登记概览
- 登记号
- CTR20200942
- 快照状态
- 已完成
- 状态阶段
- 已完成（规范化导航项）
- 源数据分期
- IV期
- 研究类型
- 安全性与有效性
- 疾病领域
- 其他或待归类（规则标签）
- 申请人
- Genzyme Europe B.V. Genzyme Ireland Limited Genzyme Ltd. 赛诺菲（中国）投资有限公司
完整专业题目
评估中国晚发型庞贝病患者接受阿糖苷酶α治疗的有效性和安全性的一项单组、前瞻性、开放性、多中心研究
关键时间与入组记录
均为本条原始资料中的登记值；“暂未填写”不等于尚未发生。
- 方案版本日期
- 2020-05-29
- 首次公示信息日期
- 2020-12-02
- 第一例受试者签署知情同意书日期
- 国内：2021-03-10；
- 第一例受试者入组日期
- 国内：2021-04-27；
- 试验完成日期
- 国内：2024-07-25；
- 目标入组人数
- 国内: 40 人；
- 已入组人数
- 国内: 41 人；
- 实际入组总人数
- 国内: 41 人；
源文档试验状态：已完成
登记参加机构与地点
共 10 条登记机构与研究者记录。此名单不表示当前开放、正在招募或可直接联系。
山东省 · 济南市上海市 · 上海市北京市 · 北京市湖南省 · 长沙市河北省 · 石家庄市四川省 · 成都市河南省 · 郑州市广东省 · 广州市
- 山东大学齐鲁医院中国 · 山东省 · 济南市 · 研究者：焉传祝
- 复旦大学附属华山医院中国 · 上海市 · 上海市 · 研究者：卢家红
- 上海交通大学医学院附属新华医院中国 · 上海市 · 上海市 · 研究者：邱文娟
- 中国医学科学院北京协和医院中国 · 北京市 · 北京市 · 研究者：邱正庆
- 中南大学湘雅医院中国 · 湖南省 · 长沙市 · 研究者：杨欢
- 河北医科大学第三医院中国 · 河北省 · 石家庄市 · 研究者：胡静
- 四川大学华西医院中国 · 四川省 · 成都市 · 研究者：商慧芳
- 河南省人民医院中国 · 河南省 · 郑州市 · 研究者：马明明
- 中山大学附属第一医院中国 · 广东省 · 广州市 · 研究者：张成
- 北京大学第一医院中国 · 北京市 · 北京市 · 研究者：王朝霞
申请人与登记联系人
保留源 Word 中的登记字段；电话和邮箱为降低个人信息再传播风险而隐藏，请到官方登记平台核验。
- 申请人联系人
- 赛诺菲
- 申请人名称
- Genzyme Europe B.V. Genzyme Ireland Limited Genzyme Ltd. 赛诺菲（中国）投资有限公司
- 联系人姓名
- 赛诺菲
- 联系人座机
- [已移除电话]
- 联系人Email
- [已移除邮箱]
- 联系人邮政地址
- 上海市-上海市-静安区延安中路1228号静安嘉里中心办公楼3座17楼中国临床研究中心
- 联系人邮编
- 200040
主要研究者信息
- 姓名
- 焉传祝
- 学位
- 医学博士
- 职称
- 主任医师
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 山东省-济南市-文化西路107号
- 邮编
- 250012
- 单位名称
- 山东大学齐鲁医院
方案登记信息
- 相关登记号
- CTR20201882
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 试验方案编号
- ALGMYL09010
- 方案最新版本号
- 经修订临床试验方案第2.0版
- 版本日期
- 2020-05-29
- 方案是否为联合用药
- 否
试验目的
