登记概览
- 登记号
- CTR20190976
- 快照状态
- 已完成
- 状态阶段
- 已完成（规范化导航项）
- 源数据分期
- III期
- 研究类型
- 有效性
- 疾病领域
- 血液与造血系统、免疫与风湿（规则标签）
- 申请人
- 沈阳三生制药有限责任公司
完整专业题目
特比澳在儿童或青少年的慢性ITP中安全性、有效性 和药代动力学的多中心、随机、 双盲、安慰剂对照研究
关键时间与入组记录
均为本条原始资料中的登记值；“暂未填写”不等于尚未发生。
- 方案版本日期
- 2020-07-14
- 首次公示信息日期
- 2019-08-26
- 第一例受试者签署知情同意书日期
- 国内：2020-03-27；
- 第一例受试者入组日期
- 国内：2020-04-06；
- 试验完成日期
- 国内：2022-08-02；
- 目标入组人数
- 国内: 56（第二阶段） 人；
- 已入组人数
- 国内: 56 人；
- 实际入组总人数
- 国内: 56 人；
源文档试验状态：已完成
登记参加机构与地点
共 11 条登记机构与研究者记录。此名单不表示当前开放、正在招募或可直接联系。
北京市 · 北京市湖北省 · 武汉市山西省 · 太原市河南省 · 郑州市山东省 · 济南市浙江省 · 杭州市山东省 · 青岛市江苏省 · 苏州市广东省 · 广州市
- 首都医科大学附属北京儿童医院中国 · 北京市 · 北京市 · 研究者：吴润晖
- 首都医科大学附属北京儿童医院中国 · 北京市 · 北京市 · 研究者：赵立波
- 华中科技大学同济医学院附属协和医院中国 · 湖北省 · 武汉市 · 研究者：吴小艳
- 山西省儿童医院（山西省妇幼保健院）中国 · 山西省 · 太原市 · 研究者：王晓欢
- 郑州大学附属儿童医院中国 · 河南省 · 郑州市 · 研究者：刘炜
- 山东大学齐鲁医院中国 · 山东省 · 济南市 · 研究者：鞠秀丽
- 首都儿科研究所附属儿童医院中国 · 北京市 · 北京市 · 研究者：师晓东
- 浙江大学医学院附属儿童医院中国 · 浙江省 · 杭州市 · 研究者：徐卫群
- 青岛大学附属医院中国 · 山东省 · 青岛市 · 研究者：孙立荣
- 苏州大学附属儿童医院中国 · 江苏省 · 苏州市 · 研究者：胡绍燕
- 中山大学附属第一医院中国 · 广东省 · 广州市 · 研究者：罗学群
申请人与登记联系人
保留源 Word 中的登记字段；电话和邮箱为降低个人信息再传播风险而隐藏，请到官方登记平台核验。
- 申请人联系人
- 佟刚
- 申请人名称
- 沈阳三生制药有限责任公司
- 联系人姓名
- 佟刚
- 联系人座机
- [已移除电话]
- 联系人Email
- [已移除邮箱]
- 联系人邮政地址
- 辽宁省-沈阳市-中国沈阳经济技术开发区十号路1甲3号
- 联系人邮编
- 100101
主要研究者信息
主要研究者 1
- 姓名
- 吴润晖
- 学位
- 医学博士
- 职称
- 主任医师、副教授
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 北京市-北京市-北京市西城区南礼士路56号
- 邮编
- 100045
- 单位名称
- 首都医科大学附属北京儿童医院
主要研究者 2
- 姓名
- 赵立波，医学博士
- 学位
- 医学博士
- 职称
- 主任药师
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 北京市-北京市-北京市西城区南礼士路56号
- 邮编
- 100045
- 单位名称
- 首都医科大学附属北京儿童医院
方案登记信息
- 相关登记号
- CTR20190892,
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 试验方案编号
- SYSS-rhTPO-ITP-III-105 ; V 2.2
- 方案最新版本号
- V3.0
- 版本日期
- 2020-07-14
- 方案是否为联合用药
- 企业选择不公示
试验目的
第一阶段评价特比澳注射液在持续性或慢性ITP或一线用药治疗无效或脾切除治疗无效或有效后复发的6至17岁ITP患儿中的安全性和耐受性。 第二阶段评价特比澳注射液在一线用药治疗无效或脾切除治疗无效或有效后复发的6至17岁慢性ITP患儿中的疗效。
试验设计
- 试验分类
- 有效性
- 试验分期
- III期
- 设计类型
- 平行分组
- 随机化
- 随机化
- 盲法
- 双盲
- 试验范围
- 国内试验
受试者基本信息
- 年龄
- 6岁(最小年龄)至17岁(最大年龄)
- 性别
- 男+女
