登记概览
- 登记号
- CTR20182301
- 快照状态
- 已完成
- 状态阶段
- 已完成（规范化导航项）
- 源数据分期
- III期
- 研究类型
- 安全性与有效性
- 疾病领域
- 血液与造血系统（规则标签）
- 申请人
- Alnylam Pharmaceuticals Inc. Albany Molecular Research Inc. (AMRI) 北京法马苏提克咨询有限公司
完整专业题目
一项在无凝血因子 VIII 或 IX 抑制性抗体的 A 型或 B 型血友病患者中评估 Fitusiran有效性和安全性的 3 期研究
关键时间与入组记录
均为本条原始资料中的登记值；“暂未填写”不等于尚未发生。
- 方案版本日期
- 2018-06-27
- 首次公示信息日期
- 2019-06-20
- 第一例受试者签署知情同意书日期
- 国内：2019-11-01；国际：2018-03-01
- 第一例受试者入组日期
- 国内：2020-04-15；国际：2018-07-02
- 试验完成日期
- 国内：2021-07-14；国际：2021-07-14
- 目标入组人数
- 国内: 8 人；国际: 120 人；
- 已入组人数
- 国内: 1 人；国际: 120 人；
- 实际入组总人数
- 国内: 1 人；国际: 120 人；
源文档试验状态：已完成
登记参加机构与地点
共 82 条登记机构与研究者记录。此名单不表示当前开放、正在招募或可直接联系。
天津市 · 天津市广东省 · 广州市上海市 · 上海市北京市 · 北京市浙江省 · 杭州市New South Wales · CamperdownNA · MurdochNA · PrahranSofia · Grad -SofiaNA · CopenhagenNA · LyonNA · RouenNA · LeipzigNA · Frankfurt am MainNA · BerlinNA · BudapestTamil Nadu · VelloreNA · JaipurKarnataka · BangaloreMaharashtra · Pune另有 55 个地区
- 中国医学科学院血液病医院（血液学研究所）中国 · 天津市 · 天津市 · 研究者：杨仁池
- 南方医科大学南方医院中国 · 广东省 · 广州市 · 研究者：孙竞
- 上海交通大学医学院附属瑞金医院中国 · 上海市 · 上海市 · 研究者：王学锋
- 首都医科大学附属北京儿童医院中国 · 北京市 · 北京市 · 研究者：吴润晖
- 浙江大学医学院附属儿童医院中国 · 浙江省 · 杭州市 · 研究者：徐卫群
- Royal Prince Alfred Hospital澳大利亚 · New South Wales · Camperdown · 研究者：Teh-Liane Khoo
- Fiona Stanley Hospital澳大利亚 · NA · Murdoch · 研究者：Stephanie P'ng
- The Alfred Hospital澳大利亚 · NA · Prahran · 研究者：Huyen Tran
- Specialized Hospital for Active Treatment Joan Pavel OOD保加利亚 · Sofia · Grad -Sofia · 研究者：Toshko Lissitchkov
- Righospitalet Copenhagen University Hospital丹麦 · NA · Copenhagen · 研究者：Peter Kampmann
- Groupement Hospitalier EST法国 · NA · Lyon · 研究者：Claude Negrier
- Centre Hospitalier Universitaire Hopitaux de Rouen法国 · NA · Rouen · 研究者：Pierre Chamouni
- Universitatsklinikum Leipzig德国 · NA · Leipzig · 研究者：Christian Pfrepper
- Universittsklinikum Frankfurt德国 · NA · Frankfurt am Main · 研究者：Wolfgang Miesbach
- Vivantes Klinikum Im Friedrichshain德国 · NA · Berlin · 研究者：Robert Klamroth
- Magyar Honvédség Egészségügyi Kzpont匈牙利 · NA · Budapest · 研究者：László Nemes
- Christian Medical College印度 · Tamil Nadu · Vellore · 研究者：Alok Srivastava
