人凝血因子IX治疗乙型血友病的有效性和安全性研究

1.年龄≥12周岁
2.临床确诊为乙型血友病，伴有出血的临床表现（包括但不限于肿胀、疼痛、关节活动受限等各种表现）
3.所有生育年龄的受试者都必须在进入筛选期后直至研究完成后3个月内采取有效的避孕措施
4.成年患者自愿签署知情同意书，未成年受试者经其法定监护人同意并自愿签署知情同意书

1.对人凝血因子IX制剂任何成分和其他血液制品过敏且不能耐受治疗的患者
2. 患有其他先天性或获得性凝血功能障碍的患者
3. 癌症患者或预计生存期限小于3个月的患者
4. 既往6个月内有脑血管病史（脑出血、脑血栓）
5. 有静脉血栓、肺栓塞、急性心肌缺血以及弥散性血管内凝血史的患者；已明确有血栓形成风险者
6. 有严重的现病史，如心脑血管疾病（包括不稳定型心绞痛、恶性心律失常、急性心肌梗死、心功能不全3级以上等）；以及研究者认为不适宜的患者
7. 预计研究期间需要输血或使用其他血液制品进行替代治疗的患者
8. 需要抗凝治疗和抗血小板治疗的患者
9. 入组前3个月内施行大手术患者以及计划在研究期间进行中、大型手术患者
10. 经研究者判断，出血症状严重或危及生命的患者
11. 曾经出现凝血因子Ⅸ抑制物阳性；或者筛选期受试者凝血因子Ⅸ抑制物检测结果为阳性（定义为大于实验室正常值上限，一般Bethesda法≥0.6 BU/ml）
12. 肝肾功能异常达到以下指标之一者：肝功能（ALT、AST、TBIL）≥2倍正常值上限，肾功能（BUN、Cr）≥1.5倍正常值上限
13. 筛选期病毒检测任意一项阳性：乙肝表面抗原阳性、丙肝抗体阳性、HIV抗体阳性、梅毒抗体阳性
14. 受试者入组前7天内使用过任何含凝血因子IX的制剂（如重组人凝血因子IX或人凝血酶原复合物）
15. 入组前3个月内输注全血、红细胞、血小板的患者以及计划研究期间注射全血、红细胞、血小板的患者
16. 入组前30天内参加过其他药物临床试验的受试者
17. 有明显的精神障碍、癫痫患者；无行为能力或认知能力者；嗜酒、吸毒者；孕妇或处于哺乳期的妇女
18. 其他任何研究者认为不适合参加本临床试验者，包括无法或不愿意遵守试验方案的要求者