登记概览
- 登记号
- CTR20182299
- 快照状态
- 已完成
- 状态阶段
- 已完成（规范化导航项）
- 源数据分期
- III期
- 研究类型
- 安全性与有效性
- 疾病领域
- 血液与造血系统（规则标签）
- 申请人
- Alnylam Pharmaceuticals Inc. Albany Molecular Research Inc. (AMRI) 北京法马苏提克咨询有限公司
完整专业题目
一项在有凝血因子 VIII 或 IX 抑制性抗体的 A 型或 B 型血友病患者中评估 Fitusiran有效性和安全性的 3 期研究
关键时间与入组记录
均为本条原始资料中的登记值；“暂未填写”不等于尚未发生。
- 方案版本日期
- 2018-06-27
- 首次公示信息日期
- 2019-06-24
- 第一例受试者签署知情同意书日期
- 国内：2019-06-11；国际：2018-02-14
- 第一例受试者入组日期
- 国内：2020-03-01；国际：2018-03-22
- 试验完成日期
- 国内：2021-06-23；国际：2021-06-23
- 目标入组人数
- 国内: 8 人；国际: 54 人；
- 已入组人数
- 国内: 3 人；国际: 60 人；
- 实际入组总人数
- 国内: 3 人；国际: 60 人；
源文档试验状态：已完成
登记参加机构与地点
共 72 条登记机构与研究者记录。此名单不表示当前开放、正在招募或可直接联系。
天津市 · 天津市广东省 · 广州市上海市 · 上海市北京市 · 北京市浙江省 · 杭州市New South Wales · CamperdownNA · PrahranSofia · Grad -SofiaQuebec · MontrealNA · CopenhagenNA · LyonNA · RouenNA · LeipzigNA · Frankfurt am MainNA · PecsTamil Nadu · VelloreNA · JaipurKarnataka · BangaloreMaharashtra · PuneMaharashtra · Mumbai另有 48 个地区
- 中国医学科学院血液病医院（血液学研究所）中国 · 天津市 · 天津市 · 研究者：杨仁池
- 南方医科大学南方医院中国 · 广东省 · 广州市 · 研究者：孙竞
- 上海交通大学医学院附属瑞金医院中国 · 上海市 · 上海市 · 研究者：王学锋
- 首都医科大学附属北京儿童医院中国 · 北京市 · 北京市 · 研究者：吴润晖
- 浙江大学医学院附属儿童医院中国 · 浙江省 · 杭州市 · 研究者：徐卫群
- Royal Prince Alfred Hospital澳大利亚 · New South Wales · Camperdown · 研究者：Teh-Liane Khoo
- The Alfred Hospital澳大利亚 · NA · Prahran · 研究者：Huyen Tran
- Specialized Hospital for Active Treatment Joan Pavel OOD保加利亚 · Sofia · Grad -Sofia · 研究者：Toshko Lissitchkov
- CIUSSS-de-l’Est-de-l’le-de-Montréal加拿大 · Quebec · Montreal · 研究者：Jean St.Louis
- Righospitalet Copenhagen University Hospital丹麦 · NA · Copenhagen · 研究者：Peter Kampmann
- Groupement Hospitalier EST法国 · NA · Lyon · 研究者：Claude Negrier
- Centre Hospitalier Universitaire Hopitaux de Rouen法国 · NA · Rouen · 研究者：Pierre Chamouni
- Universitatsklinikum Leipzig德国 · NA · Leipzig · 研究者：Christian Pfrepper
- Universittsklinikum Frankfurt德国 · NA · Frankfurt am Main · 研究者：Wolfgang Miesbach
- Pécsi Tudományegyetem匈牙利 · NA · Pecs · 研究者：Hussain Alizadeh
- Christian Medical College印度 · Tamil Nadu · Vellore · 研究者：Alok Srivastava
- Bhagwan Mahaveer Cancer Hospital and Research Centre印度 · NA · Jaipur · 研究者：Upendra Sharma
- St John's Medical College Hospital印度 · Karnataka · Bangalore · 研究者：Cecil Ross
