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CTR20181474 快照：已完成 I/II期

LCZ696在因体循环的左心室收缩功能障碍导致心力衰竭的1月龄至 < 18岁儿童中进行的药代动力学（PK）、药效学（PD）、安全性和有效性研究

研究药物
LCZ696片
适应症
儿童心力衰竭
药物类型
化学药物
试验范围
国际多中心试验
首次公示
2018-11-22
登记地点
上海市 · 上海、广东 · 广州、北京市 · 北京 等
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数据截止 2025-11-12，状态可能已经变化。

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登记概览

登记号
CTR20181474
快照状态
已完成
状态阶段
已完成（规范化导航项）
源数据分期
其它II/III期
研究类型
安全性与有效性
疾病领域
心血管（规则标签）
申请人
Novartis Pharma AG Novartis Singapore Pharmaceutical Manufacturing Pte.Ltd. 北京诺华制药有限公司
完整专业题目
在因体循环的左心室收缩功能障碍导致心力衰竭的1月龄至 < 18岁儿童患者中，评估LCZ696安全性、耐受性、药代动力学和药效学的多中心、开放标签研究，及后续一项评估LCZ696相比依那普利的有效性和安全性的为期52周的随机、双盲、平行组、活性对照研究

关键时间与入组记录

均为本条原始资料中的登记值；“暂未填写”不等于尚未发生。

方案版本日期
2021-11-15
首次公示信息日期
2018-11-22
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：2019-01-24；国际：2016-11-03
第一例受试者入组日期
国内：2019-02-14；国际：2016-11-16
试验完成日期
国内：2021-12-14；国际：2022-01-03
目标入组人数
国内: 30 人；国际: 360 人；
已入组人数
国内: 27 人；国际: 403 人；
实际入组总人数
国内: 27 人；国际: 403 人；

