登记概览
- 登记号
- CTR20140434
- 快照状态
- 已完成
- 状态阶段
- 已完成（规范化导航项）
- 源数据分期
- IV期
- 研究类型
- 安全性与有效性
- 疾病领域
- 血液与造血系统（规则标签）
- 申请人
- Baxter AG Baxter S.A. 百特医疗用品贸易（上海）有限公司
完整专业题目
评估百因止治疗既往接受过治疗的甲型血友病患者的疗效和安全性的研究
关键时间与入组记录
均为本条原始资料中的登记值；“暂未填写”不等于尚未发生。
- 首次公示信息日期
- 2014-07-07
- 第一例受试者签署知情同意书日期
- 国内：2014-07-15；
- 第一例受试者入组日期
- 国内：登记人暂未填写该信息；
- 试验完成日期
- 国内：2016-07-19；
- 目标入组人数
- 国内: 72 人；
- 已入组人数
- 国内: 登记人暂未填写该信息；
- 实际入组总人数
- 国内: 0 人；
源文档试验状态：已完成
登记参加机构与地点
共 14 条登记机构与研究者记录。此名单不表示当前开放、正在招募或可直接联系。
北京市 · 北京山东 · 济南湖北 · 武汉浙江 · 杭州湖南 · 长沙四川 · 成都广东 · 广州上海市 · 上海江苏 · 苏州天津市 · 天津福建 · 福州黑龙江 · 哈尔滨
- 北京协和医院中国 · 北京市 · 北京 · 研究者：赵永强
- 山东大学齐鲁医院中国 · 山东 · 济南 · 研究者：侯明
- 华中科技大学同济医学院附属协和医院中国 · 湖北 · 武汉 · 研究者：胡豫
- 浙江大学医学院附属第一医院中国 · 浙江 · 杭州 · 研究者：金洁
- 中南大学湘雅医院中国 · 湖南 · 长沙 · 研究者：李晓林
- 四川大学华西医院中国 · 四川 · 成都 · 研究者：牛挺
- 南方医科大学南方医院中国 · 广东 · 广州 · 研究者：孙竞
- 上海交通大学医学院附属瑞金医院中国 · 上海市 · 上海 · 研究者：王学峰
- 首都医科大学附属儿童医院中国 · 北京市 · 北京 · 研究者：吴润晖
- 苏州大学附属第一医院中国 · 江苏 · 苏州 · 研究者：吴德沛
- 中国医学科学院血液病医院中国 · 天津市 · 天津 · 研究者：杨仁池
- 福建医科大学附属协和医院中国 · 福建 · 福州 · 研究者：杨凤娥
- 北京大学人民医院中国 · 北京市 · 北京 · 研究者：张晓辉
- 哈尔滨市第一医院中国 · 黑龙江 · 哈尔滨 · 研究者：马军
申请人与登记联系人
保留源 Word 中的登记字段；电话和邮箱为降低个人信息再传播风险而隐藏，请到官方登记平台核验。
- 申请人联系人
- 方海
- 申请人名称
- Baxter AG Baxter S.A. 百特医疗用品贸易（上海）有限公司
- 联系人姓名
- 方海
- 联系人座机
- [已移除电话]
- 联系人Email
- [已移除邮箱]
- 联系人邮政地址
- 上海市长乐路989号世纪商贸广场12层
- 联系人邮编
- 200031
主要研究者信息
- 姓名
- 赵永强，医学博士
- 职称
- 主任医师、教授
- 电话
- [已移除电话]-5020
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- (东院）北京市东城区帅府园一号
- 邮编
- 100730
- 单位名称
- 北京协和医院
方案登记信息
- 相关登记号
- CTR20160372
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 试验方案编号
- 061301
- 方案是否为联合用药
- 企业选择不公示
试验目的
评估百因止用于治疗和预防出血事件（BE）的疗效、安全性和药代动力学
试验设计
- 试验分类
- 安全性和有效性
- 试验分期
- IV期
- 设计类型
- 单臂试验
- 随机化
- 非随机化
- 盲法
- 开放
- 试验范围
- 国内试验
受试者基本信息
- 年龄
- 0岁(最小年龄)至无上限岁(最大年龄)
- 性别
- 男
- 健康受试者
- 无
受试者条件
条件须由专业人员结合完整资料判断。
入选标准
1.受试者为中国人
2.受试者年龄不限
3.受试者有明确诊断的重度或中重度甲型血友病（先天性FVIII 缺陷：基线FVIII ≤2%）
4.受试者有既往输注史记录
5.受试者有 FVIII（重组或血浆来源）的暴露日>50天的记录，并经核实
6.进入研究时，受试者正在接受 FVIII 按需治疗
7.筛选时，受试者抑制物为阴性，定义为低于0.6 Bethesda 单位（BU）（Nijmegen-改良Bethesda 方法）
8.受试者的抑制物产生史为阴性
9.受试者未合并其他出血性疾病
10.受试者为 HIV 阴性，或HIV 阳性，但疾病稳定且CD4+ 计数≥200个细胞/ mm3
11.抗体或聚合酶链式反应（PCR）测定显示受试者为丙型肝炎病毒（HCV）阴性（如为阳性，使用PCR 检测抗体滴度）；或受试者为HCV 阳性，且研究者评估为慢性稳定性肝炎
12.受试者有意愿并且有能力遵守方案中的要求。
2.受试者年龄不限