- 健康受试者
- 无
受试者条件
条件须由专业人员结合完整资料判断。
入选标准
1.年龄6-11岁、12-17岁（含6岁、11岁、12岁、17岁），男女不限；
2.经研究者诊断为ITP（可参考2019版儿童ITP诊疗规范中下列诊断要点）：①至少2次化验血常规检查显示血小板计数减少，血细胞形态无异常；②脾脏一般不增大；③骨髓检查：巨核细胞数增多或正常、有成熟障碍；④须排除其它继发性血小板减少症，自身免疫性疾病、甲状腺疾病、药物诱导的血小板减少、同种免疫性血小板减少、淋巴系统增殖性疾病、骨髓增生异常（再生障碍性贫血和骨髓增生异常综合征）、恶性血液病、慢性肝病脾功能亢进、血小板消耗性减少、感染等所致的继发性血小板减少、假性血小板减少、包括获得性和遗传性血栓性血小板减少性紫癜在内的微血管病性溶血性贫血疾病以及遗传性血小板减少等
3.第一部分（Part 1）：临床诊断为持续性或慢性ITP（即病程≥3个月），或采用常规剂量激素或丙种球蛋白等一线用药治疗后无效（包括初始治疗无效、或有效后复发而再度治疗无效）或脾切除治疗无效或有效后复发；至少两次血常规检测仅血小板计数（PLT）≤50×109/L，血细胞形态无异常；
第二部分（Part 2）：临床诊断为慢性ITP（即病程超过12个月），且采用常规剂量激素或丙种球蛋白等一线用药治疗后无效（包括初始治疗无效、或有效后复发而再度治疗无效）或脾切除治疗无效或有效后复发（包括一线用药治疗有效后复发、或脾切除治疗有效后复发）；两次血小板计数的平均值<20×109/L，且任一次血小板计数<30×109/L，血细胞形态无异常；
4.患者自愿及其父母或监护人愿意配合治疗和访视，接受随访： a.若患者<8周岁，患者父母或监护人签署知情同意书； b.若患者≥8周岁，患者本人及其父母或监护人均签署知情同意书。
2.经研究者诊断为ITP（可参考2019版儿童ITP诊疗规范中下列诊断要点）：①至少2次化验血常规检查显示血小板计数减少，血细胞形态无异常；②脾脏一般不增大；③骨髓检查：巨核细胞数增多或正常、有成熟障碍；④须排除其它继发性血小板减少症，自身免疫性疾病、甲状腺疾病、药物诱导的血小板减少、同种免疫性血小板减少、淋巴系统增殖性疾病、骨髓增生异常（再生障碍性贫血和骨髓增生异常综合征）、恶性血液病、慢性肝病脾功能亢进、血小板消耗性减少、感染等所致的继发性血小板减少、假性血小板减少、包括获得性和遗传性血栓性血小板减少性紫癜在内的微血管病性溶血性贫血疾病以及遗传性血小板减少等
3.第一部分（Part 1）：临床诊断为持续性或慢性ITP（即病程≥3个月），或采用常规剂量激素或丙种球蛋白等一线用药治疗后无效（包括初始治疗无效、或有效后复发而再度治疗无效）或脾切除治疗无效或有效后复发；至少两次血常规检测仅血小板计数（PLT）≤50×109/L，血细胞形态无异常；
第二部分（Part 2）：临床诊断为慢性ITP（即病程超过12个月），且采用常规剂量激素或丙种球蛋白等一线用药治疗后无效（包括初始治疗无效、或有效后复发而再度治疗无效）或脾切除治疗无效或有效后复发（包括一线用药治疗有效后复发、或脾切除治疗有效后复发）；两次血小板计数的平均值<20×109/L，且任一次血小板计数<30×109/L，血细胞形态无异常；
4.患者自愿及其父母或监护人愿意配合治疗和访视，接受随访： a.若患者<8周岁，患者父母或监护人签署知情同意书； b.若患者≥8周岁，患者本人及其父母或监护人均签署知情同意书。
排除标准
1.筛选前既往1年内有血栓病史的患者
2. 根据2019年ITP国际共识报告（ICR）儿童出血评分级别>2级的患者
3. 筛选前6周内接受过糖皮质激素ITP治疗的患者
4. 筛选前2周内接受过免疫球蛋白ITP治疗的患者
5. 筛选前1个月内应用过TPO或TPO类似药物（如：雷米斯汀，艾曲波帕，海曲波帕等）
6. 筛选前3个月内接受过其他ITP治疗（如：利妥昔单抗、环磷酰胺、长春新碱）的患者
7. 筛选前3个月内接受过化疗、抗凝血药物或者其他有可能影响血小板的治疗
8. 在以往的治疗过程中出现过败血症、弥散性血管内凝血，或已知可加重血小板减少症的任何其它病情的患者
9. 患有肝疾病或肝损伤的患者（ALT或AST超过正常值上限的2倍）
10. 严重肾功能损伤或肾衰竭的患者（血肌酐大于正常值上限的1.5倍）
2. 根据2019年ITP国际共识报告（ICR）儿童出血评分级别>2级的患者
3. 筛选前6周内接受过糖皮质激素ITP治疗的患者
4. 筛选前2周内接受过免疫球蛋白ITP治疗的患者
5. 筛选前1个月内应用过TPO或TPO类似药物（如：雷米斯汀，艾曲波帕，海曲波帕等）
6. 筛选前3个月内接受过其他ITP治疗（如：利妥昔单抗、环磷酰胺、长春新碱）的患者