- B.J. Medical College and Sassoon Hospital印度 · Maharashtra · Pune · 研究者：Sonali Salvi
- Fortis Hospitals Limited印度 · Maharashtra · Mumbai · 研究者：Savita Rangarajan
- K. J. Somaiya Hospital and Research Centre印度 · Maharashtra · Mumbai · 研究者：Savita Rangarajan
- King George Medical University (KGMU)印度 · NA · Lucknow · 研究者：Shailendra Verma
- Chaim Sheba Medical Center以色列 · NA · Ramat Gan · 研究者：Gili Kenet
- Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi意大利 · NA · Florence · 研究者：Giancarlo Castaman
其余 48 家登记机构展开查看完整名单
- Azienda Ospedaliera Di Padova意大利 · Veneto · Padua · 研究者：Ezio Zanon
- Nara Medical University Hospital日本 · NA · Kashihara-Shi · 研究者：Keiji Nogami
- Hospital of the University of Occupational and Environmental Health, Japan日本 · Hukuoka · Kitakyushu · 研究者：Koichi Oshida
- Ogikubo Hospital日本 · Tokyo · Suginami · 研究者：Takashi Suzuki
- Severance Hospital Yonsei University Health System韩国 · NA · Seoul · 研究者：Seung Min Hahn
- Eul Ji University Hospital韩国 · NA · Daejeon · 研究者：Chur-Woo You
- Kyung Hee University Hospital at Gangdong韩国 · NA · Seoul · 研究者：Young Shil Park
- Queen Elizabeth Hospital马来西亚 · Sabah · Kota Kinabalu · 研究者：Lily Wong
- Hospital Ampang马来西亚 · NA · Ampang · 研究者：Jameela Sathar
- Centro Hospitalar E Universitário de Coimbra EPE葡萄牙 · NA · Coimbra · 研究者：Ramon Salvado
- Centro Hospitalar do Porto - Hospital de Santo António葡萄牙 · NA · Porto · 研究者：Sara Morais
- Kirov Research Institute of Haematology and Blood Transfusion俄罗斯 · NA · Kirov · 研究者：Margarita Timofeeva
- St. Petersburg City Outpatient Clinic #37俄罗斯 · NA · St. Petersburg · 研究者：Tatyana Andreeva
- FGBU NMIC of Hematology of the Ministry of Health of the Russian Federation俄罗斯 · NA · Moscow · 研究者：Vasily Mamonov
- Polokwane (Pietersburg) Hospital南非 · Limpopo · Polokwane · 研究者：Christophar Sutton
- Haemophilia Comprehensive Care Centre南非 · Gauteng · Parktown · 研究者：Johnny Mahlangu
- Phoenix Pharma南非 · NA · Port Elizabeth · 研究者：Daniel Malan
- Hospital Universitario La Paz西班牙 · NA · Madrid · 研究者：Victor Jiménez Yuste
- Taichung Veterans General Hospital中国台湾 · 台湾 · Taichung · 研究者：Jiaan-Der Wang
- Changhua Christian Hospital中国台湾 · 台湾 · Changhua · 研究者：Ming-Ching Shen
