中国A型血友病患者中开展科跃奇有效性安全性PK

1.A部分（PTPs：既往经治受试者 ）:患有重度A型血友病（定义为在筛选时，采用一期凝血分析法记录的FVIII:C <1%）的中国受试者；
受试者目前正在使用任何FVIII产品进行按需治疗或任何类型的预防治疗；对于年龄<12岁的受试者，给药暴露日（ED）≥50天；对于年龄≥12至65岁的受试者，服用任何因子VIII产品≥150 ED；
尚未测得抑制物抗体存在的证据；
无FVIII抑制物形成的历史；
2.签署知情同意书的B部分（PUPs/MTPs：既往未经治疗受试者/接受最低限度治疗的受试者）：在其父母或法定代理人代表其签署知情同意书时，受试者的年龄必须<6岁；有重度A型血友病（定义为在筛选时，采用一期凝血分析法记录的FVIII:C <1%）的中国受试者；
PUP必须既往未曾暴露于任何FVIII产品。
MTP的任何纯化FVIII浓缩物的ED不得超过1天，或FFP或冷沉淀的ED不得超过3天；
目前，在MTP中采用Nijmegen改良型Bethesda检测方法（<0.6 BU/mL）的2个连续样本中，尚未测得抑制物抗体存在的证据，并且也未出现对FVIII给药反应低下的临床体征或症状。必须由当地实验室至少间隔1周但不超过2周对这2个阴性样本进行检查。在收集用于抑制物检查的样本前，受试者在72个小时内可能不会接受凝血因子FVIII药物；
如果PUP和MTP已接受皮下凝血因子替代疗法（艾美赛珠单抗），则必须遵守6个月的洗脱期；如果PUP将接受科跃奇FVIII首次给药来治疗首次出血，并同意开始预防治疗作为其护理的一部分，则可纳入。如果MTP同意开始预防治疗作为其护理的一部分，则可纳入。

1.A部分（PTPs：既往经治受试者 ）:任何不同于A型血友病的其他出血疾病（如血管假性血友病和B型血友病）;
血小板计数<100 000/mm3；肾功能损害（血清肌酐>2.0 mg/dL）或活动性肝病（丙氨酸氨基转移酶/天门冬氨酸氨基转移酶[ALT/AST]>5 × ULN）；
人类免疫缺陷病毒（HIV）检验呈阳性，且绝对CD4淋巴细胞计数< 250 细胞/μL；对活性物质、小鼠和仓鼠蛋白具有已知超敏反应；
在最近3个月内，接受化疗或免疫调节药物的治疗，或长期口服或静脉（IV）给药糖皮质激素（>14天），但抗逆转录病毒化疗除外；
任何需要接受注射前用药（如抗组胺类药物）以耐受FVIII注射；目前正在参与另一项试验用药物研究或曾在签署知情同意书的30天内参与了一项涉及试验用药物的临床研究，或参与了一项已完成的BAY 81-8973（科跃奇）干预临床研究；
已计划的大手术，定义为使用呼吸辅助和/或全身麻醉的手术
2. B部分（PUPs/MTPs：既往未经治疗受试者/接受最低限度治疗的受试者）：任何不同于A型血友病的其他出血疾病（如血管假性血友病和B型血友病） ；
血小板计数<100000/mm3；根据筛选实验室评估，肾功能损害（血清肌酐>2×正常值上限[ULN]）或活动性肝病（丙氨酸氨基转移酶[ALT]或天门冬氨酸氨基转移[AST]>5×ULN）；
具有FVIII抑制物形成史的MTP；对活性物质、小鼠或仓鼠蛋白具有已知超敏反应；首次使用科跃奇治疗高风险出血情况（例如手术，颅内出血）或需要强化治疗或长期治疗的患者；
已计划的大手术，定义为使用呼吸辅助和/或全身麻醉的手术；
在最近3个月内，接受化疗、免疫调节药物的治疗，或长期口服或静脉（IV）给药糖皮质激素（>14天），但抗逆转录病毒化疗除外；
任何需要接受注射前用药（如抗组胺类药物）以耐受FVIII注射；
目前正在参与另一项试验用药物研究或曾在签署知情同意书的30天内参与了一项涉及试验用药物的临床研究；无法耐受参与研究所需的抽血量。