登记概览
- 登记号
- CTR20191300
- 快照状态
- 主动终止
- 状态阶段
- 已终止（规范化导航项）
- 源数据分期
- III期
- 研究类型
- 安全性与有效性
- 疾病领域
- 其他或待归类（规则标签）
- 申请人
- 杭州泰格医药科技股份有限公司
完整专业题目
在Fontan姑息治疗的成年和青少年受试者中评估马昔腾坦安全性、耐受性和有效性的单组开放性长期研究
关键时间与入组记录
均为本条原始资料中的登记值；“暂未填写”不等于尚未发生。
- 方案版本日期
- 2020-11-19
- 首次公示信息日期
- 2020-02-24
- 第一例受试者签署知情同意书日期
- 国内：2020-05-22；国际：2019-05-03
- 第一例受试者入组日期
- 国内：2020-05-22；国际：2019-05-03
- 原文未标注日期名称
- 国内：2021-09-17；国际：2021-09-17
- 目标入组人数
- 国内: 40 人；国际: 134 人；
- 已入组人数
- 国内: 5 人；国际: 93 人；
- 实际入组总人数
- 国内: 5 人；国际: 93 人；
源文档试验状态：主动终止（AC-055H302研究是AC-055H301研究开放标签长期随访研究。AC-055H301研究的数据库于2021年9月02日锁定。研究未能达到其主要和次要疗效目的。未观察到新的或非预期的安全性问题。研究期间报告/观察到的安全性结果与马昔腾坦10 mg的已知安全性特征一致。结果显示，在为Fontan姑息治疗患者/功能性单心室心脏病患者提供治疗获益方面，马昔腾坦10 mg并未带来具有临床意义的获益，因此，申办方决定停止AC-055H302研究，不再继续提供治疗。）
登记参加机构与地点
共 11 条登记机构与研究者记录。此名单不表示当前开放、正在招募或可直接联系。
北京市 · 北京市广东省 · 广州市上海市 · 上海市湖北省 · 武汉市NSW · CamperdownVIC · ParkvilleSA · AdelaideCopenhagen · CopenhagenGironde · PessacMA · Boston
- 中国医学科学医院阜外医院中国 · 北京市 · 北京市 · 研究者：李守军
- 首都医科大学附属北京安贞医院中国 · 北京市 · 北京市 · 研究者：苏俊武
- 广东省人民医院中国 · 广东省 · 广州市 · 研究者：姚桦
- 上海儿童医学中心中国 · 上海市 · 上海市 · 研究者：徐卓明
- 武汉亚洲心脏病医院中国 · 湖北省 · 武汉市 · 研究者：张刚成
- Royal Prince Alfred Hospital, CardiologyAustralia · NSW · Camperdown · 研究者：Celemajer, David
- Royal Children's Hospital Melbourne, CardiologyAustralia · VIC · Parkville · 研究者：d’Udekem, Yves
- Royal Adelaide Hospital, CardiologyAustralia · SA · Adelaide · 研究者：Disney, Patrick
- Rigshospitalet, Kardiologisk KliniskDenmark · Copenhagen · Copenhagen · 研究者：Sondergaard, Lars
- Hopital Cardiologique du Haut-Lévêque, Service des Pathologies Congénitales de l'Adulte et de l'EnfantFrance · Gironde · Pessac · 研究者：Thambo, Jean-Benoit
- Massachusetts General Hospital Heart CenterUnited States · MA · Boston · 研究者：Bhatt, Ami
申请人与登记联系人
保留源 Word 中的登记字段；电话和邮箱为降低个人信息再传播风险而隐藏，请到官方登记平台核验。
- 申请人联系人
- 王凤
- 申请人名称
- 杭州泰格医药科技股份有限公司
- 联系人姓名
- 王凤
- 联系人座机
- [已移除电话]
- 联系人Email
- [已移除邮箱]
- 联系人邮政地址
- 北京市-北京市-北京市朝阳区建国路77号华贸中心写字楼3座19层
- 联系人邮编
- 100025
主要研究者信息
- 姓名
- 李守军
- 学位
- 博士
- 职称
- 主任医师
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 北京市-北京市-北京市西城区北礼士路167号
- 邮编
- 100037