- National Taiwan University Hospital中国台湾 · 台湾 · Hsinchu City · 研究者：Sheng-Chieh Chou
- Taipei Medical University Hospital中国台湾 · 台湾 · Taipei · 研究者：Chia-Yau Chang
- Akdeniz University Medical Faculty土耳其 · NA · Akdeniz · 研究者：Alphan Kupesiz
- Hacettepe University Medical Faculty土耳其 · NA · Ankara · 研究者：Salih Aksu
- Istanbul University Oncology Institute土耳其 · NA · Istanbul · 研究者：Bulent Zulfikar
- Acibadem Adana Hospital土耳其 · NA · Adana · 研究者：Ali Bulent Antmen
- Ondokuz Mayis Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi土耳其 · NA · Samsun · 研究者：Canan Albayrak
- ge Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi土耳其 · NA · Izmir · 研究者：Kaan Kavakli
- State Institution Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine of NAMS of Ukraine乌克兰 · L'vivs'ka Oblast · Lviv · 研究者：Oleksandra Stasyshyn
- Kyiv City Clinical Hospital #9乌克兰 · NA · Kyiv · 研究者：Ievgenii Averianov
- National Children's Specialized Hospital OHMATDYT of MoH of Ukraine乌克兰 · NA · Kyiv · 研究者：Kateryna Vilchevska
- The Royal London Hospital英国 · NA · London · 研究者：John Pasi
- Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust - Guy's Hospital英国 · NA · London · 研究者：Steve Austin
- Phoenix Childrens Hospital美国 · Arizona · Phoenix · 研究者：Esteban Gomez
- Children's Hospital Los Angeles美国 · California · Los Angeles · 研究者：Guy Young
- Childrens Hospital Medical Center of Akron美国 · Ohio · Akron · 研究者：John Fargo
- Hospital of The University of Pennsylvania美国 · Pennsylvania · Philadelphia · 研究者：Adam Cuker
- Johns Hopkins University School of Medicine美国 · Maryland · Baltimore · 研究者：Michael Streiff
- Henry Ford Hospital美国 · Michigan · Detroit · 研究者：Philip Kuriakose
- Tulane University Health Sciences Center美国 · Louisiana · New Orleans · 研究者：Maissaa Janbain
- Rady Children's Hospital San Diego美国 · California · San Diego · 研究者：Courtney Thornburg
- University of Miami美国 · Florida · Miami · 研究者：Fernando Corrales-Medina
- St Joseph's Children's Hospital of Tampa美国 · Florida · Tampa · 研究者：Erin Cockrell
- University of Florida美国 · Florida · Gainesville · 研究者：Anita Rajasekhar
- University of North Carolina at Chapel Hill美国 · North Carolina · Chapel Hill · 研究者：Alice Ma
- Alliance for Childhood Diseases美国 · Nevada · Las Vegas · 研究者：Joseph Lasky
