海曲泊帕联合标准免疫抑制治疗的安全性和有效性研究

1.年龄≥15周岁且≤75周岁（＜18周岁的受试者体重需≥50kg），性别不限；
2.根据Camitta标准诊断为重型再障；
1.骨髓细胞增生程度<正常的25%；如≥正常的25%但<50%，则残存的造血细胞应<30%；
2.血象需至少符合以下三项中的两项（以随机前28天内血常规检查各项最低值计）：
3.中性粒细胞绝对值<0.5×109/L；
4.血小板数<20×109/L；
5.网织红细胞绝对值<20×109/L或校正的网织红细胞百分比<1%。
3.不适合或不愿意进行造血干细胞移植（HSCT）；
4.理解研究程序且自愿书面签署知情同意书。

1.其他原因所致的全血细胞减少以及骨髓低增生性疾病（如溶血性PNH、低增生性MDS/AML、自身抗体介导的全血细胞减少等）；
2. 随机前使用过ATG、ALG、麦考酚酸吗乙酯、西罗莫司、他克莫司、高剂量的环磷酰胺（≥45mg/kg/d）、阿仑珠单抗或CsA（使用时间＞6个月）进行免疫抑制治疗；既往使用血小板生成素受体激动剂（如艾曲泊帕、罗米司亭、重组人血小板生成素等）累积时间＞5天，或累积时间≤5天且洗脱时间未满14天；
3. 既往有造血干细胞移植病史者；
4. 已知或怀疑对海曲泊帕乙醇胺原料药等禁忌或高敏者；
5. 筛选时有克隆性细胞遗传学异常的证据；
6. 随机前经规范治疗后仍无法控制的出血和/或感染患者；
7. 既往或筛选时为HIV感染或携带者或丙肝抗体阳性，乙肝表面抗原阳性或乙肝核心抗体阳性，且HBV-DNA检测提示有病毒复制；
8. 筛选时谷丙转氨酶（ALT）、谷草转氨酶（AST）高于正常值上限的5倍，总胆红素高于正常值上限的1.5倍，血肌酐高于正常值上限；
9. 筛选时有未控制的高血压（>180/100mmHg）、严重心律失常（如完全性左束支传导阻滞，QT间期延长（Bazetts公式），尖端扭转性室速等）、不稳定心绞痛、肺动脉高压（超声心动图检查估测肺动脉收缩压（PASP）≥60mmHg）；
10. 既往有肝硬化病史或门脉高压症病史；
11. 筛选前5年内受试者发生过任何器官系统的恶性实体瘤，不论是否已治疗、转移或复发，但局部皮肤基底细胞癌除外；既往或筛选时发现有血液肿瘤的受试者；
12. 随机前12个月内发生过深静脉血栓、心肌梗塞、脑梗死或外周动脉栓塞的受试者；
13. 妊娠或哺乳妇女；
14. 育龄妇女或伴侣为育龄妇女的男性受试者拒绝在服药期间到最后一次服药后28天内使用高效避孕措施，如激素避孕方法，宫内节育器，避孕套同时合用外用杀精剂，输精管切除绝育，双侧输卵管结扎、切除术或闭塞手术；
15. 随机前3个月内参加过其他临床试验；
16. 研究者认为具有任何可能导致受试者不能完成本研究或给受试者带来明显风险的其他情况；
17. 生活功能状态（ECOG）评分达到或超过3分。