登记概览
- 登记号
- CTR20190456
- 快照状态
- 主动终止
- 状态阶段
- 已终止（规范化导航项）
- 源数据分期
- III期
- 研究类型
- 安全性与有效性
- 疾病领域
- 泌尿系统（规则标签）
- 申请人
- Genzyme Corporation Sanofi-Aventis Recherche & Développement 赛诺菲（中国）投资有限公司
完整专业题目
GZ/SAR402671 治疗常染色体显性多囊肾病 患者的有效性、安全性研究—随机、双盲、安慰剂对照、两阶段研究
关键时间与入组记录
均为本条原始资料中的登记值；“暂未填写”不等于尚未发生。
- 方案版本日期
- 2020-08-17
- 首次公示信息日期
- 2019-03-20
- 第一例受试者签署知情同意书日期
- 国内：2019-05-08；国际：2018-10-04
- 第一例受试者入组日期
- 国内：2019-06-04；国际：2019-02-11
- 原文未标注日期名称
- 国内：2021-08-03；国际：2021-08-03
- 目标入组人数
- 国内: 48 人；国际: 560 人；
- 已入组人数
- 国内: 87 人；国际: 478 人；
- 实际入组总人数
- 国内: 87 人；国际: 478 人；
源文档试验状态：主动终止（EFC15392 研究的第 1 阶段中期无效性分析结果显示，该试验符合方案预设的、基于主要临床试验终点的试验终止标准。根据预先设定的标准和 DMC 的建议，EFC15392 研究因无效而停止。此试验终止并无安全性原因。）
登记参加机构与地点
共 27 条登记机构与研究者记录。此名单不表示当前开放、正在招募或可直接联系。
上海市 · 上海安徽 · 合肥辽宁 · 沈阳四川 · 成都北京市 · 北京浙江 · 杭州江苏 · 南京广东 · 广州NA · PragueNA · BarcelonaNA · MadridNA · BresciaNA · MilanoNA · SapporoNA · Bunkyo-kuNA · NiigataNA · KawasakiNA · OsakaNA · NagoyaNA · Kyoto另有 3 个地区
- 上海长征医院中国 · 上海市 · 上海 · 研究者：梅长林
- 安徽医科大学附属第一医院中国 · 安徽 · 合肥 · 研究者：吴永贵
- 中国医科大学附属盛京医院中国 · 辽宁 · 沈阳 · 研究者：张蓓茹
- 四川大学华西医院中国 · 四川 · 成都 · 研究者：付平
- 中国人民解放军总医院中国 · 北京市 · 北京 · 研究者：李清刚
- 浙江大学附属第一医院中国 · 浙江 · 杭州 · 研究者：陈江华
- 东南大学附属中大医院中国 · 江苏 · 南京 · 研究者：刘必成
- 江苏省人民医院中国 · 江苏 · 南京 · 研究者：邢昌赢
- 中山大学附属第一医院中国 · 广东 · 广州 · 研究者：阳晓
- Vseobecna Fakultni Nemocnice V Praze捷克 · NA · Prague · 研究者：Vladimir Tesar
- Institut klinicke a experimentalni mediciny捷克 · NA · Prague · 研究者：Ondrej Viklicky
- Fundación Puigvert西班牙 · NA · Barcelona · 研究者：ROSER TORRA BALCELLS
- Fundacion Jimenez Diaz西班牙 · NA · Madrid · 研究者：alberto ortiz
- Hospital Del Mar西班牙 · NA · Barcelona · 研究者：LAIA SANS ATXER
- Spedali di Brescia Ospedaliero Montichiari U.O. Nefrologia意大利 · NA · Brescia · 研究者：Francesco SCOLARI
- HSR - IRCCS意大利 · NA · Milano · 研究者：Paolo Manunta
- Hokkaido University Hospital日本 · NA · Sapporo · 研究者：Saori Nishio
- Juntendo University Hospital东京 · NA · Bunkyo-ku · 研究者：Shigeo Horie