- Nemours Children’s Specialty Care, Jacksonville美国 · Florida · Jacksonville · 研究者：Cynthia Gauger
- Center for Inherited Blood Disorders (CIBD)美国 · California · Orange · 研究者：Amit Soni
申请人与登记联系人
保留源 Word 中的登记字段；电话和邮箱为降低个人信息再传播风险而隐藏，请到官方登记平台核验。
- 申请人联系人
- 孙秀玲
- 申请人名称
- Alnylam Pharmaceuticals Inc. Albany Molecular Research Inc. (AMRI) 北京法马苏提克咨询有限公司
- 联系人姓名
- 孙秀玲
- 联系人座机
- [已移除电话]
- 联系人手机号
- [已移除电话]
- 联系人Email
- [已移除邮箱]
- 联系人邮政地址
- 北京市-北京市-北京市朝阳区建国路108号，海航大厦3层，100022
- 联系人邮编
- 100007
主要研究者信息
主要研究者 1
- 姓名
- 杨仁池
- 学位
- 医学博士
- 职称
- 主任医师
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 天津市-天津市-中国天津市和平区南京路288号
- 邮编
- 300020
- 单位名称
- 中国医学科学院血液病医院（血液学研究所）
主要研究者 2
- 姓名
- 孙竞
- 学位
- 医学博士
- 职称
- 主任医师
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 广东省-广州市-广州市广州大道北1838号
- 邮编
- 510515
- 单位名称
- 南方医科大学南方医院
主要研究者 3
- 姓名
- 王学锋
- 学位
- 医学博士
- 职称
- 主任医师
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 上海市-上海市-上海市黄浦区瑞金二路197号
- 邮编
- 200025
- 单位名称
- 上海交通大学医学院附属瑞金医院
主要研究者 4
- 姓名
- 吴润晖
- 学位
- 医学博士
- 职称
- 主任医师
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 北京市-北京市-北京市西城区南礼士路56号
- 邮编
- 100045
- 单位名称
- 首都医科大学附属北京儿童医院
主要研究者 5
- 姓名
- 徐卫群
- 学位
- 医学博士
- 职称
- 主任医师
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 浙江省-杭州市-浙江省杭州市下城区竹竿巷57号
- 邮编
- 310003
- 单位名称
- 浙江大学医学院附属儿童医院
方案登记信息
- 相关登记号
- CTR20182302,,,CTR20182301
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 试验方案编号
- ALN-AT3SC-003；修正案2
- 方案最新版本号
- 修正案2
- 版本日期
- 2018-06-27
- 方案是否为联合用药
- 企业选择不公示
试验目的
主要目的
-与旁路制剂按需治疗相比，通过测定出血频率评估有效性。
次要目的
1)与旁路制剂按需治疗相比，通过测定以下指标评估有效性：
-自发性出血频率
-关节出血频率
-患者的健康相关生活质量 (HRQOL)
2)表征初始阶段内的出血频率
3)表征 fitusiran 的安全性和耐受性
-与旁路制剂按需治疗相比，通过测定出血频率评估有效性。
次要目的
1)与旁路制剂按需治疗相比，通过测定以下指标评估有效性：
-自发性出血频率
-关节出血频率
-患者的健康相关生活质量 (HRQOL)
2)表征初始阶段内的出血频率
3)表征 fitusiran 的安全性和耐受性
试验设计
- 试验分类
- 安全性和有效性
- 试验分期
- III期
- 设计类型
- 平行分组
- 随机化
- 随机化
- 盲法
- 开放
- 试验范围
- 国际多中心试验
受试者基本信息
- 年龄
- 12岁(最小年龄)至无岁(最大年龄)
- 性别
- 男
- 健康受试者
- 无
受试者条件
条件须由专业人员结合完整资料判断。
入选标准
1.男性，年龄≥12 岁。
2.存在抑制物的重度 A 型或 B 型血友病患者 a. 筛选时，中心实验室检查结果或病历记录显示 FVIII <1% 或 FIX 水平≤2%。b. 至少在筛选开始前的最后 6 个月中曾按需使用 BPA 来控制出血，且必须符合下列改良的Nijmegen-Bethesda 检测结果标准中的一条：筛选时抑制物滴度≥0.6BU/mL，或筛选时抑制物滴度<0.6 BU/mL，且病历显示 2 次连续滴度≥0.6BU/mL 筛选时抑制物滴度<0.6 BU/mL，且病历显示有回忆应答
