登记概览
- 登记号
- CTR20180868
- 快照状态
- 已完成
- 状态阶段
- 已完成（规范化导航项）
- 源数据分期
- 其它Ⅰ/Ⅱ期
- 研究类型
- 安全性与有效性
- 疾病领域
- 血液与造血系统（规则标签）
- 申请人
- 江苏恒瑞医药股份有限公司 上海恒瑞医药有限公司
完整专业题目
海曲泊帕乙醇胺片在免疫抑制治疗疗效不佳的重型再生障碍性贫血患者的安全性和有效性单臂、开放I/II期临床研究
关键时间与入组记录
均为本条原始资料中的登记值；“暂未填写”不等于尚未发生。
- 方案版本日期
- 2018-08-28
- 首次公示信息日期
- 2018-06-22
- 第一例受试者签署知情同意书日期
- 国内：2018-08-23；
- 第一例受试者入组日期
- 国内：2018-08-23；
- 试验完成日期
- 国内：2020-07-23；
- 目标入组人数
- 国内: 55 人；
- 已入组人数
- 国内: 55 人；
- 实际入组总人数
- 国内: 55 人；
源文档试验状态：已完成
登记参加机构与地点
共 16 条登记机构与研究者记录。此名单不表示当前开放、正在招募或可直接联系。
天津市 · 天津市上海市 · 上海市北京市 · 北京市吉林省 · 长春市江苏省 · 南京市江苏省 · 苏州市江苏省 · 南通市河南省 · 郑州市甘肃省 · 兰州市山西省 · 太原市四川省 · 成都市广东省 · 广州市江西省 · 南昌市陕西省 · 西安市
- 中国医学科学院血液病医院中国 · 天津市 · 天津市 · 研究者：张凤奎
- 复旦大学附属华山医院中国 · 上海市 · 上海市 · 研究者：陈彤
- 中国医学科学院北京协和医院中国 · 北京市 · 北京市 · 研究者：韩冰
- 吉林大学第一医院中国 · 吉林省 · 长春市 · 研究者：高素君
- 江苏省人民医院中国 · 江苏省 · 南京市 · 研究者：何广胜
- 苏州大学附属第一医院中国 · 江苏省 · 苏州市 · 研究者：苗瞄
- 南通大学附属医院中国 · 江苏省 · 南通市 · 研究者：刘红
- 东南大学附属中大医院中国 · 江苏省 · 南京市 · 研究者：葛峥
- 河南省肿瘤医院中国 · 河南省 · 郑州市 · 研究者：刘新建
- 郑州大学第一附属医院中国 · 河南省 · 郑州市 · 研究者：李英梅
- 兰州大学第二医院中国 · 甘肃省 · 兰州市 · 研究者：张连生
- 山西医科大学第二医院中国 · 山西省 · 太原市 · 研究者：葛晓燕
- 四川大学华西医院中国 · 四川省 · 成都市 · 研究者：常红
- 广州市第一人民医院中国 · 广东省 · 广州市 · 研究者：王顺清
- 南昌大学第一附属医院中国 · 江西省 · 南昌市 · 研究者：李菲
- 陕西省人民医院中国 · 陕西省 · 西安市 · 研究者：王一
申请人与登记联系人
保留源 Word 中的登记字段；电话和邮箱为降低个人信息再传播风险而隐藏，请到官方登记平台核验。
- 申请人联系人
- 熊珺烨
- 申请人名称
- 江苏恒瑞医药股份有限公司 上海恒瑞医药有限公司
- 联系人姓名
- 熊珺烨
- 联系人座机
- [已移除电话]
- 联系人Email
- [已移除邮箱]
- 联系人邮政地址
- 上海市-上海市-浦东新区张江镇海科路1288号
- 联系人邮编
- 201210
主要研究者信息
- 姓名
- 张凤奎
- 学位
- 医学博士
- 职称
- 主任医师
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 天津市-天津市-和平区南京路288号
- 邮编
- 300041
- 单位名称
- 中国医学科学院血液病医院
方案登记信息
- 相关登记号
- CTR20190156,CTR20192597,CTR20170792,CTR20180950
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 试验方案编号
- HR-TPO-SAA-I/II； V1.3
- 方案最新版本号
- 1.3
- 版本日期
- 2018-08-28
- 方案是否为联合用药
- 企业选择不公示
试验目的
主要研究目的：评价海曲泊帕乙醇胺片在免疫抑制治疗（IST）疗效不佳的重型再生障碍性贫血患者中的安全性和有效性。
次要研究目的：研究海曲泊帕乙醇胺片在重型再生障碍性贫血患者中稳态时的群体药代动力学特征。
