登记概览
- 登记号
- CTR20160016
- 快照状态
- 已完成
- 状态阶段
- 已完成（规范化导航项）
- 源数据分期
- I期
- 研究类型
- 安全性与有效性
- 疾病领域
- 其他或待归类（规则标签）
- 申请人
- Novartis Pharma Stein AG Novartis Pharma AG 北京诺华制药有限公司
完整专业题目
在MF、PPV-MF或PET-MF且基线血小板计数≥ 50 x109/L 并<100 x109/L 的患者中进行的INC424片剂口服给药的开放性、剂量确定、Ib 期研究
关键时间与入组记录
均为本条原始资料中的登记值；“暂未填写”不等于尚未发生。
- 方案版本日期
- 2015-07-28
- 首次公示信息日期
- 2016-03-03
- 第一例受试者签署知情同意书日期
- 国内：2016-05-19；国际：2011-03-03
- 第一例受试者入组日期
- 国内：2016-05-19；国际：2011-03-03
- 试验完成日期
- 国内：2019-12-31；国际：2019-12-31
- 目标入组人数
- 国内: 10 人；国际: 71 人；
- 已入组人数
- 国内: 10 人；国际: 69 人；
- 实际入组总人数
- 国内: 10 人；国际: 69 人；
源文档试验状态：已完成
登记参加机构与地点
共 17 条登记机构与研究者记录。此名单不表示当前开放、正在招募或可直接联系。
江苏省 · 南京市浙江省 · 杭州市四川省 · 成都市TR · TerniSeoul · SeoulPierre · Benite Cédex -Pierre-Benite CédexAugsburg · AugsburgParis · ParisVienna · ViennaLondon · LondonFI · FirenzeMI · MilanoRotterdam · RotterdamLeipzig · LeipzigAngers Cedex 9 · Angers Cedex 9北京市 · 北京市
- 江苏省人民医院（南京医科大学第一附属医院）中国 · 江苏省 · 南京市 · 研究者：何广胜
- 浙江大学医学院附属第一医院中国 · 浙江省 · 杭州市 · 研究者：孟海涛
- 四川大学华西医院中国 · 四川省 · 成都市 · 研究者：潘崚
- Azienda Ospedaliera S. Maria di Terni意大利 · TR · Terni · 研究者：Novartis Pharmaceuticals
- Samsung Medical Center韩国 · Seoul · Seoul · 研究者：Novartis Pharmaceuticals
- Centre Hospitalier Lyon-Sud法国 · Pierre · Benite Cédex -Pierre-Benite Cédex · 研究者：Novartis Pharmaceuticals
- Gemeinschaftspraxis Drs Heinrich, Brudler, Bangerter德国 · Augsburg · Augsburg · 研究者：Novartis Pharmaceuticals
- Hopital Saint Louis法国 · Paris · Paris · 研究者：Novartis Pharmaceuticals
- Universitaetsklinik fuer Innere Medizin I奥地利 · Vienna · Vienna · 研究者：Novartis Pharmaceuticals
- Guys Hospital英国 · London · London · 研究者：Novartis Pharmaceuticals
- Az. Osp.Universit.Careggi-Univ. Studi di Firenze意大利 · FI · Firenze · 研究者：Novartis Pharmaceuticals
- Az.Ospedaliera Niguarda Ca' Granda意大利 · MI · Milano · 研究者：Novartis Pharmaceuticals
