登记概览
- 登记号
- CTR20171633
- 快照状态
- 已完成
- 状态阶段
- 已完成（规范化导航项）
- 源数据分期
- III期
- 研究类型
- 安全性与有效性
- 疾病领域
- 血液与造血系统（规则标签）
- 申请人
- Octapharma AB Octapharma GmbH Dessau 精鼎医药研究开发（上海）有限公司
完整专业题目
评价人源重组第8因子在中国重度甲型血友病患者中的临床疗效、免疫原性、药代动力学和安全性的前瞻性临床研究
关键时间与入组记录
均为本条原始资料中的登记值；“暂未填写”不等于尚未发生。
- 方案版本日期
- 2018-05-12
- 首次公示信息日期
- 2018-05-10
- 第一例受试者签署知情同意书日期
- 国内：2018-06-29；
- 第一例受试者入组日期
- 国内：2018-07-10；
- 试验完成日期
- 国内：2020-01-08；
- 目标入组人数
- 国内: 70 人；
- 已入组人数
- 国内: 63 人；
- 实际入组总人数
- 国内: 63 人；
源文档试验状态：已完成
登记参加机构与地点
共 11 条登记机构与研究者记录。此名单不表示当前开放、正在招募或可直接联系。
天津市 · 天津市北京市 · 北京市广东省 · 广州市湖南省 · 长沙市四川省 · 成都市贵州省 · 贵阳市山东省 · 济南市浙江省 · 杭州市福建省 · 福州市江苏省 · 扬州市上海市 · 上海市
- 中国医学科学院血液病医院中国 · 天津市 · 天津市 · 研究者：杨仁池
- 首都医科大学附属北京儿童医院中国 · 北京市 · 北京市 · 研究者：吴润晖
- 南方医科大学南方医院中国 · 广东省 · 广州市 · 研究者：孙竞
- 中南大学湘雅医院中国 · 湖南省 · 长沙市 · 研究者：赵谢兰
- 四川大学华西医院中国 · 四川省 · 成都市 · 研究者：谢丽萍
- 贵州医科大学附属医院中国 · 贵州省 · 贵阳市 · 研究者：曾小菁
- 济南市中心医院中国 · 山东省 · 济南市 · 研究者：陈昀
- 浙江大学医学院附属儿童医院中国 · 浙江省 · 杭州市 · 研究者：徐卫群
- 福建医科大学附属协和医院中国 · 福建省 · 福州市 · 研究者：胡建达
- 江苏省苏北人民医院中国 · 江苏省 · 扬州市 · 研究者：顾健
- 上海市儿童医院中国 · 上海市 · 上海市 · 研究者：蒋慧
申请人与登记联系人
保留源 Word 中的登记字段；电话和邮箱为降低个人信息再传播风险而隐藏，请到官方登记平台核验。
- 申请人联系人
- 陈晶
- 申请人名称
- Octapharma AB Octapharma GmbH Dessau 精鼎医药研究开发（上海）有限公司
- 联系人姓名
- 陈晶
- 联系人座机
- [已移除电话]
- 联系人手机号
- [已移除电话]
- 联系人Email
- [已移除邮箱]
- 联系人邮政地址
- 四川省-成都市-成都市武侯区临江西路1号锦江国际大厦24楼
- 联系人邮编
- 610041
主要研究者信息
- 姓名
- 杨仁池
- 学位
- 医学博士
- 职称
- 教授
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 天津市-天津市-天津市和平区南京路288号
- 邮编
- 300020
- 单位名称
- 中国医学科学院血液病医院
方案登记信息
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 试验方案编号
- GENA-40；版本2.0
- 方案最新版本号
- 02
- 版本日期
- 2018-05-12
- 方案是否为联合用药
- 企业选择不公示
试验目的
评估Human-cl rhFVIII预防和治疗出血事件（BE）的临床效果。确定的药代动力学特征，测定增量体内回收率-在研究开始时和随着时间的推移，研究潜在免疫原性，评估Human-cl rhFVIII作为手术预防药物的效果，评估安全性。
试验设计
- 试验分类
- 安全性和有效性
- 试验分期
- III期
- 设计类型
- 单臂试验
- 随机化
- 非随机化
- 盲法
- 开放
- 试验范围
- 国内试验
受试者基本信息
- 年龄
- 6岁(最小年龄)至无上限岁(最大年龄)
- 性别
- 男
- 健康受试者
- 无
受试者条件
条件须由专业人员结合完整资料判断。
入选标准
1.男性
2.年龄≥6岁（对于PK亚组，年龄≥12岁至≤65岁）
3.重度甲型血友病（FVIII:C<1%），包括历史性FVIII:C<1%
4.仅对于PK亚组，体重为25 kg至110 kg
5.先前接受FVIII浓缩物治疗至少150个暴露天（ED）
6.具有免疫活性（CD4+计数>200/μL）
7.自由提供知情同意书
2.年龄≥6岁（对于PK亚组，年龄≥12岁至≤65岁）
3.重度甲型血友病（FVIII:C<1%），包括历史性FVIII:C<1%
4.仅对于PK亚组，体重为25 kg至110 kg
5.先前接受FVIII浓缩物治疗至少150个暴露天（ED）
6.具有免疫活性（CD4+计数>200/μL）
7.自由提供知情同意书
排除标准