源文档试验状态：已完成

登记参加机构与地点

共 105 条登记机构与研究者记录。此名单不表示当前开放、正在招募或可直接联系。

上海市 · 上海广东 · 广州北京市 · 北京Alberta · EdmontonSalta · SaltaBuenos Aires · Buenos AiresInnsbruck · InnsbruckSofia · SofiaToronto · TorontoZagreb · ZagrebPraha · PrahaHelsinki · HelsinkiParis · ParisMontpellier · MontpellierPessac · PessacBerlin · BerlinFreiburg · FreiburgErlangen · ErlangenHeidelberg · HeidelbergLeipzig · Leipzig另有 71 个地区
  • 上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心中国 · 上海市 · 上海 · 研究者：徐卓明
  • 广州市妇女儿童医疗中心中国 · 广东 · 广州 · 研究者：崔彦芹
  • 中国医学科学院阜外医院中国 · 北京市 · 北京 · 研究者：王旭
  • 上海市儿童医院中国 · 上海市 · 上海 · 研究者：肖婷婷
  • University of Alberta - Women & Children Health Research Ins加拿大 · Alberta · Edmonton · 研究者：Jennifer Conway
  • Centro Cardiovascular Salta阿根廷 · Salta · Salta · 研究者：Hernan Velez
  • DIM Clinica Privada Ramos Mejia阿根廷 · Buenos Aires · Buenos Aires · 研究者：Maria Bosaleh
  • Universitatsklinik fur Padiatrie III奥地利 · Innsbruck · Innsbruck · 研究者：Irena Odri Komazec
  • National Heart Hospital保加利亚 · Sofia · Sofia · 研究者：Anna Kaneva Nencheva
  • The Hospital for Sick Children加拿大 · Toronto · Toronto · 研究者：Aamir Jeewa
  • University Hospital Centre Zagreb克罗地亚 · Zagreb · Zagreb · 研究者：Daniel Dilber
  • Detske kardiocentrum捷克 · Praha · Praha · 研究者：Vaclav Chaloupecky
  • Childrens Hospital, University of Helsinki芬兰 · Helsinki · Helsinki · 研究者：Eero Jokinen
  • Hopital Necker Enfants Malades法国 · Paris · Paris · 研究者：Damien Bonnet
  • CHU Arnaud de Villeneuve法国 · Montpellier · Montpellier · 研究者：Pascal Amedro
  • Hosp Haut Leveque CHU Bordeaux法国 · Pessac · Pessac · 研究者：Jean-Benoit Thambo
  • Deutsches Herzzentrum Berlin德国 · Berlin · Berlin · 研究者：Felix Berger
  • Universitaetsklinikum Freiburg_Klinik für Angeborene德国 · Freiburg · Freiburg · 研究者：Brigitte Stiller
  • Universitaetsklinikum Erlangen德国 · Erlangen · Erlangen · 研究者：Sven Dittrich
  • Universitaetsklinikum Heidelberg-Klinik für Kinderkardiologie und angeborene Herzfehler德国 · Heidelberg · Heidelberg · 研究者：Matthias Gorenflo
  • Herzzentrum Leipzig德国 · Leipzig · Leipzig · 研究者：Ingo Daehnert
  • Klinikum Stuttgart-P？diatrische Kardiologie und Intensivmedizin德国 · Stuttgart · Stuttgart · 研究者：Ulrich Schweigmann
  • Gottsegen Gyorgy Orszagos Kardiologiai Intezet匈牙利 · Budapest · Budapest · 研究者：Laszlo Ablonczy
  • Sir Ganga Ram Hospital, Old Rajinder Nagar印度 · New Delhi · New Delhi · 研究者：Neeraj Aggarwal
其余 81 家登记机构展开查看完整名单
  • Indraprastha Apollo Hospital印度 · New Delhi · New Delhi · 研究者：Manisha Chakrabarti
  • All India Institute of Medical Sciences印度 · New Delhi · New Delhi · 研究者：Sivasubramanian Ramakrishnan
  • Care Institute of Medical Sciences印度 · Gujarat · Gujarat · 研究者：Milan Chag
  • Amrita Institute of Medical Sciences印度 · Kerala · Kerala · 研究者：Shine Kumar
  • Soroka Medical Center以色列 · Be'er · Sheva -Be'er-Sheva · 研究者：Aviva Levitas
  • A.S.S.T. Papa Giovanni XXIII意大利 · Bergamo · Bergamo · 研究者：Michele Senni
  • Azienda Ospedaliera Universitaria di Padova意大利 · Padova · Padova · 研究者：Biagio Castaldi
  • Azienda Osp di Bologna Policlinico S Orsola Malpighi意大利 · Bologna · Bologna · 研究者：Andrea Donti
  • A O R N Azienda Ospedaliera dei Colli P O Vincenzo Monaldi意大利 · Napoli · Napoli · 研究者：Giuseppe Pacileo
  • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu意大利 · Roma · Roma · 研究者：Giorgia Grutter
  • Ospedale Regina Margherita意大利 · Torino · Torino · 研究者：Chiara Riggi
  • A.O.U. Anna Meyer意大利 · Firenze · Firenze · 研究者：Silvia Favilli
  • ASST Grande Osp Metropolitano意大利 · Milano · Milano · 研究者：Gabriele Vignati
  • Saitama Children s Medical Center日本 · Saitama · Saitama · 研究者：Kenji Hoshino
  • Toyama University Hospital日本 · Toyama · Toyama · 研究者：Keiichi Hirono
  • National Center for Child Health and Development日本 · Tokyo · Tokyo · 研究者：Hiroshi Ono
  • National Hospital Organization Nagasaki Medical Center日本 · Nagasaki · Nagasaki · 研究者：Hideki Motomura
  • The University of Tokyo Hospital日本 · Tokyo · Tokyo · 研究者：Ryo Inuzuka
  • Hokkaido University Hospital日本 · Hokkaido · Hokkaido · 研究者：Atsuhito Takeda
  • Tokyo Women's Medical University Hospital日本 · Tokyo · Tokyo · 研究者：Hisashi Sugiyama
  • Aichi Children s Health and Medical Center日本 · Aichi · Aichi · 研究者：Kazushi Yasuda
  • Al Khalidi Hospital and Medical Center约旦 · Amman · Amman · 研究者：Khaled Al-Salaymeh
  • Seoul National University Hospital韩国 · Seoul · Seoul · 研究者：Gi Beom Kim
  • Severance Hospital Yonsei University Health System YUCM韩国 · Seoul · Seoul · 研究者：Jo Won Jung
  • Samsung Medical Center韩国 · Seoul · Seoul · 研究者：Jinyoung Song
  • Pusan National University Yangsan Hosptal韩国 · Yangsan · si -Yangsan-si · 研究者：Hyoung Doo Lee
  • Hotel Dieu de France Hospital黎巴嫩 · Ashrafieh · Ashrafieh · 研究者：Linda Daou
  • Klinika Kardiologii Dzieciecej i Wad Wrodzonych Serca波兰 · Gdansk · Gdansk · 研究者：Robert Sabiniewicz
  • Klinika Kardiologii Instytut Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka波兰 · Warszawa · Warszawa · 研究者：Lidia Ziolkowska
  • Wojewodzki Szpital Specjalistyczny波兰 · Wroclaw · Wroclaw · 研究者：Jacek Kusa
  • Centro Hospitalar de Lisboa Central Hospital de Santa Marta葡萄牙 · Lisboa · Lisboa · 研究者：Conceicao Trigo Pereira
  • Centro Hosp Lisboa Ocidental EPE Hospital de Santa Cruz葡萄牙 · Lisboa · Lisboa · 研究者：Rui Anjos
  • Centro Hospitalar e Universitario de Coimbra葡萄牙 · Coimbra · Coimbra · 研究者：Antonio Marinho da Silva
  • V A Almazov NMRC俄罗斯 · Petersburg · Petersburg · 研究者：Maria Yurievna Sitnikova
  • Clinical Research Institute of Pediatrics俄罗斯 · Moscow · Moscow · 研究者：Irina Viktorovna Leontyeva
  • King Faisal Specialist Hospital and Research Center Riyadh沙特阿拉伯 · Riyadh · Riyadh · 研究者：Mohammed AlHabdan
  • KK Womens and Childrens Hospital新加坡 · Singapore · Singapore · 研究者：Ching Kit Chen
  • National University Hospital新加坡 · Singapore · Singapore · 研究者：Ching Kit Chen
  • Chris Hani Baragwaneth Clinical Johannesburg南非 · Gauteng · Gauteng · 研究者：Antoinette Cilliers
  • Red Cross War Memorial Childrens Hospital南非 · Cape Town · Cape Town · 研究者：Liesl Zuhlke
  • Hospital La Paz Madrid西班牙 · Madrid · Madrid · 研究者：Luis Garcia Guereta
  • Hospital Gregorio Maranon西班牙 · Madrid · Madrid · 研究者：Constancio Medrano Lopez
  • Hospital Reina Sofia西班牙 · Cordoba · Cordoba · 研究者：Elena Gomez Guzman
  • Hospital Sant Joan de Deu西班牙 · Esplugues de Llobregat · Esplugues de Llobregat · 研究者：Joan Sanchez de Toledo
  • Hospital Vall D Hebron西班牙 · Barcelona · Barcelona · 研究者：Ferran Gran
  • CHUV Centre Hospitalier Universitaire Vaudoise Centre de cardio Pediatrique新西兰 · Lausanne · Lausanne · 研究者：Stefano Di Bernardo
  • National Taiwan University Hospital中国台湾 · Taipei · Taipei · 研究者：Jou Kou Wang
  • National Cheng Kung University Hospital中国台湾 · Tainan · Tainan · 研究者：Jieh Neng Wang
  • Chang Gung Memorial Hospital Kaohsiung中国台湾 · Kaohsiung · Kaohsiung · 研究者：I-Chun Lin
  • Siriraj Hospital Bangkoknoi泰国 · Bangkok · Bangkok · 研究者：Kritvikrom Durongpisitkul
  • Ramathibodi Hospital Mahidol University泰国 · Bangkok · Bangkok · 研究者：Suthep Wanitkun
  • Baskent University Medical Faculty土耳其 · Ankara · Ankara · 研究者：Niyazi Kursat Tokel
  • Ege University Medical Faculty土耳其 · Izmir · Izmir · 研究者：Eser Dogan
  • Dr Behcet Uz Childrens Disease and Surgery土耳其 · Izmir · Izmir · 研究者：Timur Mese
  • The Children's Hospital Aurora美国 · CO · Aurora · 研究者：Shelley Deanne Miyamoto
  • Washington University School of Medicine美国 · MO · St Louis · 研究者：Charles Canter
  • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC美国 · PA · Pittsburgh · 研究者：Brian Feingold
  • Children's Healthcare of Atlanta美国 · GA · Atlanta · 研究者：Chad Mao
  • Stanford Clinical and Translational Research Unit美国 · CA · Palo Alto · 研究者：Beth Kaufman
  • Ronald Reagan UCLA Medical Center美国 · CA · Los Angeles · 研究者：Nancy Halnon
  • Primary Childrens Medical Center美国 · UT · Salt Lake City · 研究者：Ashwin Lal
  • Boston Children's Hospita美国 · MA · Boston Children's Hospita · 研究者：Kevin Daly
  • Mayo Clinic - Rochester美国 · MN · Rochester · 研究者：Jonathan Johnson
  • Children's Hospital of Philadelphia美国 · PA · Philadelphia · 研究者：Joseph Rossano
  • Cleveland Clinic Foundation美国 · OH · Gerald Boyle · 研究者：Gerald Boyle
  • Loma Linda University美国 · CA · Loma Linda · 研究者：Matthew James Bock
  • CS Mott Children's Hospita美国 · MI · Ann Arbor, · 研究者：Kurt Schumacher
  • Rady Childrens Hospital美国 · CA · San Diego · 研究者：Gabrielle Vaughn
  • Carolinas Healthcare Systems-Levines Children's Hospital美国 · NC · Charlotte · 研究者：Gonzalo Wallis
  • Riley Hospital for Children美国 · IN · Indianapolis · 研究者：Ronald Mark Payne
  • NewYork-Presbyterian Morgan Stanley Children's Hospital美国 · New York · New York · 研究者：Warren Zuckerman
  • Seattle Childrens Hospital美国 · WA · Seattle Childrens Hospital · 研究者：Yuk Law
  • Childrens Hospital Los Angeles美国 · CA · Los Angeles · 研究者：Jon David Menteer
  • Children's Medical Center美国 · TX · Dallas · 研究者：Mohammad Hussain
  • University of Minnesota Cardiovascular Clinical Trials Ctr美国 · MN · Minneapolis · 研究者：Rebecca Ameduri
  • Children's Hospital Medical Center美国 · NE · Omaha · 研究者：Jean Ballweg
  • The Mount Sinai Hospital美国 · New York · New York · 研究者：Irene Lytrivi
  • Johns Hopkins All Childrens Hospital美国 · FL · Saint Petersburg · 研究者：Alfred Asante-Korang
  • Jackson Memorial Medical Center美国 · FL · Miami · 研究者：Paolo Rusconi
  • University of Florida美国 · FL · Gainesville · 研究者：Renata Shih
  • Rafic Hariri University Hospital黎巴嫩 · Beirut · Beirut · 研究者：Ghassan Chehab

