登记概览
- 登记号
- CTR20200073
- 快照状态
- 已完成
- 状态阶段
- 已完成（规范化导航项）
- 源数据分期
- II期
- 研究类型
- 安全性与有效性
- 疾病领域
- 皮肤（规则标签）
- 申请人
- 勃林格殷格翰（中国）投资有限公司
完整专业题目
一项旨在评估单次静脉给予BI 655130在中重度急性发作的泛发性脓疱性银屑病患者中的有效性、安全性和耐受性的II期研究
关键时间与入组记录
均为本条原始资料中的登记值；“暂未填写”不等于尚未发生。
- 方案版本日期
- 2020-06-26
- 首次公示信息日期
- 2020-01-22
- 第一例受试者签署知情同意书日期
- 国内：2020-04-29；国际：2019-02-20
- 第一例受试者入组日期
- 国内：2020-05-08；国际：2019-03-04
- 试验完成日期
- 国内：2021-04-01；国际：2021-04-01
- 目标入组人数
- 国内: 8 人；国际: 51 人；
- 已入组人数
- 国内: 6 人；国际: 53 人；
- 实际入组总人数
- 国内: 6 人；国际: 53 人；
源文档试验状态：已完成
登记参加机构与地点
共 34 条登记机构与研究者记录。此名单不表示当前开放、正在招募或可直接联系。
上海市 · 上海市辽宁省 · 大连市天津市 · 天津市浙江省 · 杭州市NA · ParisNA · ReimsNA · BordeauxNA · MunchenNA · BerlinNA · EssenNA · BonnNA · Hokkaido, AsahikawaNA · Tokyo, HachiojiNA · Tokyo, Shinjuku-kuNA · Miyagi, SendaiNA · Aichi, NagoyaNA · Fukuoka, FukuokaNA · Johor BahruNA · SelangorNA · Muar另有 12 个地区
- 复旦大学附属华山医院中国 · 上海市 · 上海市 · 研究者：徐金华
- 上海市皮肤病医院中国 · 上海市 · 上海市 · 研究者：丁杨峰
- 大连医科大学附属第一医院中国 · 辽宁省 · 大连市 · 研究者：宋智琦
- 天津医科大学总医院中国 · 天津市 · 天津市 · 研究者：刘全忠
- 浙江大学医学院附属第二医院中国 · 浙江省 · 杭州市 · 研究者：郑敏
- HOP Saint-Louis法国 · NA · Paris · 研究者：Bachelez, Herve
- HOP Robert Debre法国 · NA · Reims · 研究者：Viguier, Manuelle-Anne
- HOP Saint-Andre法国 · NA · Bordeaux · 研究者：Beylot-Barry, Marie
- Klinikum der Universitat Munchen - Campus Innenstadt德国 · NA · Munchen · 研究者：Rueff, Franziska
- Charite - Universitatsmedizin Berlin德国 · NA · Berlin · 研究者：Ghoreschi, Kamran
- Universitatsklinikum Essen AoR德国 · NA · Essen · 研究者：Sondermann, Wiebke
- Universitatsklinikum Bonn AoR德国 · NA · Bonn · 研究者：Wilsmann-Theis, Dagmar
- Asahikawa Medical University Hospital日本 · NA · Hokkaido, Asahikawa · 研究者：Honma, Masaru
- Tokyo Medical University Hachioji Medical Center日本 · NA · Tokyo, Hachioji · 研究者：Kato, Yukihiko
