登记概览
- 登记号
- CTR20200294
- 快照状态
- 进行中 招募完成
- 状态阶段
- 招募结束（规范化导航项）
- 源数据分期
- III期
- 研究类型
- 安全性与有效性
- 疾病领域
- 血液与造血系统（规则标签）
- 申请人
- Genzyme Corporation Vetter Pharma-Fertigung GmbH & Co. KG 北京法马苏提克咨询有限公司
完整专业题目
ATLAS-OLE:一项在存在或不存在凝血因子Ⅷ 或 ⅸ抑制性抗体的A或B型血友病患者中评估FITUSRAN的长期安全性和疗效的开放性研究
关键时间与入组记录
均为本条原始资料中的登记值；“暂未填写”不等于尚未发生。
- 方案版本日期
- 2024-05-02
- 首次公示信息日期
- 2020-03-11
- 第一例受试者签署知情同意书日期
- 国内：2021-06-21；国际：2019-01-09
- 第一例受试者入组日期
- 国内：2021-07-27；国际：2019-01-10
- 试验完成日期
- 国内：登记人暂未填写该信息；国际：登记人暂未填写该信息
- 目标入组人数
- 国内: 58 人；国际: 282 人；
- 已入组人数
- 国内: 58 人；国际: 282 人；
- 实际入组总人数
- 国内: 登记人暂未填写该信息；国际: 登记人暂未填写该信息；
源文档试验状态：进行中（招募完成）
登记参加机构与地点
共 90 条登记机构与研究者记录。此名单不表示当前开放、正在招募或可直接联系。
广东省 · 广州市上海市 · 上海市北京市 · 北京市浙江省 · 杭州市New South Wales · CamperdownNA · MurdochNA · PrahranSofia · Grad -SofiaNA · CopenhagenNA · LyonNA · RouenNA · LeipzigNA · Frankfurt am MainNA · BerlinNA · BudapestTamil Nadu · VelloreNA · JaipurKarnataka · BangaloreMaharashtra · PuneMaharashtra · Mumbai另有 62 个地区
- 南方医科大学南方医院中国 · 广东省 · 广州市 · 研究者：孙竞
- 上海交通大学医学院附属瑞金医院中国 · 上海市 · 上海市 · 研究者：王学锋
- 首都医科大学附属北京儿童医院中国 · 北京市 · 北京市 · 研究者：吴润晖
- 浙江大学医学院附属儿童医院中国 · 浙江省 · 杭州市 · 研究者：徐卫群
- Royal Prince Alfred Hospital澳大利亚 · New South Wales · Camperdown · 研究者：Teh-Liane Khoo
- Fiona Stanley Hospital澳大利亚 · NA · Murdoch · 研究者：Stephanie P'ng
- The Alfred Hospital澳大利亚 · NA · Prahran · 研究者：Huyen Tran
- Specialized Hospital for Active Treatment Joan Pavel OOD保加利亚 · Sofia · Grad -Sofia · 研究者：Toshko Lissitchkov
- Righospitalet Copenhagen University Hospital丹麦 · NA · Copenhagen · 研究者：Peter Kampmann
- Groupement Hospitalier EST法国 · NA · Lyon · 研究者：Claude Negrier
- Centre Hospitalier Universitaire Hopitaux de Rouen法国 · NA · Rouen · 研究者：Pierre Chamouni
- Universitatsklinikum Leipzig德国 · NA · Leipzig · 研究者：Christian Pfrepper
- Universittsklinikum Frankfurt德国 · NA · Frankfurt am Main · 研究者：Wolfgang Miesbach
- Vivantes Klinikum Im Friedrichshain德国 · NA · Berlin · 研究者：Robert Klamroth
- Magyar Honvedseg Egeszsegugyi Kzpont匈牙利 · NA · Budapest · 研究者：Laszlo Nemes
- Christian Medical College印度 · Tamil Nadu · Vellore · 研究者：Alok Srivastava
- Bhagwan Mahaveer Cancer Hospital and Research Centre印度 · NA · Jaipur · 研究者：Upendra Sharma
- St John's Medical College Hospital印度 · Karnataka · Bangalore · 研究者：Cecil Ross
- B.J. Medical College and Sassoon Hospital印度 · Maharashtra · Pune · 研究者：Sonali Salvi
- Fortis Hospitals Limited印度 · Maharashtra · Mumbai · 研究者：Savita Rangarajan
- K. J. Somaiya Hospital and Research Centre印度 · Maharashtra · Mumbai · 研究者：Savita Rangarajan
- King George Medical University (KGMU)印度 · NA · Lucknow · 研究者：Shailendra Verma
- Chaim Sheba Medical Center以色列 · NA · Ramat Gan · 研究者：Gili Kenet
- Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi意大利 · NA · Florence · 研究者：Giancarlo Castaman
其余 66 家登记机构展开查看完整名单
- Azienda Ospedaliera Di Padova意大利 · Veneto · Padua · 研究者：Ezio Zanon
- Tokai University Hospital日本 · Kanagawa · Isehara · 研究者：Kiyoshi Ando
- Saitama Children's Medical Center日本 · NA · Saitama · 研究者：Katsuyoshi Koh