3.受试者有明确诊断的重度或中重度甲型血友病（先天性FVIII 缺陷：基线FVIII ≤2%）
4.受试者有既往输注史记录
5.受试者有 FVIII（重组或血浆来源）的暴露日>50天的记录，并经核实
6.进入研究时，受试者正在接受 FVIII 按需治疗
7.筛选时，受试者抑制物为阴性，定义为低于0.6 Bethesda 单位（BU）（Nijmegen-改良Bethesda 方法）
8.受试者的抑制物产生史为阴性
9.受试者未合并其他出血性疾病
10.受试者为 HIV 阴性，或HIV 阳性，但疾病稳定且CD4+ 计数≥200个细胞/ mm3
11.抗体或聚合酶链式反应（PCR）测定显示受试者为丙型肝炎病毒（HCV）阴性（如为阳性，使用PCR 检测抗体滴度）；或受试者为HCV 阳性，且研究者评估为慢性稳定性肝炎
12.受试者有意愿并且有能力遵守方案中的要求。
排除标准
1.受试者既往有与接受 FVIII 相关的超敏反应或过敏反应病史
2. 受试者有产生 FVIII 抑制物的病史
3. 受试者被诊断为除甲型血友病之外的其他出血性疾病，包括但不限于血小板减少症（血小板计数<100000 /mL）。
4. 受试者在筛选访视之前30天内使用研究用药品（IP），或在参与研究期间计划参与另一项涉及研究用药品或研究用器械的临床研究。
5. 受试者计划或很可能于研究期间接受手术
6. 根据研究者判断，受试者有终末期肾衰竭，或有严重或未受控制的全身性疾病的证据
7. 根据 CD4+ 测定和临床表现，受试者患有全面发病的获得性免疫缺陷综合征（AIDS）
8. 受试者有活动性肝病（丙氨酸转氨酶（ALT）和天冬氨酸转氨酶（AST）水平>5倍正常上限）
9. 受试者有重度肝脏受损的临床或实验室证据，包括（但不限于）近期和持续的国际标准化比率（INR）>1.4，和/或体格检查发现脾脏肿大和/或有显著的蜘蛛痣和/或食管出血或有记录的食管静脉曲张病史
10. 研究者认为受试者无法或不愿意遵守研究方案的要求
11. 受试者为研究者或研究中心工作人员的家庭成员
2. 受试者有产生 FVIII 抑制物的病史
3. 受试者被诊断为除甲型血友病之外的其他出血性疾病，包括但不限于血小板减少症（血小板计数<100000 /mL）。
4. 受试者在筛选访视之前30天内使用研究用药品（IP），或在参与研究期间计划参与另一项涉及研究用药品或研究用器械的临床研究。
5. 受试者计划或很可能于研究期间接受手术
6. 根据研究者判断，受试者有终末期肾衰竭，或有严重或未受控制的全身性疾病的证据
7. 根据 CD4+ 测定和临床表现，受试者患有全面发病的获得性免疫缺陷综合征（AIDS）
8. 受试者有活动性肝病（丙氨酸转氨酶（ALT）和天冬氨酸转氨酶（AST）水平>5倍正常上限）
9. 受试者有重度肝脏受损的临床或实验室证据，包括（但不限于）近期和持续的国际标准化比率（INR）>1.4，和/或体格检查发现脾脏肿大和/或有显著的蜘蛛痣和/或食管出血或有记录的食管静脉曲张病史
10. 研究者认为受试者无法或不愿意遵守研究方案的要求
11. 受试者为研究者或研究中心工作人员的家庭成员
试验用药
中文通用名：百因止：
用法用量：粉针剂，规格1000IU/瓶，静脉输注；在按需治疗时按照出血严重程度和对治疗的反应，每8-24小时注射一次，在预防性治疗时每48±6小时给予20-40IU/kg。
对照用药
中文通用名：无
用法用量：无
终点指标
主要终点1 项，展开查看
- 评估百因止预防性治疗与按需治疗相比在降低出血发生率方面的疗效评价时间：12个月指标类型：有效性指标
次要终点1 项，展开查看
- 次要目标 1.评估百因止按需治疗在治疗出血事件方面的疗效 2.评估安全性和免疫原性 3.评估百因止的药代动力学（PK） 三级目标 1.评估健康相关生活质量（HRQoL） 2.衡量药物经济学结局 3.评估对预防性治疗的依从性评价时间：12个月指标类型：有效性指标+安全性指标
伦理委员会审查记录
- 中国医学科学院血液病医院伦理委员会同意 · 2014-04-30
数据安全与受试者保险
- 数据安全监查委员会（DMC）
- 无
- 是否购买保险
- 有
源 Word 字段核对
用于核对字段名称和原登记值；与前文重复的内容仍保留。电话和邮箱具体值除外。
公示头信息5 个字段
- 登记号
- CTR20140434
- 试验状态
- 已完成
- 申请人联系人
- 方海
- 首次公示信息日期
- 2014-07-07
- 申请人名称
- Baxter AG/Baxter S.A./百特医疗用品贸易（上海）有限公司
试验基本信息10 个字段
- 登记号
- CTR20140434
- 相关登记号
- CTR20160372
- 药物名称
- 百因止
- 药物类型
- 生物制品
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 适应症
- 甲型血友病
- 试验专业题目
- 评估百因止治疗既往接受过治疗的甲型血友病患者的疗效和安全性的研究
- 试验通俗题目
- 中国百因止PTP研究
- 试验方案编号
- 061301
- 方案是否为联合用药
- 企业选择不公示