- Tokyo Medical University Hospital日本 · NA · Tokyo, Shinjuku-ku · 研究者：Okubo, Yukari
- Tohoku University Hospital日本 · NA · Miyagi, Sendai · 研究者：Yamasaki, Kenshi
- Nagoya City University Hospital日本 · NA · Aichi, Nagoya · 研究者：Morita, Akimichi
- Fukuoka University Hospital日本 · NA · Fukuoka, Fukuoka · 研究者：Imafuku, Shinichi
- Hospital Sultanah Aminah马来西亚 · NA · Johor Bahru · 研究者：Choon, Siew Eng
- Hospital Selayang马来西亚 · NA · Selangor · 研究者：Teoh, Benji
- Hospital Sultan Ismail马来西亚 · NA · Johor Bahru · 研究者：Selvarajah, Latha
- Hospital Pakar Sultanah Fatimah马来西亚 · NA · Muar · 研究者：Yap, Evelyn
- Hospital Kuala Lumpur马来西亚 · NA · Kuala Lumpur · 研究者：Binti Mohd Affandi, Azura
- National University Hospital新加坡 · NA · Singapore · 研究者：Tan, Chris Lixian
其余 10 家登记机构展开查看完整名单
- University Hospital of Lausanne瑞士 · NA · Lausanne · 研究者：Conrad, Curdin
- National Taiwan University Hospital中国台湾 · NA · Taipei · 研究者：Tsai, Tsen Fang
- Ramathibodi Hospital泰国 · NA · Ratchatewi, Bangkok · 研究者：Rajatanavin, Natta
- La Rabta Hospital突尼斯 · NA · Tunis · 研究者：MOKNI , Mourad
- Farhat Hached Hospital突尼斯 · NA · Sousse · 研究者：Denguezli, Mohamed
- Hedi Chaker Hospital, Department of Dermatology突尼斯 · NA · Tunisia · 研究者：Turki, Hamida
- University of Alabama at Birmingham美国 · Alabama · Birmingham · 研究者：Elewski, Boni
- University of Miami美国 · Florida · Miami · 研究者：Nichols, Anna
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai美国 · New York · New York · 研究者：Lebwohl, Mark
- University of South Florida美国 · Florida · Tampa · 研究者：Seminario-Vidal, Lucia
申请人与登记联系人
保留源 Word 中的登记字段；电话和邮箱为降低个人信息再传播风险而隐藏，请到官方登记平台核验。
- 申请人联系人
- 芦一心
- 申请人名称
- 勃林格殷格翰（中国）投资有限公司
- 联系人姓名
- 芦一心
- 联系人座机
- [已移除电话]
- 联系人手机号
- [已移除电话]
- 联系人Email