3.筛选前 6 个月内至少有 6 次需要旁路制剂治疗的出血
4.愿意并能够遵守研究要求以及提供书面知情同意，如患者未达到法定同意年龄，应根据国家要求提供赞同
2.存在抑制物的重度 A 型或 B 型血友病患者 a. 筛选时，中心实验室检查结果或病历记录显示 FVIII <1% 或 FIX 水平≤2%。b. 至少在筛选开始前的最后 6 个月中曾按需使用 BPA 来控制出血，且必须符合下列改良的Nijmegen-Bethesda 检测结果标准中的一条：筛选时抑制物滴度≥0.6BU/mL，或筛选时抑制物滴度<0.6 BU/mL，且病历显示 2 次连续滴度≥0.6BU/mL 筛选时抑制物滴度<0.6 BU/mL，且病历显示有回忆应答
3.筛选前 6 个月内至少有 6 次需要旁路制剂治疗的出血
4.愿意并能够遵守研究要求以及提供书面知情同意，如患者未达到法定同意年龄，应根据国家要求提供赞同
排除标准
1.除 A 型或 B 型血友病患者以外，已知患有其他共存性出血性疾病，即 Von Willebrand 氏病、其他凝血因子缺陷或血小板疾病
2. 目前参与免疫耐受诱导治疗 (ITI)
3. 当前以定期预防形式使用旁路制剂，预防自发性出血
4. AT 活性<60%
5. 临床显著的肝脏疾病，或符合以下指征之一：a. INR >1.2 b. ALT 和/或 AST> 1.5×正常参考范围上限 (ULN)；c. 总胆红素> ULN（>1.5 × ULN，吉尔伯特综合征患者）；d. 门静脉高压、食管静脉曲张或肝性脑病史；e. 体格检查显示存在腹水
6. 丙型肝炎病毒抗体阳性，有 HCV 感染史且同时满足 a. 和 b.两个条件的患者除外：a. 至少在入选之前 12 周完成治愈性治疗，并且根据筛选时的 HCV RNA 呈阴性证实已经获得持续病毒学缓解，或者根据患者在筛选时的 HCV RNA 呈阴性证实已自发清除感染。b. 根据以下任意一项评估项目，没有发现肝硬化证据：FibroScan <12.5 kPa（如果可用），或者FibroTest 评分<0.75 和 APRI <2（如果 FibroScan 不可用）
7. 急性肝炎，即甲型肝炎、戊型肝炎
8. 急性或慢性乙型肝炎感染
9. 血小板计数 ≤100,000/μL
10. 筛选时存在急性感染
11. HIV 阳性，CD4 计数<200 个细胞/μL
12. 肾小球滤过率≤45 mL/min/1.73 m2
13. 共存的血栓形成倾向性疾病 (FV 莱顿突变/蛋白 S 缺乏症 /蛋白 C 缺乏症 /凝血酶原突变)
14. 抗磷脂抗体综合征史
15. 动脉或静脉血栓栓塞、心房颤动、严重瓣膜疾病、心肌梗死、心绞痛、短暂性脑缺血发作或中风病史，曾经患过静脉留置通路相关血栓形成的患者可以入选
16. 在 2 年内患过恶性肿瘤，成功治愈的皮肤基底或鳞状细胞癌除外
17. 多种药物过敏史或对寡核苷酸或 GalNAc 产生过敏反应的历史
18. 在筛选时，预期在研究期间进行手术，或计划在研究期间施行手术
19. 皮下注射药物不耐受的病史
20. 目前或既往参与基因治疗试验
21. 目前或将来参与另一项计划在本研究期间发生的涉及 fitusiran 以外试验用药品或试验用器械的临床研究；为了参与这项研究，患者必须在给药（第 1 天）前至少 30天（或 5× 试验用药品半衰期，以较长者为准））停用研究药品或研究器械
22. 筛选前 14 天内完成手术程序，或目前正因术后止血额外输注旁路制剂
23. 酒精滥用史
24. 研究者认为静脉通路不足以满足研究方案的抽血要求
25. 研究者认为将会导致患者在第1天不适宜服药或对患者的研究依从性、患者的安全、患者参与研究治疗期的结束可能造成干扰的任何情形
2. 目前参与免疫耐受诱导治疗 (ITI)
3. 当前以定期预防形式使用旁路制剂，预防自发性出血
4. AT 活性<60%
5. 临床显著的肝脏疾病，或符合以下指征之一：a. INR >1.2 b. ALT 和/或 AST> 1.5×正常参考范围上限 (ULN)；c. 总胆红素> ULN（>1.5 × ULN，吉尔伯特综合征患者）；d. 门静脉高压、食管静脉曲张或肝性脑病史；e. 体格检查显示存在腹水
6. 丙型肝炎病毒抗体阳性，有 HCV 感染史且同时满足 a. 和 b.两个条件的患者除外：a. 至少在入选之前 12 周完成治愈性治疗，并且根据筛选时的 HCV RNA 呈阴性证实已经获得持续病毒学缓解，或者根据患者在筛选时的 HCV RNA 呈阴性证实已自发清除感染。b. 根据以下任意一项评估项目，没有发现肝硬化证据：FibroScan <12.5 kPa（如果可用），或者FibroTest 评分<0.75 和 APRI <2（如果 FibroScan 不可用）
7. 急性肝炎，即甲型肝炎、戊型肝炎
8. 急性或慢性乙型肝炎感染
9. 血小板计数 ≤100,000/μL
10. 筛选时存在急性感染
11. HIV 阳性，CD4 计数<200 个细胞/μL
12. 肾小球滤过率≤45 mL/min/1.73 m2