- Bhagwan Mahaveer Cancer Hospital and Research Centre印度 · NA · Jaipur · 研究者：Upendra Sharma
- St John's Medical College Hospital印度 · Karnataka · Bangalore · 研究者：Cecil Ross
- B.J. Medical College and Sassoon Hospital印度 · Maharashtra · Pune · 研究者：Sonali Salvi
- Fortis Hospitals Limited印度 · Maharashtra · Mumbai · 研究者：Savita Rangarajan
- K. J. Somaiya Hospital and Research Centre印度 · Maharashtra · Mumbai · 研究者：Savita Rangarajan
- King George Medical University (KGMU)印度 · NA · Lucknow · 研究者：Shailendra Verma
- Chaim Sheba Medical Center以色列 · NA · Ramat Gan · 研究者：Gili Kenet
其余 58 家登记机构展开查看完整名单
- Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi意大利 · NA · Florence · 研究者：Giancarlo Castaman
- Azienda Ospedaliera Di Padova意大利 · Veneto · Padua · 研究者：Ezio Zanon
- Tokai University Hospital日本 · Kanagawa · Isehara · 研究者：Kiyoshi Ando
- Saitama Children's Medical Center日本 · NA · Saitama · 研究者：Katsuyoshi Koh
- Eul Ji University Hospital韩国 · NA · Daejeon · 研究者：Chur-Woo You
- Pusan National University Hospital韩国 · NA · Busan · 研究者：Ho-Jin Shin
- Hospital Sultanah Aminah马来西亚 · NA · Johor Bahru · 研究者：See Guan Toh
- Queen Elizabeth Hospital马来西亚 · Sabah · Kota Kinabalu · 研究者：Lily Wong
- Hospital Ampang马来西亚 · NA · Ampang · 研究者：Jameela Sathar
- Centro Hospitalar E Universitário de Coimbra EPE葡萄牙 · NA · Coimbra · 研究者：Ramon Salvado
- Centro Hospitalar do Porto - Hospital de Santo António葡萄牙 · NA · Porto · 研究者：Sara Morais
- Regional Clinical Hospital俄罗斯 · NA · Krasnoyarsk · 研究者：Elena Martynova
- Kirov Research Institute of Haematology and Blood Transfusion俄罗斯 · NA · Kirov · 研究者：Margarita Timofeeva
- St. Petersburg City Outpatient Clinic #37俄罗斯 · NA · St. Petersburg · 研究者：Tatyana Andreeva
- FGBU NMIC of Hematology of the Ministry of Health of the Russian Federation俄罗斯 · NA · Moscow · 研究者：Vasily Mamonov
- Phoenix Pharma南非 · NA · Port Elizabeth · 研究者：Daniel Malan
- Polokwane (Pietersburg) Hospital南非 · Limpopo · Polokwane · 研究者：Christophar Sutton
- Haemophilia Comprehensive Care Centre南非 · Gauteng · Parktown · 研究者：Johnny Mahlangu
