海曲泊帕乙醇胺在免疫性血小板减少症患者中I期临床试验

1.年龄18~65周岁，性别不限；
2.试验前临床诊断为慢性免疫性血小板减少症；
3.近3个月内或筛选期内做骨髓检查确诊为ITP，排除为骨髓增生异常综合征（MDS），免疫性疾病如系统性红斑狼疮（SLE），再生障碍性贫血（AA）早期，不典型再障、血栓性血小板减少性紫癜（TTP）等和其他各种原因所导致的继发性血小板减少（STP）。
4.筛选期内平均两次测量血小板计数（PLT）<30×109/L，血红蛋白（Hgb）在正常值范围内，中性粒细胞≥ 1.5×109/L；
5.凝血酶原时间/国际标准化比率(PT/INR)和活化的部分凝血活酶时间 (APTT) 的活动度必须在80%~120%之间，从未出现过高凝状态；
6.理解研究程序且自愿书面签署知情同意书。

1.有MDS病史或其他原因引起的血小板减少症（例如HIV、HCV病毒感染或已知的系统性红斑狼疮等）；
2. 有过恶性贫血史或维生素B12缺乏者；
3. 发生过任何动脉或静脉血栓（中风，短暂性脑缺血发作，心肌梗死，深静脉血栓或肺栓塞）和含有任意以下其中两项危险因素：含有雌激素的激素替代疗法或避孕疗法，吸烟，糖尿病病史，高胆固醇血症，高血压，癌症，遗传性血栓形成倾向的疾病（如抗凝血酶-III缺乏等）或任何其他有家族史的动脉或静脉血栓形成疾病；
4. 有严重心血管疾病史（如III / IV级的充血性心脏衰竭，增加血栓栓塞事件的发生风险的心律失常或心绞痛，不稳定型心绞痛，进行过冠状动脉支架置入术，血管成形术或冠状动脉旁路移植术）；
5. 有肝硬化病史，门脉高压症病史，慢性活动性肝炎病史；
6. 有恶性肿瘤者，包括胃泌素瘤；
7. 接受过细胞毒性化疗和/或放疗治疗的癌症患者，但接受过细胞毒性化疗的ITP患者可入组；
8. 以往治疗符合以下任意其中一条，则必须排除：①试验前一周使用过免疫球蛋白；②试验前12周内使用过利妥昔单抗或进行过脾切除术；③试验前4周内使用过罗米司亭、特比奥或艾曲波帕；④试验前4周内使用环磷酰胺或长春花生物碱治疗；⑤正使用糖皮质激素或硫唑嘌呤治疗，但试验前未接受4周稳定剂量的治疗；⑥正使用质子泵抑制剂或H2受体拮抗剂治疗，但试验前未接受6周稳定剂量的治疗；⑦正使用骁悉(MMF)、环孢素A(CsA)或达那唑治疗，但试验前未接受12周稳定剂量的治疗。
9. ALT>2×ULN，AST>2×ULN，总胆红素>1.5×ULN，血肌酐>1.2×ULN，总白蛋白<0.9×LLN；
10. 筛选前1个月内未采用避孕措施或计划近6个月受/授孕者；
11. 怀孕或哺乳期的女性；
12. 具有生育能力的男性或女性不愿意在试验期间避孕；
13. 研究者认为具有任何不宜参加此试验的因素的志愿者。