- Niigata University Medical and Dental Hospital日本 · NA · Niigata · 研究者：Ichiei Narita
- Toranomon Hospital Kajigaya日本 · NA · Kawasaki · 研究者：Yoshifumi Ubara
- Osaka City University Hospital日本 · NA · Osaka · 研究者：Katsuhito Mori
- Nagoya University Hospital日本 · NA · Nagoya · 研究者：Shoichi Maruyama
- National Hospital Organization Kyoto Medical Center日本 · NA · Kyoto · 研究者：Koichi Seta
- Seoul National University Hospital韩国 · NA · Seoul · 研究者：Curie Ahn
其余 3 家登记机构展开查看完整名单
- SMG Seoul National University Boramae Medical Center韩国 · NA · Seoul · 研究者：Yun Kyu Oh
- UMC Groningen荷兰 · NA · Groningen · 研究者：Esther Meijer
- UMC St Radboud荷兰 · NA · Nijmegen · 研究者：MBBS joost ph drenth
申请人与登记联系人
保留源 Word 中的登记字段；电话和邮箱为降低个人信息再传播风险而隐藏，请到官方登记平台核验。
- 申请人联系人
- 赛诺菲
- 申请人名称
- Genzyme Corporation Sanofi-Aventis Recherche & Développement 赛诺菲（中国）投资有限公司
- 联系人姓名
- 赛诺菲
- 联系人座机
- [已移除电话]
- 联系人Email
- [已移除邮箱]
- 联系人邮政地址
- 上海市-上海市-上海市静安区延安中路1228号静安嘉里中心办公楼3座17楼中国临床研究中心
- 联系人邮编
- 200040
主要研究者信息
- 姓名
- 梅长林
- 学位
- 医学博士
- 职称
- 教授
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 上海市-上海市-上海市黄浦区凤阳路415号
- 邮编
- 200003
- 单位名称
- 上海长征医院
方案登记信息
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 试验方案编号
- EFC15392;修订方案2
- 方案最新版本号
- 修订版临床试验方案05
- 版本日期
- 2020-08-17
- 方案是否为联合用药
- 企业选择不公示
试验目的
主要目的：
阶段1：确定 Venglustat 对有急性进展风险的 ADPKD 患者的肾脏总体积 增长率的影响。
阶段2：确定 Venglustat 对有急性进展风险的 ADPKD 患者的肾功能 (eGFR) 降低率的影响。
次要目的：
评估Venglustat 对肾浓缩功能的影响
评估Venglustat 的PK
评估Venglustat 的安全性和耐受性
阶段1：确定 Venglustat 对有急性进展风险的 ADPKD 患者的肾脏总体积 增长率的影响。
阶段2：确定 Venglustat 对有急性进展风险的 ADPKD 患者的肾功能 (eGFR) 降低率的影响。
次要目的：
评估Venglustat 对肾浓缩功能的影响
评估Venglustat 的PK
评估Venglustat 的安全性和耐受性
试验设计
- 试验分类
- 安全性和有效性
- 试验分期
- III期
- 设计类型
- 平行分组
- 随机化
- 随机化
- 盲法
- 双盲
- 试验范围
- 国际多中心试验
受试者基本信息
- 年龄
- 18岁(最小年龄)至50岁(最大年龄)
- 性别
- 男+女
- 健康受试者
- 无
受试者条件
条件须由专业人员结合完整资料判断。
入选标准
1.伴有ADPKD风险的男性或女性成人患者，签署知情同意时的年龄为：
- 阶段1的患者为18岁至50岁（含）
- 阶段2的患者为18至50岁（含），且筛选期间的eGFR在45至89.9 mL/min/1.73 m2之间*
- 阶段2的患者为18至55岁（含），且筛选期间的eGFR在30至44.9 mL/min/1.73 m2之间*
