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CTR20200199 快照：主动终止 III期

评价RG6042在亨廷顿舞蹈病患者中的临床研究

研究药物
RO7234292注射液
适应症
亨廷顿舞蹈病
药物类型
化学药物
试验范围
国际多中心试验
首次公示
2020-10-29
登记地点
四川省 · 成都市、浙江省 · 杭州市、广东省 · 广州市 等
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数据截止 2025-11-12，状态可能已经变化。

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登记号
CTR20200199
快照状态
主动终止
状态阶段
已终止（规范化导航项）
源数据分期
III期
研究类型
安全性与有效性
疾病领域
其他或待归类（规则标签）
申请人
罗氏（中国）投资有限公司
完整专业题目
在评价鞘内注射RG6042在显性亨廷顿舞蹈病患者中有效性和安全性的随机多中心双盲安慰剂对照三期临床研究

关键时间与入组记录

均为本条原始资料中的登记值；“暂未填写”不等于尚未发生。

方案版本日期
2019-04-16
首次公示信息日期
2020-10-29
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：登记人暂未填写该信息；国际：登记人暂未填写该信息
第一例受试者入组日期
国内：登记人暂未填写该信息；国际：登记人暂未填写该信息
原文未标注日期名称
国内：2021-03-22；国际：登记人暂未填写该信息
目标入组人数
国内: 20 人；国际: 660 人；
已入组人数
国内: 0 人；国际: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总人数
国内: 0 人；国际: 登记人暂未填写该信息；

源文档试验状态：主动终止（基于独立数据监视委员会建议GENERATION HD1研究中停止研究药物的给药，罗氏公司主动停止在中国拓展研究的筹备工作。该提议并非基于任何新出现的安全性问题，而是基于所有证据表明，研究药物在一定时间里在安全性和有效性方面与安慰剂组相比无明显优势。）