- Erasmus Medical Center荷兰 · Rotterdam · Rotterdam · 研究者：Novartis Pharmaceuticals
- Seoul National University Hospital韩国 · Seoul · Seoul · 研究者：Novartis Pharmaceuticals
- Universitaet Leipzig德国 · Leipzig · Leipzig · 研究者：Novartis Pharmaceuticals
- CHU d'Angers法国 · Angers Cedex 9 · Angers Cedex 9 · 研究者：Novartis Pharmaceuticals
- 中国医学科学院北京协和医院中国 · 北京市 · 北京市 · 研究者：段明辉
申请人与登记联系人
保留源 Word 中的登记字段；电话和邮箱为降低个人信息再传播风险而隐藏，请到官方登记平台核验。
- 申请人联系人
- 诺华肿瘤医学热线
- 申请人名称
- Novartis Pharma Stein AG Novartis Pharma AG 北京诺华制药有限公司
- 联系人姓名
- 诺华肿瘤医学热线
- 联系人座机
- 400-8180600
- 联系人Email
- [已移除邮箱]
- 联系人邮政地址
- 北京市-北京市-北京市朝阳区建国门外大街1号国贸2座12层
- 联系人邮编
- 100004
主要研究者信息
- 姓名
- 无
- 邮政地址
- --
方案登记信息
- 相关登记号
- CTR20130864
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 试验方案编号
- CINC424A2201；V04
- 方案最新版本号
- V04
- 版本日期
- 2015-07-28
- 方案是否为联合用药
- 企业选择不公示
试验目的
直接评估INC424在PLT偏低的MF人群中的安全性，并确定最大安全起始剂量（MSSD）
试验设计
- 试验分类
- 安全性和有效性
- 试验分期
- I期
- 设计类型
- 单臂试验
- 随机化
- 非随机化
- 盲法
- 开放
- 试验范围
- 国际多中心试验
受试者基本信息
- 年龄
- 18岁(最小年龄)至无岁(最大年龄)
- 性别
- 男+女
- 健康受试者
- 无
受试者条件
条件须由专业人员结合完整资料判断。
入选标准
1.18岁或18岁以上
2.根据世界卫生组织（WHO）2008年发布的PMF标准和国际骨髓纤维化研究与治疗工作组（IWG-MRT）建议的PPV-MF和PET-MF标准，患者的诊断必须为PMF、PPV-MF或PET-MF（不管JAK2的突变状态如何）
3.需要接受治疗的骨髓纤维化患者必须至少处于中危-1（具有1种或多种影响预后的因素）。
4.患者必须有可触及的脾脏，脾脏最突出的部位必须离肋骨下缘至少5 cm。
5.患者必须具有活动性MF症状，标准为根据症状筛选表（SSF），有1个症状的评分至少为5分（一共0-10分）或2个症状的评分至少为3分（一共0-10分）
6.在筛选时，或研究的第1天，患者必须符合以下标准：1.对于研究的第1层，PLT计数< 100 x 109/L且≥75 x 109/L，对于第2层，PLT计数< 75x 109/L且≥50 x 109/L。2.凝血参数：INR 和 PTT < 1.5 x ULN
7.在筛选时，患者的ANC＞1×10 9/L
8.筛选时，外周原始细胞计数< 5%的患者
9.筛选时，ECOG体内状态评分为0、1或2的患者
10.患者至少在筛选评估访视开始前7天必须终止与MF疾病有关的所有治疗药物
11.未接受过JAK抑制剂治疗
2.根据世界卫生组织（WHO）2008年发布的PMF标准和国际骨髓纤维化研究与治疗工作组（IWG-MRT）建议的PPV-MF和PET-MF标准，患者的诊断必须为PMF、PPV-MF或PET-MF（不管JAK2的突变状态如何）
3.需要接受治疗的骨髓纤维化患者必须至少处于中危-1（具有1种或多种影响预后的因素）。
4.患者必须有可触及的脾脏，脾脏最突出的部位必须离肋骨下缘至少5 cm。
5.患者必须具有活动性MF症状，标准为根据症状筛选表（SSF），有1个症状的评分至少为5分（一共0-10分）或2个症状的评分至少为3分（一共0-10分）