- [已移除邮箱]
- 联系人邮政地址
- 上海市-上海市-上海市静安区南京西路1601号越洋广场29楼
- 联系人邮编
- 200040
主要研究者信息
- 姓名
- 徐金华
- 学位
- 医学博士
- 职称
- 主任医师
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 上海市-上海市-上海市乌鲁木齐中路12号门诊大楼3楼皮肤科主任办公室
- 邮编
- 200040
- 单位名称
- 复旦大学附属华山医院
方案登记信息
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 试验方案编号
- 1368-0013;2.0版
- 方案最新版本号
- 3.0
- 版本日期
- 2020-06-26
- 方案是否为联合用药
- 企业选择不公示
试验目的
评估BI 655130与安慰剂相比治疗伴中重度急性发作的泛发性脓疱性银屑病（GPP）患者的有效性、耐受性和安全性。
试验设计
- 试验分类
- 安全性和有效性
- 试验分期
- II期
- 设计类型
- 平行分组
- 随机化
- 随机化
- 盲法
- 双盲
- 试验范围
- 国际多中心试验
受试者基本信息
- 年龄
- 18岁(最小年龄)至75岁(最大年龄)
- 性别
- 男+女
- 健康受试者
- 无
受试者条件
条件须由专业人员结合完整资料判断。
入选标准
1.a. GPPGA评分为0或1分以及符合欧洲罕见和重度银屑病专家网络（ERASPEN）标准的已知且记录证实的GPP病史，无论IL36RN的突变状态如何，既往有证据显示伴发热和/或乏力、和/或肌痛、和/或C反应蛋白升高和/或白细胞增多伴外周血中性粒细胞增多（高于ULN）的患者。b. 伴有已知记录证实的GPP病史（符合ERASPEN标准），目前出现中重度急性发作达到ERASPEN定义的GPP标准，无论IL36RN的突变状态如何，既往有证据显示伴发热和/或乏力、和/或肌痛、和/或C反应蛋白升高、和/或白细胞增多伴外周血中性粒细胞增多（高于ULN）的患者。c. 首次发生GPP急性中重度发作，伴证据显示发热、和/或乏力和/或肌痛、和/或C反应蛋白升高、和/或白细胞增多伴外周血中性粒细胞增多（高于ULN）的患者。对于这些患者，将由中央外部专家/委员会对诊断进行回顾性确认。
2.患者可能会或可能不会接受类维生素A和/或甲氨蝶呤和/或环孢菌素的背景治疗。在接受BI 655130或安慰剂首次给药前，患者必须停用类维生素A/甲氨蝶呤/环孢菌素。
3.筛选时年龄介于18岁至75岁的男性或女性患者。
4.在开始任何筛选程序之前，根据ICH-GCP指导原则和当地法规要求，患者需已签署书面知情同意书并注明日期方可允许进入研究。
5.有生育能力的女性必须准备并且能够使用符合ICH M3（R2）标准的高效避孕措施，在坚持并正确使用这些避孕措施时，年失败率低于1%。符合此标准的避孕方法清单可见第4.2.2.3节以及患者须知。注：处于初潮之后至绝经后期之间的女性被视为有生育能力（WOCBP），即，可生育，除非终身不育。终身绝育的方法包括子宫切除术、双侧输卵管切除术和双侧卵巢切除术。输卵管结扎术并非终身绝育术。绝经后状态定义为已停经12个月且不存在其他替代医学原因。
2.患者可能会或可能不会接受类维生素A和/或甲氨蝶呤和/或环孢菌素的背景治疗。在接受BI 655130或安慰剂首次给药前，患者必须停用类维生素A/甲氨蝶呤/环孢菌素。
3.筛选时年龄介于18岁至75岁的男性或女性患者。
4.在开始任何筛选程序之前，根据ICH-GCP指导原则和当地法规要求，患者需已签署书面知情同意书并注明日期方可允许进入研究。
5.有生育能力的女性必须准备并且能够使用符合ICH M3（R2）标准的高效避孕措施，在坚持并正确使用这些避孕措施时，年失败率低于1%。符合此标准的避孕方法清单可见第4.2.2.3节以及患者须知。注：处于初潮之后至绝经后期之间的女性被视为有生育能力（WOCBP），即，可生育，除非终身不育。终身绝育的方法包括子宫切除术、双侧输卵管切除术和双侧卵巢切除术。输卵管结扎术并非终身绝育术。绝经后状态定义为已停经12个月且不存在其他替代医学原因。