- Hospital Universitario La Paz西班牙 · NA · Madrid · 研究者：Victor Jimenez Yuste
- China Medical University Hospital中国台湾 · 台湾 · Taichung · 研究者：Te-Fu Weng
- Taichung Veterans General Hospital中国台湾 · 台湾 · Taichung · 研究者：Jiaan-Der Wang
- Changhua Christian Hospital中国台湾 · 台湾 · Changhua · 研究者：Ming-Ching Shen
- National Taiwan University Hospital中国台湾 · 台湾 · Taipei · 研究者：Sheng-Chieh Chou
- Taipei Medical University Hospital中国台湾 · 台湾 · Taipei · 研究者：Chia-Yau Chang
- Taipei Veterans General Hospital中国台湾 · 台湾 · Taipei · 研究者：Liang-Tsai Hsiao
- Gaziantep University Medical Faculty Sahinbey Research and Practice Hospital土耳其 · Gaziantep · Gaziantep · 研究者：Vahap Okan
- Istanbul University Oncology Institute土耳其 · NA · Istanbul · 研究者：Bulent Zulfikar
- Erciyes University Medical Faculty土耳其 · NA · Kayseri · 研究者：Turkan Patiroglu
- Akdeniz University Medical Faculty土耳其 · NA · Akdeniz · 研究者：Alphan Kupesiz
- Acibadem Adana Hospital土耳其 · NA · Adana · 研究者：Ali Bulent Antmen
- Ondokuz Mayis Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi土耳其 · NA · Samsun · 研究者：Canan Albayrak
- Ege Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi土耳其 · NA · Izmir · 研究者：Kaan Kavakli
- State Institution Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine of NAMS of Ukraine乌克兰 · NA · Lviv · 研究者：Oleksandra Stasyshyn
- Kyiv City Clinical Hospital #9乌克兰 · NA · Kyiv · 研究者：Ievgenii Averianov
- National Children's Specialized Hospital OHMATDYT of MoH of Ukraine乌克兰 · NA · Kyiv · 研究者：Kateryna Vilchevska
- Royal Free Hospital英国 · NA · London · 研究者：Pratima Chowdary
- Glasgow Royal Infirmary - PPDS英国 · NA · Glasgow · 研究者：Catherine Bagot
- The Royal London Hospital英国 · NA · London · 研究者：John Pasi
- Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust - Guy's Hospital英国 · NA · London · 研究者：Steve Austin
- University Hospitals Cleveland Medical Center美国 · Ohio · Cleveland · 研究者：Alvin Schmaier
- Phoenix Childrens Hospital美国 · Arizona · Phoenix · 研究者：Esteban Gomez
- Massachusetts General Hospital美国 · Massachusetts · Boston · 研究者：David Kuter
- Rush University Medical Center美国 · Illinois · Chcago · 研究者：Lisa Boggio