6.在筛选时，或研究的第1天，患者必须符合以下标准：1.对于研究的第1层，PLT计数< 100 x 109/L且≥75 x 109/L，对于第2层，PLT计数< 75x 109/L且≥50 x 109/L。2.凝血参数：INR 和 PTT < 1.5 x ULN
7.在筛选时，患者的ANC＞1×10 9/L
8.筛选时，外周原始细胞计数< 5%的患者
9.筛选时，ECOG体内状态评分为0、1或2的患者
10.患者至少在筛选评估访视开始前7天必须终止与MF疾病有关的所有治疗药物
11.未接受过JAK抑制剂治疗
排除标准
1.怀孕或哺乳（正在哺乳）期妇女
2. 不愿意采取适当避孕措施的有生育能力的女性（从筛选到随访）
3. 在研究药物首次给药前至少30天内接受过造血生长因子受体激动剂[例如红细胞生成素（EPO）、粒细胞集落刺激因子（GCSF）、罗米司亭、艾曲波帕]治疗
4. 在筛选前30天内，具有PLT计数＜45 x109/L病史的患者。但因为接受骨髓增殖性肿瘤治疗或因其他原因接受细胞毒治疗所致的情况除外。在筛选评估前14天内接受过PLT输注。
5. 具有出血病史或倾向（出血具有临床意义）
6. 具有血小板功能受损和/或出血体质病史
7. 经常使用影响凝血或抑制PLT功能的药物
8. 显示以下表现的肝功能或肾功能受损：1. 按照West Haven的标准，具有1级或1级以上肝性脑病；2. 患有肝细胞疾病（例如，活动性肝炎或肝硬化）；3. 总胆红素≥2 ×ULN，随后检测的直接胆红素≥2 ×ULN；4. 丙氨酸氨基转移酶（ALT）＞2.5 ×ULN
9. 存在需要治疗的、具有临床意义的细菌、真菌、寄生虫或病毒感染。对于需要抗生素治疗急性细菌感染的患者，应推迟其筛选/入组，直到抗生素治疗结束为止
10. 在筛选时患有活动性甲型、乙型或丙型肝炎或HIV已知为阳性
11. 在筛选时同时接受全身性CYP3A4强效抑制剂或强效诱导剂
12. 胃肠道（GI）功能受损或患有可能明显影响INC424口服吸收率的GI疾病（例如，无法控制的恶心、呕吐、腹泻、吸收不良综合征、小肠切除）
13. 筛选评估时为干细胞移植的候选人
14. 在过去5年内恶性肿瘤处于活动状态，但治疗过的宫颈上皮内肿瘤、皮肤基底细胞癌或皮肤鳞状细胞癌，并且在过3年内未复发的除外
15. 当前患有快速或阵发性房颤、不受控制的或不稳定性心绞痛，近期（大约6个月）发生过心肌缺血或急性冠状动脉综合征或任何具有临床意义的心脏病（NYHA III级或IV级）
16. 正在接受其他研究药物或在入选前30天或5个半衰期内（以最长的为准）接受过研究药物治疗
17. 筛选前12个月内脾脏接受过放疗
18. 无法理解或不愿意签署知情同意书
19. 对酒精或者药物成瘾，根据研究者的专业判断，可能会影响其对研究程序的依从性
20. 研究者认为患者同时存在可能影响患者安全性或方案依从性的情况
21. 不会使用电子日志设备或无法在屏幕上阅读或无法阅读和理解日志所提供的语言（按照日志供应商的手册）
22. 预期寿命小于6个月的受试者
2. 不愿意采取适当避孕措施的有生育能力的女性（从筛选到随访）
3. 在研究药物首次给药前至少30天内接受过造血生长因子受体激动剂[例如红细胞生成素（EPO）、粒细胞集落刺激因子（GCSF）、罗米司亭、艾曲波帕]治疗
4. 在筛选前30天内，具有PLT计数＜45 x109/L病史的患者。但因为接受骨髓增殖性肿瘤治疗或因其他原因接受细胞毒治疗所致的情况除外。在筛选评估前14天内接受过PLT输注。
5. 具有出血病史或倾向（出血具有临床意义）
6. 具有血小板功能受损和/或出血体质病史
7. 经常使用影响凝血或抑制PLT功能的药物
8. 显示以下表现的肝功能或肾功能受损：1. 按照West Haven的标准，具有1级或1级以上肝性脑病；2. 患有肝细胞疾病（例如，活动性肝炎或肝硬化）；3. 总胆红素≥2 ×ULN，随后检测的直接胆红素≥2 ×ULN；4. 丙氨酸氨基转移酶（ALT）＞2.5 ×ULN
9. 存在需要治疗的、具有临床意义的细菌、真菌、寄生虫或病毒感染。对于需要抗生素治疗急性细菌感染的患者，应推迟其筛选/入组，直到抗生素治疗结束为止
10. 在筛选时患有活动性甲型、乙型或丙型肝炎或HIV已知为阳性