排除标准
1.有SAPHO（滑膜炎-痤疮-脓疱病-骨肥厚-骨炎）综合症的患者。
2. 原发性红皮病型寻常型银屑病患者。
3. 患有原发性斑块型寻常型银屑病、不存在脓疱或脓疱仅限于银屑病斑块的患者。
4. 药物诱发的急性泛发性发疹性脓疱病（AGEP）。
5. 根据研究者的判断，出现立即危及生命的发作或需要重症监护治疗。危及生命的并发症主要包括但不限于心血管/细胞因子驱动的休克、呼吸窘迫综合征或肾衰竭。
6. 重度、进行性或不受控制的肝脏疾病，定义为AST或ALT或碱性磷酸酶升高> 3倍正常值上限（ULN）或总胆红素升高> 2倍ULN。
7. 使用以下药物治疗： a. 表4.2.2.1:1中规定的任何限制药物，或任何经研究者评估后认为可能干扰本研究安全实施的药物。b. 任何既往暴露于BI 655130或其他IL36R抑制剂。
8. 在接受BI 655130/安慰剂首次给药前2周内，对使用环孢菌素和/或甲氨蝶呤和/或类维生素A维持治疗的患者增加剂量。
9. 在接受BI 655130/安慰剂首次给药前2周内开始使用全身性药物，如环孢菌素和/或类维生素A和/或甲氨蝶呤。
10. 由研究者评估的充血性心脏疾病患者。
11. 在接受药物首次给药前2周内，研究者评估的活动性全身感染（真菌和细菌性疾病）。
12. 根据研究者的评估，感染并发症的风险增高（例如最近的化脓性感染、任何先天性或获得性免疫缺陷（例如HIV）、既往器官或干细胞移植）。
13. 相关的慢性或急性感染，包括HIV或病毒性肝炎。对于筛选时发作的患者（入选标准1b或1c），如果在随机化时未获得访视1的HIV或病毒性肝炎检测结果，只要研究者在访视2前3个月内基于可用的病史记录（即HIV或病毒性肝炎检测结果为阴性）已排除活动性疾病，则这些患者可接受随机治疗。如果患者接受治疗并从急性感染中治愈，则可以重新筛选患者。
14. 活动性或潜伏性TB： 将在筛选时进行QuantiFERON？ （或如果适用，T-Spot？）TB检测。如果结果为阳性，且进一步检查（根据当地实践/指南）最终确定患者无活动性结核病证据，则患者可参加研究。必须排除活动性结核病患者。如果确定存在潜伏性结核病，则应根据当地国家指南开始并维持治疗。对于筛选时发作的患者（入选标准1b或1c），如果在随机化时未获得TB检测结果，只要研究者在访视2前3个月内基于可用的病史记录（即活动性TB为阴性）已排除活动性疾病，则这些患者可接受随机治疗（前提是他们符合所有其他入选/排除标准）。
15. 具有对全身给予的试验用药品或其辅料过敏史。
16. 有记录证实的活动性或疑似恶性肿瘤或筛选前5年内有恶性肿瘤史，但经适当治疗的皮肤基底或鳞状细胞癌或子宫颈原位癌除外。
17. 目前入选另一项试验器械/药物研究或者距离另一项试验器械/药物研究结束后不到30天，或者接受另一种试验用药品治疗。
18. 妊娠期、哺乳期或计划在试验期间怀孕的女性。无需将研究药物给药前停止哺乳的女性从参加研究中排除；她们在研究药物给药后16周应避免哺乳（见第4.2.2节）。
19. 根据研究者的评估，在研究药物首次给药前12周内或计划在研究期间进行重大手术（主要根据研究者的评估）（例如，髋关节置换术、动脉瘤切除术、胃结扎术）。
20. 当前或既往疾病、除GPP外的医学疾病（包括慢性酒精或药物滥用或任何疾病）的证据，外科手术、精神疾病或社会问题、医学检查结果（包括生命体征和心电图（ECG）），或筛选时实验室检查值在参考范围之外被研究者认为具有临床意义，且将使研究受试者不能可靠地依从方案，遵守所有研究访视/程序或完成试验，损害患者的安全性或损害数据的质量。
2. 原发性红皮病型寻常型银屑病患者。
3. 患有原发性斑块型寻常型银屑病、不存在脓疱或脓疱仅限于银屑病斑块的患者。
4. 药物诱发的急性泛发性发疹性脓疱病（AGEP）。