- Eul Ji University Hospital韩国 · NA · Daejeon · 研究者：Chur-Woo You
- Pusan National University Hospital韩国 · NA · Busan · 研究者：Ho-Jin Shin
- Hospital Sultanah Aminah马来西亚 · NA · Johor Bahru · 研究者：See Guan Toh
- Queen Elizabeth Hospital马来西亚 · Sabah · Kota Kinabalu · 研究者：Lily Wong
- Hospital Ampang马来西亚 · NA · Ampang · 研究者：Jameela Sathar
- Centro Hospitalar E Universitario de Coimbra EPE葡萄牙 · NA · Coimbra · 研究者：Ramon Salvado
- Centro Hospitalar do Porto - Hospital de Santo Antonio葡萄牙 · NA · Porto · 研究者：Sara Morais
- Regional Clinical Hospital俄罗斯 · NA · Krasnoyarsk · 研究者：Elena Martynova
- Kirov Research Institute of Haematology and Blood Transfusion俄罗斯 · NA · Kirov · 研究者：Margarita Timofeeva
- St. Petersburg City Outpatient Clinic #37俄罗斯 · NA · St. Petersburg · 研究者：Tatyana Andreeva
- FGBU NMIC of Hematology of the Ministry of Health of the Russian Federation俄罗斯 · NA · Moscow · 研究者：Vasily Mamonov
- Phoenix Pharma南非 · NA · Port Elizabeth · 研究者：Daniel Malan
- Polokwane (Pietersburg) Hospital南非 · Limpopo · Polokwane · 研究者：Christophar Sutton
- Haemophilia Comprehensive Care Centre南非 · Gauteng · Parktown · 研究者：Johnny Mahlangu
- Hospital Universitario La Paz西班牙 · NA · Madrid · 研究者：Victor Jimenez Yuste
- China Medical University Hospital中国台湾 · NA · Taichung · 研究者：Te-Fu Weng
- Taichung Veterans General Hospital中国台湾 · NA · Taichung · 研究者：Jiaan-Der Wang
- Changhua Christian Hospital中国台湾 · NA · Changhua · 研究者：Ming-Ching Shen
- National Taiwan University Hospital中国台湾 · NA · Taipei · 研究者：Sheng-Chieh Chou
- Taipei Medical University Hospital中国台湾 · NA · Taipei · 研究者：Chia-Yau Chang
- Taipei Veterans General Hospital中国台湾 · NA · Taipei · 研究者：Liang-Tsai Hsiao
- Gaziantep University Medical Faculty Sahinbey Research and Practice Hospital土耳其 · Gaziantep · Gaziantep · 研究者：Vahap Okan
- Istanbul University Oncology Institute土耳其 · NA · Istanbul · 研究者：Bulent Zulfikar
- Erciyes University Medical Faculty土耳其 · NA · Kayseri · 研究者：Turkan Patiroglu
- Akdeniz University Medical Faculty土耳其 · NA · Akdeniz · 研究者：Alphan Kupesiz
- Acibadem Adana Hospital土耳其 · NA · Adana · 研究者：Ali Bulent Antmen
- Ondokuz Mayis Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi土耳其 · NA · Samsun · 研究者：Canan Albayrak
- Ege Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi土耳其 · NA · Izmir · 研究者：Kaan Kavakli
- State Institution Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine of NAMS of Ukraine乌克兰 · NA · Lviv · 研究者：Oleksandra Stasyshyn
- Kyiv City Clinical Hospital #9乌克兰 · NA · Kyiv · 研究者：Ievgenii Averianov
- National Children's Specialized Hospital OHMATDYT of MoH of Ukraine乌克兰 · NA · Kyiv · 研究者：Kateryna Vilchevska
- Royal Free Hospital英国 · NA · London · 研究者：Pratima Chowdary
- Glasgow Royal Infirmary - PPDS英国 · NA · Glasgow · 研究者：Catherine Bagot
- The Royal London Hospital英国 · NA · London · 研究者：John Pasi
- Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust - Guy's Hospital英国 · NA · London · 研究者：Steve Austin
