登记概览
- 登记号
- CTR20160253
- 快照状态
- 进行中 招募完成
- 状态阶段
- 招募结束（规范化导航项）
- 源数据分期
- 其它
- 研究类型
- 安全性
- 疾病领域
- 血液与造血系统（规则标签）
- 申请人
- 正大天晴药业集团股份有限公司
完整专业题目
注射用重组人凝血因子Ⅷ治疗A型血友病疗效和安全性临床研究——多中心、单臂、开放的临床试验
关键时间与入组记录
均为本条原始资料中的登记值；“暂未填写”不等于尚未发生。
- 首次公示信息日期
- 2016-05-13
- 第一例受试者签署知情同意书日期
- 国内：2016-08-19；
- 第一例受试者入组日期
- 国内：登记人暂未填写该信息；
- 试验完成日期
- 国内：2018-02-06；
- 目标入组人数
- 国内: 60 人；
- 已入组人数
- 国内: 登记人暂未填写该信息；
- 实际入组总人数
- 国内: 74 人；
源文档试验状态：进行中（招募完成）
登记参加机构与地点
共 6 条登记机构与研究者记录。此名单不表示当前开放、正在招募或可直接联系。
天津市 · 天津市上海市 · 上海市山西省 · 太原市安徽省 · 合肥市甘肃省 · 兰州市江西省 · 南昌市
- 中国医学科学院血液病医院中国 · 天津市 · 天津市 · 研究者：张磊
- 上海交通大学医学院附属瑞金医院中国 · 上海市 · 上海市 · 研究者：王学锋
- 山西医科大学第二医院中国 · 山西省 · 太原市 · 研究者：杨林花
- 安徽省立医院中国 · 安徽省 · 合肥市 · 研究者：孙自敏
- 兰州大学第一医院中国 · 甘肃省 · 兰州市 · 研究者：席亚明
- 江西省人民医院中国 · 江西省 · 南昌市 · 研究者：金成豪
申请人与登记联系人
保留源 Word 中的登记字段；电话和邮箱为降低个人信息再传播风险而隐藏，请到官方登记平台核验。
- 申请人联系人
- 戴峻
- 申请人名称
- 正大天晴药业集团股份有限公司
- 联系人姓名
- 戴峻
- 联系人座机
- [已移除电话],[已移除电话]
- 联系人Email
- [已移除邮箱]
- 联系人邮政地址
- 江苏省南京市江宁区淳化街道福英路1099号正大天晴药业1号楼研究院临床中心
- 联系人邮编
- 211100
主要研究者信息
- 姓名
- 张磊
- 职称
- 主任医师
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 天津市和平区南京路288号B座4楼
- 邮编
- 300020
- 单位名称
- 中国医学科学院血液学研究所血液病医院
方案登记信息
- 相关登记号
- CTR20200508
- 临床申请受理号
- CXSL1400063
- 试验方案编号
- CTTQ-NXBYZ；版本号：V2.1
- 方案是否为联合用药
- 企业选择不公示
试验目的
1. 评价注射用重组人凝血因子Ⅷ治疗和预防A型血友病患者出血的有效性和安全性。2. 考察注射用重组人凝血因子Ⅷ在中国A型血友病患者体内的药物动力学。
试验设计
- 试验分类
- 安全性
- 试验分期
- 其它
- 设计类型
- 单臂试验
- 随机化
- 非随机化
- 盲法
- 开放
- 试验范围
- 国内试验
受试者基本信息
- 年龄
- 12岁(最小年龄)至65岁(最大年龄)
- 性别
- 男+女
- 健康受试者
- 无
受试者条件
条件须由专业人员结合完整资料判断。
入选标准
1.确诊为A型血友病者；
2.年龄：12-65岁，男女均可，并伴中度、重度的血友病A（凝血因子Ⅷ活性：中度1-5%，重度低于1%），既往FVIII（重组凝血因子Ⅷ或血浆源性凝血因子Ⅷ）治疗的暴露天数（ED）不少于50天；
3.基线时未检出抑制物、无FⅧ抑制物抗体形成病史（Bethesda法检测＜0.6BU，需有检测结果记录）；
4.肝肾功能符合要求；
5.育龄期受试者同意在整个试验期间采取有效的避孕措施者，并持续至末次用药后28天；
6.自愿参加本试验并签署知情同意书，未成年受试者由监护人签署知情同意书；