申请人与登记联系人

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申请人联系人
诺华医学热线（临床登记）
申请人名称
Novartis Pharma AG Novartis Singapore Pharmaceutical Manufacturing Pte.Ltd. 北京诺华制药有限公司
联系人姓名
诺华医学热线（临床登记）
联系人座机
400-6213132
联系人Email
[已移除邮箱]
联系人邮政地址
北京市-北京市-朝阳区针织路23号楼5层
联系人邮编
100004

主要研究者信息

主要研究者 1

姓名
徐卓明
学位
医学博士
职称
主任医师
电话
[已移除电话]
Email
[已移除邮箱]
邮政地址
上海市-上海市-中国上海市浦东新区 东方路1678号
邮编
200127
单位名称
上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心

主要研究者 2

姓名
崔彦芹
学位
硕士研究生
职称
副主任医师
电话
[已移除电话]
Email
[已移除邮箱]
邮政地址
广东省-广州市-中国广东省广州市天河区金穗路9号
邮编
510623
单位名称
广州市妇女儿童医疗中心

主要研究者 3

姓名
王旭
学位
医学博士
职称
主任医师
电话
[已移除电话]
Email
[已移除邮箱]
邮政地址
北京市-北京市-北京市西城区北礼士路167号
邮编
100037
单位名称
中国医学科学院阜外医院

主要研究者 4

姓名
肖婷婷
学位
医学博士
职称
主任医师
电话
[已移除电话]
Email
[已移除邮箱]
邮政地址
上海市-上海市-上海市普陀区泸定路355号
邮编
200062
单位名称
上海市儿童医院

