登记概览
- 登记号
- CTR20190136
- 快照状态
- 进行中 招募中
- 状态阶段
- 招募中（规范化导航项）
- 源数据分期
- I期
- 研究类型
- 安全性与有效性
- 疾病领域
- 其他或待归类（规则标签）
- 申请人
- 恒泰久康（天津）医药科技有限公司
完整专业题目
硝呋莫司治疗儿童复发或难治性神经母细胞瘤患者的单臂、非随机化、开放、剂量递增、I期临床试验
关键时间与入组记录
均为本条原始资料中的登记值；“暂未填写”不等于尚未发生。
- 方案版本日期
- 2021-11-10
- 首次公示信息日期
- 2021-09-08
- 第一例受试者签署知情同意书日期
- 国内：2021-10-20；
- 第一例受试者入组日期
- 国内：2022-09-04；
- 试验完成日期
- 国内：登记人暂未填写该信息；
- 目标入组人数
- 国内: 37 人；
- 已入组人数
- 国内: 4 人；
- 实际入组总人数
- 国内: 登记人暂未填写该信息；
源文档试验状态：进行中（招募中）
登记参加机构与地点
共 2 条登记机构与研究者记录。此名单不表示当前开放、正在招募或可直接联系。
北京市 · 北京市上海市 · 上海市
- 首都医科大学附属北京儿童医院医学伦理委员会中国 · 北京市 · 北京市 · 研究者：王天有
- 上海交通大学医学院附属新华医院中国 · 上海市 · 上海市 · 研究者：袁晓军
申请人与登记联系人
保留源 Word 中的登记字段；电话和邮箱为降低个人信息再传播风险而隐藏，请到官方登记平台核验。
- 申请人联系人
- 武延芳
- 申请人名称
- 恒泰久康（天津）医药科技有限公司
- 联系人姓名
- 武延芳
- 联系人座机
- [已移除电话]
- 联系人手机号
- [已移除电话]
- 联系人Email
- [已移除邮箱]
- 联系人邮政地址
- 天津市-天津市-天津市西青区海泰发展六道3号星企中心a座5门4楼
- 联系人邮编
- 300000
主要研究者信息
主要研究者 1
- 姓名
- 王天有
- 学位
- 医学博士
- 职称
- 主任医师
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 北京市-北京市-北京市西城区南礼士路56号
- 邮编
- 100045
- 单位名称
- 首都医科大学附属北京儿童医院
主要研究者 2
- 姓名
- 袁晓军
- 学位
- 医学博士
- 职称
- 主任医师
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 上海市-上海市-上海市杨浦区控江路1665号
- 邮编
- 200092
- 单位名称
- 上海交通大学医学院附属新华医院
方案登记信息
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 试验方案编号
- HTJK001-CTP-I-01
- 方案最新版本号
- 3.0
- 版本日期
- 2021-11-10
- 方案是否为联合用药
- 否
试验目的
主要目的
评价硝呋莫司单药及联合环磷酰胺及拓扑替康治疗儿童复发或难治性神经母细胞瘤患者的安全性，确定最大耐受剂量及 II 期推荐剂量。
次要目的
1) 评价硝呋莫司单药及联合用药的初步药代动力学特征；
2) 评价硝呋莫司联合用药治疗儿童复发或难治性神经母细胞瘤患者的缓解率。
探索性目的
探索硝呋莫司联合用药的最佳给药方案。
评价硝呋莫司单药及联合环磷酰胺及拓扑替康治疗儿童复发或难治性神经母细胞瘤患者的安全性，确定最大耐受剂量及 II 期推荐剂量。
次要目的
1) 评价硝呋莫司单药及联合用药的初步药代动力学特征；
2) 评价硝呋莫司联合用药治疗儿童复发或难治性神经母细胞瘤患者的缓解率。
探索性目的
探索硝呋莫司联合用药的最佳给药方案。
试验设计
- 试验分类
- 安全性和有效性
- 试验分期
- I期
- 设计类型
- 单臂试验
- 随机化
- 非随机化
- 盲法
- 开放
- 试验范围
- 国内试验
受试者基本信息
- 年龄
- 1岁(最小年龄)至18岁(最大年龄)
- 性别
- 男+女
- 健康受试者
- 无
受试者条件
条件须由专业人员结合完整资料判断。
入选标准
1.所有受试者及其法定监护人必须签署知情同意书。如果受试者年龄≤8岁且无书写能力，可仅由监护人签署
2.签署知情同意书时的年龄为1～18周岁（不包括1周岁及18周岁）
3.初始诊断时为III/IV期（INSS 分期）神经母细胞瘤
4.难治性或者首次或多次复发神经母细胞瘤，影像学检查（CT 或 MRI 等）确定存在可测
量病灶，或骨髓穿刺阳性（仅 MRD 阳性的患者不可入组）
5.对于有生育能力的女性参与者（＞13周岁），要求尿妊娠检查阴性
6.患者必须具有足够的肝功能，定义为AST或ALT＜5倍正常值上限，胆红素＜1.5mg/dl
7.筛选期Karnosky评分（16周岁及以上患者）或Lansky评分（<16周岁患者）至少60分
2.签署知情同意书时的年龄为1～18周岁（不包括1周岁及18周岁）
3.初始诊断时为III/IV期（INSS 分期）神经母细胞瘤
4.难治性或者首次或多次复发神经母细胞瘤，影像学检查（CT 或 MRI 等）确定存在可测
量病灶，或骨髓穿刺阳性（仅 MRD 阳性的患者不可入组）
5.对于有生育能力的女性参与者（＞13周岁），要求尿妊娠检查阴性
