培化西海马肽对骨髓增生异常综合征贫血的Ⅰb期临床研究

1.年龄≥18岁，男女不限（若为绝经前女性，妊娠检查结果必须为阴性）；
2.通过骨髓穿刺活检，根据世界卫生组织（WHO）标准，诊断为骨髓增生异常综合征，包括以下分型：难治性贫血（RA），难治性贫血伴环状铁粒幼红细胞（RARS），难治性血细胞减少伴多系发育异常（RCMD），MDS-未分类（MDS-U），MDS伴单纯5q-异常（5q-综合征）；
3.基于入组前4周内的骨髓穿刺活检及细胞遗传学等检查，国际预后积分系统（IPSS）评分为低危或中危（INT-1）；
4.试验前从未接受过促红细胞生成素类药物治疗；
5.筛选期内ECOG评分为0或1；
6.筛选期内至少两次测量血红蛋白值（Hgb）≥7 g/dL且≤10 g/dL；
7.筛选期内转铁蛋白饱和度（TAST）≥15%且血清铁蛋白值≥12 ng/mL，血清叶酸值≥正常值下限，维生素B12水平≥正常值下限；
8.理解研究程序且自愿书面签署知情同意书。

1.妊娠期、哺乳期及妊娠检查阳性的女性和计划试验结束后4周内受（授）孕者；
2. 诊断为治疗相关的或继发性的骨髓增生异常综合征；
3. IPSS评分为高中危（INT-2）或高危；
4. 已知对促红细胞生成素类药物及聚乙二醇分子过敏或不耐受；
5. 试验前4周内接受过红细胞或全血输注治疗；
6. 已知患有除MDS以外的其他导致贫血的疾病（包括溶血性疾患和消化道出血）；
7. 研究者判定试验前2周内血压控制不良者（在给药前2周内可确认血压的测定中，>1/3的测定结果显示休息状态（清醒不活动的时候）的收缩压≥160 mmHg和/或舒张压≥95 mmHg）；
8. 研究者判定患有显著全身感染或不受控制的慢性炎症（如类风湿关节炎、炎症性肠病等）；
9. 骨髓穿刺活检Gomori嗜银染色显示网状纤维≥++；
10. 试验前12月内发生过深静脉血栓（包括近端和远端）、肺栓塞或其他静脉血栓形成（浅表血栓性静脉炎不在此列）；
11. 试验前6个月内发生过脑血管事件，包括局部缺血、栓塞和出血，短暂性脑缺血发作、心肌缺血（包括不稳定性型心绞痛，Q波心肌梗死和非Q波心肌梗死）或其他动脉血栓形成；
12. 试验前6个月内受试者有临床显著意义的疾病或症状，且研究者认为这些疾病或症状可能会影响评价或随访（例如：呼吸系统疾病、自身免疫性疾病、神经精神类疾病、肾脏疾病、心脏疾病、肝脏疾病包括活动性的乙肝、丙肝和AST、ALT>正常值上限3倍、HIV抗体阳性或其他有临床意义的疾病或症状）；
13. 患有其他恶性肿瘤（已切除的非黑色素瘤性皮肤癌及原位癌除外）；
14. 预计存活期<6个月；
15. 计划在试验期间接受可能引起大量出血的手术者；
16. 试验前6周内接受过任何试验药物或计划在试验期间接受其他药物试验；
17. 研究者认为具有其他任何不宜参加此试验的因素的受试者。