- University Hospitals Cleveland Medical Center美国 · Ohio · Cleveland · 研究者：Alvin Schmaier
- Phoenix Childrens Hospital美国 · Arizona · Phoenix · 研究者：Esteban Gomez
- Massachusetts General Hospital美国 · Massachusetts · Boston · 研究者：David Kuter
- Rush University Medical Center美国 · Illinois · Chcago · 研究者：Lisa Boggio
- University of Texas Southwestern Medical Center美国 · Texas · Dallas · 研究者：Yu-Min Shen
- Childrens Hospital Medical Center of Akron美国 · Ohio · Akron · 研究者：John Fargo
- Hospital of The University of Pennsylvania美国 · Pennsylvania · Philadelphia · 研究者：Adam Cuker
- Henry Ford Hospital美国 · Michigan · Detroit · 研究者：Philip Kuriakose
- Tulane University Health Sciences Center美国 · Louisiana · New Orleans · 研究者：Maissaa Janbain
- Rady Children's Hospital San Diego美国 · California · San Diego · 研究者：Courtney Thornburg
- University of Michigan美国 · Michigan · Ann Arbor · 研究者：Steven Pipe
- University of Miami美国 · Florida · Miami · 研究者：Fernando Corrales-Medina
- St Joseph's Children's Hospital of Tampa美国 · Florida · Tampa · 研究者：Erin Cockrell
- University of Florida美国 · Florida · Gainesville · 研究者：Anita Rajasekhar
- University of North Carolina at Chapel Hill美国 · North Carolina · Chapel Hill · 研究者：Alice Ma
- Alliance for Childhood Diseases美国 · Nevada · Las Vegas · 研究者：Joseph Lasky
- Johns Hopkins University School of Medicine美国 · Maryland · Baltimore · 研究者：Michael Streiff
- Center for Inherited Blood Disorders (CIBD)美国 · California · Orange · 研究者：Amit Soni
- University of Texas Health Science Center at Houston美国 · Texas · Houston · 研究者：Miguel Escobar
- 苏州大学附属第一医院中国 · 江苏省 · 苏州市 · 研究者：余自强
- 中国医学科学院北京协和医院中国 · 北京市 · 北京市 · 研究者：朱铁楠
- 济南市中心医院中国 · 山东省 · 济南市 · 研究者：陈昀
- 成都市妇女儿童中心医院中国 · 四川省 · 成都市 · 研究者：贺钰磊
- 青岛大学附属医院中国 · 山东省 · 青岛市 · 研究者：崔中光
- 贵州医科大学附属医院中国 · 贵州省 · 贵阳市 · 研究者：曾小菁
- 昆明医科大学第二附属医院中国 · 云南省 · 昆明市 · 研究者：周泽平
- 兰州大学第一医院中国 · 甘肃省 · 兰州市 · 研究者：席亚明
- 中南大学湘雅医院中国 · 湖南省 · 长沙市 · 研究者：赵谢兰
申请人与登记联系人
保留源 Word 中的登记字段；电话和邮箱为降低个人信息再传播风险而隐藏，请到官方登记平台核验。
- 申请人联系人
- 马晓琼
- 申请人名称
- Genzyme Corporation Vetter Pharma-Fertigung GmbH & Co. KG 北京法马苏提克咨询有限公司
- 联系人姓名
- 马晓琼
- 联系人座机
- [已移除电话]
- 联系人手机号
- [已移除电话]
- 联系人Email
- [已移除邮箱]
- 联系人邮政地址
- 北京市-北京市-朝阳区建国路112号惠普大厦5层 赛诺菲
- 联系人邮编
- 100022
主要研究者信息
- 姓名
- 孙竞
- 学位
- 医学博士
- 职称
- 主任医师
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 广东省-广州市-广东省广州市广州大道北1838号
- 邮编
- 510515
- 单位名称
- 南方医科大学南方医院
方案登记信息
- 相关登记号
- CTR20200292,CTR20200291,CTR20200290,CTR20200293,
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 试验方案编号
- ATLAS-OLE：LTE15174
- 方案最新版本号
- 修订06
- 版本日期
- 2024-05-02
- 方案是否为联合用药
- 企业选择不公示
试验目的
主要目的：确定fitusiran的长期安全性和耐受性特征。次要目的：1.通过评估以下指标的频率，确定fitusiran的长期疗效特征：出血,自发出血,靶关节出血；2.确定fitusiran对 ≥17 岁参加者的健康相关生活质量指标的影响特征。三级/探索性目的： 表征fitusiran 的PD 效应;表征fitusiran 的药代动力学（PK）;表征fitusiran 的免疫原性;表征fitusiran 对以下患者报告结局的长期影响：● 参加者对fitusiran 的满意度● 参加者活动● 青少年（≥12 至<17 岁）的健康相关生活质量; 表征fitusiran 对因子浓缩物和BPA 的经体重校正的总消耗量的长期影响;表征fitusiran 对镇痛药用量的长期影响;表征fitusiran 对关节健康的长期影响;表征fitusiran 对参加者资源使用的长期影响.