登记参加机构与地点

共 106 条登记机构与研究者记录。此名单不表示当前开放、正在招募或可直接联系。

四川省 · 成都市浙江省 · 杭州市广东省 · 广州市北京市 · 北京市福建省 · 福州市上海市 · 上海市CAPITAL FEDERAL · CAPITAL FEDERALBuenos Aires · Ciudad Autonoma Buenos AiresNew South Wales · WestmeadVictoria · CAULFIELDVictoria · PARKVILLEAUSTRIA · SalzburgAUSTRIA · InnsbruckQuebec · MONTREALOntario · NORTH YORKBritish Columbia · VancouverOntario · OTTAWANova Scotia · HALIFAXAlberta · EDMONTONSantiago · Santiago另有 82 个地区
  • 四川大学华西医院中国 · 四川省 · 成都市 · 研究者：商慧芳
  • 浙江大学医学院附属第二医院中国 · 浙江省 · 杭州市 · 研究者：吴志英
  • 中山大学附属第一医院中国 · 广东省 · 广州市 · 研究者：曾进胜
  • 首都医科大学宣武医院中国 · 北京市 · 北京市 · 研究者：马敬红
  • 福建医科大学附属第一医院中国 · 福建省 · 福州市 · 研究者：王柠
  • 复旦大学附属华山医院中国 · 上海市 · 上海市 · 研究者：王坚
  • Hospital Ramos MejíaARGENTINA · CAPITAL FEDERAL · CAPITAL FEDERAL · 研究者：Garretto Nélida
  • Hospital Britanico de Buenos AiresARGENTINA · Buenos Aires · Ciudad Autonoma Buenos Aires · 研究者：Uribe Roca Marcela Claudia
  • WESTMEAD HOSPITAL; Deparment of NeurologyAustralia · New South Wales · Westmead · 研究者：Loy Clement
  • Monash Medical CentreAustralia · Victoria · CAULFIELD · 研究者：Mathers Susan
  • Royal Melbourne Hospital; Department of NeurologyAustralia · Victoria · PARKVILLE · 研究者：Velakoulis Dennis
  • Christian-Doppler-Klinik - Universitatsklinikum; Universitatskliniik für NeurologieAustria · AUSTRIA · Salzburg · 研究者：Hering Sascha
  • Uniklinik fuer Neurologie, Medizinische Universitaet Innsbruck; Department fuer NeurologieAustria · AUSTRIA · Innsbruck · 研究者：Seppi Klaus
  • Centre Hospitalier de l’Université de Montréal (CHUM)Canada · Quebec · MONTREAL · 研究者：Chouinard Sylvain
  • Centre for Movement DisordersCanada · Ontario · NORTH YORK · 研究者：Guttman Mark
  • University of British Columbia Hospital; Division of NeurologyCanada · British Columbia · Vancouver · 研究者：Leavitt Blair
  • Ottawa Hospital Research InstituteCanada · Ontario · OTTAWA · 研究者：Mestre Tiago
  • True North Clinical Research-HalifaxCanada · Nova Scotia · HALIFAX · 研究者：Schoffer Kerrie
  • University of Alberta HospitalCanada · Alberta · EDMONTON · 研究者：Suchowersky Oksana
  • Centro de Trastornos del MovimientoCHILE · Santiago · Santiago · 研究者：Pedro Francisco Chana
  • Rigshospitalet, HukommelsesklinikkenDENMARK · Kobenhavno · Kobenhavno · 研究者：Lena Elisabeth Hjermind
  • Aarhus Universitetshospital; Neurologisk Afdeling F, Neurogenetisk AfsnitDENMARK · Aarhus N · Aarhus N · 研究者：Anette Torvin Moller
  • CHU de la Timone - Hopital d Adultes; Service de NeurologieFRANCE · Marseille · Marseille · 研究者：Jean-Philippe Azulay
  • HOPITAL HENRI MONDOR; SERVICE DE NEUROLOGIEFRANCE · Creteil · Creteil · 研究者：Anne-Catherine Bachoud-Lévi
其余 82 家登记机构展开查看完整名单
  • Hospital Pitié Salpêtrère; Département de Génétique et CytogénétiqueFRANCE · PARIS · PARIS · 研究者：Alexandra Durr
  • Hopital Gui de Chauliac; NeurologieFRANCE · Montpellier · Montpellier · 研究者：Cécilia MARELLI
  • CHU toulouse - Hospital Purpan; Departement de NeurologieFRANCE · Toulouse · Toulouse · 研究者：Jérémie PARIENTE
  • Hopital Roger Salengro; Service de NeurologieFRANCE · Lille · Lille · 研究者：Clémence SIMONIN
  • CHU Amiens Hopital SudFRANCE · Amiens · Amiens · 研究者：Melissa TIR
  • CHU Angers, Batiement Larrey 2FRANCE · Angers Cedex 9 · Angers Cedex 9 · 研究者：Christophe Verny
  • Universitatsklinikum Ulm; Klinik für NeurologieGERMANY · Ulm · Ulm · 研究者：Bernhard Landwehrmeyer
  • Universitatsklinikum Schleswig-Holstein / Campus Lübeck; Zentrum für Seltene ErkrankungenGERMANY · Lübeck · Lübeck · 研究者：Alexander Münchau
  • Charité - Universitatsmed. Berlin, Klinik für Psychiatrie und Psychotherapie; Abt. NeuropsychiatrieGERMANY · Berlin · Berlin · 研究者：Josef Priller
  • Uniklinik RWTH Aachen; Klinik für NeurologieGERMANY · Aachen · Aachen · 研究者：Kathrin Reetz
