登记概览
- 登记号
- CTR20190747
- 快照状态
- 已完成
- 状态阶段
- 已完成（规范化导航项）
- 源数据分期
- III期
- 研究类型
- 安全性与有效性
- 疾病领域
- 血液与造血系统（规则标签）
- 申请人
- 正大天晴药业集团股份有限公司
完整专业题目
注射用重组人凝血因子Ⅷ在甲型血友病患者中的多中心、非对照预防治疗的有效性和安全性临床研究
关键时间与入组记录
均为本条原始资料中的登记值；“暂未填写”不等于尚未发生。
- 首次公示信息日期
- 2019-04-28
- 第一例受试者签署知情同意书日期
- 国内：2019-05-15；
- 第一例受试者入组日期
- 国内：登记人暂未填写该信息；
- 试验完成日期
- 国内：2020-01-17；
- 目标入组人数
- 国内: 64 人；
- 已入组人数
- 国内: 登记人暂未填写该信息；
- 实际入组总人数
- 国内: 81 人；
源文档试验状态：已完成
登记参加机构与地点
共 10 条登记机构与研究者记录。此名单不表示当前开放、正在招募或可直接联系。
天津市 · 天津安徽 · 合肥甘肃 · 兰州河南 · 郑州重庆市 · 重庆湖南 · 长沙江苏 · 南京广西壮族自治区 · 南宁江西 · 南昌
- 中国医学科学院血液病医院中国 · 天津市 · 天津 · 研究者：张磊
- 安徽省立医院中国 · 安徽 · 合肥 · 研究者：孙自敏
- 兰州大学第一医院中国 · 甘肃 · 兰州 · 研究者：席亚明
- 河南省肿瘤医院中国 · 河南 · 郑州 · 研究者：周虎
- 河南省人民医院中国 · 河南 · 郑州 · 研究者：王臻
- 重庆医科大学附属第二医院中国 · 重庆市 · 重庆 · 研究者：娄世锋
- 中南大学湘雅医院中国 · 湖南 · 长沙 · 研究者：赵谢兰；陈方平
- 南京鼓楼医院中国 · 江苏 · 南京 · 研究者：周荣富
- 广西医科大学第一附属医院中国 · 广西壮族自治区 · 南宁 · 研究者：程鹏
- 江西省人民医院中国 · 江西 · 南昌 · 研究者：金成豪
申请人与登记联系人
保留源 Word 中的登记字段；电话和邮箱为降低个人信息再传播风险而隐藏，请到官方登记平台核验。
- 申请人联系人
- 戴峻
- 申请人名称
- 正大天晴药业集团股份有限公司
- 联系人姓名
- 戴峻
- 联系人座机
- [已移除电话]
- 联系人Email
- [已移除邮箱]
- 联系人邮政地址
- 江苏省南京市江宁区淳化街道福英路1099号正大天晴药业1号楼研究院临床中心
- 联系人邮编
- 211123
主要研究者信息
- 姓名
- 张磊，医学博士
- 职称
- 主任医师
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 中国天津市和平区南京路288号
- 邮编
- 300020
- 单位名称
- 中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）
方案登记信息
- 相关登记号
- CTR20160253;CTR20190744;
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 试验方案编号
- CTTQ-NXBYZ-02；版本号：1.2
- 方案是否为联合用药
- 企业选择不公示
试验目的
评价注射用重组人凝血因子Ⅷ在既往接受过因子Ⅷ治疗的甲型血友病患者中进行预防治疗的有效性和安全性。
试验设计
- 试验分类
- 安全性和有效性
- 试验分期
- III期
- 设计类型
- 单臂试验
- 随机化
- 非随机化
- 盲法
- 开放
- 试验范围
- 国内试验
受试者基本信息
- 年龄
- 12岁(最小年龄)至65岁(最大年龄)
- 性别
- 男+女
- 健康受试者
- 无
受试者条件
条件须由专业人员结合完整资料判断。
入选标准
1.诊断为甲型血友病；
2.凝血因子Ⅷ活性（FⅧ：C）＜1%的重度患者；
3.年龄12-65岁（含），男女均可；
4.既往FVIII（重组凝血因子Ⅷ或血浆源性凝血因子Ⅷ）治疗的暴露天数（EDs）不少于100天；
5.可获得入组前至少3个月的出血和治疗记录；
6.基线FⅧ抑制物阴性（Nijmegen改良的Bethesda法检测＜0.6BU）；
7.育龄期受试者同意在整个试验期间采取有效的避孕措施；
8.自愿参加本研究，签署知情同意书，依从性好，能配合试验观察。
9.给药前72小时（三天）内未使用其他治疗血友病的药物，包括重组FⅧ、血源性FⅧ、冷沉淀、新鲜血浆和全血等。
