登记概览
- 登记号
- CTR20191772
- 快照状态
- 已完成
- 状态阶段
- 已完成（规范化导航项）
- 源数据分期
- III期
- 研究类型
- 安全性与有效性
- 疾病领域
- 血液与造血系统（规则标签）
- 申请人
- 神州细胞工程有限公司
完整专业题目
评估SCT800在既往接受过因子VIII治疗的重型甲型血友病患者（＜12岁）中预防治疗的有效性、安全性和药代动力学研究
关键时间与入组记录
均为本条原始资料中的登记值；“暂未填写”不等于尚未发生。
- 方案版本日期
- 2020-07-08
- 首次公示信息日期
- 2019-09-04
- 第一例受试者签署知情同意书日期
- 国内：2020-05-28；
- 第一例受试者入组日期
- 国内：2020-06-05；
- 试验完成日期
- 国内：2021-08-25；
- 目标入组人数
- 国内: 70 人；
- 已入组人数
- 国内: 70 人；
- 实际入组总人数
- 国内: 70 人；
源文档试验状态：已完成
登记参加机构与地点
共 15 条登记机构与研究者记录。此名单不表示当前开放、正在招募或可直接联系。
天津市 · 天津市广东省 · 广州市福建省 · 福州市湖南省 · 长沙市山东省 · 青岛市浙江省 · 杭州市山西省 · 太原市四川省 · 成都市青海省 · 西宁市云南省 · 昆明市重庆市 · 重庆市贵州省 · 贵阳市山东省 · 济南市北京市 · 北京市
- 中国医学科学院血液病医院中国 · 天津市 · 天津市 · 研究者：杨仁池
- 南方医科大学南方医院中国 · 广东省 · 广州市 · 研究者：孙竞
- 福建医科大学附属协和医院中国 · 福建省 · 福州市 · 研究者：杨凤娥
- 中南大学湘雅医院中国 · 湖南省 · 长沙市 · 研究者：赵谢兰
- 青岛大学附属医院中国 · 山东省 · 青岛市 · 研究者：孙立荣
- 浙江大学医学院附属儿童医院中国 · 浙江省 · 杭州市 · 研究者：徐卫群
- 山西省儿童医院中国 · 山西省 · 太原市 · 研究者：程艳丽
- 成都市妇女儿童中心医院中国 · 四川省 · 成都市 · 研究者：徐鸣
- 青海省人民医院中国 · 青海省 · 西宁市 · 研究者：李文倩
- 昆明医科大学第一附属医院中国 · 云南省 · 昆明市 · 研究者：曾云
- 昆明医科大学第二附属医院中国 · 云南省 · 昆明市 · 研究者：周泽平
- 重庆医科大学附属儿童医院中国 · 重庆市 · 重庆市 · 研究者：肖剑文
- 贵州医科大学附属医院中国 · 贵州省 · 贵阳市 · 研究者：黄璟
- 济南市中心医院中国 · 山东省 · 济南市 · 研究者：陈昀
- 首都医科大学附属北京儿童医院中国 · 北京市 · 北京市 · 研究者：吴润晖
申请人与登记联系人
保留源 Word 中的登记字段；电话和邮箱为降低个人信息再传播风险而隐藏，请到官方登记平台核验。
- 申请人联系人
- 李军
- 申请人名称
- 神州细胞工程有限公司
- 联系人姓名
- 李军
- 联系人座机
- [已移除电话]-9040
- 联系人手机号
- [已移除电话]
- 联系人Email
- [已移除邮箱]
- 联系人邮政地址
- 北京市-北京市-北京经济技术开发区科创七街31号
- 联系人邮编
- 100176
主要研究者信息
- 姓名
- 杨仁池
- 学位
- 医学博士
- 职称
- 主任医师
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 天津市-天津市-天津市和平区南京路288号中国医学科学院血液病医院
- 邮编
- 300041
- 单位名称
- 中国医学科学院血液病医院
方案登记信息
- 相关登记号
- CTR20160410,CTR20160409,CTR20181922,CTR20191311,
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 试验方案编号
- SCT800-A303；V1.2
- 方案最新版本号
- V1.3
- 版本日期
- 2020-07-08
- 方案是否为联合用药
- 企业选择不公示
试验目的
评估SCT800在既往接受过因子VIII（FVIII）治疗的重型甲型血友病儿童患者（<12岁）中进行预防性治疗的有效性。
试验设计
- 试验分类
- 安全性和有效性
- 试验分期
- III期
- 设计类型
- 单臂试验
- 随机化
- 非随机化
- 盲法
- 开放
- 试验范围
- 国内试验
受试者基本信息
- 年龄