  • George-Huntington- Institut GmbH; Technologiepark MünsterGERMANY · Münster · Münster · 研究者：Ralf Reilmann
  • St. Josef-Hospital, Neurologische Klinik der Ruhr-Uni; Huntington-Center NRW, Abt. NeurodegenerationGERMANY · Bochum · Bochum · 研究者：Carsten Saft
  • German Center for Neurodegenerative Diseases (DZNE)GERMANY · Bonn · Bonn · 研究者：Patrick Weydt
  • University tsklinikum Erlangen, Abteilung Molekulare NeurologieGERMANY · Erlangen · Erlangen · 研究者：Jürgen Winkler
  • IRCCS Istituto delle Scienze Neurologiche; UOC Clinica NeurologicaITALY · BOLOGNA · BOLOGNA · 研究者：Pietro Cortelli
  • IRCCS A.O.U.SAN MARTINO IST; DINOGMIITALY · Genova · Genova · 研究者：Roberta Marchese
  • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta; U.O.C. Genetica Medica-NeurogeneticaITALY · MILANO · MILANO · 研究者：Caterina Mariotti
  • Azienda Ospedaliera Sant'Andrea; UOC NeurologiaITALY · Roma · Roma · 研究者：Giovanni Ristori
  • A.O.U. Careggi; Diaprtimento Scienze Neurologiche e PsichiatricheITALY · FIRENZE · FIRENZE · 研究者：Sandro Sorbi
  • IRCCS Casa Sollievo Della Sofferenza; Unità Ricerca e Cura Huntington e Malattie RareITALY · San Giovanni Rotondo · San Giovanni Rotondo · 研究者：Ferdinando Squitieri
  • Okayama University Graduate School of Medicine, Densitry and Pharmaceutical Sciences.JAPAN · Okayama · Okayama · 研究者：Koji Abe
  • National Hospital Organization Sagamihara National HospitalJAPAN · Kanagawa · Kanagawa · 研究者：Kazuko Hasegawa
  • Obihiro Kosei General HospitalJAPAN · Hokkaido · Hokkaido · 研究者：Hideki Hozen
  • National Hospital Organization Niigata National HospitalJAPAN · Niigata · Niigata · 研究者：Takashi Nakajima
  • Osaka General Medical CenterJAPAN · Osaka · Osaka · 研究者：Manabu Sakaguchi
  • Kuwana City Medical CenterJAPAN · Mie · Mie · 研究者：Ryogen Sasaki
  • National Center of Neurology and PsychiatryJAPAN · Tokyo · Tokyo · 研究者：Yuji Takahashi
  • LUMCNETHERLANDS · Leiden · Leiden · 研究者：Susanne de Bot
  • Universitair Medisch Centrum GroningenNETHERLANDS · Groningen · Groningen · 研究者：H.P.H Kremer
  • New Zealand Brain Research InstituteNEW ZEALAND · Christchurch · Christchurch · 研究者：Tim Anderson
  • Wellington Hospital; Department of NeurologyNEW ZEALAND · Wellington · Wellington · 研究者：David Bourke
  • Auckland DHB - Neurlogy Department; Neurology DepartmentNEW ZEALAND · Auckland · Auckland · 研究者：Richard Roxburgh
  • Krakowska Akademia Neurologii Sp z o.o. Centrum Neurologii KPOLAND · Kraków · Kraków · 研究者：Monika Rudzinska-Bar
  • Szpital Sw. Wojciecha; Oddzial NeurologicznyPOLAND · Gdańsk · Gdańsk · 研究者：Jaroslaw Slawek
  • Instytut Psychiatrii i NeurologiiPOLAND · Warszawa · Warszawa · 研究者：Grzegorz Witkowski
  • Research Center of NeurologyRUSSIAN FEDERATION · MOSKVA · MOSKVA · 研究者：Sergey Illarioshkin
  • FSBHI Siberian Clinical Center of the Federal Medical and Biological AgencyRUSSIAN FEDERATION · KRASNOYARSK · KRASNOYARSK · 研究者：Dmitry Pokhabov
  • Сlinical hospital at Kazan station, Republican Center for Movement Disorders and Botulinum TherapyRUSSIAN FEDERATION · KAZAN · KAZAN · 研究者：Zuleykha Zalyalova
  • Hospital de Cruces; Servicio de NeurologiaSPAIN · BARAKALDO · BARAKALDO · 研究者：Koldo Berganzo Corrales
  • Hospital Universitario de Burgos. Servicio de NeurologíaSPAIN · BURGOS · BURGOS · 研究者：Esther Cubo Delgado
  • Hospital Universitario Virgen Macarena; Servicio de NeurologiaSPAIN · Sevilla · Sevilla · 研究者：Jose Manuel Garcia Moreno
  • Fundacion Jimenez Diaz; Servicio de NeurologíaSPAIN · MADRID · MADRID · 研究者：Pedro Garcia Ruiz Espiga
  • Hospital de la Santa Creu i Sant Pau; Servicio de NeurologiaSPAIN · Barcelona · Barcelona · 研究者：Jaime Kulisevsky Bojarsky
  • Hospital Ramon y Cajal; Servicio de NeurologiaSPAIN · MADRID · MADRID · 研究者：Jose Luis Lopez-Sendon Moreno