2.凝血因子Ⅷ活性（FⅧ：C）＜1%的重度患者；
3.年龄12-65岁（含），男女均可；
4.既往FVIII（重组凝血因子Ⅷ或血浆源性凝血因子Ⅷ）治疗的暴露天数（EDs）不少于100天；
5.可获得入组前至少3个月的出血和治疗记录；
6.基线FⅧ抑制物阴性（Nijmegen改良的Bethesda法检测＜0.6BU）；
7.育龄期受试者同意在整个试验期间采取有效的避孕措施；
8.自愿参加本研究，签署知情同意书，依从性好，能配合试验观察。
9.给药前72小时（三天）内未使用其他治疗血友病的药物，包括重组FⅧ、血源性FⅧ、冷沉淀、新鲜血浆和全血等。
排除标准
1.有FⅧ抑制物史或家族史（＞0.6 BU）；
2. 诊断为非甲型血友病的任何其他出血性疾病；
3. 人类免疫缺陷病毒（艾滋病毒）阳性且CD4计数≤200/μl，病毒携带数量≥200粒/μl或≥400000拷贝/ml；
4. 受试者在试验期间计划实施择期手术；
5. 受试者在用药前一周内使用过强的松、环磷酰胺和环孢霉素等免疫抑制剂治疗，且清洗期不足7个半衰期者；
6. 已知对试验药或任何辅料过敏者；
7. 严重贫血且需要输血；
8. 明显的肝或肾功能损害：ALT或AST＞5×ULN，或总胆红素＞2×ULN或血清肌酐＞2×ULN；凝血酶原时间＞1.5×ULN，血小板计数＜80×109/L；或对肝素敏感或肝素诱导的血小板减少症或其他血小板减少性疾病；
9. 有心脏手术史并需要抗凝治疗；严重的心脏病，包括心肌梗死、心功能不全3级或者以上；
10. 不可控高血压：收缩压＞150mmHg或舒张压＞90mmHg；
11. 在首次用药之前一个月内参加过除FⅧ试验以外的其他临床研究；
12. 酗酒、药物滥用、精神异常，其他严重急性或慢性疾病，实验室异常较大者，以及研究者认为不宜参加者。
2. 诊断为非甲型血友病的任何其他出血性疾病；
3. 人类免疫缺陷病毒（艾滋病毒）阳性且CD4计数≤200/μl，病毒携带数量≥200粒/μl或≥400000拷贝/ml；
4. 受试者在试验期间计划实施择期手术；
5. 受试者在用药前一周内使用过强的松、环磷酰胺和环孢霉素等免疫抑制剂治疗，且清洗期不足7个半衰期者；
6. 已知对试验药或任何辅料过敏者；
7. 严重贫血且需要输血；
8. 明显的肝或肾功能损害：ALT或AST＞5×ULN，或总胆红素＞2×ULN或血清肌酐＞2×ULN；凝血酶原时间＞1.5×ULN，血小板计数＜80×109/L；或对肝素敏感或肝素诱导的血小板减少症或其他血小板减少性疾病；
9. 有心脏手术史并需要抗凝治疗；严重的心脏病，包括心肌梗死、心功能不全3级或者以上；
10. 不可控高血压：收缩压＞150mmHg或舒张压＞90mmHg；
11. 在首次用药之前一个月内参加过除FⅧ试验以外的其他临床研究；
12. 酗酒、药物滥用、精神异常，其他严重急性或慢性疾病，实验室异常较大者，以及研究者认为不宜参加者。
试验用药
中文通用名：注射用重组人凝血因子Ⅷ：
用法用量：冻干粉针剂；规格250IU/瓶；静脉注射，一周三次，或者每隔天一次；初始剂量为30±5IU/kg，调整剂量45±5 IU/kg；用药时程：连续用药24周。
中文通用名：注射用重组人凝血因子Ⅷ：
用法用量：粉针剂；规格250IU/瓶；静脉注射，初始剂量为30±5IU/kg，调整剂量45±5 IU/kg；一周三次，或者每隔天一次；按需给药：每次剂量（IU）=体重(kg)×因子Ⅷ期望值（IU/dL或%）×0.5[(IU/kg)/(IU/dL)]。用药时程：连续用药24周。
中文通用名：注射用重组人凝血因子Ⅷ：
用法用量：粉针剂；规格250IU/瓶；静脉注射，初始剂量为30±5IU/kg，调整剂量45±5 IU/kg；一周三次，或者每隔天一次；按需给药：每次剂量（IU）=体重(kg)×因子Ⅷ期望值（IU/dL或%）×0.5[(IU/kg)/(IU/dL)]。用药时程：连续用药24周。
中文通用名：注射用重组人凝血因子Ⅷ：
用法用量：粉针剂；规格250IU/瓶；静脉注射，初始剂量为30±5IU/kg，调整剂量45±5 IU/kg；一周三次，或者每隔天一次；按需给药：每次剂量（IU）=体重(kg)×因子Ⅷ期望值（IU/dL或%）×0.5[(IU/kg)/(IU/dL)]。用药时程：连续用药24周。
中文通用名：注射用重组人凝血因子Ⅷ：
用法用量：粉针剂；规格250IU/瓶；静脉注射，初始剂量为30±5IU/kg，调整剂量45±5 IU/kg；一周三次，或者每隔天一次；按需给药：每次剂量（IU）=体重(kg)×因子Ⅷ期望值（IU/dL或%）×0.5[(IU/kg)/(IU/dL)]。用药时程：连续用药24周。