7.对于参加药代分析的受试者要求：体格允许进行抽血试验；受试者在服药前 1 天， 必须处于非出血状态；受试者在 PK 试验期间遵守约定程序，能够遵守预定的访视，治 疗计划，实验室测试，和其他研究程序，包括试验之前一个强制性的 72 小时清洗期（72 小时内不能使用其他治疗血友病的药物，包括重组因子Ⅷ、血源性Ⅷ、冷凝蛋白、全血等）。
2.年龄：12-65岁，男女均可，并伴中度、重度的血友病A（凝血因子Ⅷ活性：中度1-5%，重度低于1%），既往FVIII（重组凝血因子Ⅷ或血浆源性凝血因子Ⅷ）治疗的暴露天数（ED）不少于50天；
3.基线时未检出抑制物、无FⅧ抑制物抗体形成病史（Bethesda法检测＜0.6BU，需有检测结果记录）；
4.肝肾功能符合要求；
5.育龄期受试者同意在整个试验期间采取有效的避孕措施者，并持续至末次用药后28天；
6.自愿参加本试验并签署知情同意书，未成年受试者由监护人签署知情同意书；
7.对于参加药代分析的受试者要求：体格允许进行抽血试验；受试者在服药前 1 天， 必须处于非出血状态；受试者在 PK 试验期间遵守约定程序，能够遵守预定的访视，治 疗计划，实验室测试，和其他研究程序，包括试验之前一个强制性的 72 小时清洗期（72 小时内不能使用其他治疗血友病的药物，包括重组因子Ⅷ、血源性Ⅷ、冷凝蛋白、全血等）。
排除标准
1.现在或曾经检测到FⅧ抑制剂（＞0.6 BU）；
2. 诊断为非A型血友病的任何其他出血性疾病；
3. 人类免疫缺陷病毒（艾滋病毒）阳性者；
4. 受试者在试验期间或试验结束后1个月内选择择期手术；
5. 受试者在入组前一周内使用过强的松、环磷酰胺和环孢霉素等免疫抑制剂治疗，且清洗期不足7个半衰期者；
6. 已知对试验药或其活性物质，任何剂型过敏者；即对人胚肾细胞蛋白有超敏反应者；
7. 严重贫血且需要输血者；
8. 明显的肝或肾功能损害：ALT或AST＞5×ULN，或总胆红素＞2×ULN或血清肌酐＞2×ULN，凝血酶原时间＞1.5×ULN，血小板计数＜80×109/L者，或对肝素敏感或肝素诱导的血小板减少症或其他血小板减少性疾病）；
9. 有心脏手术史并需要抗凝治疗者；严重的心脏病，包括心肌梗死、心功能不全3级或者以上者；
10. 不可控高血压者：收缩压＞150mmHg或舒张压＞90mmHg者；
11. 有酒瘾者、其他严重急性或慢性疾病、精神状况或实验室异常较大者，以及研究者认为不宜参加者。
2. 诊断为非A型血友病的任何其他出血性疾病；
3. 人类免疫缺陷病毒（艾滋病毒）阳性者；
4. 受试者在试验期间或试验结束后1个月内选择择期手术；
5. 受试者在入组前一周内使用过强的松、环磷酰胺和环孢霉素等免疫抑制剂治疗，且清洗期不足7个半衰期者；
6. 已知对试验药或其活性物质，任何剂型过敏者；即对人胚肾细胞蛋白有超敏反应者；
7. 严重贫血且需要输血者；
8. 明显的肝或肾功能损害：ALT或AST＞5×ULN，或总胆红素＞2×ULN或血清肌酐＞2×ULN，凝血酶原时间＞1.5×ULN，血小板计数＜80×109/L者，或对肝素敏感或肝素诱导的血小板减少症或其他血小板减少性疾病）；
9. 有心脏手术史并需要抗凝治疗者；严重的心脏病，包括心肌梗死、心功能不全3级或者以上者；
10. 不可控高血压者：收缩压＞150mmHg或舒张压＞90mmHg者；
11. 有酒瘾者、其他严重急性或慢性疾病、精神状况或实验室异常较大者，以及研究者认为不宜参加者。
试验用药
中文通用名：注射用重组人凝血因子Ⅷ：
用法用量：粉针剂剂；规格250IU/瓶；按体重（Kg）X 因子Ⅷ期望升高值（IU/dL）X0.5[(IU/kg)/(IU/dL)]的剂量，4mL 0.9%氯化钠溶液复溶注射用重组人凝血因子Ⅷ，5min内静脉推注完成。试验总周期是按需治疗6个月，每周用药1-2次，预计用药次数：26-52次。
中文通用名：注射用重组人凝血因子Ⅷ：
用法用量：粉针剂；规格250IU/瓶；4mL 0.9%氯化钠溶液复溶，5mL内静脉注射。医生指导性使用：需要剂量（IU）= 体重(kg) × 因子Ⅷ期望升高值（IU/dL或% ）× 0.5[(IU/kg)/(IU/dL)]。
中文通用名：注射用重组人凝血因子Ⅷ：
用法用量：粉针剂；规格250IU/瓶；4mL 0.9%氯化钠溶液复溶，5mL内静脉注射。医生指导性使用：需要剂量（IU）= 体重(kg) × 因子Ⅷ期望升高值（IU/dL或% ）× 0.5[(IU/kg)/(IU/dL)]。