  • Hospital Clinic Servicio de NeurologiaSPAIN · MADRID · MADRID · 研究者：Jose Esteban Munoz García
  • Hospital Universitario la Fe; Servicio de NeurologiaSPAIN · Valencia · Valencia · 研究者：Carmen Peiro Villaplana
  • Hospital Universitario de Badajoz; Servicio de NeurologíaSPAIN · Badajoz · Badajoz · 研究者：Rosa Maria Velicia Mata
  • Neurozentrum SiloahSWITZERLAND · Gümligen · Gümligen · 研究者：Jean-Marc Burgunder
  • Universitatsspital Basel; NeurologieSWITZERLAND · Basel · Basel · 研究者：Peter Fuhr
  • Cambridge Centre for Brain RepairUNITED KINGDOM · Cambridge · Cambridge · 研究者：Roger Barker
  • Leeds General InfirmaryUNITED KINGDOM · LEEDS · LEEDS · 研究者：Jeremy Cosgrove
  • Central Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust; Manchester Centre for Genomic MedicineUNITED KINGDOM · Manchester · Manchester · 研究者：David Craufurd
  • University Hospital Southampton NHS Foundation TrustUNITED KINGDOM · Southampton · Southampton · 研究者：Christopher Kipps
  • Aberdeen Royal Infirmary; Medical GenecticsUNITED KINGDOM · Aberdeen · Aberdeen · 研究者：Zosia Miedzybrodzka
  • John Radcliffe HospitalUNITED KINGDOM · Oxford · Oxford · 研究者：Andrea Nemeth
  • Royal Hallamshire HospitalUNITED KINGDOM · Sheffield · Sheffield · 研究者：Oliver Quarrell
  • QUEEN ELIZABETH HOSPITALUNITED KINGDOM · Birmingham · Birmingham · 研究者：Hugh Rickards
  • Queen Elizabeth University Hospital GlasgowUNITED KINGDOM · Glasgow · Glasgow · 研究者：Stuart Ritchie
  • University Hospital of WalesUNITED KINGDOM · CARDIFF · CARDIFF · 研究者：Anne Rosser
  • National Hospital For Neurology and NeurosurgeryUNITED KINGDOM · London · London · 研究者：Sarah Tabrizi
  • Evergreen Health Care CenterUNITED STATES · WASHINGTON · KIRKLAND · 研究者：Pinky Agarwal
  • Georgetown University; Research Division, PsychiatryUNITED STATES · District of Columbia · WASHINGTON · 研究者：Fahd Amjad
  • John Hopkins University School of MedicineUNITED STATES · Maryland · BALTIMORE · 研究者：Jee Bang
  • Northwestern UniversityUNITED STATES · Illinois · CHICAGO · 研究者：Danny Bega
  • Stanford Univ Medical CenterUNITED STATES · California · PALO ALTO · 研究者：Brent Bluett
  • Vanderbilt University Medical CenterUNITED STATES · Tennessee · NASHVILLE · 研究者：Daniel Claassen
  • University of California San DiegoUNITED STATES · California · LA JOLLA · 研究者：Jody Corey-Bloom
  • Washington University School of MedicineUNITED STATES · Missouri · Saint Louis · 研究者：Susan Criswell
  • Beth Israel Deaconess Medical CenterUNITED STATES · Massachusetts · Boston · 研究者：Samuel Frank
  • The University of Texas Health Science Center at Houston; McGovern Medical SchoolUNITED STATES · Texas · HOUSTON · 研究者：Erin Furr-Stimming
  • Rocky Mountain Movement Disorders CenterUNITED STATES · Colorado · Englewood · 研究者：Rajeev Kumar
  • Columbia UniversityUNITED STATES · New York · NEW YORK · 研究者：Karen Marder
  • University of Utah Clinical Neurosciences CenterUNITED STATES · Utah · SALT LAKE CITY · 研究者：Paolo Moretti
  • Dent Neurological InstituteUNITED STATES · New York · AMHERST · 研究者：Bennett Myers
  • Barrow Neurological InstituteUNITED STATES · Arizona · PHOENIX · 研究者：Srivadee Oravivattanakul
  • University of South FloridaUNITED STATES · Florida · TAMPA · 研究者：Juan Sanchez-Ramos
  • SC3 Research Group, IncUNITED STATES · California · Pasadena · 研究者：Richard Shubin
  • UAB MEDICINEUNITED STATES · Alabama · BIRMINGHAM · 研究者：Victor Sung
  • University of PittsburghUNITED STATES · Pennsylvania · Pittsburgh · 研究者：Valerie Suski
  • Barrow Neurological InstituteUNITED STATES · Arizona · PHOENIX · 研究者：Ryan Walsh
  • University of California Davis Medical SystemUNITED STATES · California · SACRAMENTO · 研究者：Vicki Wheelock
  • INEBAARGENTINA · CAPITAL FEDERAL · CAPITAL FEDERAL · 研究者：Gatto Emilia