- 单位名称
- 中国医学科学医院阜外医院
方案登记信息
- 相关登记号
- CTR20180367,CTR20140739,CTR20140738,CTR20140468,CTR20132091,CTR20132047
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 试验方案编号
- AC-055H302；终版2
- 方案最新版本号
- Final Version 4
- 版本日期
- 2020-11-19
- 方案是否为联合用药
- 企业选择不公示
试验目的
在Fontan姑息术后成人和青少年受试者中评估马昔腾坦的长期安全性和耐受性。
试验设计
- 试验分类
- 其他其他说明:安全性、耐受性和有效性
- 试验分期
- III期
- 设计类型
- 单臂试验
- 随机化
- 非随机化
- 盲法
- 开放
- 试验范围
- 国际多中心试验
受试者基本信息
- 年龄
- 12岁(最小年龄)至无岁(最大年龄)
- 性别
- 男+女
- 健康受试者
- 无
受试者条件
条件须由专业人员结合完整资料判断。
入选标准
1.在开始任何研究规定的操作之前获得受试者和/或其法定代表的书面知情同意/赞同书
2.已完成AC-055H301 RUBATO DB第52周的受试者。
3.有生育能力的女性必须：3.1. 首次服用OL研究药物前血清妊娠试验为阴性，以及，3.2. 同意在安全性随访期结束前每月接受妊娠检查，以及 3.3. 从入组直至研究治疗终止后至少30天，必须使用可靠的避孕方法。
2.已完成AC-055H301 RUBATO DB第52周的受试者。
3.有生育能力的女性必须：3.1. 首次服用OL研究药物前血清妊娠试验为阴性，以及，3.2. 同意在安全性随访期结束前每月接受妊娠检查，以及 3.3. 从入组直至研究治疗终止后至少30天，必须使用可靠的避孕方法。
排除标准
1.临床恶化导致医疗干预，包括入组期间再次进行Fontan手术（Fontan撤除）。
2. 静息时收缩压（BP）<90 mmHg（<18岁且身高<150 cm的受试者，为<85 mmHg）。
3. 与马昔腾坦使用相关的标准：3.1. 入组时中心实验室评估的血红蛋白值小于正常下限的75%；3.2. 已知或疑似肺静脉闭塞性疾病；3.3. 已知并记录有重度肝损伤，定义为Child-Pugh C级，该分类基于总胆红素、血清白蛋白、国际标准化比值或凝血酶原时间（接受非维生素K拮抗剂治疗的患者除外），也基于腹水和肝性脑病存在与否及其严重度；3.4. 入组时中心实验室评估的血清天冬氨酸转氨酶和/或丙氨酸转氨酶大于正常值上限的3倍；3.5. 入组时中心实验室评估认为有重度肾损伤（估计的肌酐清除率小于30 mL/min/1.73 m2）；3.6. 研究期间怀孕、哺乳或有妊娠意向，或者不采用可靠避孕方法的有生育能力的女性；3.7. 对任何研究药物的任何活性成分或辅料过敏；3.8. 在入组（访视1）前1个月内采用了细胞色素P450 3A4（CYP3A4）强诱导剂治疗，例如卡马西平、利福平、利福布汀、利福喷汀、苯巴比妥、苯妥英和圣约翰草；3.9. 在入组（访视1）前1个月内采用了CYP3A4强抑制剂治疗，例如酮康唑、伊曲康唑、伏立康唑、克拉霉素、泰利霉素、奈法唑酮、利托纳韦和沙奎那韦。
4. 通用排除标准：4.1. 经研究者判断认为可能会影响受试者方案依从的任何因素或情况；4.2. OL研究期间接受另一种研究性疗法治疗；4.3. 使用除马昔腾坦之外的ERA治疗；4.4. 已知有药物或物质（例如酒精）滥用、不稳定的精神疾病或任何其他在研究者看来可能影响参与研究的其他情况；4.5. 在研究期间有任何计划的手术干预（例如，器官移植），小的干预（例如，拔牙）除外。
5. 任何已知的可能会妨碍治疗依从性或完整参与研究的因素或疾病（例如，癌症化疗）或者预期寿命小于12个月的疾病。
2. 静息时收缩压（BP）<90 mmHg（<18岁且身高<150 cm的受试者，为<85 mmHg）。
3. 与马昔腾坦使用相关的标准：3.1. 入组时中心实验室评估的血红蛋白值小于正常下限的75%；3.2. 已知或疑似肺静脉闭塞性疾病；3.3. 已知并记录有重度肝损伤，定义为Child-Pugh C级，该分类基于总胆红素、血清白蛋白、国际标准化比值或凝血酶原时间（接受非维生素K拮抗剂治疗的患者除外），也基于腹水和肝性脑病存在与否及其严重度；3.4. 入组时中心实验室评估的血清天冬氨酸转氨酶和/或丙氨酸转氨酶大于正常值上限的3倍；3.5. 入组时中心实验室评估认为有重度肾损伤（估计的肌酐清除率小于30 mL/min/1.73 m2）；3.6. 研究期间怀孕、哺乳或有妊娠意向，或者不采用可靠避孕方法的有生育能力的女性；3.7. 对任何研究药物的任何活性成分或辅料过敏；3.8. 在入组（访视1）前1个月内采用了细胞色素P450 3A4（CYP3A4）强诱导剂治疗，例如卡马西平、利福平、利福布汀、利福喷汀、苯巴比妥、苯妥英和圣约翰草；3.9. 在入组（访视1）前1个月内采用了CYP3A4强抑制剂治疗，例如酮康唑、伊曲康唑、伏立康唑、克拉霉素、泰利霉素、奈法唑酮、利托纳韦和沙奎那韦。