7. 筛选前3个月内接受过化疗、抗凝血药物或者其他有可能影响血小板的治疗
8. 在以往的治疗过程中出现过败血症、弥散性血管内凝血，或已知可加重血小板减少症的任何其它病情的患者
9. 患有肝疾病或肝损伤的患者（ALT或AST超过正常值上限的2倍）
10. 严重肾功能损伤或肾衰竭的患者（血肌酐大于正常值上限的1.5倍）
试验用药
中文通用名：重组人血小板生成素注射液（仅供临床试验使用）：
用法用量：（第二阶段）
剂型：注射剂 规格：7500U/1mL;15000U/1mL，每瓶1mL； 给药途径：皮下注射 给药频次：每日一次 剂量：300U/kg 用药时程：≤14天
剂型：注射剂 规格：7500U/1mL;15000U/1mL，每瓶1mL； 给药途径：皮下注射 给药频次：每日一次 剂量：300U/kg 用药时程：≤14天
对照用药
中文通用名：重组人血小板生成素注射液安慰剂（仅供临床试验使用）
用法用量：（第二阶段）
剂型：注射剂 规格：7500U/1mL;15000U/1mL，每瓶1mL； 给药途径：皮下注射 给药频次：每日一次 剂量：300U/kg 用药时程：≤14天
主要成分：生理盐水
剂型：注射剂 规格：7500U/1mL;15000U/1mL，每瓶1mL； 给药途径：皮下注射 给药频次：每日一次 剂量：300U/kg 用药时程：≤14天
主要成分：生理盐水
终点指标
主要终点1 项，展开查看
- 第二阶段： 总体有效率评价时间：第二阶段：≤45天指标类型：有效性指标
次要终点11 项，展开查看
- 第二阶段：PK参数评价时间：第二阶段：≤15天指标类型：有效性指标
- 第二阶段：血小板相比基线值的变化评价时间：第二阶段：≤15天指标类型：有效性指标
- 第二阶段：血小板达标率评价时间：第二阶段：≤15天指标类型：有效性指标
- 第二阶段：疗效维持为有效的时间评价时间：第二阶段：≤45天指标类型：有效性指标
- 第二阶段：KIT评分与基线期的差值评价时间：第二阶段：≤15天指标类型：有效性指标
- 第二阶段：ITP-BAT评价出血受试者例数百分比评价时间：第二阶段：≤15天指标类型：有效性指标+安全性指标
- 第二阶段：受试者的应答时间评价时间：第二阶段：≤45天指标类型：有效性指标
- 第二阶段：不良事件发生率评价时间：第二阶段：≤45天指标类型：安全性指标
- 第二阶段：生命体征、体格检查、实验室检查（包括血常规、尿常规、便常规、血生化和凝血功能，血小板计数除外）、心电图检查评价时间：第二阶段：≤45天指标类型：安全性指标
- 第二阶段：抗rhTPO抗体及中和性抗体的发生率评价时间：第二阶段：≤45天指标类型：有效性指标+安全性指标
- 第二阶段：按分层因素分层分析总体有效率评价时间：第二阶段：≤45天指标类型：有效性指标
伦理委员会审查记录
- 首都医科大学附属北京儿童医院医学伦理委员会同意 · 2019-04-23
- 首都医科大学附属北京儿童医院医学伦理委员会同意 · 2019-07-29
- 首都医科大学附属北京儿童医院医学伦理委员会同意 · 2019-10-31
- 首都医科大学附属北京儿童医院医学伦理委员会同意 · 2020-07-24
数据安全与受试者保险
- 数据安全监查委员会（DMC）
- 无
- 是否购买保险
- 有
临床试验结果摘要
以下为原始资料中列出的结果摘要版本及日期。
- V1.02022-08-02
源 Word 字段核对
用于核对字段名称和原登记值；与前文重复的内容仍保留。电话和邮箱具体值除外。
公示头信息5 个字段
- 登记号
- CTR20190976
- 试验状态
- 已完成
- 申请人联系人
- 佟刚
- 首次公示信息日期
- 2019-08-26
- 申请人名称
- 沈阳三生制药有限责任公司
试验基本信息12 个字段
- 登记号
- CTR20190976
- 相关登记号
- CTR20190892,
- 药物名称
- 重组人血小板生成素注射液 曾用名:
- 药物类型
- 生物制品
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 适应症
- 慢性原发性免疫性血小板减少症
- 试验专业题目
- 特比澳在儿童或青少年的慢性ITP中安全性、有效性 和药代动力学的多中心、随机、 双盲、安慰剂对照研究
- 试验通俗题目
- 特比澳在ITP患儿中有效性研究（第二阶段）
- 试验方案编号
- SYSS-rhTPO-ITP-III-105 ; V 2.2
- 方案最新版本号
- V3.0
- 版本日期
- 2020-07-14
- 方案是否为联合用药
- 企业选择不公示