方案登记信息

相关登记号
CTR20131676,CTR20131658,CTR20150051,CTR20170798
临床申请受理号
企业选择不公示
试验方案编号
LCZ696B2319；V04
方案最新版本号
V07
版本日期
2021-11-15
方案是否为联合用药
企业选择不公示

试验目的

主要目的： 第1部分：确定LCZ696治疗儿童HF患者的药代动力学（PK）和药效学（PD）。第2部分：采用整体评级终点来确定LCZ696治疗儿童HF患者是否优于依那普利。次要目的：第1部分：评估LCZ696治疗儿童HF患者的安全性和耐受性。第2部分：确定LCZ696在延迟至类别1或类别2复合事件（例如，死亡、HF恶化）首次发生的时间方面是否优于依那普利。第2部分：确定LCZ696在改善NYHA（纽约心脏病协会）/Ross功能分级方面是否优于依那普利。第2部分：确定LCZ696在改善患者病情严重程度总体印象量表（PGIS）评分方面是否优于依那普利。第2部分：描述儿童HF患者中LCZ696暴露的群体PK特征，包括评估组2患者亚组中的稳态稀疏采样PK数据。第2部分：评估LCZ696相比依那普利治疗儿童HF患者的安全性和耐受性。

试验设计

试验分类
安全性和有效性
试验分期
其它II/III期
设计类型
平行分组
随机化
随机化
盲法
双盲
试验范围
国际多中心试验

受试者基本信息

年龄
1月(最小年龄)至18岁(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无

受试者条件

条件须由专业人员结合完整资料判断。

入选标准
1.在开展任何研究规定的评估之前必须获得儿童患者的父母/法定监护人的书面知情同意。*根据患者年龄和地方法规要求，部分患者可能也需要提供知情同意或允许。
2.男性或女性患者，门诊或住院患者，1月龄（对于早产婴儿，则为 ≥ 44周胎龄）至 < 18岁的患者。
3.左心室收缩功能障碍导致的慢性心力衰竭，且正在接受慢性HF治疗（如果不是新诊HF）
4.筛选前任意时间NYHA分级II-IV级（大龄儿童：6至 < 18岁），或Ross HF分级II-IV级（幼龄儿童：< 6岁）。[注：年龄组1患者筛选时NYHA可为I级，如果有NYHA II-IV级的既往病史。年龄组2患者在随机分组时必须为Ross II级或以上]
5.体循环的左心室射血分数（EF）≤ 45%或缩短分数 ≤ 22.5%（患者开始第2部分前1个月内采用超声心动图、MRI、MUGA或左心室血管造影评估的结果）。[注：仅第2部分的研究目标入组量为大约80%的体循环左心室射血分数（EF）≤ 40%或缩短分数 ≤ 20%的患者]。
6.生理上为双心室且以左心室进行体循环供血。
7.参与第1部分PK/PD研究的患者在筛选前必须在接受ACEI或ARB治疗。参与第1部分PK/PD研究的组1和组2患者在接受LCZ696 3.1 mg/kg单剂量给药评估之前必须正在接受至少与每日依那普利0.2 mg/kg等效的剂量治疗（表3-1）。参与第1部分PK/PD研究的组3患者在接受LCZ696 1.6 mg/kg单剂量给药评估之前必须正在接受至少与每日依那普利0.1 mg/kg等效的剂量治疗（表3-1）
8.HF的病因包括：先天性心脏畸形伴进行体循环供血的心室收缩功能障碍；特发性心肌病；家族性/遗传性和/或基因遗传性心肌病；心肌炎病史；神经肌肉疾病；先天性代谢紊乱；线粒体疾病；获得性疾病（化疗、医源性、感染、风湿性、营养性）；缺血性疾病（例如，川崎氏病、术后缺血性疾病）；左室心肌致密化不全
排除标准
1.单心室或右心室进行体循环供血的患者
2. 进入研究时，列于器官共享联合网络（UNOS）1A级心脏移植名单的患者，或住院等待移植且同时在接受正性肌力药物治疗的患者，或安装了心室辅助装置的患者
3. 药物或器械治疗未控制的持续性或有症状的心律失常
4. 仅在第2部分，筛选访视前3个月内接受心血管手术或经皮介入治疗来改善或矫治先天性心血管畸形的患者。进入第2部分后12个月期间计划行心脏矫治手术的患者
5. 患有梗阻性或重度反流的瓣膜疾病（主动脉瓣、肺动脉瓣或三尖瓣）但未经手术的患者，或患有明显的体循环心室流出道梗阻或主动脉弓梗阻的患者
6. 限制型或肥厚型心肌病患者
7. 仅在第2部分，活动性心肌炎（入组前3个月内诊断为疑似心肌炎或急性心肌炎）
8. 筛选访视时发现症状性低血压或血压（BP）低于对应年龄的收缩压（SBP）第五百分位计算值（见附录4）
9. 肾血管性高血压（包括肾动脉狭窄）
10. 重度肺动脉高压 [定义为肺循环血管阻力（PVR）指数 > 6个伍兹单位 -m2]且对血管扩张剂（例如，氧气、硝普盐类或一氧化氮）无效。注：研究入组资格评估并不要求测量PVR。
11. 中重度阻塞性肺部疾病或气道反应性疾病（例如，哮喘）病史或现有临床证据证明患有此类疾病
12. 访视1或访视301时血清钾 > 5.3 mmol/L
13. 存在明显肾功能不全（采用改良Schwartz公式计算的eGFR < 对应年龄的平均GFR的30%，附录10，表22-1）、肝功能异常（天冬氨酸氨基转移酶或丙氨酸氨基转移酶 > 3倍正常值上限）、胃肠或胆道疾病（可能影响口服药物的吸收、代谢或排泄）的患者
14. 同时患有终末期疾病或其他严重疾病（例如，急性淋巴细胞白血病），或实验室检查存在其他显著异常值且经研究者判断会阻碍患者参与研究或影响其生存期
15. 有血管性水肿病史的患者
16. 对ACEI或ARB过敏或有超敏反应的患者
17. 患者父母或法定监护人不签署同意或不允许患者同意，或者患者本人或其父母/法定监护人无法遵照指示或依从随访程序
18. 妊娠期或哺乳期妇女
19. 有生育能力的女性指的是所有生理上有能力怀孕的女性，除非在试验药物给药期间和研究药物停药后7天内使用高效的避孕措施。高效的避孕措施包括：
完全禁欲（如果符合受试者的喜好和常规生活方式并且被当地法规接受）。周期性禁欲（例如，根据日历、排卵时间、症状体温法、排卵后方法）和体外射精均是不可接受的避孕方法;
女性在服用试验药物前至少六周接受绝育手术（已行双侧卵巢切除术，子宫切除与否均可）、子宫全切术或输卵管结扎。仅进行卵巢切除的情况只有通过随访评估激素水平并确认生殖状态后才可接受;
男性绝育（筛选前至少六个月）。对于参与研究的女性受试者，输精管切除的这名男性应当是该受试者的唯一伴侣;
使用口服药（雌激素和黄体酮）、注射剂或植入剂激素避孕法、置入宫内节育器（IUD）或宫内节育系统（IUS）或效果类似（失败率 < 1%）的其他形式的激素避孕法；例如，激素阴道环或经皮避孕药;
如果是女性服用口服避孕药的情况，则应在服用试验药物前已稳定服用同一药物至少三个月;
20. 停用其他试验药物的时间不到该药的5个半衰期或入组前30天内使用了其他试验药物，以时间较短者为准
21. 有对任一研究药物或其辅料的过敏史或有对同一化学分类药物的过敏史
22. 任一重要实体器官的移植受体
23. 过去一年内任一器官系统恶性肿瘤史（无论是否治疗），剩余寿命不足1年
24. 任一可干扰主要或次要研究指标评估或使患者处于特别风险的重度或不稳定晚期疾病
25. 研究者认为会使患者存在风险或影响研究结果，或者研究者认为不适合参与研究的其他任何医学状况
26. 服用ACEI的母亲哺乳的患儿