2.根据梅奥影像学分级，ADPKD 为1C、1D 或 1E 级。
3.对于阶段1，筛选期间*的肾小球滤过率估算值在45至89.9 mL/min/1.73 m2之间（慢性肾脏病流行病学协作组 [CKD-EPI]方程式）。阶段2筛选期间的肾小球滤过率估算值在30至89.9 mL/min/1.73 m2之间*（CKD-EPI 方程式）。
4.对于高血压患者，在筛选访视前接受过至少 30 天的稳定降压方案治疗。
5.能够阅读、理解和答复研究问卷。
6.患者在执行标准医疗护理外的任何研究相关程序前，提供书面形式的自愿知情同意书。
7.在研究开始时患者无法获得托伐普坦治疗，或根据治疗医师的判断，患者不适于接受托伐普坦治疗（患者不满足推荐的治疗标准，拒绝开始托伐普坦治疗或者对其不耐受）。
- 阶段1的患者为18岁至50岁（含）
- 阶段2的患者为18至50岁（含），且筛选期间的eGFR在45至89.9 mL/min/1.73 m2之间*
- 阶段2的患者为18至55岁（含），且筛选期间的eGFR在30至44.9 mL/min/1.73 m2之间*
2.根据梅奥影像学分级，ADPKD 为1C、1D 或 1E 级。
3.对于阶段1，筛选期间*的肾小球滤过率估算值在45至89.9 mL/min/1.73 m2之间（慢性肾脏病流行病学协作组 [CKD-EPI]方程式）。阶段2筛选期间的肾小球滤过率估算值在30至89.9 mL/min/1.73 m2之间*（CKD-EPI 方程式）。
4.对于高血压患者，在筛选访视前接受过至少 30 天的稳定降压方案治疗。
5.能够阅读、理解和答复研究问卷。
6.患者在执行标准医疗护理外的任何研究相关程序前，提供书面形式的自愿知情同意书。
7.在研究开始时患者无法获得托伐普坦治疗，或根据治疗医师的判断，患者不适于接受托伐普坦治疗（患者不满足推荐的治疗标准，拒绝开始托伐普坦治疗或者对其不耐受）。
排除标准
1.导入期和基线访视时的收缩压 > 160 mmHg。
2. 在筛选访视前 3 个月内，服用过托伐普坦或其他多囊肾病改善剂（生长激素抑制素类似物）。
3. 研究者认为患者无法遵从研究要求，或无法接受研究评估，例如，患有散瞳禁忌症或无法进行磁共振成像 (MRI)（例如：患者的体重超出 MRI 承重能力、植入铁磁金属假体、动脉瘤夹、严重的幽闭恐惧症，或大面积腹部/背部纹身）。
4. 根据世界卫生组织 (WHO) 的分级标准，患者的皮质性白内障 > 晶状体圆周的四分之一（皮质性白内障 2 [COR-2] 级），或后囊下白内障 >2 mm（后囊下白内障 2 [PSC-2] 级）。核性白内障患者不会被排除。
5. 按照处方信息，患者目前在接受可潜在引起白内障的药物，包括任何途径给药的皮质类固醇（包括中等和高效能的局部类固醇）长期给药方案（给药频率高于每 2 周一次），或者可引起白内障的任何药物。
6. 患者在随机前 14 天或 5 个半衰期（以较长者为准）内，服用了强效或中效的 CYP3A4 诱导剂或抑制剂。这也包括在开始 GZ/SAR402671 用药的 72 小时内食用葡萄柚、葡萄柚汁或葡萄柚制品。
2. 在筛选访视前 3 个月内，服用过托伐普坦或其他多囊肾病改善剂（生长激素抑制素类似物）。
3. 研究者认为患者无法遵从研究要求，或无法接受研究评估，例如，患有散瞳禁忌症或无法进行磁共振成像 (MRI)（例如：患者的体重超出 MRI 承重能力、植入铁磁金属假体、动脉瘤夹、严重的幽闭恐惧症，或大面积腹部/背部纹身）。
4. 根据世界卫生组织 (WHO) 的分级标准，患者的皮质性白内障 > 晶状体圆周的四分之一（皮质性白内障 2 [COR-2] 级），或后囊下白内障 >2 mm（后囊下白内障 2 [PSC-2] 级）。核性白内障患者不会被排除。
5. 按照处方信息，患者目前在接受可潜在引起白内障的药物，包括任何途径给药的皮质类固醇（包括中等和高效能的局部类固醇）长期给药方案（给药频率高于每 2 周一次），或者可引起白内障的任何药物。
6. 患者在随机前 14 天或 5 个半衰期（以较长者为准）内，服用了强效或中效的 CYP3A4 诱导剂或抑制剂。这也包括在开始 GZ/SAR402671 用药的 72 小时内食用葡萄柚、葡萄柚汁或葡萄柚制品。
试验用药
中文通用名：GZ/SAR402671：
用法用量：胶囊， 口服
第1阶段：
规格：4 mg ， 一天一次，每次2片,时程：24个月
第 2 阶段：
每天口服一次 GZ/SAR402671（第 1 阶段中确定的剂量），时程 24 个月。
第1阶段：