4. 通用排除标准：4.1. 经研究者判断认为可能会影响受试者方案依从的任何因素或情况；4.2. OL研究期间接受另一种研究性疗法治疗；4.3. 使用除马昔腾坦之外的ERA治疗；4.4. 已知有药物或物质（例如酒精）滥用、不稳定的精神疾病或任何其他在研究者看来可能影响参与研究的其他情况；4.5. 在研究期间有任何计划的手术干预（例如，器官移植），小的干预（例如，拔牙）除外。
5. 任何已知的可能会妨碍治疗依从性或完整参与研究的因素或疾病（例如，癌症化疗）或者预期寿命小于12个月的疾病。
试验用药
中文通用名：马昔腾坦片：
用法用量：片剂；规格10mg；口服，每日一次（o.d.），与或不与食物同食。用药时程：两年。
对照用药
中文通用名：无
用法用量：单臂试验，无对照药。
终点指标
主要终点7 项，展开查看
- 治疗中发生的AE评价时间：整个研究治疗周期指标类型：安全性指标
- SAE评价时间：直至研究治疗终止后30天指标类型：安全性指标
- 导致死亡的AE评价时间：整个研究治疗周期指标类型：安全性指标
- 导致研究治疗提前中止的AE评价时间：整个研究治疗周期指标类型：安全性指标
- 生命体征变化（收缩和舒张动脉血压和脉率），包括外周血氧饱和度（SpO2）和体重随时间的变化评价时间：整个研究治疗周期指标类型：安全性指标
- 治疗中发生的明显实验室异常评价时间：直至研究治疗终止后30天指标类型：安全性指标
- 实验室参数随时间的变化评价时间：整个研究治疗周期指标类型：安全性指标
次要终点2 项，展开查看
- VO2峰值从基线到每个预定时间点的变化评价时间：每个预定时间点指标类型：有效性指标
- 每个预定时间点NT-proBNP的基线百分比评价时间：每个预定时间点指标类型：有效性指标
伦理委员会审查记录
- 中国医学科学院阜外医院伦理委员会同意 · 2019-09-24
- 上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心伦理委员会同意 · 2019-12-06
- 北京安贞医院临床研究伦理委员会同意 · 2019-12-30
- 上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心伦理委员会同意 · 2020-03-20
- 北京安贞医院临床研究伦理委员会同意 · 2020-03-23
- 中国医学科学院阜外医院伦理委员会同意 · 2020-04-21
- 上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心伦理委员会同意 · 2020-09-10
- 北京安贞医院临床研究伦理委员会同意 · 2020-12-15
- 上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心伦理委员会同意 · 2021-04-13
- 北京安贞医院临床研究伦理委员会同意 · 2021-06-07
数据安全与受试者保险
- 数据安全监查委员会（DMC）
- 有
- 是否购买保险
- 有
临床试验结果摘要
以下为原始资料中列出的结果摘要版本及日期。
- NA2022-06-16
源 Word 字段核对
用于核对字段名称和原登记值；与前文重复的内容仍保留。电话和邮箱具体值除外。
公示头信息5 个字段
- 登记号
- CTR20191300
- 试验状态
- 主动终止
- 申请人联系人
- 王凤
- 首次公示信息日期
- 2020-02-24
- 申请人名称
- 杭州泰格医药科技股份有限公司
试验基本信息12 个字段
- 登记号
- CTR20191300
- 相关登记号
- CTR20180367,CTR20140739,CTR20140738,CTR20140468,CTR20132091,CTR20132047
- 药物名称
- 马昔腾坦片
- 药物类型
- 化学药物
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 适应症
- 马昔腾坦治疗Fontan姑息治疗受试者
- 试验专业题目
- 在Fontan姑息治疗的成年和青少年受试者中评估马昔腾坦安全性、耐受性和有效性的单组开放性长期研究
- 试验通俗题目
- Fontan姑息治疗受试者中评估药物安全性、耐受性和有效性
- 试验方案编号
- AC-055H302；终版2
- 方案最新版本号
- Final Version 4
- 版本日期
- 2020-11-19
- 方案是否为联合用药
- 企业选择不公示