试验用药

中文通用名：LCZ696片：

用法用量：片剂；规格：50mg；
目标剂量3.1 mg/kg Bid(使用3.125 mg颗粒、50 mg片剂、100 mg片剂、200 mg片剂或口服液）

中文通用名：LCZ696片：

用法用量：片剂；规格：100mg；
目标剂量3.1 mg/kg Bid(使用3.125 mg颗粒、50 mg片剂、100 mg片剂、200 mg片剂或口服液）

中文通用名：LCZ696片：

用法用量：片剂；规格：200mg；
目标剂量3.1 mg/kg Bid(使用3.125 mg颗粒、50 mg片剂、100 mg片剂、200 mg片剂或口服液）

中文通用名：LCZ696片：

用法用量：片剂；规格：100mg； 目标剂量3.1 mg/kg Bid(使用3.125 mg颗粒、50 mg片剂、100 mg片剂、200 mg片剂或口服液）

中文通用名：LCZ696片：

用法用量：片剂；规格：200mg； 目标剂量3.1 mg/kg Bid(使用3.125 mg颗粒、50 mg片剂、100 mg片剂、200 mg片剂或口服液）

中文通用名：LCZ696颗粒：

用法用量：颗粒剂；规格：12.5mg； 目标剂量3.1 mg/kg Bid(使用3.125 mg颗粒、50 mg片剂、100 mg片剂、200 mg片剂或口服液）

中文通用名：LCZ696颗粒：

用法用量：颗粒剂；规格：31.25mg； 目标剂量3.1 mg/kg Bid(使用3.125 mg颗粒、50 mg片剂、100 mg片剂、200 mg片剂或口服液

中文通用名：LCZ696片： 英文通用名：Sacubitril Valsartan Sodium Tablets 商品名称：诺欣妥

剂型：片剂
规格：0 mg
用法用量：目标剂量3.1 mg/kg Bid(使用3.125 mg颗粒、50 mg片剂、100 mg片剂、200 mg片剂或口服液）
用药时程：每天两次，剂量上调期每2周为1个给药周期，达到目标剂量后，每4周为1个给药周期，一共52周。

中文通用名：LCZ696片： 英文通用名：Sacubitril Valsartan Sodium Tablets 商品名称：诺欣妥

剂型：片剂
规格：0 mg
用法用量：目标剂量3.1 mg/kg Bid(使用3.125 mg颗粒、50 mg片剂、100 mg片剂、200 mg片剂或口服液）
用药时程：每天两次，剂量上调期每2周为1个给药周期，达到目标剂量后，每4周为1个给药周期，一共52周。

中文通用名：LCZ696片： 英文通用名：Sacubitril Valsartan Sodium Tablets 商品名称：诺欣妥

剂型：片剂
规格：0 mg
用法用量：目标剂量3.1 mg/kg Bid(使用3.125 mg颗粒、50 mg片剂、100 mg片剂、200 mg片剂或口服液）
用药时程：每天两次，剂量上调期每2周为1个给药周期，达到目标剂量后，每4周为1个给药周期，一共52周。