11. 在筛选时同时接受全身性CYP3A4强效抑制剂或强效诱导剂
12. 胃肠道（GI）功能受损或患有可能明显影响INC424口服吸收率的GI疾病（例如，无法控制的恶心、呕吐、腹泻、吸收不良综合征、小肠切除）
13. 筛选评估时为干细胞移植的候选人
14. 在过去5年内恶性肿瘤处于活动状态，但治疗过的宫颈上皮内肿瘤、皮肤基底细胞癌或皮肤鳞状细胞癌，并且在过3年内未复发的除外
15. 当前患有快速或阵发性房颤、不受控制的或不稳定性心绞痛，近期（大约6个月）发生过心肌缺血或急性冠状动脉综合征或任何具有临床意义的心脏病（NYHA III级或IV级）
16. 正在接受其他研究药物或在入选前30天或5个半衰期内（以最长的为准）接受过研究药物治疗
17. 筛选前12个月内脾脏接受过放疗
18. 无法理解或不愿意签署知情同意书
19. 对酒精或者药物成瘾，根据研究者的专业判断，可能会影响其对研究程序的依从性
20. 研究者认为患者同时存在可能影响患者安全性或方案依从性的情况
21. 不会使用电子日志设备或无法在屏幕上阅读或无法阅读和理解日志所提供的语言（按照日志供应商的手册）
22. 预期寿命小于6个月的受试者
试验用药
中文通用名：INC424片：
用法用量：片剂；规格5mg；口服，一天两次，每次10mg，用药时程：连续用药共计3年。
中文通用名：INC424片：
用法用量：片剂；规格5mg；口服，一天两次，每次10mg，用药时程：连续用药共计3年
对照用药
中文通用名：无
用法用量：无
终点指标
主要终点1 项，展开查看
- 剂量限制性毒性（DLT）的发生率评价时间：在增量递增期持续进行指标类型：安全性指标
次要终点3 项，展开查看
- 通过监测不良事件和严重不良事件的发生率、持续时间和严重程度来评估安全性评价时间：持续进行指标类型：安全性指标
- 与研究的第1天相比，在第24周可触及的脾脏长度缩小≥50%的患者比例评价时间：24周指标类型：有效性指标
- 通过触诊来检测从研究第1天开始到每次访视（在该次访视中将检测变量）时脾脏长度的变化评价时间：持续进行指标类型：有效性指标
伦理委员会审查记录
- 四川大学华西医院临床试验与生物医学伦理委员会修改后同意 · 2015-12-30
- 浙江大学附属第一医院医学伦理委员会修改后同意 · 2015-12-31
- 中国医学科学院北京协和医院药物临床试验伦理委员会同意 · 2016-01-27
- 江苏省人民医院伦理委员会同意 · 2016-02-18
- 四川大学华西医院临床试验与生物医学伦理委员会同意 · 2016-03-28
- 浙江大学附属第一医院医学伦理委员会同意 · 2016-03-29
数据安全与受试者保险
- 数据安全监查委员会（DMC）
- 无
- 是否购买保险
- 无
临床试验结果摘要
以下为原始资料中列出的结果摘要版本及日期。
- NA2020-10-16
- NA2021-04-09
源 Word 字段核对
用于核对字段名称和原登记值；与前文重复的内容仍保留。电话和邮箱具体值除外。
公示头信息5 个字段
- 登记号
- CTR20160016
- 试验状态
- 已完成
- 申请人联系人
- 诺华肿瘤医学热线
- 首次公示信息日期
- 2016-03-03
- 申请人名称
- Novartis Pharma Stein AG/Novartis Pharma AG/北京诺华制药有限公司
试验基本信息12 个字段
- 登记号
- CTR20160016
- 相关登记号
- CTR20130864
- 药物名称
- INC424片
- 药物类型
- 化学药物
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 适应症
- 骨髓纤维化
- 试验专业题目
- 在MF、PPV-MF或PET-MF且基线血小板计数≥ 50 x109/L 并<100 x109/L 的患者中进行的INC424片剂口服给药的开放性、剂量确定、Ib 期研究
- 试验通俗题目
- INC424治疗低血小板骨髓纤维化患者的研究
- 试验方案编号
- CINC424A2201；V04
- 方案最新版本号
- V04
- 版本日期
- 2015-07-28
- 方案是否为联合用药
- 企业选择不公示