复临床试验资料库复智公开信息工具
CTR20191311 快照：已完成 IV期

评估SCT800在接受过FⅧ治疗的血友病患者的安全性、有效性

研究药物
注射用重组人凝血因子VIII
适应症
甲型血友病
药物类型
生物制品
试验范围
国内试验
首次公示
2019-07-16
登记地点
天津市 · 天津市、北京市 · 北京市、广东省 · 广州市 等
查看登记机构 下载原始 Word 查看参加条件
历史快照

数据截止 2025-11-12，状态可能已经变化。

查看数据边界
建议查看顺序
  1. 1核对适应症和试验目的
  2. 2查看登记机构与所在地区
  3. 3到官方平台核验最新状态

登记概览

登记号
CTR20191311
快照状态
已完成
状态阶段
已完成（规范化导航项）
源数据分期
IV期
研究类型
安全性与有效性
疾病领域
血液与造血系统（规则标签）
申请人
神州细胞工程有限公司
完整专业题目
评估SCT800在接受过FⅧ治疗的甲型血友病患者中出血事件的预防和按需治疗的安全性、有效性的扩展多中心、开放研究

关键时间与入组记录

均为本条原始资料中的登记值；“暂未填写”不等于尚未发生。

方案版本日期
2022-06-10
首次公示信息日期
2019-07-16
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：2019-07-25；
第一例受试者入组日期
国内：2019-07-26；
试验完成日期
国内：2024-06-07；
目标入组人数
国内: 240 人；
已入组人数
国内: 210 人；
实际入组总人数
国内: 210 人；

源文档试验状态：已完成

登记参加机构与地点

共 20 条登记机构与研究者记录。此名单不表示当前开放、正在招募或可直接联系。

天津市 · 天津市北京市 · 北京市广东省 · 广州市江苏省 · 苏州市福建省 · 福州市湖南省 · 长沙市山东省 · 青岛市浙江省 · 杭州市山西省 · 太原市四川省 · 成都市青海省 · 西宁市云南省 · 昆明市重庆市 · 重庆市贵州省 · 贵阳市安徽省 · 合肥市江苏省 · 常州市山东省 · 济南市河南省 · 郑州市
  • 中国医学科学院血液病医院中国 · 天津市 · 天津市 · 研究者：杨仁池
  • 北京儿童医院中国 · 北京市 · 北京市 · 研究者：吴润晖
  • 南方医科大学南方医院中国 · 广东省 · 广州市 · 研究者：孙竞
  • 苏州大学附属第一医院中国 · 江苏省 · 苏州市 · 研究者：余自强
  • 福建医科大学附属协和医院中国 · 福建省 · 福州市 · 研究者：杨凤娥
  • 中南大学湘雅医院中国 · 湖南省 · 长沙市 · 研究者：赵谢兰
  • 青岛大学附属医院中国 · 山东省 · 青岛市 · 研究者：孙立荣
  • 浙江大学医学院附属儿童医院中国 · 浙江省 · 杭州市 · 研究者：徐卫群
  • 山西省儿童医院中国 · 山西省 · 太原市 · 研究者：郝国平
  • 成都市妇女儿童中心医院中国 · 四川省 · 成都市 · 研究者：周敏
  • 青海省人民医院中国 · 青海省 · 西宁市 · 研究者：李文倩
  • 昆明医科大学第一附属医院中国 · 云南省 · 昆明市 · 研究者：曾云
  • 昆明医科大学第二附属医院中国 · 云南省 · 昆明市 · 研究者：周泽平
  • 广州医科大学附属第二医院中国 · 广东省 · 广州市 · 研究者：冯莹
  • 重庆医科大学附属儿童医院中国 · 重庆市 · 重庆市 · 研究者：肖剑文
  • 贵州医科大学附属医院中国 · 贵州省 · 贵阳市 · 研究者：金皎
  • 安徽省立医院中国 · 安徽省 · 合肥市 · 研究者：郑昌成
  • 常州市第一人民医院中国 · 江苏省 · 常州市 · 研究者：顾伟英
  • 济南市中心医院中国 · 山东省 · 济南市 · 研究者：陈昀
  • 河南省肿瘤医院中国 · 河南省 · 郑州市 · 研究者：周虎