中文通用名：LCZ696片： 英文通用名：Sacubitril Valsartan Sodium Tablets 商品名称：诺欣妥

剂型：片剂
规格：0 mg
用法用量：目标剂量3.1 mg/kg Bid(使用3.125 mg颗粒、50 mg片剂、100 mg片剂、200 mg片剂或口服液）
用药时程：每天两次，剂量上调期每2周为1个给药周期，达到目标剂量后，每4周为1个给药周期，一共52周。

中文通用名：LCZ696片： 英文通用名：Sacubitril Valsartan Sodium Tablets 商品名称：诺欣妥

剂型：片剂
规格：0 mg
用法用量：目标剂量3.1 mg/kg Bid(使用3.125 mg颗粒、50 mg片剂、100 mg片剂、200 mg片剂或口服液）
用药时程：每天两次，剂量上调期每2周为1个给药周期，达到目标剂量后，每4周为1个给药周期，一共52周。

中文通用名：LCZ696片： 英文通用名：Sacubitril Valsartan Sodium Tablets 商品名称：诺欣妥

剂型：片剂
规格：0 mg
用法用量：目标剂量3.1 mg/kg Bid(使用3.125 mg颗粒、50 mg片剂、100 mg片剂、200 mg片剂或口服液）
用药时程：每天两次，剂量上调期每2周为1个给药周期，达到目标剂量后，每4周为1个给药周期，一共52周。

中文通用名：LCZ696片： 英文通用名：Sacubitril Valsartan Sodium Tablets 商品名称：诺欣妥

剂型：片剂
规格：0 mg
用法用量：目标剂量3.1 mg/kg Bid(使用3.125 mg颗粒、50 mg片剂、100 mg片剂、200 mg片剂或口服液）
用药时程：每天两次，剂量上调期每2周为1个给药周期，达到目标剂量后，每4周为1个给药周期，一共52周。

中文通用名：LCZ696片： 英文通用名：Sacubitril Valsartan Sodium Tablets 商品名称：诺欣妥

剂型：片剂
规格：100mg
用法用量：目标剂量3.1 mg/kg Bid(使用3.125 mg颗粒、50 mg片剂、100 mg片剂、200 mg片剂或口服液）
用药时程：每天两次，剂量上调期每2周为1个给药周期，达到目标剂量后，每4周为1个给药周期，一共52周。

中文通用名：LCZ696片： 英文通用名：Sacubitril Valsartan Sodium Tablets 商品名称：诺欣妥

剂型：片剂
规格：0mg
用法用量：目标剂量3.1 mg/kg Bid(使用3.125 mg颗粒、50 mg片剂、100 mg片剂、200 mg片剂或口服液）
用药时程：每天两次，剂量上调期每2周为1个给药周期，达到目标剂量后，每4周为1个给药周期，一共52周。

中文通用名：LCZ696片： 英文通用名：Sacubitril Valsartan Sodium Tablets 商品名称：诺欣妥

剂型：片剂
规格：0mg
用法用量：目标剂量3.1 mg/kg Bid(使用3.125 mg颗粒、50 mg片剂、100 mg片剂、200 mg片剂或口服液）
用药时程：每天两次，剂量上调期每2周为1个给药周期，达到目标剂量后，每4周为1个给药周期，一共52周。

中文通用名：LCZ696片： 英文通用名：Sacubitril Valsartan Sodium Tablets 商品名称：诺欣妥

剂型：片剂
规格：100mg
用法用量：目标剂量3.1 mg/kg Bid(使用3.125 mg颗粒、50 mg片剂、100 mg片剂、200 mg片剂或口服液）
用药时程：每天两次，剂量上调期每2周为1个给药周期，达到目标剂量后，每4周为1个给药周期，一共52周。

中文通用名：LCZ696片： 英文通用名：Sacubitril Valsartan Sodium Tablets 商品名称：诺欣妥

剂型：片剂
规格：0 mg
用法用量：目标剂量3.1 mg/kg Bid(使用3.125 mg颗粒、50 mg片剂、100 mg片剂、200 mg片剂或口服液）
用药时程：每天两次，剂量上调期每2周为1个给药周期，达到目标剂量后，每4周为1个给药周期，一共52周。

中文通用名：LCZ696片： 英文通用名：Sacubitril Valsartan Sodium Tablets 商品名称：诺欣妥

剂型：片剂
规格：50mg
用法用量：目标剂量3.1 mg/kg Bid(使用3.125 mg颗粒、50 mg片剂、100 mg片剂、200 mg片剂或口服液）
用药时程：每天两次，剂量上调期每2周为1个给药周期，达到目标剂量后，每4周为1个给药周期，一共52周。

中文通用名：LCZ696片： 英文通用名：Sacubitril Valsartan Sodium Tablets 商品名称：诺欣妥

剂型：片剂
规格：100mg
用法用量：目标剂量3.1 mg/kg Bid(使用3.125 mg颗粒、50 mg片剂、100 mg片剂、200 mg片剂或口服液）
用药时程：每天两次，剂量上调期每2周为1个给药周期，达到目标剂量后，每4周为1个给药周期，一共52周。

中文通用名：LCZ696胶囊： 英文通用名：NA 商品名称：NA

剂型：颗粒剂
规格：0 mg
用法用量：目标剂量3.1 mg/kg Bid(使用3.125 mg颗粒、50 mg片剂、100 mg片剂、200 mg片剂或口服液）
用药时程：每天两次，剂量上调期每2周为1个给药周期，达到目标剂量后，每4周为1个给药周期，一共52周。