- University of Texas Southwestern Medical Center美国 · Texas · Dallas · 研究者：Yu-Min Shen
- Childrens Hospital Medical Center of Akron美国 · Ohio · Akron · 研究者：John Fargo
- Hospital of The University of Pennsylvania美国 · Pennsylvania · Philadelphia · 研究者：Adam Cuker
- Henry Ford Hospital美国 · Michigan · Detroit · 研究者：Philip Kuriakose
- Tulane University Health Sciences Center美国 · Louisiana · New Orleans · 研究者：Maissaa Janbain
- Rady Children's Hospital San Diego美国 · California · San Diego · 研究者：Courtney Thornburg
- University of Michigan美国 · Michigan · Ann Arbor · 研究者：Steven Pipe
- University of Miami美国 · Florida · Miami · 研究者：Fernando Corrales-Medina
- St Joseph's Children's Hospital of Tampa美国 · Florida · Tampa · 研究者：Erin Cockrell
- University of Florida美国 · Florida · Gainesville · 研究者：Anita Rajasekhar
- University of North Carolina at Chapel Hill美国 · North Carolina · Chapel Hill · 研究者：Alice Ma
- Alliance for Childhood Diseases美国 · Nevada · Las Vegas · 研究者：Joseph Lasky
- Johns Hopkins University School of Medicine美国 · Maryland · Baltimore · 研究者：Michael Streiff
- Center for Inherited Blood Disorders (CIBD)美国 · California · Orange · 研究者：Amit Soni
- University of Texas Health Science Center at Houston美国 · Texas · Houston · 研究者：Miguel Escobar
申请人与登记联系人
保留源 Word 中的登记字段；电话和邮箱为降低个人信息再传播风险而隐藏，请到官方登记平台核验。
- 申请人联系人
- 孙秀玲
- 申请人名称
- Alnylam Pharmaceuticals Inc. Albany Molecular Research Inc. (AMRI) 北京法马苏提克咨询有限公司
- 联系人姓名
- 孙秀玲
- 联系人座机
- [已移除电话]
- 联系人手机号
- [已移除电话]
- 联系人Email
- [已移除邮箱]
- 联系人邮政地址
- 北京市-北京市-北京市朝阳区建国路108号，海航大厦3层
- 联系人邮编
- 100022
主要研究者信息
主要研究者 1
- 姓名
- 杨仁池
- 学位
- 医学博士
- 职称
- 主任医师
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 天津市-天津市-中国天津市和平区南京路288号
- 邮编
- 300020
- 单位名称
- 中国医学科学院血液病医院（血液学研究所）
主要研究者 2
- 姓名
- 孙竞，医学博士
- 学位
- 医学博士
- 职称
- 主任医师
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 广东省-广州市-广州市广州大道北1838号
- 邮编
- 510515
- 单位名称
- 南方医科大学南方医院
主要研究者 3
- 姓名
- 王学锋，医学博士
- 学位
- 医学博士
- 职称
- 主任医师
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 上海市-上海市-上海市黄浦区瑞金二路197号
- 邮编
- 200025
- 单位名称
- 上海交通大学医学院附属瑞金医院
主要研究者 4
- 姓名
- 吴润晖，医学博士
- 学位
- 医学博士
- 职称