次要研究目的：研究海曲泊帕乙醇胺片在重型再生障碍性贫血患者中稳态时的群体药代动力学特征。
试验设计
- 试验分类
- 安全性和有效性
- 试验分期
- 其它Ⅰ/Ⅱ期
- 设计类型
- 单臂试验
- 随机化
- 非随机化
- 盲法
- 开放
- 试验范围
- 国内试验
受试者基本信息
- 年龄
- 18岁(最小年龄)至无岁(最大年龄)
- 性别
- 男+女
- 健康受试者
- 无
受试者条件
条件须由专业人员结合完整资料判断。
入选标准
1.年龄≥18周岁，性别不限;
2.诊断为重型再生障碍性贫血，经至少1个疗程标准IST治疗后无效（未达到部分反应（PR）标准*），且不适合或不愿意进行造血干细胞移植； *重型再障疗效标准：1）完全反应（CR）：血红蛋白达相应年龄正常值，中性粒细胞计数＞1.5×109/L，血小板计数（PLT）＞150×109/L；2）部分反应（PR）：脱离血制品输注，不再符合重型再障标准；3）无反应（NR）：仍符合重型再障标准。
3.入组前48小时内的血小板计数（PLT）≤30×109/L；
4.理解研究程序且自愿书面签署知情同意书
2.诊断为重型再生障碍性贫血，经至少1个疗程标准IST治疗后无效（未达到部分反应（PR）标准*），且不适合或不愿意进行造血干细胞移植； *重型再障疗效标准：1）完全反应（CR）：血红蛋白达相应年龄正常值，中性粒细胞计数＞1.5×109/L，血小板计数（PLT）＞150×109/L；2）部分反应（PR）：脱离血制品输注，不再符合重型再障标准；3）无反应（NR）：仍符合重型再障标准。
3.入组前48小时内的血小板计数（PLT）≤30×109/L；
4.理解研究程序且自愿书面签署知情同意书
排除标准
1.入组前经规范治疗后仍无法控制的出血和/或感染患者；
2. 入组前中性粒细胞PNH克隆≥50%；
3. 入组前前6个月内接受过标准IST治疗；
4. 入组前3个月内使用过TPO受体激动剂（如艾曲波帕、罗米司亭），但使用特比澳的受试者除外；
5. 筛选期有HIV感染或丙肝抗体阳性（如果乙肝表面抗原阳性，或是乙肝表面抗原阴性但乙肝核心抗体阳性，需要进行HBV-DNA检测，如提示有病毒复制，受试者应予以排除）；
6. 筛选期谷丙转氨酶（ALT）、谷草转氨酶（AST）大于正常值上限的2.5倍，总胆红素大于正常值上限的1.5倍，血肌酐超过正常值上限的1.5倍；
7. 有肝硬化病史或门脉高压症病史；
8. 筛选前5年内受试者发生过任何器官系统的实体瘤，不论是否已治疗、转移或复发，但局部皮肤基底细胞癌除外；既往或筛查时发现有血液肿瘤的受试者
9. 入组前1年内发生过需要药物治疗的充血性心力衰竭、心律失常、外周动静脉血栓，或入组前3个月内发生过心肌梗塞或脑梗塞；
10. 生活功能状态（ECOG）评分达到或超过3分；
11. 妊娠或哺乳期妇女，或计划近6个月受/授孕者；
12. 患者或男性患者的女性配偶不能采取有效的避孕措施；
13. 在入组前3个月内参加过其他临床试验；
14. 研究者认为具有任何可能导致受试者不能完成本研究或给受试者带来明显风险的其他情况。
2. 入组前中性粒细胞PNH克隆≥50%；
3. 入组前前6个月内接受过标准IST治疗；
4. 入组前3个月内使用过TPO受体激动剂（如艾曲波帕、罗米司亭），但使用特比澳的受试者除外；
5. 筛选期有HIV感染或丙肝抗体阳性（如果乙肝表面抗原阳性，或是乙肝表面抗原阴性但乙肝核心抗体阳性，需要进行HBV-DNA检测，如提示有病毒复制，受试者应予以排除）；
6. 筛选期谷丙转氨酶（ALT）、谷草转氨酶（AST）大于正常值上限的2.5倍，总胆红素大于正常值上限的1.5倍，血肌酐超过正常值上限的1.5倍；
7. 有肝硬化病史或门脉高压症病史；
8. 筛选前5年内受试者发生过任何器官系统的实体瘤，不论是否已治疗、转移或复发，但局部皮肤基底细胞癌除外；既往或筛查时发现有血液肿瘤的受试者
9. 入组前1年内发生过需要药物治疗的充血性心力衰竭、心律失常、外周动静脉血栓，或入组前3个月内发生过心肌梗塞或脑梗塞；
10. 生活功能状态（ECOG）评分达到或超过3分；
11. 妊娠或哺乳期妇女，或计划近6个月受/授孕者；
12. 患者或男性患者的女性配偶不能采取有效的避孕措施；
13. 在入组前3个月内参加过其他临床试验；
14. 研究者认为具有任何可能导致受试者不能完成本研究或给受试者带来明显风险的其他情况。
试验用药
中文通用名：海曲泊帕乙醇胺片：
用法用量：片剂；规格2.5mg/片和5mg/片。口服给药，每日一次。采用滴定给药的方式，根据受试者血小板计数以及安全性情况调整剂量。