申请人与登记联系人

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申请人联系人
刘臻
申请人名称
罗氏（中国）投资有限公司
联系人姓名
刘臻
联系人座机
[已移除电话]
联系人Email
[已移除邮箱]
联系人邮政地址
上海市-上海市-上海浦东新区龙东大道1100号罗氏制药11号楼3楼
联系人邮编
201203

主要研究者信息

姓名
商慧芳
学位
医学博士
职称
正高级, 教授
电话
[已移除电话]
Email
[已移除邮箱]
邮政地址
四川省-成都市-武侯区国学路37号
邮编
610041
单位名称
四川大学华西医院

方案登记信息

临床申请受理号
企业选择不公示
试验方案编号
BN40423
方案最新版本号
BN40423研究方案第4版
版本日期
2019-04-16
方案是否为联合用药
否

试验目的

本研究将评价RO7234292 与安慰剂相比在显性亨廷顿舞蹈病（HD）患者中的有效性、安全性、药代动力学（PK）和生物标志物效应。主要有效性目的是基于以下终点评价RO7234292 相较于安慰剂的有效性:第101 周时复合统一亨廷顿舞蹈病评定量表（cUHDRS）评分相对基线变化;

试验设计

试验分类
安全性和有效性
试验分期
III期
设计类型
平行分组
随机化
随机化
盲法
双盲
试验范围
国际多中心试验

受试者基本信息

年龄
25岁(最小年龄)至65岁(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无

受试者条件

条件须由专业人员结合完整资料判断。

入选标准
1.签署知情同意书
2.签署知情同意书且在首次给药时的年龄在25 至65 岁之间（含）。
3.显性HD 诊断，定义为诊断置信水平（DCL）评分为4
4.独立量表（IS）评分≥70
5.通过直接DNA 检测证实遗传学疾病，CAP 评分>400（Zhang et al. 2011），计算方法CAP = 年龄 × （CAG 重复长度 - 33.66）
6.能够使用母语阅读“红”、“蓝”和“绿”三个词
7.根据筛选和基线访视所确定的结果，每天可在没有拐杖或助行架的协助下独立行走，且可在不使用轮椅的情况下移动- 出于便利性或转移目的，允许长距离（例如>50 米）使用轮椅。
8.体重指数16-32 kg/m2；总体重＞40 kg
9.能够接受和耐受MRI 扫描（例如没有幽闭恐惧症，没有重度舞蹈病或其他妨碍MRI扫描或导致患者对扫描不耐受的其他疾病，没有不适合MRI 扫描的宫内节育器、金属牙套或其他金属植入物）
10.能够耐受抽血和腰椎穿刺
11.肾小球滤过率估计值（eGFR）≥60 mL/min（Cockcroft-Gault 公式）
12.根据研究者的判断，能够且愿意遵守方案的所有方面，包括在研究期间完成面谈和问卷调查
13.根据研究者的判断，能够且愿意携带智能手机、佩戴数字监控设备，以及完成基于智能手机的任务
14.筛选前至少12 周和入选时医疗、精神和神经状态稳定
15.如果存在符合以下所有标准的研究陪同者，签署参加研究的研究陪同者同意：年龄≥18 岁;根据研究者的判断，可信且有能力;根据研究者的判断，为了完成患者的研究陪同者评估，充分了解患者的病情，并可能在整个研究过程中保持足够的了解;能够评论研究参加者的症状和功能状况;注： 根据研究者判断，陪同者不得存在影响所获观察报告数据正确性的认知、行为或运动改变。应尽一切努力确保整个研究过程中研究陪同者为同一人；但是，如果不可能，可以替换研究陪同者并签署新的知情同意。
16.对于具有生育能力的女性：同意保持禁欲（避免异性性交）或采取避孕措施，定义如下：在治疗期间以及最后一次研究药物给药后至少5 个月内，女性必须保持禁欲或采用两种避孕方法，包括采用至少一种年化避孕失败率＜1%的避孕方法。
