CTR20190397 快照:进行中 招募完成 药代/药效动力学

评估在肺动脉高压儿童中安全性、耐受性和药代动力学。

研究药物
selexipag片
适应症
儿童肺动脉高压
药物类型
化学药物
试验范围
国际多中心试验
首次公示
2019-07-02
登记地点
北京市 · 北京市、上海市 · 上海市、台湾 · 台湾 等
历史快照

数据截止 2025-11-12,状态可能已经变化。

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登记号
CTR20190397
快照状态
进行中 招募完成
状态阶段
招募结束(规范化导航项)
源数据分期
II期
研究类型
药代/药效动力学
疾病领域
心血管(规则标签)
申请人
Actelion Pharmaceuticals Ltd Excella GmbH & Co. KG Creapharm 杭州泰格医药科技股份有限公司
完整专业题目
一项评估selexipag在肺动脉高压儿童中的安全性、耐受性和药代动力学的前瞻性、多中心、开放性、单臂、2期研究

关键时间与入组记录

均为本条原始资料中的登记值;“暂未填写”不等于尚未发生。

方案版本日期
2025-02-11
首次公示信息日期
2019-07-02
第一例受试者签署知情同意书日期
国内:2019-09-16;国际:2018-07-25
第一例受试者入组日期
国内:2019-10-18;国际:2018-07-25
试验完成日期
国内:登记人暂未填写该信息;国际:登记人暂未填写该信息
目标入组人数
国内: 12 人;国际: 55 人;
已入组人数
国内: 8 人;国际: 66 人;
实际入组总人数
国内: 登记人暂未填写该信息;国际: 登记人暂未填写该信息;

源文档试验状态:进行中(招募完成)

