登记概览
- 登记号
- CTR20190180
- 快照状态
- 已完成
- 状态阶段
- 已完成（规范化导航项）
- 源数据分期
- I期
- 研究类型
- 安全性与有效性
- 疾病领域
- 肿瘤（规则标签）
- 申请人
- Blueprint Medicines Corporation Catalent San Diego, Inc. 基石药业（苏州）有限公司
完整专业题目
一项评估 BLU-554 在肝细胞癌患者中安全性、耐受性、药代动力学、药效学和初步疗效的I期研究
关键时间与入组记录
均为本条原始资料中的登记值；“暂未填写”不等于尚未发生。
- 方案版本日期
- 2020-12-16
- 首次公示信息日期
- 2019-03-06
- 第一例受试者签署知情同意书日期
- 国内：2019-05-06；国际：2015-09-11
- 第一例受试者入组日期
- 国内：2019-05-07；国际：2015-09-11
- 试验完成日期
- 国内：2022-08-22；国际：2024-04-12
- 目标入组人数
- 国内: 16 人；国际: 150 人；
- 已入组人数
- 国内: 11 人；国际: 146 人；
- 实际入组总人数
- 国内: 11 人；国际: 146 人；
源文档试验状态：已完成
登记参加机构与地点
共 56 条登记机构与研究者记录。此名单不表示当前开放、正在招募或可直接联系。
江苏省 · 南京市黑龙江 · 哈尔滨吉林省 · 长春市广东省 · 广州市浙江省 · 杭州市天津市 · 天津市四川省 · 成都市河南省 · 郑州市江苏省 · 南通市上海市 · 上海市湖南省 · 长沙市California · Los AngelesSouth Jordan · Salt Lake CityLllinois · EvastonSouth Florida · MiamiCalifornia · San FranciscoConnecticut · New HavenOhio · CantonNew York · New YorkTexas · Dallas另有 24 个地区
- 中国人民解放军东部战区总医院秦淮医疗区中国 · 江苏省 · 南京市 · 研究者：秦叔逵
- 哈尔滨医科大学附属肿瘤医院中国 · 黑龙江 · 哈尔滨 · 研究者：白玉贤
- 吉林省肿瘤医院中国 · 吉林省 · 长春市 · 研究者：程颖
- 吉林大学第一医院中国 · 吉林省 · 长春市 · 研究者：李薇
- 南方医院中国 · 广东省 · 广州市 · 研究者：郭亚兵
- 浙江大学医学院附属第一医院中国 · 浙江省 · 杭州市 · 研究者：方维佳
- 天津医科大学附属肿瘤医院中国 · 天津市 · 天津市 · 研究者：宋天强
- 四川大学华西医院中国 · 四川省 · 成都市 · 研究者：李波
- 河南省肿瘤医院中国 · 河南省 · 郑州市 · 研究者：王居峰
- 南通大学附属肿瘤医院中国 · 江苏省 · 南通市 · 研究者：徐爱兵
- 复旦大学附属中山医院中国 · 上海市 · 上海市 · 研究者：任正刚
- 湖南省肿瘤医院中国 · 湖南省 · 长沙市 · 研究者：古善智
- 复旦大学附属肿瘤医院中国 · 上海市 · 上海市 · 研究者：郭伟剑
- 浙江省肿瘤医院中国 · 浙江省 · 杭州市 · 研究者：邵国良
- 中山大学肿瘤防治中心中国 · 广东省 · 广州市 · 研究者：陈敏山
- Cedars-Sinai Medical Center美国 · California · Los Angeles · 研究者：Steven Miles
- Huntsman Cancer Institute美国 · South Jordan · Salt Lake City · 研究者：Jonathan Whisenant
- Northwestern University美国 · Lllinois · Evaston · 研究者：Laura Kulik
- Sylvester Comprehensive Cancer Center美国 · South Florida · Miami · 研究者：Lynn Feun
- University of California, San Francisco, Medical Center at Mount Zion美国 · California · San Francisco · 研究者：R. Kate Kelley
- Ronald Reagan UCLA Medical Center美国 · California · Los Angeles · 研究者：Richard Finn
- Yale School Of Medicine美国 · Connecticut · New Haven · 研究者：Stacey Stein
- Gabrail Cancer Research Center美国 · Ohio · Canton · 研究者：Nashat Gabrail
- Mount Sinai Beth Israel美国 · New York · New York · 研究者：Max Sung
其余 32 家登记机构展开查看完整名单