13. 共存的血栓形成倾向性疾病 (FV 莱顿突变/蛋白 S 缺乏症 /蛋白 C 缺乏症 /凝血酶原突变)
14. 抗磷脂抗体综合征史
15. 动脉或静脉血栓栓塞、心房颤动、严重瓣膜疾病、心肌梗死、心绞痛、短暂性脑缺血发作或中风病史，曾经患过静脉留置通路相关血栓形成的患者可以入选
16. 在 2 年内患过恶性肿瘤，成功治愈的皮肤基底或鳞状细胞癌除外
17. 多种药物过敏史或对寡核苷酸或 GalNAc 产生过敏反应的历史
18. 在筛选时，预期在研究期间进行手术，或计划在研究期间施行手术
19. 皮下注射药物不耐受的病史
20. 目前或既往参与基因治疗试验
21. 目前或将来参与另一项计划在本研究期间发生的涉及 fitusiran 以外试验用药品或试验用器械的临床研究；为了参与这项研究，患者必须在给药（第 1 天）前至少 30天（或 5× 试验用药品半衰期，以较长者为准））停用研究药品或研究器械
22. 筛选前 14 天内完成手术程序，或目前正因术后止血额外输注旁路制剂
23. 酒精滥用史
24. 研究者认为静脉通路不足以满足研究方案的抽血要求
25. 研究者认为将会导致患者在第1天不适宜服药或对患者的研究依从性、患者的安全、患者参与研究治疗期的结束可能造成干扰的任何情形
试验用药
中文通用名：Fitusiran注射液：
用法用量：注射剂；规格100mg/ml；皮下注射；每月 1 次，每次80 mg Fitusiran，用药时程：9 个月
中文通用名：Fitusiran注射液： 英文通用名：NA 商品名称：NA
剂型：注射剂
规格：100mg/ml
用法用量：皮下注射；每月 1 次，每次80 mg Fitusiran
用药时程：9 个月
规格：100mg/ml
用法用量：皮下注射；每月 1 次，每次80 mg Fitusiran
用药时程：9 个月
中文通用名：Fitusiran注射液： 英文通用名：NA 商品名称：NA
剂型：注射剂
规格：100mg/ml
用法用量：皮下注射；每月 1 次，每次80 mg Fitusiran
用药时程：9 个月
规格：100mg/ml
用法用量：皮下注射；每月 1 次，每次80 mg Fitusiran
用药时程：9 个月
对照用药
中文通用名：旁路制剂
用法用量：由于本对照药为标准照护，各中心的使用的旁路制剂皆不同，故无法提供生产地、生产日期于批号。 将依照主管机关批准使用。
终点指标
主要终点1 项，展开查看
- 有效性研究期中的年化出血率 (ABR)评价时间：受试者完成第9个月访视指标类型：有效性指标
次要终点1 项，展开查看
- -治疗期间的 ABR -有效性研究期中的年化自发性出血率 -有效性研究期中的年化关节出血率 -治疗期间的 Haem-A-QOL 评分变化 -初始阶段中的 ABR评价时间：受试者完成第9个月访视指标类型：有效性指标
伦理委员会审查记录
- 中国医学科学院血液病医院伦理委员会同意 · 2018-08-29
- 浙江大学医学院附属儿童医院医学伦理委员会同意 · 2018-10-08
- 首都医科大学附属北京儿童医院医学伦理委员会修改后同意 · 2018-11-06
- 南方医科大学南方医院医学伦理委员会同意 · 2018-11-09
- 瑞金医院药物临床试验伦理委员会同意 · 2018-12-13
- 中国医学科学院血液病医院伦理委员会同意 · 2019-08-07
- 中国医学科学院血液病医院伦理委员会同意 · 2019-10-31
数据安全与受试者保险
- 数据安全监查委员会（DMC）
- 有
- 是否购买保险
- 有
临床试验结果摘要
以下为原始资料中列出的结果摘要版本及日期。
- 终版2021-11-09
源 Word 字段核对
用于核对字段名称和原登记值；与前文重复的内容仍保留。电话和邮箱具体值除外。
公示头信息5 个字段
- 登记号
- CTR20182299
- 试验状态
- 已完成
- 申请人联系人
- 孙秀玲
- 首次公示信息日期
- 2019-06-24
- 申请人名称
- Alnylam Pharmaceuticals Inc./Albany Molecular Research Inc. (AMRI)/北京法马苏提克咨询有限公司
试验基本信息12 个字段
- 登记号
- CTR20182299
- 相关登记号
- CTR20182302,,,CTR20182301
- 药物名称
- Fitusiran注射液 曾用名:
- 药物类型
- 化学药物
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 适应症
- A 型或 B 型血友病患者中预防出血或减少出血频率的常规预防治疗
- 试验专业题目
- 一项在有凝血因子 VIII 或 IX 抑制性抗体的 A 型或 B 型血友病患者中评估 Fitusiran有效性和安全性的 3 期研究
- 试验通俗题目
- 在年龄≥12岁有抑制性抗体按需治疗的血友病患者3期研究
- 试验方案编号
- ALN-AT3SC-003；修正案2
- 方案最新版本号
- 修正案2
- 版本日期
- 2018-06-27
- 方案是否为联合用药
- 企业选择不公示