对照用药
中文通用名：无
用法用量：无
终点指标
主要终点2 项，展开查看
- 第18周访视时获得血液学应答的受试者比例评价时间：第18周访视时指标类型：有效性指标
- 通过不良事件（根据《常见不良反应事件评价标准（CTCAE）》4.03版本进行评价）、实验室检查、生命体征、心电图记录以及体格检查等对本试验药物的安全性进行评价。评价时间：第24周访视时指标类型：有效性指标+安全性指标
次要终点12 项，展开查看
- 第24周访视时获得血液学应答的受试者比例。评价时间：第24周访视时指标类型：有效性指标
- 第18、24、52周访视时只获得一系应答的受试者人数。评价时间：第18、24、52周访视时指标类型：有效性指标
- 第18、24、52周访视时只获得两系应答的受试者人数。评价时间：第18、24、52周访视时指标类型：有效性指标
- 第18、24、52周访视时获得三系应答的受试者人数。评价时间：第18、24、52周访视时指标类型：有效性指标
- 第18、24、52周访视时获得血小板应答的受试者人数。评价时间：第18、24、52周访视时指标类型：有效性指标
- 第18、24、52周访视时获得红系应答的受试者人数。评价时间：第18、24、52周访视时指标类型：有效性指标
- 第18、24、52周访视时获得中性粒细胞应答的受试者人数。评价时间：第18、24、52周访视时指标类型：有效性指标
- 第18、24、52周访视时不再依赖血小板输注的受试者人数。评价时间：第18、24、52周访视时指标类型：有效性指标
- 第18、24、52周访视时不再依赖红细胞输注的受试者人数和红细胞输注量减少的受试者人数。评价时间：第18、24、52周访视时指标类型：有效性指标
- 第18、24、52周访视时不再依赖使用G-CSF的受试者人数。评价时间：第18、24、52周访视时指标类型：有效性指标
- 各受试者在核心期和延伸期每个访视点的血小板计数、血红蛋白、绝对中性粒细胞计数、网织红细胞计数相对于基线（筛选期第-1天）的变化。评价时间：第18、24、52周访视时指标类型：有效性指标
- 通过不良事件（根据《常见不良反应事件评价标准（CTCAE）》4.03版本进行评价）、实验室检查、生命体征、心电图记录以及体格检查等对本试验药物的安全性进行评价。评价时间：第52周访视时指标类型：有效性指标+安全性指标
伦理委员会审查记录
- 中国医学科学院血液病医院伦理委员会修改后同意 · 2018-03-07
- 中国医学科学院血液病医院伦理委员会同意 · 2018-03-21
- 中国医学科学院血液病医院伦理委员会同意 · 2018-04-18
- 中国医学科学院血液病医院伦理委员会同意 · 2018-06-11
- 中国医学科学院血液病医院伦理委员会同意 · 2018-10-23
- 中国医学科学院血液病医院伦理委员会同意 · 2018-11-28
数据安全与受试者保险
- 数据安全监查委员会（DMC）
- 有
- 是否购买保险
- 有
临床试验结果摘要
以下为原始资料中列出的结果摘要版本及日期。
- 2.02020-04-27
源 Word 字段核对
用于核对字段名称和原登记值；与前文重复的内容仍保留。电话和邮箱具体值除外。
公示头信息5 个字段
- 登记号
- CTR20180868
- 试验状态
- 已完成
- 申请人联系人
- 熊珺烨
- 首次公示信息日期
- 2018-06-22
- 申请人名称
- 江苏恒瑞医药股份有限公司/上海恒瑞医药有限公司
试验基本信息12 个字段
- 登记号
- CTR20180868
- 相关登记号
- CTR20190156,CTR20192597,CTR20170792,CTR20180950
- 药物名称
- 海曲泊帕乙醇胺片 曾用名:
- 药物类型
- 化学药物
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 适应症
- 重型再生障碍性贫血
- 试验专业题目
- 海曲泊帕乙醇胺片在免疫抑制治疗疗效不佳的重型再生障碍性贫血患者的安全性和有效性单臂、开放I/II期临床研究
- 试验通俗题目
- 评价海曲泊帕乙醇胺片安全性和有效性的的研究
- 试验方案编号
- HR-TPO-SAA-I/II； V1.3
- 方案最新版本号
- 1.3
- 版本日期
- 2018-08-28
- 方案是否为联合用药
- 企业选择不公示