主要目的：
评价5岁以上中国晚发型庞贝病患者接受阿糖苷酶α治疗对运动功能[6分钟步行测试(6MWT)和肺功能预测用力肺活量(FVC)]的影响。
评价美而赞20 mg/kg，每两周一次在中国3岁以上LOPD患者中的安全性。
次要目的：
评价5岁以上的LOPD患者接受阿糖苷酶α治疗对徒手肌力测试(MMT)、最大吸气压和最大呼气压（MIP和MEP）、快速运动功能测试评分以及健康相关生活质量(SF-12)改善的影响。
评价5岁以上中国晚发型庞贝病患者接受阿糖苷酶α治疗对运动功能[6分钟步行测试(6MWT)和肺功能预测用力肺活量(FVC)]的影响。
评价美而赞20 mg/kg，每两周一次在中国3岁以上LOPD患者中的安全性。
次要目的：
评价5岁以上的LOPD患者接受阿糖苷酶α治疗对徒手肌力测试(MMT)、最大吸气压和最大呼气压（MIP和MEP）、快速运动功能测试评分以及健康相关生活质量(SF-12)改善的影响。
试验设计
- 试验分类
- 安全性和有效性
- 试验分期
- IV期
- 设计类型
- 单臂试验
- 随机化
- 非随机化
- 盲法
- 开放
- 试验范围
- 国内试验
受试者基本信息
- 年龄
- 3岁(最小年龄)至无上限(最大年龄)
- 性别
- 男+女
- 健康受试者
- 无
受试者条件
条件须由专业人员结合完整资料判断。
入选标准
1.患者（或和患者的法定监护人）必须在任何研究相关程序之前提供书面知情同意书
2.入组时患者必须≥3岁。
a,对于≥3岁且<5岁的患者：必须能够独立步行10米或上4级台阶。
B,≥5岁的患者
i.必须能够在没有辅助设施的情况下，在6 min内行走40米。
ii.必须能够以直立位成功进行重复用力肺活量(VC)测量（≥30%预测值和≤85%预测值）。
3.患者已确诊为庞贝病，至少有以下2种情况，
a.任何组织来源的GAA酶缺乏。
b.2个已证实的GAA基因突变。
c.肌肉病理符合庞贝病的诊断。
4.患者（和患者的法定监护人，如果按照当地法律规定，患者是未成年人）必须有能力遵守临床方案
5.如果患者为女性且有生育能力，基线时妊娠试验（β-人绒毛膜促性腺激素）结果必须为阴性
2.入组时患者必须≥3岁。
a,对于≥3岁且<5岁的患者：必须能够独立步行10米或上4级台阶。
B,≥5岁的患者
i.必须能够在没有辅助设施的情况下，在6 min内行走40米。
ii.必须能够以直立位成功进行重复用力肺活量(VC)测量（≥30%预测值和≤85%预测值）。
3.患者已确诊为庞贝病，至少有以下2种情况，
a.任何组织来源的GAA酶缺乏。
b.2个已证实的GAA基因突变。
c.肌肉病理符合庞贝病的诊断。
4.患者（和患者的法定监护人，如果按照当地法律规定，患者是未成年人）必须有能力遵守临床方案
5.如果患者为女性且有生育能力，基线时妊娠试验（β-人绒毛膜促性腺激素）结果必须为阴性
排除标准
1.有创通气支持的使用（有创通气定义为使用气管插管进行的任何形式的通气支持
2. 清醒和直立位时使用无创通气支持。（无创通气定义为在不使用气管插管的情况下应用的任何形式的通气支持。）
3. 既往接受酶替代治疗。
4. 有生育能力的女性患者妊娠试验阳性。
5. 依赖轮椅
6. 患者患有严重的先天畸形
7. 研究者认为，患者存在医学疾病、严重并发疾病或其他情有可原的情况，可能会显著干扰研究依从性，包括所有规定的评价和随访活动
8. ≥5岁的患者在没有辅助设施的情况下无法行走40米，或无法成功进行> 30%且< 85%预测值（直立）的重复FVC
2. 清醒和直立位时使用无创通气支持。（无创通气定义为在不使用气管插管的情况下应用的任何形式的通气支持。）
3. 既往接受酶替代治疗。
4. 有生育能力的女性患者妊娠试验阳性。