试验设计
- 试验分类
- 安全性和有效性
- 试验分期
- III期
- 设计类型
- 单臂试验
- 随机化
- 非随机化
- 盲法
- 开放
- 试验范围
- 国际多中心试验
受试者基本信息
- 年龄
- 12岁(最小年龄)至无岁(最大年龄)
- 性别
- 男
- 健康受试者
- 无
受试者条件
条件须由专业人员结合完整资料判断。
入选标准
1.参加者在签署知情同意书时必须至少年满12 岁（含12 岁）。
2.有重度A 型或B 型血友病且完成了一项III 期fitusiran 临床试验的参加者或者没有参加过任何fitusiran 临床试验的新参加者。
3.根据中心实验室的测定结果，或病历记录显示筛选时的FVIII<1%或FIX 水平≤2%（仅针对新参加者），证明有重度A 型或B 型血友病。
4.对于当前使用BPA 或凝血因子预防治疗的参加者：存在凝血因子VIII 或凝血因子IX 抑制性抗体的参加者在筛选前6 个月内至少有2 次出血需要BPA治疗；或者不存在凝血因子VIII 或凝血因子IX 抑制性抗体的参加者在筛选前12 个月内至少有1 次出血需要凝血因子治疗（仅针对新参加者）。对于当前没有使用BPA 或凝血因子预防治疗的参加者：筛选前6 个月内至少有6 次出血需要BPA（存在抑制物的参加者）或凝血因子（不存在抑制物的参加者）治疗。
5.必须符合以下存在抑制物或不存在抑制物的参加者界定（仅针对新参加者）：
存在抑制物：
至少在筛选前6 个月内需要使用BPA 按需治疗或预防和治疗任何出血，并且符合以下一项改良的Nijmegen-Bethesda 检测结果标准：
筛选时抑制物滴度≥0.6 BU/mL，或
筛选时抑制物滴度<0.6 BU/mL，但病历显示连续2 次滴度≥0.6 BU/mL，
或
筛选时抑制物滴度<0.6 BU/mL，且病历显示有记忆性应答
不存在抑制物：
至少在筛选前6 个月内需要使用凝血因子浓缩剂按需治疗或预防和治疗任何出
血，并且符合以下一项标准：
在筛选时，经改良的Nijmegen-Bethesda 检测法检测的抑制物滴度<0.6
BU/mL，且
至少在筛选前6 个月内没有使用旁路制剂治疗出血。
在筛选前3 年内没有免疫耐受诱导治疗史。
6.男性
7.能够按照附录1（第10.1.3 节）所述，给予知情同意并签字确认，包括依从ICF和本研究方案中列出的要求和限制。在法定成年年龄为大于18 岁的国家，还必须由参加者的法定授权代表专门签署一份ICF。
2.有重度A 型或B 型血友病且完成了一项III 期fitusiran 临床试验的参加者或者没有参加过任何fitusiran 临床试验的新参加者。
3.根据中心实验室的测定结果，或病历记录显示筛选时的FVIII<1%或FIX 水平≤2%（仅针对新参加者），证明有重度A 型或B 型血友病。
4.对于当前使用BPA 或凝血因子预防治疗的参加者：存在凝血因子VIII 或凝血因子IX 抑制性抗体的参加者在筛选前6 个月内至少有2 次出血需要BPA治疗；或者不存在凝血因子VIII 或凝血因子IX 抑制性抗体的参加者在筛选前12 个月内至少有1 次出血需要凝血因子治疗（仅针对新参加者）。对于当前没有使用BPA 或凝血因子预防治疗的参加者：筛选前6 个月内至少有6 次出血需要BPA（存在抑制物的参加者）或凝血因子（不存在抑制物的参加者）治疗。
5.必须符合以下存在抑制物或不存在抑制物的参加者界定（仅针对新参加者）：
存在抑制物：
至少在筛选前6 个月内需要使用BPA 按需治疗或预防和治疗任何出血，并且符合以下一项改良的Nijmegen-Bethesda 检测结果标准：
筛选时抑制物滴度≥0.6 BU/mL，或
筛选时抑制物滴度<0.6 BU/mL，但病历显示连续2 次滴度≥0.6 BU/mL，
或
筛选时抑制物滴度<0.6 BU/mL，且病历显示有记忆性应答
不存在抑制物：
至少在筛选前6 个月内需要使用凝血因子浓缩剂按需治疗或预防和治疗任何出
血，并且符合以下一项标准：
在筛选时，经改良的Nijmegen-Bethesda 检测法检测的抑制物滴度<0.6
BU/mL，且
至少在筛选前6 个月内没有使用旁路制剂治疗出血。
在筛选前3 年内没有免疫耐受诱导治疗史。
6.男性
7.能够按照附录1（第10.1.3 节）所述，给予知情同意并签字确认，包括依从ICF和本研究方案中列出的要求和限制。在法定成年年龄为大于18 岁的国家，还必须由参加者的法定授权代表专门签署一份ICF。
排除标准
1.在筛选前 14 天内完成外科手术，或目前额外接受凝血因子浓缩剂或 BPA 输注以进行术后止血。