- 主任医师
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 北京市-北京市-北京市西城区南礼士路56号
- 邮编
- 100045
- 单位名称
- 首都医科大学附属北京儿童医院
主要研究者 5
- 姓名
- 徐卫群，医学博士
- 学位
- 医学博士
- 职称
- 主任医师
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 浙江省-杭州市-浙江省杭州市下城区竹竿巷57号
- 邮编
- 310003
- 单位名称
- 浙江大学医学院附属儿童医院
方案登记信息
- 相关登记号
- CTR20182299,,CTR20182302
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 试验方案编号
- ALN-AT3SC-004；修正案2
- 方案最新版本号
- 修正案2
- 版本日期
- 2018-06-27
- 方案是否为联合用药
- 企业选择不公示
试验目的
主要目的：与凝血因子浓缩剂按需治疗相比，通过测定出血频率评估fitusiran的有效性
次要目的：
1.与凝血因子浓缩剂按需治疗相比，通过测定以下指标评估fitusiran的有效性：自发性出血频率、关节出血频率、年龄≥17 岁患者中的健康相关生活质量 (HRQOL)
2.确定初始阶段内的出血频率
3.确定fitusiran 的安全性和耐受性
次要目的：
1.与凝血因子浓缩剂按需治疗相比，通过测定以下指标评估fitusiran的有效性：自发性出血频率、关节出血频率、年龄≥17 岁患者中的健康相关生活质量 (HRQOL)
2.确定初始阶段内的出血频率
3.确定fitusiran 的安全性和耐受性
试验设计
- 试验分类
- 安全性和有效性
- 试验分期
- III期
- 设计类型
- 平行分组
- 随机化
- 随机化
- 盲法
- 开放
- 试验范围
- 国际多中心试验
受试者基本信息
- 年龄
- 12岁(最小年龄)至无岁(最大年龄)
- 性别
- 男
- 健康受试者
- 无
受试者条件
条件须由专业人员结合完整资料判断。
入选标准
1.男性，年龄≥12 岁。
2.不存在抑制物的重度 A 型或 B 型血友病患者，依据是：a. 筛选时，中心实验室检查结果或病历记录显示 FVIII <1% 或 FIX 水平≤2%。b. 至少在筛选前 6 个月内按需使用凝血因子浓缩剂管理出血，并符合以下各条标准：在筛选时，经改良的 Nijmegen-Bethesda 检测法检测的抑制物滴度<0.6 BU/mL；至少在筛选前 6 个月内未使用旁路制剂治疗出血；在筛选前 3 年内没有免疫耐受诱导治疗史。
3.在筛选前 6 个月内至少有 6 次需要凝血因子浓缩剂治疗的出血。
4.愿意并能够遵守研究要求以及提供书面知情同意，如患者未达到法定同意年龄，应根据当地和国家要求提供赞同
2.不存在抑制物的重度 A 型或 B 型血友病患者，依据是：a. 筛选时，中心实验室检查结果或病历记录显示 FVIII <1% 或 FIX 水平≤2%。b. 至少在筛选前 6 个月内按需使用凝血因子浓缩剂管理出血，并符合以下各条标准：在筛选时，经改良的 Nijmegen-Bethesda 检测法检测的抑制物滴度<0.6 BU/mL；至少在筛选前 6 个月内未使用旁路制剂治疗出血；在筛选前 3 年内没有免疫耐受诱导治疗史。
3.在筛选前 6 个月内至少有 6 次需要凝血因子浓缩剂治疗的出血。
4.愿意并能够遵守研究要求以及提供书面知情同意，如患者未达到法定同意年龄，应根据当地和国家要求提供赞同
排除标准
1.除 A 型或 B 型血友病患者以外，已知患有其他共存性出血性疾病，即 Von Willebrand 氏病、其他凝血因子缺陷或血小板疾病。
2. 目前以定期预防形式使用凝血因子浓缩剂，以预防自发性出血。
3. 筛选时，中心实验室测定 AT 活性<60%。
4. 患有临床显著的肝脏疾病，或符合以下指征之一：a. INR >1.2；b. ALT 和/或 AST> 1.5×正常参考范围上限 (ULN)；c. 总胆红素> ULN（>1.5 ULN，吉尔伯特综合征患者）；d. 门静脉高压、食管静脉曲张或肝性脑病史；e. 体格检查显示存在腹水
5. 丙型肝炎病毒抗体阳性，有 HCV 感染史且同时满足 a. 和 b.两个条件的患者除外：a. 至少在入选之前 12 周完成治愈性治疗，并且根据筛选时的 HCV RNA 呈阴性证实已经获得持续病毒学缓解，或者根据患者在筛选时的 HCV RNA 呈阴性证实已自发清除感染。b. 根据以下任意一项评估项目，没有发现肝硬化证据：FibroScan <12.5 kPa（如果可用），或者FibroTest 评分<0.75 和 APRI <2（如果 FibroScan 不可用）