登记参加机构与地点

共 48 条登记机构与研究者记录。此名单不表示当前开放、正在招募或可直接联系。

北京市 · 北京市上海市 · 上海市台湾 · 台湾NA · MontpellierNA · ParisNA · ToulouseNA · HamburgNA · GiessenNA · MünsterNA · FreiburgNA · BudapestNA · Petach TikvahNA · Ramat GanNA · GdanskNA · Wroc?awNA · PoznanNA · KrakówNA · St PetersburgNA · KemerovoNA · Moscow另有 25 个地区
  • 首都医科大学附属北京安贞医院中国 · 北京市 · 北京市 · 研究者:顾虹
  • 上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心中国 · 上海市 · 上海市 · 研究者:徐卓明
  • National Cheng Kung University Hospital中国台湾 · 台湾 · 台湾 · 研究者:Jieh-Neng Wang
  • National Taiwan University Hospital中国台湾 · 台湾 · 台湾 · 研究者:Shuenn-Nan Chiu
  • CHU Arnaud de Villeneuve法国 · NA · Montpellier · 研究者:Pascal Amedro
  • H?pital Necker - Enfants Malades法国 · NA · Paris · 研究者:Damien Bonnet
  • CHU HOPITAL DES ENFANTS法国 · NA · Toulouse · 研究者:Yves Dulac
  • Universit?res Herzzentrum Hamburg德国 · NA · Hamburg · 研究者:Florian Arndt
  • Justus-Liebig-Universit?t Gie?en, Kinderherzzentrum德国 · NA · Giessen · 研究者:Christian Jux
  • Universit?tsklinikum Münster德国 · NA · Münster · 研究者:Astrid Lammers
  • Universit?tsklinikum Freiburg Zentrum德国 · NA · Freiburg · 研究者:Brigitte Stiller
  • Gottsegen Gy?rgy Országos Kardiológiai Intézet, Feln?tt kardiológiai osztály匈牙利 · NA · Budapest · 研究者:Laszlo Ablonczy
  • Schneider Children's Medical Center以色列 · NA · Petach Tikvah · 研究者:Einat Birk
  • Sheba Medical Center以色列 · NA · Ramat Gan · 研究者:Uriel Katz
  • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne波兰 · NA · Gdansk · 研究者:Robert Sabiniewicz
  • Wojewodzki Szpital Specjalistyczny We Wroclawiu波兰 · NA · Wroc?aw · 研究者:Jacek Kusa
  • Szpital Kliniczny im. Karola Jonschera波兰 · NA · Poznan · 研究者:Rafal Surmacz
  • Uniwersytecki Szpital Dzieciecy w Krakowie波兰 · NA · Kraków · 研究者:Piotr Werynski
  • Federal State Budgetary Institution俄罗斯 · NA · St Petersburg · 研究者:Olga Moiseeva
  • Saint Petersburg State Pediatric Medical University俄罗斯 · NA · St Petersburg · 研究者:Anna Galustyan
  • Federal State Budget Scientific Institution俄罗斯 · NA · Kemerovo · 研究者:Tatiana Zvereva
  • Moscow Scientific Research Institute For Pediatrics And Childrens Surgery Of Rosmedtechnologies俄罗斯 · NA · Moscow · 研究者:Igor Kovalev
  • Samara Regional Clinical Cardiological Dispensary俄罗斯 · NA · Samara · 研究者:Dmitry Duplyakov
  • Kazan State Medical University俄罗斯 · NA · Kazan · 研究者:Ildar Nurmeev
其余 24 家登记机构展开查看完整名单
  • Institut Za Zdravstvenu Za?titu Majke I Deteta Srbije ''Dr Vukan ?upi?''塞尔维亚 · NA · Belgrade · 研究者:Vladislav Vukomanovic
  • Children'S Hospital Cardiac Care Center University Of Colorado美国 · NA · Colorado · 研究者:Dunbar Ivy
  • Columbia University Medical Center美国 · NA · New York · 研究者:Erika Rosenzweig
  • Seattle Children's Hospital美国 · NA · Seattle · 研究者:Delphine Yung
  • Nationwide Childrens Hospital美国 · NA · Columbus · 研究者:Curt Daniels
  • Vanderbilt University Medical Center美国 · NA · Nashville · 研究者:Eric Austin
  • Mayo Clinic美国 · NA · Rochester · 研究者:Charlotte Van Dorn
  • University of Iowa Hospital美国 · NA · Lowa · 研究者:Ravi Ashwath
  • State Institution Of The Ministry Of Health Of Ukraine乌克兰 · NA · Kie · 研究者:Valentyna Khanenova
  • Municipal Enterprise Of The Dnipropetrovsk Regional Council乌克兰 · NA · Dnipro · 研究者:Oleg Shashko
  • Lviv Regional Clinical Hospital乌克兰 · NA · Lviv · 研究者:Mykola Konyk
  • Municipal Institution Of The Zaporizhzhya Regional Council乌克兰 · NA · Zaporizhzhya · 研究者:Olena Rudova
  • Great Ormond Street Hospital英国 · NA · London · 研究者:Shahin Moledina
  • Centre Hospitalier Sainte Justine加拿大 · NA · Montreal · 研究者:Anne Fournier
  • Stollery Children's Hospital加拿大 · NA · Edmonton · 研究者:Angela Bates
  • Institut Jantung Negara (National Heart Institute)马来西亚 · NA · Kuala Lumpur · 研究者:Geetha Kandavello
  • Sarawak General Hospital马来西亚 · NA · Sarawak · 研究者:Martin Wong Ngie Liong
  • Azienda Ospedaliera Policlinico S. Orsola-Malpighi意大利 · NA · Bologna · 研究者:Nazzareno Galiè
  • Institute Of Emergency Cardiovascular Diseases And Transplantation罗马尼亚 · NA · Targu Mures · 研究者:Rodica Toganel
  • Spitalul Clinic de Urgenta pentru Copii 'Louis Turcanu' Timisoara罗马尼亚 · NA · imisoara · 研究者:Gabriela Doros
  • Institutul Inimiii Niculae Stancioiu Cluj Napoca罗马尼亚 · NA · Cluj Napoca · 研究者:Simona Oprita
  • UZ Gent比利时 · NA · Gent · 研究者:Daniel De Wolf
  • State Institution Republican Scientific And Practical Center For Pediatric Surgery白俄罗斯 · NA · Minsk · 研究者:Konstantin Drozdovski
  • 4Th City Children’S Clinical Hospital白俄罗斯 · NA · Minsk · 研究者:Iryna Chyzheuskaya