5. 根据研究者的判断，出现立即危及生命的发作或需要重症监护治疗。危及生命的并发症主要包括但不限于心血管/细胞因子驱动的休克、呼吸窘迫综合征或肾衰竭。
6. 重度、进行性或不受控制的肝脏疾病，定义为AST或ALT或碱性磷酸酶升高> 3倍正常值上限（ULN）或总胆红素升高> 2倍ULN。
7. 使用以下药物治疗： a. 表4.2.2.1:1中规定的任何限制药物，或任何经研究者评估后认为可能干扰本研究安全实施的药物。b. 任何既往暴露于BI 655130或其他IL36R抑制剂。
8. 在接受BI 655130/安慰剂首次给药前2周内，对使用环孢菌素和/或甲氨蝶呤和/或类维生素A维持治疗的患者增加剂量。
9. 在接受BI 655130/安慰剂首次给药前2周内开始使用全身性药物，如环孢菌素和/或类维生素A和/或甲氨蝶呤。
10. 由研究者评估的充血性心脏疾病患者。
11. 在接受药物首次给药前2周内，研究者评估的活动性全身感染（真菌和细菌性疾病）。
12. 根据研究者的评估，感染并发症的风险增高（例如最近的化脓性感染、任何先天性或获得性免疫缺陷（例如HIV）、既往器官或干细胞移植）。
13. 相关的慢性或急性感染，包括HIV或病毒性肝炎。对于筛选时发作的患者（入选标准1b或1c），如果在随机化时未获得访视1的HIV或病毒性肝炎检测结果，只要研究者在访视2前3个月内基于可用的病史记录（即HIV或病毒性肝炎检测结果为阴性）已排除活动性疾病，则这些患者可接受随机治疗。如果患者接受治疗并从急性感染中治愈，则可以重新筛选患者。
14. 活动性或潜伏性TB： 将在筛选时进行QuantiFERON？ （或如果适用，T-Spot？）TB检测。如果结果为阳性，且进一步检查（根据当地实践/指南）最终确定患者无活动性结核病证据，则患者可参加研究。必须排除活动性结核病患者。如果确定存在潜伏性结核病，则应根据当地国家指南开始并维持治疗。对于筛选时发作的患者（入选标准1b或1c），如果在随机化时未获得TB检测结果，只要研究者在访视2前3个月内基于可用的病史记录（即活动性TB为阴性）已排除活动性疾病，则这些患者可接受随机治疗（前提是他们符合所有其他入选/排除标准）。
15. 具有对全身给予的试验用药品或其辅料过敏史。
16. 有记录证实的活动性或疑似恶性肿瘤或筛选前5年内有恶性肿瘤史，但经适当治疗的皮肤基底或鳞状细胞癌或子宫颈原位癌除外。
17. 目前入选另一项试验器械/药物研究或者距离另一项试验器械/药物研究结束后不到30天，或者接受另一种试验用药品治疗。
18. 妊娠期、哺乳期或计划在试验期间怀孕的女性。无需将研究药物给药前停止哺乳的女性从参加研究中排除；她们在研究药物给药后16周应避免哺乳（见第4.2.2节）。
19. 根据研究者的评估，在研究药物首次给药前12周内或计划在研究期间进行重大手术（主要根据研究者的评估）（例如，髋关节置换术、动脉瘤切除术、胃结扎术）。
20. 当前或既往疾病、除GPP外的医学疾病（包括慢性酒精或药物滥用或任何疾病）的证据，外科手术、精神疾病或社会问题、医学检查结果（包括生命体征和心电图（ECG）），或筛选时实验室检查值在参考范围之外被研究者认为具有临床意义，且将使研究受试者不能可靠地依从方案，遵守所有研究访视/程序或完成试验，损害患者的安全性或损害数据的质量。
试验用药
中文通用名：BI 655130：
用法用量：剂型： 输液溶液；
规格：BI 655130 450 mg/瓶（60 mg/mL），7.5 mL灌装量
给药途径：静脉输液
剂量：第一天900mg 单次静脉给药
治疗持续时间： 单次给药
规格：BI 655130 450 mg/瓶（60 mg/mL），7.5 mL灌装量
给药途径：静脉输液
剂量：第一天900mg 单次静脉给药
治疗持续时间： 单次给药
对照用药
中文通用名：安慰剂
用法用量：剂型： 输液溶液；
规格：BI 655130匹配安慰剂450 mg/瓶（60 mg/mL），7.5 mL灌装量
给药途径：静脉输液
剂量：第一天0mg 单次静脉给药