6. 患有急性肝炎，即甲型肝炎、戊型肝炎
7. 存在急性或慢性乙型肝炎感染（IgM 抗 HBc抗体阳性或 HBsAg 阳性）。
8. 血小板计数 ≤100,000/μL。
9. 筛选时存在急性感染。
10. 已知 HIV 阳性，CD4 计数<200 个细胞/μL。
11. 估算的肾小球滤过率≤45 mL/min/1.73 m2（采用肾脏病饮食改良 [MDRD] 公式计算）。
12. 共存的血栓形成倾向性疾病，根据中心实验室的以下任何一种（或通过历史结果，如果可用）检测结果确定：a. FV 莱顿（纯合子或杂合子）b. 蛋白 S 缺乏症c. 蛋白 C 缺乏症d. 凝血酶原突变（G20210A；纯合子或杂合子）0000
13. 抗磷脂抗体综合征史。
14. 动脉或静脉血栓栓塞、心房颤动、严重瓣膜疾病、心肌梗死、心绞痛、短暂性脑缺血发作或中风病史。曾经患过静脉留置通路相关血栓形成的患者可以入选。
15. 患者在 2 年内患过恶性肿瘤，成功治愈的皮肤基底或鳞状细胞癌除外。
16. 研究者认为将会导致患者在第 1 天不适宜服药或对患者的研究依从性、患者的安全和/或患者参与研究治疗期的结束可能造成干扰的任何情形（例如，医疗关怀）。包括基于重要的实验室异常检查结果或病史确诊与血友病无关的控制不佳的显著活动性（不稳定）心血管系统、神经系统、胃肠道系统、内分泌系统、肾脏系统或精神系统疾病。
17. 在筛选时，预期需要在研究期间进行手术，或计划在研究期间施行手术。
18. 在筛选前 14 天内完成手术程序，或目前正在因术后止血额外输注凝血因子。
19. 有多种药物过敏史或对寡核苷酸或 GalNAc 产生过敏反应的历史。
20. 研究者认为静脉通路不足以满足研究方案的抽血要求。
21. 有皮下注射药物不耐受的病史。
22. 目前或将来参与另一项计划在本研究期间发生的涉及 fitusiran 以外试验用药品或试验用器械的临床研究；为了参与这项研究，患者必须在给药（第 1 天）前至少 30 天（或 5×试验用药品半衰期，以较长者为准）停用研究药品。
23. 目前或既往参与基因治疗试验。
24. 在筛选前 12 个月内有酒精滥用史。 酒精滥用是指每周定期摄入超过 14 个单位（单位：1 杯葡萄酒 [大约 125 mL] = 1 杯烈性酒（大约 1 液体盎司）=0.5 品脱啤酒 [大约 284 mL]）。
2. 目前以定期预防形式使用凝血因子浓缩剂，以预防自发性出血。
3. 筛选时，中心实验室测定 AT 活性<60%。
4. 患有临床显著的肝脏疾病，或符合以下指征之一：a. INR >1.2；b. ALT 和/或 AST> 1.5×正常参考范围上限 (ULN)；c. 总胆红素> ULN（>1.5 ULN，吉尔伯特综合征患者）；d. 门静脉高压、食管静脉曲张或肝性脑病史；e. 体格检查显示存在腹水
5. 丙型肝炎病毒抗体阳性，有 HCV 感染史且同时满足 a. 和 b.两个条件的患者除外：a. 至少在入选之前 12 周完成治愈性治疗，并且根据筛选时的 HCV RNA 呈阴性证实已经获得持续病毒学缓解，或者根据患者在筛选时的 HCV RNA 呈阴性证实已自发清除感染。b. 根据以下任意一项评估项目，没有发现肝硬化证据：FibroScan <12.5 kPa（如果可用），或者FibroTest 评分<0.75 和 APRI <2（如果 FibroScan 不可用）
6. 患有急性肝炎，即甲型肝炎、戊型肝炎
7. 存在急性或慢性乙型肝炎感染（IgM 抗 HBc抗体阳性或 HBsAg 阳性）。
8. 血小板计数 ≤100,000/μL。
9. 筛选时存在急性感染。
10. 已知 HIV 阳性，CD4 计数<200 个细胞/μL。
11. 估算的肾小球滤过率≤45 mL/min/1.73 m2（采用肾脏病饮食改良 [MDRD] 公式计算）。
12. 共存的血栓形成倾向性疾病，根据中心实验室的以下任何一种（或通过历史结果，如果可用）检测结果确定：a. FV 莱顿（纯合子或杂合子）b. 蛋白 S 缺乏症c. 蛋白 C 缺乏症d. 凝血酶原突变（G20210A；纯合子或杂合子）0000
13. 抗磷脂抗体综合征史。
14. 动脉或静脉血栓栓塞、心房颤动、严重瓣膜疾病、心肌梗死、心绞痛、短暂性脑缺血发作或中风病史。曾经患过静脉留置通路相关血栓形成的患者可以入选。
15. 患者在 2 年内患过恶性肿瘤，成功治愈的皮肤基底或鳞状细胞癌除外。
16. 研究者认为将会导致患者在第 1 天不适宜服药或对患者的研究依从性、患者的安全和/或患者参与研究治疗期的结束可能造成干扰的任何情形（例如，医疗关怀）。包括基于重要的实验室异常检查结果或病史确诊与血友病无关的控制不佳的显著活动性（不稳定）心血管系统、神经系统、胃肠道系统、内分泌系统、肾脏系统或精神系统疾病。
17. 在筛选时，预期需要在研究期间进行手术，或计划在研究期间施行手术。