- 无岁(最小年龄)至12岁(最大年龄)
- 性别
- 男
- 健康受试者
- 无
受试者条件
条件须由专业人员结合完整资料判断。
入选标准
1.年龄<12岁
2.重度（中心实验室检测FVIII:C <1%）甲型血友病的男性患者
3.既往接受过FVIII治疗（预防性治疗或出血治疗），有相关记录，并经过核实，年龄<6岁受试者FVIII EDs至少累计＞50天；6≤年龄<12岁的受试者FVIII EDs至少累计＞150天；
4.可获得筛选前至少3个月的出血治疗记录
5.FVIII抑制物检测结果为阴性（中心实验室Nijmegen-Bethesda检测结果<0.6BU/mL）
6.艾滋病毒阴性；如为艾滋病患者，病毒携带数量<200粒/μL或<400000拷贝/mL，且艾滋病患者需满足CD4+T细胞计数>200/μL
7.患者或其监护人自愿签署知情同意书
2.重度（中心实验室检测FVIII:C <1%）甲型血友病的男性患者
3.既往接受过FVIII治疗（预防性治疗或出血治疗），有相关记录，并经过核实，年龄<6岁受试者FVIII EDs至少累计＞50天；6≤年龄<12岁的受试者FVIII EDs至少累计＞150天；
4.可获得筛选前至少3个月的出血治疗记录
5.FVIII抑制物检测结果为阴性（中心实验室Nijmegen-Bethesda检测结果<0.6BU/mL）
6.艾滋病毒阴性；如为艾滋病患者，病毒携带数量<200粒/μL或<400000拷贝/mL，且艾滋病患者需满足CD4+T细胞计数>200/μL
7.患者或其监护人自愿签署知情同意书
排除标准
1.已知对任何FVIII制剂或任何赋形剂过敏；已知对牛、鼠类或仓鼠蛋白过敏者；
2. 有FVIII抑制物史或家族史者；
3. 血小板计数＜100×109/L；
4. 肝功能临床检测（丙氨酸氨基转移酶[ALT]、天冬氨酸氨基转移酶[AST]）≥5倍正常值上限（ULN）或肾功能临床检测（血肌酐）≥2倍ULN者；
5. 临床上诊断为活动性乙型或丙型肝炎者；
6. 国际标准化比值（INR）＞1.5；
7. 除甲型血友病外的其它凝血功能异常的疾病者；
8. 在首次用药之前1周内使用过或研究期间需要定期（如每天或隔天）使用任何抗凝剂、抗纤溶剂以及影响血小板功能的药物者包括非甾体抗炎药（NSAIDs）如阿司匹林等
9. 在首次使用研究药物之前2周内接受或研究期间预计接受免疫调节剂（如丙种球蛋白、皮质类固醇、α-干扰素和强的松>10 mg/d [且＞7天]或类似药物，抗逆转录病毒化疗除外）者
10. 首次用药前1月内接受冷沉淀、全血或血浆者。
11. 其它有临床显著意义的疾病，酗酒、药物滥用、精神异常或智力障碍者；
12. 研究者证实的其它重度或具有临床显著意义疾病，导致患者无法从临床研究中获益；
2. 有FVIII抑制物史或家族史者；
3. 血小板计数＜100×109/L；
4. 肝功能临床检测（丙氨酸氨基转移酶[ALT]、天冬氨酸氨基转移酶[AST]）≥5倍正常值上限（ULN）或肾功能临床检测（血肌酐）≥2倍ULN者；
5. 临床上诊断为活动性乙型或丙型肝炎者；
6. 国际标准化比值（INR）＞1.5；
7. 除甲型血友病外的其它凝血功能异常的疾病者；
8. 在首次用药之前1周内使用过或研究期间需要定期（如每天或隔天）使用任何抗凝剂、抗纤溶剂以及影响血小板功能的药物者包括非甾体抗炎药（NSAIDs）如阿司匹林等
9. 在首次使用研究药物之前2周内接受或研究期间预计接受免疫调节剂（如丙种球蛋白、皮质类固醇、α-干扰素和强的松>10 mg/d [且＞7天]或类似药物，抗逆转录病毒化疗除外）者
10. 首次用药前1月内接受冷沉淀、全血或血浆者。
11. 其它有临床显著意义的疾病，酗酒、药物滥用、精神异常或智力障碍者；
12. 研究者证实的其它重度或具有临床显著意义疾病，导致患者无法从临床研究中获益；
试验用药
中文通用名：注射用重组人凝血因子VIII：
用法用量：剂型：注射剂；规格250IU/瓶；每瓶药物用4mL灭菌注射用水复溶后，静脉推注给药，给药频率为隔天一次或者每周三次，用药时程：连续用药共计24周。按照单位体重计算用药总量。
中文通用名：注射用重组人凝血因子VIII：
用法用量：剂型：注射剂；规格1000IU/瓶；每瓶药物用4mL灭菌注射用水复溶后，静脉推注给药，给药频率为隔天一次或者每周三次，用药时程：连续用药共计24周。按照单位体重计算用药总量。
中文通用名：注射用重组人凝血因子VIII： 英文通用名：recombinant Human Coagulation factor VIII for injection 商品名称：NA