2. 除A 型或B 型血友病以外，已知患有其他并存的出血疾病，即冯维勒布兰德氏病、其他凝血因子缺陷或血小板疾病（仅针对新参加者）。
3. 筛选时存在急性感染（仅针对新参加者）。
4. 并存血栓形成倾向性疾病，根据中心实验室检出以下任何一项（或通过以往结果）确定（仅针对新参加者）：
a) FV 莱顿突变（纯合子或杂合子）
b) 蛋白S 缺乏症
c) 蛋白C 缺乏症
d) 凝血酶原突变（G20210A；纯合子和杂合子）
5. 抗磷脂抗体综合征史（仅针对新参加者）。
6. 动脉或静脉血栓栓塞、心房颤动、严重瓣膜疾病、心肌梗死、心绞痛、短暂性脑缺血发作或卒中病史。曾经患过静脉留置通路相关血栓形成的患者可以入选（仅针对新参加者）。
7. 患恶性肿瘤2 年内，不包括成功治愈的皮肤基底或鳞状细胞癌（仅针对新参加者）。
8. 当前参加ITI
9. 计划将凝血因子浓缩剂或BPA 作为定期预防使用，以预防自发性出血
10. 在筛选前6 个月内使用除凝血因子浓缩剂或BPA 以外的化合物治疗血友病，包括使用艾美赛珠单抗（舒友立乐®）。
11. 在试验性药品预期给药前后的30 天内或5 个半衰期内，接受除fitusiran 以外的试验药物或器械，以较长者为准
12. 目前或既往参加基因治疗试验
13. 研究开始时，从未接受过fitusiran 治疗的参加者ALT 和/或AST>1.5×正常值上限参考范围（ULN），主研究中fitusiran 组的参加者ALT 和/或AST>5×ULN（第5.4 节）。
14. 根据中心实验室测定结果，AT 活性在筛选时<60%（仅针对新参加者）。
15. 存在具有临床意义的肝脏疾病，或存在以下任意一种情况（仅针对新参
加者）。
16. 总胆红素>1.5×ULN（对于Gilbert’s 综合征参加者，则为>2.0×ULN）
17. 丙型肝炎病毒抗体阳性，有HCV感染史且同时满足a）和b）两个条件的参加者除外（仅针对新参加者）：
a) 至少在入选之前12 周完成治愈性治疗，并且根据筛选时的HCV RNA 呈阴性证实已经获得持续病毒学缓解，或者根据在筛选时的HCV RNA 呈阴性证实已自行清除感染。
b) 根据以下任意一项评估项目，没有发现肝硬化证据：
FibroScan<12.5 kPa（如果有），或者
FibroTest 评分<0.75 且APRI<2（如果没有FibroScan 检测结果）
18. 存在急性肝炎，如甲型肝炎、戊型肝炎（仅针对新参加者）。
19. 存在急性或慢性乙型肝炎感染（IgM 抗HBc 抗体阳性或HBsAg 阳性）（仅针对新参加者）。
20. 血小板计数≤100,000/μL（仅针对新参加者）。
21. 已知HIV 阳性，CD4 计数<200 个细胞/μL（仅针对新参加者）。
22. 估计肾小球滤过率≤45 mL/min/1.73 m2（采用肾脏病饮食改良[MDRD]公式计算）（仅针对新参加者）。
23. 由于监管令或法庭命令羁留在专门机构的人员；入狱服刑人员或合法进入专门机构的参加者。
24. 可能妨碍参加者参加研究的任何相关国家特定法规–参见附录8（第10.8节）（国家特定要求）。
25. 根据研究者的判断，参加者不适合参加，无论是什么原因，包括病症或临床状况，或者参加者有可能不依从研究程序。
26. 隶属于申办方或研究者的参加者（如国际协调理事会[ICH]-药品临床试验管理规范[GCP] E6 的第1.61 节定义）。
27. 参加者为临床研究中心的员工或与开展此研究直接相关的个人，或者此类个人的家人。
28. 研究执行/过程中可能引起伦理问题的任何具体情况。
29. 对任何研究干预、研究干预的组成部分或药物敏感，或者有在研究者看来，禁忌参加此研究的其他过敏。
2. 除A 型或B 型血友病以外，已知患有其他并存的出血疾病，即冯维勒布兰德氏病、其他凝血因子缺陷或血小板疾病（仅针对新参加者）。
3. 筛选时存在急性感染（仅针对新参加者）。
4. 并存血栓形成倾向性疾病，根据中心实验室检出以下任何一项（或通过以往结果）确定（仅针对新参加者）：
a) FV 莱顿突变（纯合子或杂合子）
b) 蛋白S 缺乏症
c) 蛋白C 缺乏症
d) 凝血酶原突变（G20210A；纯合子和杂合子）
5. 抗磷脂抗体综合征史（仅针对新参加者）。
6. 动脉或静脉血栓栓塞、心房颤动、严重瓣膜疾病、心肌梗死、心绞痛、短暂性脑缺血发作或卒中病史。曾经患过静脉留置通路相关血栓形成的患者可以入选（仅针对新参加者）。
7. 患恶性肿瘤2 年内，不包括成功治愈的皮肤基底或鳞状细胞癌（仅针对新参加者）。
8. 当前参加ITI