中文通用名：LCZ696胶囊： 英文通用名：NA 商品名称：NA

剂型：颗粒剂
规格：31.25mg
用法用量：目标剂量3.1 mg/kg Bid(使用3.125 mg颗粒、50 mg片剂、100 mg片剂、200 mg片剂或口服液）
用药时程：每天两次，剂量上调期每2周为1个给药周期，达到目标剂量后，每4周为1个给药周期，一共52周。

中文通用名：LCZ696胶囊： 英文通用名：NA 商品名称：NA

剂型：颗粒剂
规格：12.5mg
用法用量：目标剂量3.1 mg/kg Bid(使用3.125 mg颗粒、50 mg片剂、100 mg片剂、200 mg片剂或口服液）
用药时程：每天两次，剂量上调期每2周为1个给药周期，达到目标剂量后，每4周为1个给药周期，一共52周。

对照用药

中文通用名：依那普利片

用法用量：片剂；规格：2.5mg;
目标剂量0.2 mg/kg bid（使用口服液、2.5 mg片剂、5 mg片剂、10 mg片剂）

中文通用名：依那普利片

用法用量：片剂；规格：5mg;
目标剂量0.2 mg/kg bid（使用口服液、2.5 mg片剂、5 mg片剂、10 mg片剂）

中文通用名：依那普利片

用法用量：片剂；规格：10mg;
目标剂量0.2 mg/kg bid（使用口服液、2.5 mg片剂、5 mg片剂、10 mg片剂）

中文通用名：依那普利片

用法用量：片剂；规格：2.5mg; 目标剂量0.2 mg/kg bid（使用口服液、2.5 mg片剂、5 mg片剂、10 mg片剂）

中文通用名：依那普利片

用法用量：片剂；规格：5mg; 目标剂量0.2 mg/kg bid（使用口服液、2.5 mg片剂、5 mg片剂、10 mg片剂）

中文通用名：依那普利片

用法用量：片剂；规格：10mg; 目标剂量0.2 mg/kg bid（使用口服液、2.5 mg片剂、5 mg片剂、10 mg片剂）

中文通用名：依那普利片 英文通用名：NA 商品名称：NA

剂型：片剂
规格：0mg
用法用量：目标剂量0.2 mg/kg bid（使用口服液、2.5 mg片剂、5 mg片剂、10 mg片剂）
用药时程：每天两次，剂量上调期每2周为1个给药周期，达到目标剂量后，每4周为1个给药周期，一共52周。

中文通用名：依那普利片 英文通用名：NA 商品名称：NA

剂型：片剂
规格：0mg
用法用量：目标剂量0.2 mg/kg bid（使用口服液、2.5 mg片剂、5 mg片剂、10 mg片剂）
用药时程：每天两次，剂量上调期每2周为1个给药周期，达到目标剂量后，每4周为1个给药周期，一共52周。

中文通用名：依那普利片 英文通用名：NA 商品名称：NA

剂型：片剂
规格：0mg
用法用量：目标剂量0.2 mg/kg bid（使用口服液、2.5 mg片剂、5 mg片剂、10 mg片剂）
用药时程：每天两次，剂量上调期每2周为1个给药周期，达到目标剂量后，每4周为1个给药周期，一共52周。

中文通用名：依那普利片 英文通用名：NA 商品名称：NA

剂型：片剂
规格：0mg
用法用量：目标剂量0.2 mg/kg bid（使用口服液、2.5 mg片剂、5 mg片剂、10 mg片剂）
用药时程：每天两次，剂量上调期每2周为1个给药周期，达到目标剂量后，每4周为1个给药周期，一共52周。

中文通用名：依那普利片 英文通用名：NA 商品名称：NA

剂型：片剂
规格：0mg
用法用量：目标剂量0.2 mg/kg bid（使用口服液、2.5 mg片剂、5 mg片剂、10 mg片剂）
用药时程：每天两次，剂量上调期每2周为1个给药周期，达到目标剂量后，每4周为1个给药周期，一共52周。

中文通用名：依那普利片 英文通用名：NA 商品名称：NA

剂型：片剂
规格：0mg
用法用量：目标剂量0.2 mg/kg bid（使用口服液、2.5 mg片剂、5 mg片剂、10 mg片剂）
用药时程：每天两次，剂量上调期每2周为1个给药周期，达到目标剂量后，每4周为1个给药周期，一共52周。

中文通用名：依那普利片 英文通用名：NA 商品名称：NA

剂型：片剂
规格：0mg
用法用量：目标剂量0.2 mg/kg bid（使用口服液、2.5 mg片剂、5 mg片剂、10 mg片剂）
用药时程：每天两次，剂量上调期每2周为1个给药周期，达到目标剂量后，每4周为1个给药周期，一共52周。

中文通用名：依那普利片 英文通用名：NA 商品名称：NA

剂型：片剂
规格：0mg
用法用量：目标剂量0.2 mg/kg bid（使用口服液、2.5 mg片剂、5 mg片剂、10 mg片剂）
用药时程：每天两次，剂量上调期每2周为1个给药周期，达到目标剂量后，每4周为1个给药周期，一共52周。

中文通用名：依那普利片 英文通用名：NA 商品名称：NA

剂型：片剂
规格：2.5mg
用法用量：目标剂量0.2 mg/kg bid（使用口服液、2.5 mg片剂、5 mg片剂、10 mg片剂）
用药时程：每天两次，剂量上调期每2周为1个给药周期，达到目标剂量后，每4周为1个给药周期，一共52周。

中文通用名：依那普利片 英文通用名：NA 商品名称：NA

剂型：片剂
规格：5mg
用法用量：目标剂量0.2 mg/kg bid（使用口服液、2.5 mg片剂、5 mg片剂、10 mg片剂）
用药时程：每天两次，剂量上调期每2周为1个给药周期，达到目标剂量后，每4周为1个给药周期，一共52周。