申请人与登记联系人

保留源 Word 中的登记字段;电话和邮箱为降低个人信息再传播风险而隐藏,请到官方登记平台核验。

申请人联系人
郭磊
申请人名称
Actelion Pharmaceuticals Ltd Excella GmbH & Co. KG Creapharm 杭州泰格医药科技股份有限公司
联系人姓名
郭磊
联系人座机
[已移除电话]
联系人Email
[已移除邮箱]
联系人邮政地址
北京市-北京市-北京市朝阳区建国路77号华贸中心写字楼3座19层
联系人邮编
100020

主要研究者信息

姓名
无
邮政地址
--

方案登记信息

相关登记号
CTR20132227
临床申请受理号
企业选择不公示
试验方案编号
AC-065A203;版本号2.0
方案最新版本号
9.0
版本日期
2025-02-11
方案是否为联合用药
企业选择不公示

试验目的

通过评估selexipag及其活性代谢产物ACT-333679在年龄≥2岁至<18岁的PAH儿童中的PK,对根据成人PK外推而选择的selexipag起始剂量(该剂量可在这一儿童人群中产生与成人相似的暴露量)进行确定。

试验设计

试验分类
其他其他说明:安全性、耐受性和药代动力学
试验分期
II期
设计类型
单臂试验
随机化
非随机化
盲法
开放
试验范围
国际多中心试验

受试者基本信息

年龄
2岁(最小年龄)至18岁(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无

受试者条件

条件须由专业人员结合完整资料判断。

入选标准
1.由父母或合法授权的代表在知情同意书上签名并注明日期,并获得发育正常的儿童同意
2.男女不限,年龄≥2且<18岁(在基线/入组/第2次访视时),体重≥9公斤。
3.受试者经入组前任何时候进行的有明确记录的历史RHC证实为PAH,并且具有以下特征:1) mPAP ≥ 25 mmHg;与 2) PAWP ≤ 15 mmHg (在没有肺静脉阻塞和/或严重肺部疾病的情况下,可以用LAP来代替PAWP,或者在没有二尖瓣狭窄的情况下,可以用LVEDP来代替PAWP); 以及 3) PVRi > 3 WU× m2。
4.PAH属于Nice 2013更新分类中的第1类(包括唐氏综合征)和以下病因之一:1)iPAH 2)hPAH 3)aPAH-CHD: -PAH并存CHD -术后PAH(CHD纠治后持续/复发/发生≥6个月) 4)药物或毒素诱导的PAH 5)HIV相关性PAH 6)PAH-aCTD。
5.WHO FC II至III。
6.对于接受ERA和/或PDE-5抑制剂治疗的受试者,在入组前至少3个月治疗剂量应保持稳定,或者患者不适合接受这些治疗。
7.对于有生育能力的女性,在筛选和入组时的妊娠检测结果必须为阴性,必须同意每月进行妊娠检测,并同意从筛选开始直至研究药物停药后 30天(EOS)使用可靠的避孕方法(如果性活跃)。
排除标准
1.由门静脉高压、血吸虫病、PVOD和/或肺毛细血管瘤病引起PAH的受试者。
2. 艾森曼格综合征相关性PAH受试者。
3. 有中到大量左向右分流的受试者。
4. 存在紫绀型先天性心脏病的受试者,如大动脉转位、动脉干、单心室心脏或肺动脉闭锁伴室间隔缺损,以及行Fontan缓解术的受试者。
5. 由肺部疾病和/或缺氧引起PH的受试者。对于患有唐氏综合症的受试者,应明确地排除由肺部疾病和缺氧引起PH的情况(例如,计算机断层扫描、多导睡眠图、肺功能测试)。
6. 入组前两周内接受过Uptravi(selexipag)治疗。
7. 受试者在入组前2个月内接受前列环素(依前列醇)或前列环素类似物(即曲前列环素,伊洛前列素,贝前列素)或计划在试验期间接受前述任一种药物。
8. 在入组前4周内接受过另一种试验性药物的治疗。
9. 在入组前2周内直至selexipag末次给药 3天,接受强效和中效CYP2C8抑制剂(例如吉非贝齐,氯吡格雷,地拉罗司,特立氟胺)治疗。
10. 在入组前2周内直至禁止接受UGT1A3和UGT2B7抑制剂(例如丙戊酸,丙磺舒和氟康唑)治疗。
11. 计划进行任何与PAH相关的外科手术,或等待进行与PAH相关的器官移植。
12. 根据研究者的判断,既往曾患有或当前疑似患有肠套叠或肠梗阻或胃肠阻塞。
13. 已知患有危及生命的疾病,预期寿命<12个月。
14. 根据研究者的判断,患有未受控制的甲状腺疾病。
15. 血红蛋白或血细胞比容<正常范围下限的75%。
16. 已知的重度或中度肝功能损害,即Child-Pugh B级或C级。
17. 根据研究者的判断,因有低血压临床症状而不宜启动PAH特异性治疗。
18. 重度肾功能不全的受试者(估算的肌酐清除率<30mL/min或血清肌酐>221μmol/ L)。
19. 由研究者判断的严重冠心病或不稳定型心绞痛。
20. 入组前最近6个月内发生心肌梗死。
21. 不在密切监督下,发生失代偿性心力衰竭。
22. 由研究者判断的严重心律失常。
23. 在入组前的最近3个月内发生脑血管事件(例如,短暂性脑缺血发作,中风)。
24. 先天性或后天性瓣膜缺损伴有与PH无关的临床相关心肌功能障碍。
25. 妊娠(包括生育计划)或哺乳
26. 已知对研究药物或其任何辅料过敏
27. 药物或物质滥用,或研究者认为可能会妨碍遵循方案或依从研究治疗的任何情况。
28. 在筛选前3个月内失血250 mL或以上。
29. 任何疾病史或临床证据和/或存在可能会干扰研究药物的吸收、分布、代谢或排泄的任何疾病和/或任何手术或医学状况(例如胆囊切除术)。