18. 在筛选前 14 天内完成手术程序，或目前正在因术后止血额外输注凝血因子。
19. 有多种药物过敏史或对寡核苷酸或 GalNAc 产生过敏反应的历史。
20. 研究者认为静脉通路不足以满足研究方案的抽血要求。
21. 有皮下注射药物不耐受的病史。
22. 目前或将来参与另一项计划在本研究期间发生的涉及 fitusiran 以外试验用药品或试验用器械的临床研究；为了参与这项研究，患者必须在给药（第 1 天）前至少 30 天（或 5×试验用药品半衰期，以较长者为准）停用研究药品。
23. 目前或既往参与基因治疗试验。
24. 在筛选前 12 个月内有酒精滥用史。 酒精滥用是指每周定期摄入超过 14 个单位（单位：1 杯葡萄酒 [大约 125 mL] = 1 杯烈性酒（大约 1 液体盎司）=0.5 品脱啤酒 [大约 284 mL]）。
试验用药
中文通用名：Fitusiran注射液：
用法用量：注射剂；规格100mg/ml；皮
下注射；每月 1 次，每次80
mg Fitusiran，用药时程：
9 个月
下注射；每月 1 次，每次80
mg Fitusiran，用药时程：
9 个月
中文通用名：Fitusiran注射液： 英文通用名：NA 商品名称：NA
剂型：注射剂
规格：100mg/ml
用法用量：皮下注射；每月 1 次，每次80 mg Fitusiran
用药时程：9 个月
规格：100mg/ml
用法用量：皮下注射；每月 1 次，每次80 mg Fitusiran
用药时程：9 个月
中文通用名：Fitusiran注射液： 英文通用名：NA 商品名称：NA
剂型：注射剂
规格：100mg/ml
用法用量：皮下注射；每月 1 次，每次80 mg Fitusiran
用药时程：9 个月
规格：100mg/ml
用法用量：皮下注射；每月 1 次，每次80 mg Fitusiran
用药时程：9 个月
对照用药
中文通用名：凝血因子浓缩剂
用法用量：由于本对照药为标准照护，各中心的使用的旁路制剂皆不同，故无法提供生产地、生产日期于批号。 将依照主管机关批准使用。
终点指标
主要终点1 项，展开查看
- 有效性研究期中的年化出血率 (ABR)评价时间：受试者完成第9个月访视指标类型：有效性指标
次要终点1 项，展开查看
- 1.治疗期间的 ABR 2.有效性研究期中的年化自发性出血率 3.有效性研究期中的年化关节出血率 4.治疗期间的 Haem-A-QOL 评分变化 5.初始阶段中的 ABR评价时间：受试者完成第9个月访视指标类型：有效性指标
伦理委员会审查记录
- 中国医学科学院血液病医院伦理委员会同意 · 2018-08-29
- 浙江大学医学院附属儿童医院医学伦理委员会同意 · 2018-10-08
- 首都医科大学附属北京儿童医院医学伦理委员会修改后同意 · 2018-11-06
- 南方医科大学南方医院医学伦理委员会同意 · 2018-11-09
- 瑞金医院药物临床试验伦理委员会同意 · 2018-12-13
- 中国医学科学院血液病医院伦理委员会同意 · 2019-08-07
- 中国医学科学院血液病医院伦理委员会同意 · 2019-10-31
数据安全与受试者保险
- 数据安全监查委员会（DMC）
- 有
- 是否购买保险
- 有
临床试验结果摘要
以下为原始资料中列出的结果摘要版本及日期。
- 终版2021-12-16
源 Word 字段核对
用于核对字段名称和原登记值；与前文重复的内容仍保留。电话和邮箱具体值除外。
公示头信息5 个字段
- 登记号
- CTR20182301
- 试验状态
- 已完成
- 申请人联系人
- 孙秀玲
- 首次公示信息日期
- 2019-06-20
- 申请人名称
- Alnylam Pharmaceuticals Inc./Albany Molecular Research Inc. (AMRI)/北京法马苏提克咨询有限公司
试验基本信息12 个字段
- 登记号
- CTR20182301
- 相关登记号
- CTR20182299,,CTR20182302
- 药物名称
- Fitusiran注射液 曾用名:
- 药物类型
- 化学药物
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 适应症
- A 型或 B 型血友病患者中预防出血或减少出血频率的常规预防治疗
- 试验专业题目
- 一项在无凝血因子 VIII 或 IX 抑制性抗体的 A 型或 B 型血友病患者中评估 Fitusiran有效性和安全性的 3 期研究
- 试验通俗题目
- 在年龄≥12 岁、无抑制物抗体按需治疗的血友病患者3期研究
- 试验方案编号
- ALN-AT3SC-004；修正案2
- 方案最新版本号
- 修正案2
- 版本日期
- 2018-06-27
- 方案是否为联合用药
- 企业选择不公示