中文通用名：依那普利片 英文通用名：NA 商品名称：NA

剂型：片剂
规格：10mg
用法用量：目标剂量0.2 mg/kg bid（使用口服液、2.5 mg片剂、5 mg片剂、10 mg片剂）
用药时程：每天两次，剂量上调期每2周为1个给药周期，达到目标剂量后，每4周为1个给药周期，一共52周。

中文通用名：依那普利片 英文通用名：NA 商品名称：NA

剂型：片剂
规格：0mg
用法用量：目标剂量0.2 mg/kg bid（使用口服液、2.5 mg片剂、5 mg片剂、10 mg片剂）
用药时程：每天两次，剂量上调期每2周为1个给药周期，达到目标剂量后，每4周为1个给药周期，一共52周。

中文通用名：依那普利片 英文通用名：NA 商品名称：NA

剂型：片剂
规格：2.5mg
用法用量：目标剂量0.2 mg/kg bid（使用口服液、2.5 mg片剂、5 mg片剂、10 mg片剂）
用药时程：每天两次，剂量上调期每2周为1个给药周期，达到目标剂量后，每4周为1个给药周期，一共52周。

中文通用名：依那普利片 英文通用名：NA 商品名称：NA

剂型：片剂
规格：5mg
用法用量：目标剂量0.2 mg/kg bid（使用口服液、2.5 mg片剂、5 mg片剂、10 mg片剂）
用药时程：每天两次，剂量上调期每2周为1个给药周期，达到目标剂量后，每4周为1个给药周期，一共52周。

中文通用名：依那普利片 英文通用名：NA 商品名称：NA

剂型：片剂
规格：10mg
用法用量：目标剂量0.2 mg/kg bid（使用口服液、2.5 mg片剂、5 mg片剂、10 mg片剂）
用药时程：每天两次，剂量上调期每2周为1个给药周期，达到目标剂量后，每4周为1个给药周期，一共52周。

终点指标

主要终点2 项，展开查看
  1. 第1部分评估LCZ696在儿童HF患者中的药代动力学（PK）和药效学（PD）评价时间：1年指标类型：有效性指标+安全性指标
  2. 第2部分：52周治疗的整体评级终点，将患者按最差至最佳评级。根据临床事件，例如死亡、列入等待紧急心脏移植名单、研究结束时需器械维持生命、HF恶化、NYHA/Ross、PGIS、PedsQL身体机能域进行评级。评价时间：1年指标类型：有效性指标+安全性指标
次要终点6 项，展开查看
  1. 52周治疗至首次发生类别1或类别2中的事件的时间评价时间：1年指标类型：有效性指标+安全性指标
  2. 52周治疗NYHA/Ross功能分级相较于基线的变化评价时间：1年指标类型：有效性指标+安全性指标
  3. 52周治疗PGIS评分相较于基线的变化评价时间：1年指标类型：有效性指标+安全性指标
  4. LCZ696群体PK评价时间：1年指标类型：有效性指标+安全性指标
  5. LCZ696在第1部分的安全性和耐受性评价时间：1年指标类型：有效性指标+安全性指标
  6. 治疗52周的安全性和耐受性评价时间：1年指标类型：有效性指标+安全性指标

伦理委员会审查记录

  • 广州市妇女儿童医疗中心伦理委员会同意 · 2018-08-03
  • 上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心伦理委员会同意 · 2018-09-10
  • 上海市儿童医院伦理委员会同意 · 2018-10-22
  • 中国医学科学院阜外医院同意 · 2018-10-23
  • 广州市妇女儿童医疗中心伦理委员会同意 · 2019-01-29
  • 广州市妇女儿童医疗中心伦理委员会同意 · 2019-05-09
  • 广州市妇女儿童医疗中心伦理委员会同意 · 2020-12-23
  • 广州市妇女儿童医疗中心伦理委员会同意 · 2022-02-23

数据安全与受试者保险

数据安全监查委员会（DMC）
有
是否购买保险
有

临床试验结果摘要

以下为原始资料中列出的结果摘要版本及日期。

  • 1.02022-05-02

源 Word 字段核对

用于核对字段名称和原登记值；与前文重复的内容仍保留。电话和邮箱具体值除外。

公示头信息5 个字段
登记号
CTR20181474
试验状态
已完成
申请人联系人
诺华医学热线（临床登记）
首次公示信息日期
2018-11-22
申请人名称
Novartis Pharma AG/Novartis Singapore Pharmaceutical Manufacturing Pte.Ltd./北京诺华制药有限公司
试验基本信息12 个字段
登记号
CTR20181474
相关登记号
CTR20131676,CTR20131658,CTR20150051,CTR20170798
药物名称
LCZ696片
药物类型
化学药物
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
儿童心力衰竭
试验专业题目
在因体循环的左心室收缩功能障碍导致心力衰竭的1月龄至 < 18岁儿童患者中，评估LCZ696安全性、耐受性、药代动力学和药效学的多中心、开放标签研究，及后续一项评估LCZ696相比依那普利的有效性和安全性的为期52周的随机、双盲、平行组、活性对照研究
试验通俗题目
LCZ696在因体循环的左心室收缩功能障碍导致心力衰竭的1月龄至 < 18岁儿童中进行的药代动力学（PK）、药效学（PD）、安全性和有效性研究
试验方案编号
LCZ696B2319；V04
方案最新版本号
V07
版本日期
2021-11-15
方案是否为联合用药
企业选择不公示