6.患者必须具有足够的肝功能，定义为AST或ALT＜5倍正常值上限，胆红素＜1.5mg/dl
7.筛选期Karnosky评分（16周岁及以上患者）或Lansky评分（<16周岁患者）至少60分
排除标准
1.预期寿命＜3个月
2. 研究药物给药开始前1个月内接受过其它试验药物
3. 研究药物给药前2周内接受过其它抗肿瘤药物的治疗
4. 筛选期内未从之前的化疗毒性中恢复至1级或以下（经研究者判断短时间内无法恢复的特殊2级或以下毒性允许，如脱发）
5. 研究药物给药前2周内存在未经控制的感染
6. 对于具有生育潜力的男女受试者，从筛选到长期随访期间不愿意采用医学上认可的避孕措施
7. 有其它重要的原发性疾病者，如严重或药物不可控制的高血压、严重糖尿病和/或甲状腺疾病、严重的心血管疾病者、严重心功能障碍、大量腹腔积液患者、系统性感染患者、精神疾病患者
8. HIV感染者、丙肝感染者或活动性乙型肝炎患者
9. 怀疑或确有酒精、药物滥用病史者
10. 过敏体质（两种以上药物、食物、花粉）或已知对硝呋莫司或任何辅料过敏者
11. 环磷酰胺及拓扑替康禁忌使用患者
12. 根据研究者的判断，患者依从性较差，不能遵守本研究规定的随访要求
13. 研究者认为不能入组的其它原因
2. 研究药物给药开始前1个月内接受过其它试验药物
3. 研究药物给药前2周内接受过其它抗肿瘤药物的治疗
4. 筛选期内未从之前的化疗毒性中恢复至1级或以下（经研究者判断短时间内无法恢复的特殊2级或以下毒性允许，如脱发）
5. 研究药物给药前2周内存在未经控制的感染
6. 对于具有生育潜力的男女受试者，从筛选到长期随访期间不愿意采用医学上认可的避孕措施
7. 有其它重要的原发性疾病者，如严重或药物不可控制的高血压、严重糖尿病和/或甲状腺疾病、严重的心血管疾病者、严重心功能障碍、大量腹腔积液患者、系统性感染患者、精神疾病患者
8. HIV感染者、丙肝感染者或活动性乙型肝炎患者
9. 怀疑或确有酒精、药物滥用病史者
10. 过敏体质（两种以上药物、食物、花粉）或已知对硝呋莫司或任何辅料过敏者
11. 环磷酰胺及拓扑替康禁忌使用患者
12. 根据研究者的判断，患者依从性较差，不能遵守本研究规定的随访要求
13. 研究者认为不能入组的其它原因
试验用药
中文通用名：硝呋莫司片： 英文通用名：nifurtimox 商品名称：NA
剂型：片剂
规格：120mg
用法用量：餐后口服给药，一天3次。连续给药剂量递增阶段共设5个剂量组，分别为10、20、30、35、40 mg/kg/天；间隔给药剂量递增阶段的剂量组设计需根据连续给药剂量递增阶段的结果而确定；扩展阶段的剂量组将根据剂量递增阶段的结果而确定。
用药时程：每日三次，21天为一个周期，共4个周期
规格：120mg
用法用量：餐后口服给药，一天3次。连续给药剂量递增阶段共设5个剂量组，分别为10、20、30、35、40 mg/kg/天；间隔给药剂量递增阶段的剂量组设计需根据连续给药剂量递增阶段的结果而确定；扩展阶段的剂量组将根据剂量递增阶段的结果而确定。
用药时程：每日三次，21天为一个周期，共4个周期
终点指标
主要终点1 项，展开查看
- 确定连续给药±间隔给药方案的最大耐受剂量。 临床及实验室不良事件使用美国国家癌症研究所不良事件通用术语标准进行分级。不良事件与硝呋莫司的相关性将由研究者按照方案规定的归因评估标准进行评估评价时间：连续给药剂量递增研究的DLT评价时间为第1~2周期； 间隔给药剂量递增研究的DLT评价期为第1周期。指标类型：安全性指标
次要终点1 项，展开查看
- 主要指标为客观缓解率（ORR）（包括完全缓解[CR]及部分缓解[PR]）、无进展生存期（PFS）、总生存期（OS）。评价时间：1）第2、4周期结束时； 2）延长治疗期内每2个化疗周期结束时。指标类型：有效性指标
伦理委员会审查记录
- 首都医科大学附属北京儿童医院医学伦理委员会同意 · 2019-01-15
- 上海交通大学医学院附属新华医院伦理委员会修改后同意 · 2020-01-16
- 首都医科大学附属北京儿童医院医学伦理委员会同意 · 2021-11-19
数据安全与受试者保险
- 数据安全监查委员会（DMC）
- 无
- 是否购买保险
- 有
源 Word 字段核对
用于核对字段名称和原登记值；与前文重复的内容仍保留。电话和邮箱具体值除外。
公示头信息5 个字段
- 登记号
- CTR20190136
- 试验状态
- 进行中
- 申请人联系人
- 武延芳
- 首次公示信息日期
- 2021-09-08
- 申请人名称
- 恒泰久康（天津）医药科技有限公司
试验基本信息11 个字段
- 登记号
- CTR20190136
- 药物名称
- 硝呋莫司片 曾用名:
- 药物类型
- 化学药物
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 适应症
- 儿童复发/难治性神经母细胞瘤
- 试验专业题目
- 硝呋莫司治疗儿童复发或难治性神经母细胞瘤患者的单臂、非随机化、开放、剂量递增、I期临床试验
- 试验通俗题目
- 硝呋莫司治疗儿童复发或难治性神经母细胞瘤I期临床试验
- 试验方案编号
- HTJK001-CTP-I-01
- 方案最新版本号
- 3.0
- 版本日期
- 2021-11-10
- 方案是否为联合用药
- 否