规格：4 mg ， 一天一次，每次2片,时程：24个月
第 2 阶段：
每天口服一次 GZ/SAR402671（第 1 阶段中确定的剂量），时程 24 个月。
中文通用名：GZ/SAR402671：
用法用量：胶囊， 口服
第1阶段：
规格：15 mg， 一天一次，每次1片
时程：24个月
第 2 阶段：
每天口服一次 GZ/SAR402671（第 1 阶段中确定的剂量），时程 24 个月。
第1阶段：
规格：15 mg， 一天一次，每次1片
时程：24个月
第 2 阶段：
每天口服一次 GZ/SAR402671（第 1 阶段中确定的剂量），时程 24 个月。
对照用药
中文通用名：安慰剂
用法用量：胶囊（淀粉）：口服，
导入期：一天一次， 用药时程：2周
治疗期：一天一次， 用药时程：24个月
导入期：一天一次， 用药时程：2周
治疗期：一天一次， 用药时程：24个月
终点指标
主要终点2 项，展开查看
- 基于 MRI 的TKV 年化变化率。（第1阶段）评价时间：基线至第 18 个月期间指标类型：有效性指标
- 基线至第 24 个月期间的 eGFR（CKD-EPI 公式）年化变化率。（第2阶段）评价时间：基线至第 24 个月期间指标类型：有效性指标
次要终点8 项，展开查看
- eGFR（CKD-EPI 公式）年化变化率。（第1阶段）评价时间：基线至第 24个月期间指标类型：有效性指标
- 血浆 GZ/SAR402671 浓度。（第1&2阶段）评价时间：基线至第 24个月期间指标类型：有效性指标
- 基线至第 24 个月期间的尿渗透压变化（针对未服用利尿剂的患者）。（第2阶段）评价时间：基线至第 24个月期间指标类型：有效性指标
- 主要安全性参数：不良事件（AE），包括严重不良事件（SAE）和特别关注的不良事件（AESI）。评价时间：整个研究过程指标类型：安全性指标
- 其他安全性参数：实验室数据、生命体征、体格检查、ECG评价时间：整个研究过程指标类型：安全性指标
- 基于患者报告的日记，基线至第 18个月（第1阶段）和第24 个月（第2阶段）的夜尿变化。评价时间：基线至第 24 个月期间指标类型：安全性指标
- 基线至第 18 个月（第 1 阶段）和第 24 个月（第 2 阶段）期间的 BDI-II 评分变化。评价时间：基线至第 24 个月期间指标类型：安全性指标
- 通过眼科检查确定基线至第 18 个月（第 1 阶段）和第 24 个月（第 2 阶段）期间的晶状体透明度变化。评价时间：基线至第 24 个月期间指标类型：安全性指标
伦理委员会审查记录
- 上海长征医院药物临床试验伦理委员会修改后同意 · 2018-12-04
- 上海长征医院药物临床试验伦理委员会同意 · 2019-01-09
- 上海长征医院药物临床试验伦理委员会同意 · 2019-06-24
- 上海长征医院药物临床试验伦理委员会同意 · 2019-12-02
- 上海长征医院药物临床试验伦理委员会同意 · 2021-01-04
数据安全与受试者保险
- 数据安全监查委员会（DMC）
- 有
- 是否购买保险
- 有
临床试验结果摘要
以下为原始资料中列出的结果摘要版本及日期。
- 12022-03-25
源 Word 字段核对
用于核对字段名称和原登记值；与前文重复的内容仍保留。电话和邮箱具体值除外。
公示头信息5 个字段
- 登记号
- CTR20190456
- 试验状态
- 主动终止
- 申请人联系人
- 赛诺菲
- 首次公示信息日期
- 2019-03-20
- 申请人名称
- Genzyme Corporation/Sanofi-Aventis Recherche & Développement/赛诺菲（中国）投资有限公司
试验基本信息11 个字段
- 登记号
- CTR20190456
- 药物名称
- Venglustat 曾用名:
- 药物类型
- 化学药物
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 适应症
- 常染色体显性多囊肾病
- 试验专业题目
- GZ/SAR402671 治疗常染色体显性多囊肾病 患者的有效性、安全性研究—随机、双盲、安慰剂对照、两阶段研究
- 试验通俗题目
- GZ/SAR402671 治疗常染色体显性多囊肾病 患者的有效性、安全性研究
- 试验方案编号
- EFC15392;修订方案2
- 方案最新版本号
- 修订版临床试验方案05
- 版本日期
- 2020-08-17
- 方案是否为联合用药
- 企业选择不公示