- The University of Texas Southwestern Medical Center美国 · Texas · Dallas · 研究者：Muhammad Beg
- The University of Texas MD Anderson Cancer Center美国 · Texas · Houston · 研究者：Ahmed Kaseb
- Ochsner Medical Center美国 · Louisiana · Jefferson · 研究者：Marc Matrana
- Massachusetts General Hospital美国 · Massachusetts · Boston · 研究者：Lipika Goyal
- H. Lee Moffitt Cancer Center & Research Institute美国 · Florida · Tampa · 研究者：Richard Kim
- Inland Empire Liver Foundation美国 · Southern California · Rialto · 研究者：Zeid Kayali
- USC Norris Comprehensive Cancer Center美国 · California · Los Angeles · 研究者：Anthony El-Khoueiry
- Clatterbridge Cancer Centre - Wirral英国 · Wirral · Wirral · 研究者：Daniel Palmer
- UCL Cancer Institute英国 · London · London · 研究者：Tim Meyer
- Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust - Guy's Hospital英国 · London · London · 研究者：Debashis Sarker
- The Royal Free London NHS Foundation Trust - The Royal Free Hospital英国 · London · London · 研究者：Tim Meyer
- National Taiwan University Hospital Yun-Lin Branch中国台湾 · 云林 · 云林 · 研究者：Shih-Jer Hsu
- National Cheng Kung University Hospital中国台湾 · 台北 · 台北 · 研究者：Chia-Jui Yen
- National Taiwan University Hospital中国台湾 · 台北 · 台北 · 研究者：Zhong Zhe Lin
- Inselspital, Universitatsspital Bern瑞士 · Bern · Bern · 研究者：Jean-Francois Dufour
- Centre Hospitalier Universitaire Vaudois瑞士 · Lausanne · Lausanne · 研究者：Sandrine Faivre
- Vall d'Hebron Institut d'Oncologia西班牙 · Barcelona · Barcelona · 研究者：Teresa Macarulla Mercade
- National Cancer Centre of Singapore Pte Ltd.新加披 · Singapore · Singapore · 研究者：Joycelyn Lee Jie Xin
- National Cancer Center韩国 · Goyang · Goyang · 研究者：Joong-Won Park
- Samsung Medical Center韩国 · Seoul · Seoul · 研究者：Ho Yeong Lim
- Seoul National University Hospital韩国 · Seoul · Seoul · 研究者：Jung-Hwan Yoon
- Asan Medical Center韩国 · Songpa · gu -Songpa-gu · 研究者：Yoon-Koo Kang
- Severance Hospital - Yonsei Cancer Center韩国 · Seoul · Seoul · 研究者：Kwang-Hyub Han
- Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana - Stabilimento di Cisanello意大利 · Pisa · Pisa · 研究者：Riccardo Lencioni
- Fondazione IRCCS Istituto Nazionale dei Tumori意大利 · Milan · Milan · 研究者：Vincenzo Mazzaferro
- Queen Mary Hospital中国香港 · 香港特别行政区 · 香港 · 研究者：Thomas Yau
- Prince of Wales Hospital中国香港 · 香港特别行政区 · 香港 · 研究者：Stephen Chan