9. 计划将凝血因子浓缩剂或BPA 作为定期预防使用，以预防自发性出血
10. 在筛选前6 个月内使用除凝血因子浓缩剂或BPA 以外的化合物治疗血友病，包括使用艾美赛珠单抗（舒友立乐®）。
11. 在试验性药品预期给药前后的30 天内或5 个半衰期内，接受除fitusiran 以外的试验药物或器械，以较长者为准
12. 目前或既往参加基因治疗试验
13. 研究开始时，从未接受过fitusiran 治疗的参加者ALT 和/或AST>1.5×正常值上限参考范围（ULN），主研究中fitusiran 组的参加者ALT 和/或AST>5×ULN（第5.4 节）。
14. 根据中心实验室测定结果，AT 活性在筛选时<60%（仅针对新参加者）。
15. 存在具有临床意义的肝脏疾病，或存在以下任意一种情况（仅针对新参
加者）。
16. 总胆红素>1.5×ULN（对于Gilbert’s 综合征参加者，则为>2.0×ULN）
17. 丙型肝炎病毒抗体阳性，有HCV感染史且同时满足a）和b）两个条件的参加者除外（仅针对新参加者）：
a) 至少在入选之前12 周完成治愈性治疗，并且根据筛选时的HCV RNA 呈阴性证实已经获得持续病毒学缓解，或者根据在筛选时的HCV RNA 呈阴性证实已自行清除感染。
b) 根据以下任意一项评估项目，没有发现肝硬化证据：
FibroScan<12.5 kPa（如果有），或者
FibroTest 评分<0.75 且APRI<2（如果没有FibroScan 检测结果）
18. 存在急性肝炎，如甲型肝炎、戊型肝炎（仅针对新参加者）。
19. 存在急性或慢性乙型肝炎感染（IgM 抗HBc 抗体阳性或HBsAg 阳性）（仅针对新参加者）。
20. 血小板计数≤100,000/μL（仅针对新参加者）。
21. 已知HIV 阳性，CD4 计数<200 个细胞/μL（仅针对新参加者）。
22. 估计肾小球滤过率≤45 mL/min/1.73 m2（采用肾脏病饮食改良[MDRD]公式计算）（仅针对新参加者）。
23. 由于监管令或法庭命令羁留在专门机构的人员；入狱服刑人员或合法进入专门机构的参加者。
24. 可能妨碍参加者参加研究的任何相关国家特定法规–参见附录8（第10.8节）（国家特定要求）。
25. 根据研究者的判断，参加者不适合参加，无论是什么原因，包括病症或临床状况，或者参加者有可能不依从研究程序。
26. 隶属于申办方或研究者的参加者（如国际协调理事会[ICH]-药品临床试验管理规范[GCP] E6 的第1.61 节定义）。
27. 参加者为临床研究中心的员工或与开展此研究直接相关的个人，或者此类个人的家人。
28. 研究执行/过程中可能引起伦理问题的任何具体情况。
29. 对任何研究干预、研究干预的组成部分或药物敏感，或者有在研究者看来，禁忌参加此研究的其他过敏。
试验用药
中文通用名：Fitusiran注射液：
用法用量：注射剂；规格100mg/ml；皮 下注射；每月 1 次，每次80 mg Fitusiran，用药时程：48个月
中文通用名：Fitusiran注射液： 英文通用名：Fitusiran injection 商品名称：NA
剂型：注射剂
规格：100mg/ml
用法用量：皮 下注射；每月或每隔一个月 1 次，每次80 mg、50 mg或20 mg Fitusiran，具体视 AT 检测值而定
用药时程：48个月
规格：100mg/ml
用法用量：皮 下注射；每月或每隔一个月 1 次，每次80 mg、50 mg或20 mg Fitusiran，具体视 AT 检测值而定
用药时程：48个月
中文通用名：Fitusiran注射液： 英文通用名：Fitusiran injection 商品名称：NA
剂型：注射剂
规格：100mg/ml
用法用量：皮 下注射；每月或每隔一个月 1 次，每次80 mg、50 mg或20 mg Fitusiran，具体视 AT 检测值而定；
用药时程：48个月
规格：100mg/ml
用法用量：皮 下注射；每月或每隔一个月 1 次，每次80 mg、50 mg或20 mg Fitusiran，具体视 AT 检测值而定；
用药时程：48个月
中文通用名：Fitusiran注射液： 英文通用名：Fitusiran injection 商品名称：NA
剂型：注射剂
规格：100mg/ml
用法用量：皮 下注射；每月或每隔一个月 1 次，每次80 mg、50 mg或20 mg Fitusiran，具体视 AT 检测值而定；
用药时程：48个月
规格：100mg/ml