治疗持续时间： 单次给药
规格：BI 655130匹配安慰剂450 mg/瓶（60 mg/mL），7.5 mL灌装量
给药途径：静脉输液
剂量：第一天0mg 单次静脉给药
治疗持续时间： 单次给药
终点指标
主要终点1 项，展开查看
- 本研究的主要终点是： 第1周时泛发性脓疱性银屑病医师总体评估（GPPGA）脓疱单项评分为0，表明无可见脓疱。 关键次要终点： 本研究的关键次要终点是： 第1周时GPPGA评分达到0或1分。评价时间：第一周指标类型：有效性指标
次要终点11 项，展开查看
- 第4周泛发性脓疱性银屑病银屑病皮损面积和严重程度指数（GPPASI）75。评价时间：第4周指标类型：有效性指标
- 第4周疼痛视觉模拟量表（VAS）评分较基线的变化。评价时间：第4周指标类型：有效性指标
- 第4周时银屑病症状量表（PSS）评分较基线的变化。评价时间：第4周指标类型：有效性指标
- 第4周时慢性病治疗功能评估（FACIT）-疲劳评分较基线的变化。评价时间：第4周指标类型：有效性指标
- 第4周时泛发性脓疱性银屑病医师总体评估（GPPGA）评分为0或1分。评价时间：第4周指标类型：有效性指标
- 第4周时的GPPGA脓疱子评分为0，提示无可见脓疱。评价时间：第4周指标类型：有效性指标
- 第4周时的GPPASI 50。评价时间：第4周指标类型：有效性指标
- 第4周时GPPASI较基线的百分比降幅。评价时间：第4周指标类型：有效性指标
- 第1周时的GPPASI 50。评价时间：第1周指标类型：有效性指标
- 第1周时GPPASI较基线的百分比降幅。评价时间：第1周指标类型：有效性指标
- 发生治疗中出现的不良事件（TEAE）评价时间：治疗中指标类型：安全性指标
伦理委员会审查记录
- 复旦大学附属华山医院伦理审查委员会修改后同意 · 2019-11-07
- 复旦大学附属华山医院伦理审查委员会修改后同意 · 2019-11-11
- 复旦大学附属华山医院伦理审查委员会同意 · 2020-01-16
- 复旦大学附属华山医院伦理审查委员会同意 · 2020-05-13
- 复旦大学附属华山医院伦理审查委员会同意 · 2020-07-13
- 复旦大学附属华山医院伦理审查委员会同意 · 2020-07-29
- 复旦大学附属华山医院伦理审查委员会同意 · 2020-09-02
- 复旦大学附属华山医院伦理审查委员会同意 · 2020-09-14
- 复旦大学附属华山医院伦理审查委员会同意 · 2020-12-03
- 复旦大学附属华山医院伦理审查委员会同意 · 2021-03-30
数据安全与受试者保险
- 数据安全监查委员会（DMC）
- 有
- 是否购买保险
- 有
临床试验结果摘要
以下为原始资料中列出的结果摘要版本及日期。
- Version 1.02021-05-14
源 Word 字段核对
用于核对字段名称和原登记值；与前文重复的内容仍保留。电话和邮箱具体值除外。
公示头信息5 个字段
- 登记号
- CTR20200073
- 试验状态
- 已完成
- 申请人联系人
- 芦一心
- 首次公示信息日期
- 2020-01-22
- 申请人名称
- 勃林格殷格翰（中国）投资有限公司
试验基本信息11 个字段
- 登记号
- CTR20200073
- 药物名称
- BI655130注射液 曾用名:无
- 药物类型
- 生物制品
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 适应症
- 泛发性脓疱性银屑病
- 试验专业题目
- 一项旨在评估单次静脉给予BI 655130在中重度急性发作的泛发性脓疱性银屑病患者中的有效性、安全性和耐受性的II期研究
- 试验通俗题目
- 在泛发性脓疱性银屑病急性发作的患者中检测BI 655130的研究
- 试验方案编号
- 1368-0013;2.0版
- 方案最新版本号
- 3.0
- 版本日期
- 2020-06-26
- 方案是否为联合用药
- 企业选择不公示