾脏体积评价时间：随机化后52周指标类型：有效性指标
- 肝脏体积评价时间：随机化后52周指标类型：有效性指标
- 生物标记物评价时间：随机化后52周指标类型：有效性指标
- 骨病评估评价时间：随机化后52周指标类型：有效性指标
- 戈谢病评估（活动能力、骨危象和骨痛）评价时间：随机化后52周指标类型：有效性指标
伦理委员会审查记录
- 上海交通大学医学院附属新华医院医学伦理委员会修改后同意 · 2010-08-10
- 北京协和医院药物临床试验伦理委员会修改后同意 · 2010-08-11
- 中国医学科学院血液病医院伦理委员会同意 · 2010-11-10
- 北京大学人民医院医学伦理委员会修改后同意 · 2011-02-15
数据安全与受试者保险
- 数据安全监查委员会（DMC）
- 有
- 是否购买保险
- 有
源 Word 字段核对
用于核对字段名称和原登记值；与前文重复的内容仍保留。电话和邮箱具体值除外。
公示头信息5 个字段
- 登记号
- CTR20140075
- 试验状态
- 已完成
- 申请人联系人
- 赛诺菲
- 首次公示信息日期
- 2014-05-06
- 申请人名称
- Genzyme Corporation/健赞（上海）生物医药咨询有限公司/WellSpring Pharmaceutical Canada Corporation
试验基本信息9 个字段
- 登记号
- CTR20140075
- 药物名称
- Genz112638胶囊
- 药物类型
- 化学药物
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 适应症
- 戈谢病
- 试验专业题目
- 比较每日两次和一次口服Genz-112638治疗对已接受每日两次治疗达到临床稳定的I型戈谢病患者影响的III期临床研究
- 试验通俗题目
- 比较Genz-112638每日服药次数对I型戈谢病治疗的影响
- 试验方案编号
- GZGD03109 修正案6
- 方案是否为联合用药
- 企业选择不公示