剂型：注射剂
规格：250IU/瓶
用法用量：每瓶药物用4 mL灭菌注射用水（由申办方统一提供）复溶后，静脉注射给药
用药时程：给药频率为隔天一次或者每周三次，连续用药共计24周
规格：250IU/瓶
用法用量：每瓶药物用4 mL灭菌注射用水（由申办方统一提供）复溶后，静脉注射给药
用药时程：给药频率为隔天一次或者每周三次，连续用药共计24周
中文通用名：注射用重组人凝血因子VIII： 英文通用名：recombinant Human Coagulation factor VIII for injection 商品名称：NA
剂型：注射剂
规格：1000IU/瓶
用法用量：每瓶药物用4 mL灭菌注射用水（由申办方统一提供）复溶后，静脉注射给药
用药时程：给药频率为隔天一次或者每周三次，连续用药共计24周。
规格：1000IU/瓶
用法用量：每瓶药物用4 mL灭菌注射用水（由申办方统一提供）复溶后，静脉注射给药
用药时程：给药频率为隔天一次或者每周三次，连续用药共计24周。
对照用药
中文通用名：无
用法用量：无
终点指标
主要终点1 项，展开查看
- 年化出血率（Annualized Bleeding Rate，ABR）评价时间：24周指标类型：有效性指标
次要终点12 项，展开查看
- 年化关节出血率（Annualized Joint Bleeding Rate, AJBR）评价时间：24周指标类型：有效性指标
- 每例受试者每月用于预防性治疗和出血事件治疗的SCT800总用量（IU/kg）及年化值评价时间：0-24周指标类型：有效性指标
- 月平均出血次数评价时间：0-24周指标类型：有效性指标
- 每月用于预防性治疗SCT800使用量（IU/kg）及年化值评价时间：0-24周指标类型：有效性指标
- 关节功能评估：血友病关节健康评分量表（HJHS）评价时间：筛选期，24周或末次访视指标类型：有效性指标
- CHO-KLAT评价时间：筛选期，12周，24周或末次访视指标类型：有效性指标
- SCT800的止血有效性进行评估评价时间：0-24周指标类型：有效性指标
- 术前、术后1小时、术后24小时术后72小时和术后7天（仅大手术）的血红蛋白评价时间：0-24周指标类型：有效性指标
- 手术期间的输血量及出血量评价时间：0-24周指标类型：有效性指标
- 每次手术SCT800的输注次数和给药剂量（包括平均注射剂量和总用量）评价时间：0-24周指标类型：有效性指标
- FVIII抑制物的发生率（Nijmegen-Bethesda方法检测）评价时间：0-24周指标类型：安全性指标
- 不良事件的发生率评价时间：0-24周指标类型：安全性指标
伦理委员会审查记录
- 中国医学科学院血液病医院伦理委员会同意 · 2019-04-29
- 中国医学科学院血液病医院伦理委员会同意 · 2019-07-10
- 中国医学科学院血液病医院伦理委员会同意 · 2020-05-29
- 中国医学科学院血液病医院伦理委员会同意 · 2020-09-27
数据安全与受试者保险
- 数据安全监查委员会（DMC）
- 无
- 是否购买保险
- 有
临床试验结果摘要
以下为原始资料中列出的结果摘要版本及日期。
- 1.02021-12-06
源 Word 字段核对
用于核对字段名称和原登记值；与前文重复的内容仍保留。电话和邮箱具体值除外。
公示头信息5 个字段
- 登记号
- CTR20191772
- 试验状态
- 已完成
- 申请人联系人
- 李军
- 首次公示信息日期
- 2019-09-04
- 申请人名称
- 神州细胞工程有限公司
试验基本信息12 个字段
- 登记号
- CTR20191772
- 相关登记号
- CTR20160410,CTR20160409,CTR20181922,CTR20191311,
- 药物名称
- 注射用重组人凝血因子VIII
- 药物类型
- 生物制品
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 适应症
- 甲型血友病儿童患者出血的预防和控制以及手术出血的预防
- 试验专业题目
- 评估SCT800在既往接受过因子VIII治疗的重型甲型血友病患者（＜12岁）中预防治疗的有效性、安全性和药代动力学研究
- 试验通俗题目
- SCT800在小于12岁甲型血友病的有效性、安全性和药代动力学
- 试验方案编号
- SCT800-A303；V1.2
- 方案最新版本号
- V1.3
- 版本日期
- 2020-07-08
- 方案是否为联合用药
- 企业选择不公示