试验用药

中文通用名:selexipag片:

用法用量:片剂;规格25μg,50μg,200μg;口服给药,一日两次,以水送服,间隔约12小时。
* 体重级别≥50kg:起始剂量为200μg,滴定至iMTD 1600μg b.i.d
* 体重级别≥25kg至<50kg:起始剂量为150μg,滴定至iMTD 1200μg b.i.d
* 体重级别≥9kg至<25kg:起始剂量为100μg,滴定至iMTD 800μg b.i.d
在第12周,将确定每名受试者的iMTD。该剂量应保持不变,直至第16周。

对照用药

中文通用名:无

用法用量:无

终点指标

主要终点1 项,展开查看
  1. 基于模型的暴露量(AUCτ,ss,combined)评价时间:在12周上调滴定阶段指标类型:有效性指标
次要终点13 项,展开查看
  1. 血浆浓度-时间曲线下面积(AUCτ,ss)、稳态最大血浆浓度(Cmax,ss)和观测到Cmax,ss的时间(tmax,ss)评价时间:Selexipag及ACT-333679达稳态时一个给药间隔内指标类型:有效性指标
  2. 稳态谷浓度(Ctrough,ss)评价时间:第15天/访视4、第4周/访视5和第6周/访视6指标类型:有效性指标
  3. 治疗中出现的AE(TEAE)评价时间:截至EOT+3天指标类型:安全性指标
  4. 治疗中出现的SAE(TESAE)评价时间:截至EOT+3天指标类型:安全性指标
  5. 导致永久停用研究药物的AE评价时间:整个试验周期指标类型:安全性指标
  6. 治疗中出现的死亡(全因)评价时间:截至EOT+3天指标类型:安全性指标
  7. 治疗中出现的经时显著实验室异常(血液学和血液化学检测)评价时间:截至EOT+3天指标类型:安全性指标
  8. 特定血液学和血液化学实验室变量相比基线的经时变化评价时间:截至EOT+3天指标类型:安全性指标
  9. 治疗中出现的经时ECG异常评价时间:截至EOT+3天指标类型:安全性指标
  10. TSH相比基线的经时变化评价时间:截至EOT+3天指标类型:安全性指标
  11. 生命体征(血压,心率)相比基线的经时变化评价时间:截至EOT+3天指标类型:安全性指标
  12. 身高和体重指数相比基线的经时变化评价时间:截至EOT+3天指标类型:安全性指标
  13. 性成熟(Tanner分期)相比基线的经时变化评价时间:截至EOT+3天指标类型:安全性指标