排除标准
1.尝试自杀或自杀观念史，且在筛选前12 个月内计划自杀（即主动的自杀观念）导致需要前往医院就诊和/或改变护理水平根据研究者的判断，C-SSRS 证实了当前的自杀观念。如果存在自杀观念，应由具有适当资质的精神卫生专业人员进行风险评估，以评估患者参加研究是否安全。研究参加者在既往12个月内出现轻度被动自杀观念（即偶尔认为不值得活下去或很辛苦）但没有尝试自杀或住院的通常可以接受，但应谨慎做出参加研究的最终决定并与具有适当资质的精神卫生专业人员进行咨询。
2. 当前具有活动性精神病、意识混乱状态或暴力行为
3. 依据研究者的判断，筛选时存在严重疾病、临床意义显著的实验室或生命体征异常、幽闭恐怖症，使患者不能安全参加并完成本研究
4. 根据研究者判断，属于临床意义显著且研究者已知的心电图异常或心电图异常史，包括完全左束支传导阻滞、二级或三级房室传导阻滞或既往心肌梗死的证据
5. 慢性偏头痛的临床诊断
6. 研究期间或研究药物末次给药后5个月内怀孕或哺乳或计划怀孕的患者；在研究药物给药前，具有生育能力的女性在基线时和确认性尿妊娠试验中血清妊娠检查结果必须呈阴性
7. 存在用于CSF引流的植入分流器或植入的CNS导管
8. 筛选时丙型肝炎病毒（HCV）抗体或乙型肝炎表面抗原（HBsAg）阳性
9. 已知HIV感染
10. 当前或既往使用过反义寡核苷酸（包括小分子干扰RNA）
11. 当前或开始研究治疗前12周内使用针对原发性独立精神障碍（即精神分裂症、分裂情感性障碍、I型双相障碍、重度伴精神病特征）处方的抗精神病药物、胆碱酯酶抑制剂、美金刚、金刚烷胺或利鲁唑
12. 当前正在因为运动症状或情绪稳定（即易怒或攻击性行为）使用抗精神病药物，和/或在筛选前至少12周内剂量不稳定或预计在筛选至研究开始前剂量调整的丁苯那嗪、缬苯那嗪或氘代丁苯那嗪用药
13. 正在使用食物补剂（例如辅酶Q10、维生素、肌酸），在筛选前至少6周内剂量不稳定或预计在研究期间剂量调整
14. 正在使用抗抑郁药或苯二氮卓类药物，在筛选前至少12周内剂量不稳定或预计在筛选至研究开始前剂量调整
15. 在筛选前4周或相应药物5个消除半衰期（以较长者为准）内接受过研究性治疗
16. 筛选前14天内或者研究期间预期使用抗血小板或抗凝血治疗，包括但不仅限于阿司匹林（除非≤ 81 mg/日）、氯吡格雷、双嘧达莫、华法林、达比加群、利伐沙班和阿哌沙班
17. 出血倾向或凝血障碍病史
18. 血小板计数低于正常范围下限，只要研究者证实目前没有出血倾向或凝血功能障碍证据，血小板计数在125,000至150,000 mm3之间是允许的。
19. 基因治疗、细胞移植或任何实验性脑部手术病史
20. 同时或计划参加任何干预性临床研究，包括明确的药理学和非药理学干预（例如腰椎穿刺），观察性研究（如ENROLL-HD前瞻性研究）可接受。
21. 根据研究者的判断，筛选前12个月内滥用药物（即大麻、阿片类药物、兴奋剂、致幻剂、特制药物）和/或酗酒，或对这些物质存在心理或生理依赖，滥用定义为导致无法完成主要工作或履行社会责任的不当使用形式，或在导致身体危害或法律问题的情形下使用，且可能引起临床关注。
22. 外周静脉通路不良
23. 脊柱侧凸或脊柱畸形或手术，使IT注射在门诊背景中不可行且可能妨碍RO7234292在中枢神经系统的分布
24. 筛选前14天内需要口服或静脉注射抗生素的感染
25. 抗逆转录病毒药物，包括作为预防治疗的抗逆转录病毒药物
26. 筛选前5年内存在恶性肿瘤，皮肤基底或鳞状细胞癌或已成功治疗的原位宫颈癌除外
27. 筛选期间通过MRI扫描中心阅片发现既往存在的结构性脑损伤（如肿瘤、动静脉畸形）