中文通用名：注射用重组人凝血因子Ⅷ：
用法用量：粉针剂；规格250IU/瓶；静脉注射，初始剂量为30±5IU/kg，调整剂量45±5 IU/kg；一周三次，或者每隔天一次；按需给药：每次剂量（IU）=体重(kg)×因子Ⅷ期望值（IU/dL或%）×0.5[(IU/kg)/(IU/dL)]。用药时程：连续用药24周。
中文通用名：注射用重组人凝血因子Ⅷ：
用法用量：粉针剂；规格250IU/瓶；静脉注射，初始剂量为30±5IU/kg，调整剂量45±5 IU/kg；一周三次，或者每隔天一次；按需给药：每次剂量（IU）=体重(kg)×因子Ⅷ期望值（IU/dL或%）×0.5[(IU/kg)/(IU/dL)]。用药时程：连续用药24周。
中文通用名：注射用重组人凝血因子Ⅷ：
用法用量：粉针剂；规格250IU/瓶；静脉注射，初始剂量为30±5IU/kg，调整剂量45±5 IU/kg；一周三次，或者每隔天一次；按需给药：每次剂量（IU）=体重(kg)×因子Ⅷ期望值（IU/dL或%）×0.5[(IU/kg)/(IU/dL)]。用药时程：连续用药24周。
中文通用名：注射用重组人凝血因子Ⅷ：
用法用量：粉针剂；规格250IU/瓶；静脉注射，初始剂量为30±5IU/kg，调整剂量45±5 IU/kg；一周三次，或者每隔天一次；按需给药：每次剂量（IU）=体重(kg)×因子Ⅷ期望值（IU/dL或%）×0.5[(IU/kg)/(IU/dL)]。用药时程：连续用药24周。
中文通用名：注射用重组人凝血因子Ⅷ：
用法用量：粉针剂；规格250IU/瓶；静脉注射，初始剂量为30±5IU/kg，调整剂量45±5 IU/kg；一周三次，或者每隔天一次；按需给药：每次剂量（IU）=体重(kg)×因子Ⅷ期望值（IU/dL或%）×0.5[(IU/kg)/(IU/dL)]。用药时程：连续用药24周。
对照用药
中文通用名：无
用法用量：无
终点指标
主要终点2 项，展开查看
- 年化出血率（ Annualized Bleeding Rates，ABR）评价时间：24周治疗期内指标类型：有效性指标
- 首次用药的增量回收率评价时间：首次用药结束指标类型：有效性指标
次要终点9 项，展开查看
- 年化关节出血率（Annualized Joint Bleeding Rate, AJBR）评价时间：24周治疗期内指标类型：有效性指标
- 出血事件治疗后出血症状和体征改善评价时间：24周治疗期内指标类型：有效性指标
- 月平均出血次数评价时间：24周治疗期内指标类型：有效性指标
- 每次新发出血的给药剂量及注射次数评价时间：24周治疗期内指标类型：有效性指标
- 重复给药后增量回收率评价时间：24周治疗期内指标类型：有效性指标
- 关节功能评估评价时间：24周治疗前和治疗后指标类型：有效性指标
- 健康指数量表（EQ-5D）评价时间：24周治疗前和治疗后指标类型：有效性指标
- 免疫原性评价时间：24周治疗期内指标类型：安全性指标
- 不良事件评价时间：24周治疗期内指标类型：安全性指标
伦理委员会审查记录
- 中国医学科学院血液病医院伦理委员会同意 · 2019-01-16
- 中国医学科学院血液病医院伦理委员会同意 · 2019-06-26
- 中国医学科学院血液病医院伦理委员会同意 · 2019-12-08
数据安全与受试者保险
- 数据安全监查委员会（DMC）
- 无
- 是否购买保险
- 有
源 Word 字段核对
用于核对字段名称和原登记值；与前文重复的内容仍保留。电话和邮箱具体值除外。
公示头信息5 个字段
- 登记号
- CTR20190747
- 试验状态
- 已完成
- 申请人联系人
- 戴峻
- 首次公示信息日期
- 2019-04-28
- 申请人名称
- 正大天晴药业集团股份有限公司
试验基本信息10 个字段
- 登记号
- CTR20190747
- 相关登记号
- CTR20160253;CTR20190744;
- 药物名称
- 注射用重组人凝血因子Ⅷ 曾用名:
- 药物类型
- 生物制品
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 适应症
- 甲型血友病
- 试验专业题目
- 注射用重组人凝血因子Ⅷ在甲型血友病患者中的多中心、非对照预防治疗的有效性和安全性临床研究
- 试验通俗题目
- 注射用重组人凝血因子Ⅷ有效性和安全性研究
- 试验方案编号
- CTTQ-NXBYZ-02；版本号：1.2
- 方案是否为联合用药
- 企业选择不公示