伦理委员会审查记录

  • 阜外医院伦理委员会同意 · 2019-03-26
  • 上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心伦理委员会同意 · 2019-05-16
  • 武汉亚洲心脏病医院同意 · 2019-07-03
  • 上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心伦理委员会同意 · 2019-07-10
  • 北京安贞同意 · 2019-07-16
  • 阜外医院伦理委员会同意 · 2019-07-30
  • 北京安贞同意 · 2020-01-06
  • 上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心伦理委员会同意 · 2020-06-26
  • 北京安贞同意 · 2020-06-29
  • 武汉亚洲心脏病医院同意 · 2020-07-08
  • 上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心伦理委员会同意 · 2020-08-03
  • 北京安贞医院临床研究伦理委员会同意 · 2020-08-25
  • 北京安贞医院临床研究伦理委员会同意 · 2020-08-25
  • 上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心伦理委员会同意 · 2020-12-25
  • 北京安贞医院临床研究伦理委员会同意 · 2021-03-03
  • 北京安贞医院临床研究伦理委员会同意 · 2021-07-13
  • 北京安贞医院临床研究伦理委员会同意 · 2021-07-16
  • 上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心伦理委员会同意 · 2021-07-23
  • 上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心伦理委员会同意 · 2021-08-13
  • 北京安贞医院临床研究伦理委员会同意 · 2021-09-15
  • 上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心伦理委员会同意 · 2021-11-30
  • 上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心伦理委员会同意 · 2021-12-07
  • 北京安贞医院临床研究伦理委员会同意 · 2021-12-13
  • 北京安贞医院临床研究伦理委员会同意 · 2022-07-07
  • 上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心伦理委员会同意 · 2022-11-08
  • 上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心伦理委员会同意 · 2023-02-21
  • 北京安贞医院临床研究伦理委员会同意 · 2023-04-12
  • 北京安贞医院临床研究伦理委员会同意 · 2023-07-03
  • 上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心伦理委员会同意 · 2023-11-02
  • 上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心伦理委员会同意 · 2024-06-05
  • 北京安贞医院临床研究伦理委员会同意 · 2024-06-21
  • 上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心伦理委员会同意 · 2024-07-25
  • 上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心伦理委员会同意 · 2024-07-26
  • 北京安贞医院临床研究伦理委员会同意 · 2025-04-23
  • 上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心伦理委员会同意 · 2025-05-13
  • 北京安贞医院临床研究伦理委员会同意 · 2025-05-22

数据安全与受试者保险

数据安全监查委员会(DMC)
有
是否购买保险
有

源 Word 字段核对

用于核对字段名称和原登记值;与前文重复的内容仍保留。电话和邮箱具体值除外。

公示头信息5 个字段
登记号
CTR20190397
试验状态
进行中
申请人联系人
郭磊
首次公示信息日期
2019-07-02
申请人名称
Actelion Pharmaceuticals Ltd/Excella GmbH & Co. KG/Creapharm/杭州泰格医药科技股份有限公司
试验基本信息12 个字段
登记号
CTR20190397
相关登记号
CTR20132227
药物名称
selexipag片
药物类型
化学药物
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
儿童肺动脉高压
试验专业题目
一项评估selexipag在肺动脉高压儿童中的安全性、耐受性和药代动力学的前瞻性、多中心、开放性、单臂、2期研究
试验通俗题目
评估在肺动脉高压儿童中安全性、耐受性和药代动力学。
试验方案编号
AC-065A203;版本号2.0
方案最新版本号
9.0
版本日期
2025-02-11
方案是否为联合用药
企业选择不公示