试验用药

中文通用名：RO7234292： 英文通用名：RO7234292 商品名称：NA

剂型：注射剂
规格：60mg/10ml
用法用量：RO7234292注射液 （规格60mg/10ml）每8周给药一次，120 mg，给药体积为20 ml，使用同一支注射器抽取合并两瓶，鞘内注射
用药时程：8周为一个给药周期，共给药13个周期。

中文通用名：RO7234292： 英文通用名：RO7234292 商品名称：NA

剂型：注射剂
规格：60mg/10ml
用法用量：RO7234292注射液 每16周给药一次（规格60mg/10ml），每8周给药与安慰剂交替给药，120 mg，给药体积为20 ml，使用同一支注射器抽取合并两瓶，鞘内注射
用药时程：16周为一个给药周期，共给药7个周期。

对照用药

中文通用名：安慰剂 英文通用名：NA 商品名称：NA

剂型：注射剂
规格：60mg/10ml
用法用量：安慰剂每8周给药一次，给药体积为20 ml，使用同一支注射器抽取合并两瓶，鞘内注射。安慰剂的成分为：磷酸二氢钠二水合物 、无水磷酸氢二钠、氯化钠、氯化钾、氯化钙二水合物 、氯化镁六水合物、1 N氢氧化钠溶液、1 N盐酸溶液、注射用水（WFI）
用药时程：8周为一个给药周期，共给药6个周期。

终点指标

主要终点1 项，展开查看
  1. 第101周时复合统一亨廷顿舞蹈病评定量表（cUHDRS）评分相对基线变化 注： 美国食品药品管理局（FDA）要求的主要有效性终点为第101周时总功能能力（TFC）评分相对基线变化评价时间：基线，第21周，第37周，第53周，第69周，第85周，第101周指标类型：有效性指标+安全性指标
次要终点5 项，展开查看
  1. 第101周时以下单个量表评分相对基线变化：TFC;总运动评分（TMS）;数字符号转换测验（SDMT）;Stroop读字（SWR）测试评价时间：基线，第5周，第21周，第37周，第53周，第69周，第85周，第101周指标类型：有效性指标+安全性指标
  2. 第101周时临床整体印象严重程度量表（CGI-S）相对基线变化。评价时间：基线，第5周，第21周，第37周，第53周，第69周，第85周，第101周指标类型：有效性指标+安全性指标
  3. 第101周时TFC相对基线下降≥1分的患者比例评价时间：基线，第5周，第21周，第37周，第53周，第69周，第85周，第101周指标类型：有效性指标+安全性指标
  4. 第101周时cUHDRS相对基线下降≥1.2分的患者比例评价时间：基线，第5周，第21周，第37周，第53周，第69周，第85周，第101周指标类型：有效性指标+安全性指标
  5. 第101周时临床整体印象变化量表（CGI-C）评分相对基线评分未改变或者改善的患者比例评价时间：第5周，第21周，第37周，第53周，第69周，第85周，第101周指标类型：有效性指标+安全性指标

伦理委员会审查记录

  • 四川大学华西医院伦理委员会同意 · 2020-01-14

数据安全与受试者保险

数据安全监查委员会（DMC）
有
是否购买保险
有

源 Word 字段核对

用于核对字段名称和原登记值；与前文重复的内容仍保留。电话和邮箱具体值除外。

公示头信息5 个字段
登记号
CTR20200199
试验状态
主动终止
申请人联系人
刘臻
首次公示信息日期
2020-10-29
申请人名称
罗氏（中国）投资有限公司
试验基本信息11 个字段
登记号
CTR20200199
药物名称
RO7234292注射液 曾用名:
药物类型
化学药物
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
亨廷顿舞蹈病
试验专业题目
在评价鞘内注射RG6042在显性亨廷顿舞蹈病患者中有效性和安全性的随机多中心双盲安慰剂对照三期临床研究
试验通俗题目
评价RG6042在亨廷顿舞蹈病患者中的临床研究
试验方案编号
BN40423
方案最新版本号
BN40423研究方案第4版
版本日期
2019-04-16
方案是否为联合用药
否