- Universitatsklinikum Frankfurt德国 · Frankfurt · Frankfurt · 研究者：Joerg Trojan
- Nationales Centrum für Tumorerkrankungen (NCT) Heidelberg德国 · Heidelberg · Heidelberg · 研究者：Karl-Heinz Weiss
- Universitatsmedizin der Johannes Gutenberg-Universitat Mainz德国 · Mainz · Mainz · 研究者：Peter Galle
- Hopital Beaujon法国 · Clichy · Clichy · 研究者：Mohamed Bouattour
- Gustave Roussy法国 · Villejuif · Villejuif · 研究者：Antoine Hollebecque
申请人与登记联系人
保留源 Word 中的登记字段；电话和邮箱为降低个人信息再传播风险而隐藏，请到官方登记平台核验。
- 申请人联系人
- 王寅
- 申请人名称
- Blueprint Medicines Corporation Catalent San Diego, Inc. 基石药业（苏州）有限公司
- 联系人姓名
- 王寅
- 联系人座机
- [已移除电话]
- 联系人Email
- [已移除邮箱]
- 联系人邮政地址
- 上海市-上海市-浦东新区海阳西路399号前滩时代广场22楼
- 联系人邮编
- 200126
主要研究者信息
- 姓名
- 秦叔逵
- 学位
- 医学硕士
- 职称
- 主任医师
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 江苏省-南京市-杨公井34标34号
- 邮编
- 210002
- 单位名称
- 中国人民解放军东部战区总医院秦淮医疗区
方案登记信息
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 试验方案编号
- BLU-554-1101; 修正案13
- 方案最新版本号
- 修正案16，仅供中国使用
- 版本日期
- 2020-12-16
- 方案是否为联合用药
- 企业选择不公示
试验目的
确定BLU-554qd及bid给药时的 MTD 和推荐II期剂量（RP2D）、两种给药方案的安全性和耐受性。
试验设计
- 试验分类
- 安全性和有效性
- 试验分期
- I期
- 设计类型
- 单臂试验
- 随机化
- 非随机化
- 盲法
- 开放
- 试验范围
- 国际多中心试验
受试者基本信息
- 年龄
- 18岁(最小年龄)至无岁(最大年龄)
- 性别
- 男+女
- 健康受试者
- 无
受试者条件
条件须由专业人员结合完整资料判断。
入选标准
1.受试者年龄 ≥18 岁。
2.根据欧洲肝脏研究协会（EASL）或美国肝病研究协会（AASLD）所发布指南中的组织学检查或无创检查标准，受试者被确诊为 HCC。
3.受试者至少存在一个可测量的病灶，根据 RECIST 1.1 进行评估。
4.必须有可用的FGF19 IHC 结果，且FGF19 IHC +。
5.受试者的美国东部肿瘤协作组（ECOG）体能状态（PS）评分为 0-1。
6.受试者的Child-Pugh 评分为 5 或 6 分（Child-Pugh A 级），无临床表现腹水
7.如果有HCV 感染，必须在首次给药之前已完成 HCV 抗病毒治疗（根据当地已获批和可用的抗HCV治疗药物）。HBV 感染受试者，需进行抗病毒治疗，并在研究期间进行监测。
8.受试者愿意提供存档肿瘤组织（如果有）并愿意接受治疗前和治疗期间肿瘤活检。
9.受试者或法定监护人提供参加本研究的知情同意。
2.根据欧洲肝脏研究协会（EASL）或美国肝病研究协会（AASLD）所发布指南中的组织学检查或无创检查标准，受试者被确诊为 HCC。
3.受试者至少存在一个可测量的病灶，根据 RECIST 1.1 进行评估。
4.必须有可用的FGF19 IHC 结果，且FGF19 IHC +。
5.受试者的美国东部肿瘤协作组（ECOG）体能状态（PS）评分为 0-1。
6.受试者的Child-Pugh 评分为 5 或 6 分（Child-Pugh A 级），无临床表现腹水
7.如果有HCV 感染，必须在首次给药之前已完成 HCV 抗病毒治疗（根据当地已获批和可用的抗HCV治疗药物）。HBV 感染受试者，需进行抗病毒治疗，并在研究期间进行监测。
8.受试者愿意提供存档肿瘤组织（如果有）并愿意接受治疗前和治疗期间肿瘤活检。
9.受试者或法定监护人提供参加本研究的知情同意。
排除标准
1.受试者已有中枢神经系统 (CNS) 转移。
2. 有临床意义的实验室检查异常。
3. 根据纽约心脏协会（NYHA）分类，受试者患有临床上显著的、不可控的心血管疾病。
4. 已确认的人类免疫缺陷病毒（HIV） 感染。
5. 在接受首次研究药物之前14天或5个半衰期（以较短者为准）之内接受任何抗癌治疗。
6. 首次给药前14天内接受中性粒细胞生长因子支持治疗。