5. 依赖轮椅
6. 患者患有严重的先天畸形
7. 研究者认为，患者存在医学疾病、严重并发疾病或其他情有可原的情况，可能会显著干扰研究依从性，包括所有规定的评价和随访活动
8. ≥5岁的患者在没有辅助设施的情况下无法行走40米，或无法成功进行> 30%且< 85%预测值（直立）的重复FVC
试验用药
中文通用名：阿糖苷酶α： 英文通用名：Alglucosidase Alfa 商品名称：美而赞
剂型：瓶装有无菌无热原白色至灰白色冻干块或粉末
规格：50mg
用法用量：20 mg/kg体重，每两周一次
用药时程：第0天至第52周
规格：50mg
用法用量：20 mg/kg体重，每两周一次
用药时程：第0天至第52周
对照用药
中文通用名：无 英文通用名：无 商品名称：无
剂型：无
规格：无
用法用量：无
用药时程：无
规格：无
用法用量：无
用药时程：无
终点指标
主要终点3 项，展开查看
- 对于≥5岁的患者：6分钟步行测试(6MWT)较基线的变化评价时间：基线至12个月指标类型：有效性指标
- 对于≥5岁的患者：直立位预期用力肺活量百分比(%FVC)较基线的变化评价时间：基线至12个月指标类型：有效性指标
- 对于所有患者： 出现不良事件的受试者数；AE数评价时间：签署知情同意至最后一次用药后30天指标类型：安全性指标
次要终点5 项，展开查看
- 对于≥5岁的患者：直立位最大吸气压(MIP)较基线的变化评价时间：第52周指标类型：有效性指标
- 对于≥5岁的患者：直立位最大呼气压(MEP)较基线的变化评价时间：第52周指标类型：有效性指标
- 对于≥5岁的患者：三角肌、股四头肌、髂腰肌、颈伸屈肌的徒手肌力测试(MMT)较基线的变化评价时间：第52周指标类型：有效性指标
- 对于≥5岁的患者：快速运动功能测试评分较基线的变化评价时间：第52周指标类型：有效性指标
- 对于≥5岁的患者：12项健康调查简表评分较基线的变化评价时间：第52周指标类型：有效性指标
伦理委员会审查记录
- 山东大学齐鲁医院药物临床试验伦理委员会修改后同意 · 2019-10-30
- 山东大学齐鲁医院药物临床试验伦理委员会同意 · 2020-07-06
数据安全与受试者保险
- 数据安全监查委员会（DMC）
- 无
- 是否购买保险
- 无
临床试验结果摘要
以下为原始资料中列出的结果摘要版本及日期。
- 12025-06-30
源 Word 字段核对
用于核对字段名称和原登记值；与前文重复的内容仍保留。电话和邮箱具体值除外。
公示头信息5 个字段
- 登记号
- CTR20200942
- 试验状态
- 已完成
- 申请人联系人
- 赛诺菲
- 首次公示信息日期
- 2020-12-02
- 申请人名称
- Genzyme Europe B.V./Genzyme Ireland Limited/Genzyme Ltd./赛诺菲（中国）投资有限公司
试验基本信息12 个字段
- 登记号
- CTR20200942
- 相关登记号
- CTR20201882
- 药物名称
- 注射用阿糖苷酶α 曾用名:
- 药物类型
- 生物制品
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 适应症
- 庞贝病
- 试验专业题目
- 评估中国晚发型庞贝病患者接受阿糖苷酶α治疗的有效性和安全性的一项单组、前瞻性、开放性、多中心研究
- 试验通俗题目
- 评估中国晚发型庞贝病患者接受阿糖苷酶α治疗的有效性和安全性的研究
- 试验方案编号
- ALGMYL09010
- 方案最新版本号
- 经修订临床试验方案第2.0版
- 版本日期
- 2020-05-29
- 方案是否为联合用药
- 否