用法用量：皮 下注射；每月或每隔一个月 1 次，每次80 mg、50 mg或20 mg Fitusiran，具体视 AT 检测值而定；
用药时程：48个月
中文通用名：Fitusiran注射液： 英文通用名：Fitusiran injection 商品名称：NA
剂型：预充式注射笔
规格：100mg/ml
用法用量：皮 下注射；每月或每隔一个月 1 次，每次50 mg Fitusiran
用药时程：48个月
规格：100mg/ml
用法用量：皮 下注射；每月或每隔一个月 1 次，每次50 mg Fitusiran
用药时程：48个月
中文通用名：Fitusiran注射液： 英文通用名：Fitusiran injection 商品名称：NA
剂型：注射剂
规格：100mg/ml
用法用量：皮 下注射；每月或每隔一个月 1 次，每次80 mg、50 mg或20 mg Fitusiran，具体视 AT 检测值而定；
用药时程：48个月
规格：100mg/ml
用法用量：皮 下注射；每月或每隔一个月 1 次，每次80 mg、50 mg或20 mg Fitusiran，具体视 AT 检测值而定；
用药时程：48个月
中文通用名：Fitusiran注射液： 英文通用名：Fitusiran injection 商品名称：NA
剂型：注射剂
规格：100mg/ml
用法用量：皮 下注射；每月或每隔一个月 1 次，每次80 mg、50 mg或20 mg Fitusiran，具体视 AT 检测值而定；
用药时程：48个月
规格：100mg/ml
用法用量：皮 下注射；每月或每隔一个月 1 次，每次80 mg、50 mg或20 mg Fitusiran，具体视 AT 检测值而定；
用药时程：48个月
对照用药
中文通用名：不适用
用法用量：不适用
终点指标
主要终点1 项，展开查看
- AE 的发生率、严重程度、相关性和严重性，以及各项实验室评估评价时间：治疗期和治疗后随访期内指标类型：安全性指标
次要终点11 项，展开查看
- 治疗期内的年化出血率 治疗期内的年化自发出血率 治疗期内的年化关节出血率评价时间：治疗期指标类型：有效性指标
- 在治疗期内，血友病生活质量问卷中的成人身体健康评分和总评分的变化（对于 ≥17 岁的参加者）评价时间：治疗期指标类型：有效性指标
- 抗凝血酶活性水平随时间的变化，凝血酶生成随时间的变化评价时间：治疗期指标类型：有效性指标
- 参加者中的fitusiran 血浆浓度和衍生的PK 参数评价时间：治疗期指标类型：有效性指标
- 治疗期间在相关问卷和评分方面发生的改变评价时间：治疗期指标类型：有效性指标
- 按年化体重计算的凝血因子浓缩剂和BPA 使用量评价时间：治疗期指标类型：有效性指标
- 报告镇痛药的使用情况评价时间：治疗期指标类型：有效性指标
- 治疗期间血友病关节健康评分的变化（HJHS）评价时间：治疗期指标类型：有效性指标
- 目标关节出血数量和目标关节数量评价时间：治疗期指标类型：有效性指标
- 参加者资源使用情况（如上学/上班、就医）的变化评价时间：治疗期指标类型：有效性指标
- fitusiran 抗药抗体发生率及滴度, 新抑制物发生率以及相应的抑制物滴度水平评价时间：治疗期指标类型：有效性指标
伦理委员会审查记录
- 浙江大学医学院附属儿童医院医学伦理委员会同意 · 2019-10-17
- 南方医科大学南方医院医学伦理委员会同意 · 2019-10-23
- 首都医科大学附属北京儿童医院医学伦理委员会同意 · 2019-11-26
- 上海交通大学医学院附属瑞金医院药物临床试验伦理委员会同意 · 2020-02-26
- 济南市中心医院医学伦理委员会修改后同意 · 2020-06-06
- 中国医学科学院北京协和医院药物临床试验伦理委员会修改后同意 · 2020-06-10
- 济南市中心医院医学伦理委员会同意 · 2020-07-09
- 中国医学科学院北京协和医院药物临床试验伦理委员会同意 · 2020-07-14
- 成都市妇女儿童中心医院伦理委员会同意 · 2020-08-07
- 苏州大学附属第一医院医学伦理委员会同意 · 2020-08-10
- 南方医科大学南方医院医学伦理委员会同意 · 2020-09-24
- 成都市妇女儿童中心医院伦理委员会同意 · 2020-10-14
- 浙江大学医学院附属儿童医院医学伦理委员会同意 · 2020-10-22
- 上海交通大学医学院附属瑞金医院药物临床试验伦理委员会同意 · 2020-10-30
- 济南市中心医院医学伦理委员会同意 · 2020-11-06