申请人与登记联系人

保留源 Word 中的登记字段；电话和邮箱为降低个人信息再传播风险而隐藏，请到官方登记平台核验。

申请人联系人
李军
申请人名称
神州细胞工程有限公司
联系人姓名
李军
联系人座机
[已移除电话]-9040
联系人手机号
[已移除电话]
联系人Email
[已移除邮箱]
联系人邮政地址
北京市-北京市-北京经济技术开发区科创七街31号
联系人邮编
100176

主要研究者信息

姓名
杨仁池
学位
医学博士
职称
主任医师
电话
[已移除电话]
Email
[已移除邮箱]
邮政地址
天津市-天津市-天津市和平区南京路288号中国医学科学院血液病医院
邮编
300041
单位名称
中国医学科学院血液病医院

方案登记信息

相关登记号
CTR20160409,CTR20160410,CTR20181922,CTR20191772,CTR20240928
临床申请受理号
企业选择不公示
试验方案编号
SCT800-A401
方案最新版本号
V1.3
版本日期
2022-06-10
方案是否为联合用药
企业选择不公示

试验目的

主要：评估SCT800在既往接受过FⅧ治疗的重型甲型血友病患者中预防性治疗的安全性。
次要：评估SCT800在既往接受过FⅧ治疗的重型甲型血友病患者中预防性治疗的有效性。
评估SCT800在既往接受过FⅧ治疗的重型甲型血友病患者中出血事件治疗的有效性、安全性。
评估SCT800在既往接受过FⅧ治疗的重型甲型血友病患者中进行围手术期治疗的有效性、安全性。

试验设计

试验分类
安全性和有效性
试验分期
IV期
设计类型
单臂试验
随机化
非随机化
盲法
开放
试验范围
国内试验

受试者基本信息

年龄
无岁(最小年龄)至无岁(最大年龄)
性别
男
健康受试者
无

受试者条件

条件须由专业人员结合完整资料判断。

入选标准
1.任何年龄
2.诊断为重型（实验室检测FVIII:C <2%）甲型血友病的男性患者
3.完成之前的SCT800研究的患者（SCT800-A302，SCT800-A303）或“新”PTP患者（相关医疗记录证实曾接受其他FVIII给药且给药EDs＞150天）
4.可获得筛选前至少50EDs的治疗记录
5.FⅧ抑制物检测结果为阴性（实验室Nijmengen-Bethesda检测结果＜0.6BU/mL），仅适用于“新”PTP患者；
6.艾滋病毒阴性；如为艾滋病患者，病毒携带数量<200粒/μL或<400000拷贝/mL，且需满足CD4+T细胞计数>200/μL
7.患者或其监护人理自愿签署知情同意书
排除标准
1.已知对任何FVIII制剂或任何赋型剂过敏；已知对牛、鼠类或仓鼠蛋白过敏者
2. 有FVIII抑制物史或家族史者
3. 除甲型血友病外的其它凝血功能异常的疾病患者
4. 其它有临床显著意义的疾病，酗酒、药物滥用、精神异常或智力障碍者
5. 研究者证实的其它重度疾病或具有临床显著意义的疾病，导致患者无法从临床研究中获益
6. 之前SCT800研究中因依从性差而退出的患者
7. 在首次用药之前一个月内参加过其他临床研究的患者（除FVIII试验外），在签署知情同意书后参加过其他FVIII临床试验的患者

试验用药

中文通用名：注射用重组人凝血因子VIII：

用法用量：剂型：注射剂；规格1000IU/瓶；每瓶药物用4 mL灭菌注射用水（由申办方统一提供）复溶后，静脉注射给药，给药频率为隔天一次或者每周三次，用药时程：连续用药共计120周。

中文通用名：注射用重组人凝血因子VIII：

用法用量：剂型：注射剂；规格250IU/瓶；每瓶药物用4 mL灭菌注射用水（由申办方统一提供）复溶后，静脉注射给药，给药频率为隔天一次或者每周三次，用药时程：连续用药共计120周。

中文通用名：注射用重组人凝血因子VIII： 英文通用名：recombinant Human Coagulation factor VIII for injection 商品名称：NA

剂型：注射剂
规格：250IU/瓶
用法用量：每瓶药物用4 mL灭菌注射用水（由申办方统一提供）复溶后，静脉注射给药，给药频率为隔天一次或者每周三次
用药时程：连续用药共计120周

中文通用名：注射用重组人凝血因子VIII： 英文通用名：recombinant Human Coagulation factor VIII for injection 商品名称：NA