中文通用名：注射用重组人凝血因子Ⅷ：
用法用量：粉针剂；规格250IU/瓶；4mL 0.9%氯化钠溶液复溶，5mL内静脉注射。医生指导性使用：需要剂量（IU）= 体重(kg) × 因子Ⅷ期望升高值（IU/dL或% ）× 0.5[(IU/kg)/(IU/dL)]。
中文通用名：注射用重组人凝血因子Ⅷ：
用法用量：粉针剂；规格250IU/瓶；静脉注射。按需给药；每次剂量（IU）=体重(kg)×因子Ⅷ期望值（IU/dL或%）×0.5[(IU/kg)/(IU/dL)]
用药时程：180天；
用药时程：180天；
中文通用名：注射用重组人凝血因子Ⅷ：
用法用量：粉针剂；规格250IU/瓶；静脉注射。按需给药；每次剂量（IU）=体重(kg)×因子Ⅷ期望值（IU/dL或%）×0.5[(IU/kg)/(IU/dL)]
用药时程：180天；
用药时程：180天；
中文通用名：注射用重组人凝血因子Ⅷ：
用法用量：粉针剂；规格250IU/瓶；静脉注射。按需给药；每次剂量（IU）=体重(kg)×因子Ⅷ期望值（IU/dL或%）×0.5[(IU/kg)/(IU/dL)]
用药时程：180天；
用药时程：180天；
中文通用名：注射用重组人凝血因子Ⅷ：
用法用量：粉针剂；规格250IU/瓶；静脉注射。按需给药；每次剂量（IU）=体重(kg)×因子Ⅷ期望值（IU/dL或%）×0.5[(IU/kg)/(IU/dL)]
用药时程：180天；
用药时程：180天；
对照用药
中文通用名：无
用法用量：无
终点指标
主要终点3 项，展开查看
- 生命体征，体格检查，出血情况，过敏反应，不良事件，抗Ⅷ因子抗体的阳性率。评价时间：每次用药前指标类型：安全性指标
- 首次用药后的15min、60min的输注效率。不同出血状况，用药量不同，根据所预期的因子活性值计算用药后的效果评价时间：首次用药后的15min、60min后指标类型：有效性指标
- 首次用药完6小时后症状和体征的改善率评价时间：首次用药完6小时后指标类型：有效性指标
次要终点4 项，展开查看
- 首次输注后，凝血因子Ⅷ活性提升达到预计活性值的受试者比例评价时间：用药180天指标类型：有效性指标
- 首次输注后15min、60min的凝血因子Ⅷ活性的升高幅度比较评价时间：首次用药指标类型：有效性指标
- 药代动力学参数评价时间：所有药代采血结束后指标类型：有效性指标+安全性指标
- 按需治疗期间出血事件治疗后症状和体征的改善率。评价时间：用药180天内指标类型：有效性指标
伦理委员会审查记录
- 中国医学科学院血液病医院伦理委员会同意 · 2016-04-05
- 中国医学科学院血液病医院伦理委员会同意 · 2016-08-12
- 中国医学科学院血液病医院伦理委员会同意 · 2017-01-20
- 中国医学科学院血液病医院伦理委员会同意 · 2017-03-31
- 中国医学科学院血液病医院伦理委员会同意 · 2017-05-19
- 中国医学科学院血液病医院伦理委员会同意 · 2019-07-02
数据安全与受试者保险
- 数据安全监查委员会（DMC）
- 无
- 是否购买保险
- 有
源 Word 字段核对
用于核对字段名称和原登记值；与前文重复的内容仍保留。电话和邮箱具体值除外。
公示头信息5 个字段
- 登记号
- CTR20160253
- 试验状态
- 进行中
- 申请人联系人
- 戴峻
- 首次公示信息日期
- 2016-05-13
- 申请人名称
- 正大天晴药业集团股份有限公司
试验基本信息10 个字段
- 登记号
- CTR20160253
- 相关登记号
- CTR20200508
- 药物名称
- 注射用重组人凝血因子Ⅷ 曾用名:
- 药物类型
- 生物制品
- 临床申请受理号
- CXSL1400063
- 适应症
- A型血友病
- 试验专业题目
- 注射用重组人凝血因子Ⅷ治疗A型血友病疗效和安全性临床研究——多中心、单臂、开放的临床试验
- 试验通俗题目
- 注射用重组人凝血因子Ⅷ有效性和安全性研究
- 试验方案编号
- CTTQ-NXBYZ；版本号：V2.1
- 方案是否为联合用药
- 企业选择不公示