1.诊断患有甲型血友病以外的凝血障碍
2. 现在或过去的FVIII抑制物活性（≥0.6贝塞斯达单位）；对FVIII或其它血液制品有过敏史
3. 严重的肝脏或肾脏疾病（丙氨酸氨基转移酶或天冬氨酸氨基转移酶水平>正常上限5倍，肌酐>120μmol/ L）
4. 接受或计划接受免疫调节药物（抗逆转录病毒化学疗法除外），如α-干扰素、强的松（相当于>10mg/天）或类似药物
5. 目前或过去1个月内参与另一项介入性临床研究
2. 现在或过去的FVIII抑制物活性（≥0.6贝塞斯达单位）；对FVIII或其它血液制品有过敏史
3. 严重的肝脏或肾脏疾病（丙氨酸氨基转移酶或天冬氨酸氨基转移酶水平>正常上限5倍，肌酐>120μmol/ L）
4. 接受或计划接受免疫调节药物（抗逆转录病毒化学疗法除外），如α-干扰素、强的松（相当于>10mg/天）或类似药物
5. 目前或过去1个月内参与另一项介入性临床研究
试验用药
中文通用名：注射用重组人凝血因子VIII，商品名Nuwiq：
用法用量：根据患者体重和医生处方计算具体剂量进行静脉输注
中文通用名：注射用重组人凝血因子VIII，商品名Nuwiq：
用法用量：根据患者体重和医生处方计算具体剂量进行静脉输注
中文通用名：注射用重组人凝血因子VIII，商品名Nuwiq：
用法用量：根据患者体重和医生处方计算具体剂量进行静脉输注
中文通用名：注射用重组人凝血因子VIII，商品名Nuwiq：
用法用量：根据患者体重和医生处方计算具体剂量进行静脉输注
中文通用名：注射用重组人凝血因子VIII，商品名Nuwiq：
用法用量：患者将隔日或每周3次接受30-40 IU FVIII/kg BW的Human-cl rhFVIII，连续6个月。
如果应答不充分（1个月内>2次自发性BE），应进行2次剂量递增，每次各+5 IU FVIII/kg BW。如果应答不充分，将由研究者自行决定考虑调整Human-cl rhFVIII的给药频率或剂量。
如果应答不充分（1个月内>2次自发性BE），应进行2次剂量递增，每次各+5 IU FVIII/kg BW。如果应答不充分，将由研究者自行决定考虑调整Human-cl rhFVIII的给药频率或剂量。
对照用药
中文通用名：无
用法用量：不适用
终点指标
主要终点2 项，展开查看
- 预防性治疗的疗效 将通过计算预防性治疗期间自发性突破性出血事件的频率， 研究Human-cl rhFVIII在预防性治疗中的疗效评价时间：治疗期指标类型：有效性指标
- 治疗出血事件的疗效 将通过使用4分止血效果顺序量表， 研究Human-cl rhFVIII在治疗出血事件（预防期间突破性出血事件和按需治疗期间的出血事件）中的疗效评价时间：在每次出血事件结束时指标类型：有效性指标
次要终点5 项，展开查看
- PK参数：AUC、T1/2、Cmax、Tmax、MRT、Vss和CL。评价时间：输注后30分钟、1、3、6、9、12、24、30和48小时。指标类型：有效性指标+安全性指标
- IVR评价时间：在研究开始时和使用Human-cl rhFVIII治疗3个月和6个月后指标类型：有效性指标+安全性指标
- 免疫原性评价时间：筛选至研究结束访视指标类型：安全性指标
- 安全性和耐受性评价时间：筛选至研究结束访视指标类型：安全性指标
- 手术预防的疗效评价时间：手术结束时指标类型：有效性指标
伦理委员会审查记录
- 中国医学科学院血液病医院伦理委员会同意 · 2018-03-07
- 中国医学科学院血液病医院伦理委员会同意 · 2018-04-18
- 中国医学科学院血液病医院伦理委员会同意 · 2018-08-15
- 中国医学科学院血液病医院伦理委员会同意 · 2018-11-28
- 中国医学科学院血液病医院伦理委员会同意 · 2019-05-15
数据安全与受试者保险
- 数据安全监查委员会（DMC）
- 无
- 是否购买保险
- 有
临床试验结果摘要
以下为原始资料中列出的结果摘要版本及日期。
- 1.02020-06-22
源 Word 字段核对
用于核对字段名称和原登记值；与前文重复的内容仍保留。电话和邮箱具体值除外。
公示头信息5 个字段
- 登记号
- CTR20171633
- 试验状态
- 已完成
- 申请人联系人
- 陈晶
- 首次公示信息日期
- 2018-05-10
- 申请人名称
- Octapharma AB/Octapharma GmbH Dessau/精鼎医药研究开发（上海）有限公司
试验基本信息11 个字段
- 登记号
- CTR20171633
- 药物名称
- 注射用重组人凝血因子VIII，商品名Nuwiq
- 药物类型
- 生物制品
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 适应症
- 甲型血友病
- 试验专业题目
- 评价人源重组第8因子在中国重度甲型血友病患者中的临床疗效、免疫原性、药代动力学和安全性的前瞻性临床研究
- 试验通俗题目
- 人源重组8因子的疗效、免疫原性、药代动力学和安全性
- 试验方案编号
- GENA-40；版本2.0
- 方案最新版本号
- 02
- 版本日期
- 2018-05-12
- 方案是否为联合用药
- 企业选择不公示