剂型：注射剂
规格：1000IU/瓶
用法用量：每瓶药物用4 mL灭菌注射用水（由申办方统一提供）复溶后，静脉注射给药，给药频率为隔天一次或者每周三次
用药时程：连续用药共计120周

中文通用名：注射用重组人凝血因子VIII： 英文通用名：recombinant Human Coagulation factor VIII for injection 商品名称：NA

剂型：注射剂
规格：1000IU/瓶
用法用量：每瓶药物用4 mL灭菌注射用水（由申办方统一提供）复溶后，静脉注射给药，给药频率为隔天一次或者每周三次
用药时程：连续用药共计120周

中文通用名：注射用重组人凝血因子VIII： 英文通用名：recombinant Human Coagulation factor VIII for injection 商品名称：NA

剂型：注射剂
规格：1000IU/瓶
用法用量：每瓶药物用4 mL灭菌注射用水（由申办方统一提供）复溶后，静脉注射给药，给药频率为隔天一次或者每周三次
用药时程：连续用药共计120周

对照用药

中文通用名：无

用法用量：无

终点指标

主要终点1 项，展开查看
  1. FVIII抑制物的发生率评价时间：0-120周。指标类型：安全性指标
次要终点13 项，展开查看
  1. 年化出血率（ABR）评价时间：0-120周。指标类型：有效性指标
  2. 年化关节出血率（AJBR）评价时间：0-120周。指标类型：有效性指标
  3. SCT800增量体内回收率。评价时间：来自主研究的患者——第36周 “新”PTP患者——第0天，第4周，第24周，第36周。指标类型：有效性指标
  4. 每例患者每月以及每年用于预防性治疗和出血事件治疗的SCT800总用量（IU/kg）；评价时间：0-120周。指标类型：有效性指标
  5. 每例患者每月以及每年用于预防性治疗的SCT800使用量（IU/kg）；评价时间：0-120周。指标类型：有效性指标
  6. 每例患者每年总给药次数；评价时间：0-120周。指标类型：有效性指标
  7. 靶关节数评价时间：筛选期，治疗期每24周，EOT访视。指标类型：有效性指标
  8. 关节功能评估评价时间：筛选期，治疗期每24周，EOT访视。指标类型：有效性指标
  9. EQ-5D评价时间：筛选期，治疗期每24周，EOT访视。指标类型：有效性指标
  10. 止血效果评价时间：0-120周。指标类型：有效性指标
  11. 治治疗每次新发出血事件的SCT800注射次数和给药剂量（包括平均注射剂量和总用量），以及出血控制时间（从开始注射研究药物至出血停止）评价时间：0-120周。指标类型：有效性指标
  12. 手术中及手术后注射SCT800的止血有效性评估。评价时间：0-120周。指标类型：有效性指标
  13. 不良事件发生率评价时间：0-120周。指标类型：安全性指标

伦理委员会审查记录

  • 中国医学科学院血液病医院伦理委员会同意 · 2019-06-12
  • 中国医学科学院血液病医院伦理委员会同意 · 2019-09-18
  • 中国医学科学院血液病医院伦理委员会同意 · 2020-02-07
  • 中国医学科学院血液病医院伦理委员会同意 · 2020-07-13
  • 中国医学科学院血液病医院伦理委员会同意 · 2022-07-11

数据安全与受试者保险

数据安全监查委员会（DMC）
无
是否购买保险
有

临床试验结果摘要

以下为原始资料中列出的结果摘要版本及日期。

  • V1.02024-10-14

源 Word 字段核对

用于核对字段名称和原登记值；与前文重复的内容仍保留。电话和邮箱具体值除外。

公示头信息5 个字段
登记号
CTR20191311
试验状态
已完成
申请人联系人
李军
首次公示信息日期
2019-07-16
申请人名称
神州细胞工程有限公司
试验基本信息12 个字段
登记号
CTR20191311
相关登记号
CTR20160409,CTR20160410,CTR20181922,CTR20191772,CTR20240928
药物名称
注射用重组人凝血因子VIII
药物类型
生物制品
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
甲型血友病
试验专业题目
评估SCT800在接受过FⅧ治疗的甲型血友病患者中出血事件的预防和按需治疗的安全性、有效性的扩展多中心、开放研究
试验通俗题目
评估SCT800在接受过FⅧ治疗的血友病患者的安全性、有效性
试验方案编号
SCT800-A401
方案最新版本号
V1.3
版本日期
2022-06-10
方案是否为联合用药
企业选择不公示