7. 受试者在接受研究药物前2周内接受过强效CYP3A4抑制剂和/或诱导剂治疗。
8. 受试者在首次给药前15天之内接受过重大手术。
9. 既往接受过肝移植。
10. QT间期> 450 msec。患有QT间期延长综合征或尖端扭转病史。受试者有QT间期延长综合征家族史。
11. 既往接受过选择性 FGFR4 抑制剂治疗。
12. 过去一年之内确诊或需要治疗的其他原发性恶性肿瘤病史。
13. 受试者不愿意或不能遵守预定的访视、药物给药计划、实验室检查或其他研究流程和研究限制。
14. 不愿意接受禁欲或有效避孕措施
15. 妊娠女性
16. 哺乳期女性
17. 研究者认为受试者患有可能影响受试者安全，影响研究药物的吸收、分布、代谢或清除或影响研究结果评估的既往或目前临床显著的疾病、医疗情况、手术史、体征或异常实验室指标。
2. 有临床意义的实验室检查异常。
3. 根据纽约心脏协会（NYHA）分类，受试者患有临床上显著的、不可控的心血管疾病。
4. 已确认的人类免疫缺陷病毒（HIV） 感染。
5. 在接受首次研究药物之前14天或5个半衰期（以较短者为准）之内接受任何抗癌治疗。
6. 首次给药前14天内接受中性粒细胞生长因子支持治疗。
7. 受试者在接受研究药物前2周内接受过强效CYP3A4抑制剂和/或诱导剂治疗。
8. 受试者在首次给药前15天之内接受过重大手术。
9. 既往接受过肝移植。
10. QT间期> 450 msec。患有QT间期延长综合征或尖端扭转病史。受试者有QT间期延长综合征家族史。
11. 既往接受过选择性 FGFR4 抑制剂治疗。
12. 过去一年之内确诊或需要治疗的其他原发性恶性肿瘤病史。
13. 受试者不愿意或不能遵守预定的访视、药物给药计划、实验室检查或其他研究流程和研究限制。
14. 不愿意接受禁欲或有效避孕措施
15. 妊娠女性
16. 哺乳期女性
17. 研究者认为受试者患有可能影响受试者安全，影响研究药物的吸收、分布、代谢或清除或影响研究结果评估的既往或目前临床显著的疾病、医疗情况、手术史、体征或异常实验室指标。
试验用药
中文通用名：BLU-554胶囊：
用法用量：BLU-554 胶囊，规格100mg /粒， 600 mg，口服，每日一次。连续给药直至疾病进展或发生不可接受的毒性。
中文通用名：BLU-554胶囊：
用法用量：BLU-554 胶囊，规格100mg /粒， 600 mg，口服，每日一次。连续给药直至疾病进展或发生不可接受的毒性。
中文通用名：BLU-554胶囊：
用法用量：BLU-554 胶囊，规格100mg /粒， 600 mg，口服，每日一次。连续给药直至疾病进展或发生不可接受的毒性。
中文通用名：BLU-554胶囊： 英文通用名：BLU-554 Capsules 商品名称：NA
剂型：胶囊
规格：100mg
用法用量：600 mg，口服，每日一次。
用药时程：连续给药直至疾病进展或发生不可接受的毒性。
规格：100mg
用法用量：600 mg，口服，每日一次。
用药时程：连续给药直至疾病进展或发生不可接受的毒性。
对照用药
中文通用名：无
用法用量：无
终点指标
主要终点2 项，展开查看
- MTD（最大耐受剂量）、RP2D（推荐II期剂量）评价时间：研究期间指标类型：安全性指标
- BLU-554 的总体安全性特征评价时间：研究期间指标类型：安全性指标
次要终点1 项，展开查看
- PK/PD参数、根据RECIST 1.1版评估ORR、PFS、OS、DOR和CBR、FGF19蛋白水平评价时间：研究期间指标类型：有效性指标+安全性指标
伦理委员会审查记录
- 中国人民解放军第八一医院医学伦理委员会同意 · 2019-02-25
- 四川大学华西医院临床试验伦理审查委员会同意 · 2021-02-20
数据安全与受试者保险
- 数据安全监查委员会（DMC）
- 无
- 是否购买保险
- 有
临床试验结果摘要
以下为原始资料中列出的结果摘要版本及日期。
- 无NA
源 Word 字段核对
用于核对字段名称和原登记值；与前文重复的内容仍保留。电话和邮箱具体值除外。
公示头信息5 个字段
- 登记号
- CTR20190180
- 试验状态
- 已完成
- 申请人联系人
- 王寅
- 首次公示信息日期
- 2019-03-06
- 申请人名称
- Blueprint Medicines Corporation/Catalent San Diego, Inc./基石药业（苏州）有限公司
试验基本信息11 个字段
- 登记号
- CTR20190180
- 药物名称
- BLU-554胶囊
- 药物类型
- 化学药物
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 适应症
- 肝细胞癌
- 试验专业题目
- 一项评估 BLU-554 在肝细胞癌患者中安全性、耐受性、药代动力学、药效学和初步疗效的I期研究
- 试验通俗题目
- BLU-554治疗肝细胞癌患者的I期临床研究
- 试验方案编号
- BLU-554-1101; 修正案13
- 方案最新版本号
- 修正案16，仅供中国使用
- 版本日期
- 2020-12-16
- 方案是否为联合用药
- 企业选择不公示