- 中国医学科学院北京协和医院药物临床试验伦理委员会同意 · 2020-11-23
- 首都医科大学附属北京儿童医院医学伦理委员会同意 · 2020-12-04
- 贵州医科大学附属医院医学伦理委员会同意 · 2020-12-08
- 青岛大学附属医院医学伦理委员会同意 · 2020-12-16
- 苏州大学附属第一医院医学伦理委员会同意 · 2021-01-15
- 南方医科大学南方医院医学伦理委员会同意 · 2021-02-10
- 成都市妇女儿童中心医院伦理委员会同意 · 2021-02-10
- 济南市中心医院医学伦理委员会同意 · 2021-02-26
- 中国医学科学院北京协和医院药物临床试验伦理委员会同意 · 2021-03-14
- 青岛大学附属医院医学伦理委员会同意 · 2021-03-16
- 首都医科大学附属北京儿童医院医学伦理委员会同意 · 2021-03-23
- 昆明医科大学第二附属医院医学伦理委员会同意 · 2021-03-23
- 苏州大学附属第一医院医学伦理委员会同意 · 2021-03-29
- 兰州大学第一医院临床研究（药品、器械）伦理委员会同意 · 2021-04-21
- 贵州医科大学附属医院医学伦理委员会同意 · 2021-04-26
- 中南大学湘雅医院医学伦理委员会修改后同意 · 2021-06-11
- 中南大学湘雅医院医学伦理委员会同意 · 2021-07-09
- 浙江大学医学院附属儿童医院医学伦理委员会同意 · 2021-08-25
- 成都市妇女儿童中心医院伦理委员会同意 · 2021-11-25
- 南方医科大学南方医院医学伦理委员会同意 · 2021-12-02
- 兰州大学第一医院临床研究（药品、器械）伦理委员会同意 · 2021-12-17
- 贵州医科大学附属医院医学伦理委员会同意 · 2021-12-22
- 济南市中心医院医学伦理委员会同意 · 2022-01-04
- 首都医科大学附属北京儿童医院医学伦理委员会修改后同意 · 2022-01-25
- 中南大学湘雅医院医学伦理委员会同意 · 2022-01-28
- 中国医学科学院北京协和医院药物临床试验伦理委员会同意 · 2022-02-13
- 首都医科大学附属北京儿童医院医学伦理委员会同意 · 2022-02-18
- 昆明医科大学第二附属医院医学伦理委员会同意 · 2022-02-21
- 苏州大学附属第一医院医学伦理委员会同意 · 2022-02-23
- 浙江大学医学院附属儿童医院医学伦理委员会同意 · 2022-03-04
- 青岛大学附属医院医学伦理委员会同意 · 2022-04-13
- 上海交通大学医学院附属瑞金医院药物临床试验伦理委员会同意 · 2022-04-14
- 南方医科大学南方医院医学伦理委员会同意 · 2023-04-27
- 南方医科大学南方医院医学伦理委员会同意 · 2024-07-31
数据安全与受试者保险
- 数据安全监查委员会（DMC）
- 有
- 是否购买保险
- 有
源 Word 字段核对
用于核对字段名称和原登记值；与前文重复的内容仍保留。电话和邮箱具体值除外。
公示头信息5 个字段
- 登记号
- CTR20200294
- 试验状态
- 进行中
- 申请人联系人
- 马晓琼
- 首次公示信息日期
- 2020-03-11
- 申请人名称
- Genzyme Corporation/Vetter Pharma-Fertigung GmbH & Co. KG/北京法马苏提克咨询有限公司
试验基本信息12 个字段
- 登记号
- CTR20200294
- 相关登记号
- CTR20200292,CTR20200291,CTR20200290,CTR20200293,
- 药物名称
- Fitusiran注射液 曾用名:
- 药物类型
- 化学药物
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 适应症
- 存在或不存在凝血因子Ⅷ 或 ⅸ抑制性抗体的A或B型血友病
- 试验专业题目
- ATLAS-OLE:一项在存在或不存在凝血因子Ⅷ 或 ⅸ抑制性抗体的A或B型血友病患者中评估FITUSRAN的长期安全性和疗效的开放性研究
- 试验通俗题目
- ATLAS-OLE:A或B型血友病患者的开放性研究
- 试验方案编号
- ATLAS-OLE：LTE15174
- 方案最新版本号
- 修订06
- 版本日期
- 2024-05-02
- 方案是否为联合用药
- 企业选择不公示