登记概览
- 登记号
- CTR20201095
- 快照状态
- 主动终止
- 状态阶段
- 已终止（规范化导航项）
- 源数据分期
- IV期
- 研究类型
- 安全性与有效性
- 疾病领域
- 其他或待归类（规则标签）
- 申请人
- BioMarin International Limited Vetter Pharma-Fertigung GmbH & Co.KG 百傲万里(上海) 生物医药技术咨询有限公司
完整专业题目
一项收集唯铭赞在中国IVA型黏多糖贮积症患者中安全性和有效性数据的多中心、非干预性研究
关键时间与入组记录
均为本条原始资料中的登记值；“暂未填写”不等于尚未发生。
- 方案版本日期
- 2019-12-18
- 首次公示信息日期
- 2020-06-18
- 第一例受试者签署知情同意书日期
- 国内：2020-11-02；
- 第一例受试者入组日期
- 国内：2020-11-02；
- 原文未标注日期名称
- 国内：2024-03-15；
- 目标入组人数
- 国内: 50 人；
- 已入组人数
- 国内: 7 人；
- 实际入组总人数
- 国内: 7 人；
源文档试验状态：主动终止（受业务规模和资源限制，本品在中国的持续商业化难以维系，申办方决定退出中国市场，本研究提前终止）
登记参加机构与地点
共 2 条登记机构与研究者记录。此名单不表示当前开放、正在招募或可直接联系。
浙江省 · 杭州市山东省 · 济南市
- 浙江大学医学院附属儿童医院中国 · 浙江省 · 杭州市 · 研究者：邹朝春
- 山东省立医院中国 · 山东省 · 济南市 · 研究者：李桂梅
申请人与登记联系人
保留源 Word 中的登记字段；电话和邮箱为降低个人信息再传播风险而隐藏，请到官方登记平台核验。
- 申请人联系人
- 付晗懿
- 申请人名称
- BioMarin International Limited Vetter Pharma-Fertigung GmbH & Co.KG 百傲万里(上海) 生物医药技术咨询有限公司
- 联系人姓名
- 付晗懿
- 联系人座机
- [已移除电话]
- 联系人手机号
- [已移除电话]
- 联系人Email
- [已移除邮箱]
- 联系人邮政地址
- 北京市-北京市-朝阳区酒仙桥路6号院10号楼1至14层101内 4层403室
- 联系人邮编
- 100015
主要研究者信息
- 姓名
- 邹朝春
- 学位
- 医学博士
- 职称
- 主任医师
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 浙江省-杭州市-滨江区滨盛路3333路
- 邮编
- 310052
- 单位名称
- 浙江大学医学院附属儿童医院
方案登记信息
- 相关登记号
- 无
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 试验方案编号
- 110-515 最终版2019年12月18日，中文版翻译更新于2020年5月19日
- 方案最新版本号
- 1.0
- 版本日期
- 2019-12-18
- 方案是否为联合用药
- 企业选择不公示
试验目的
表征在真实世界环境中观察到的MPS IVA患者使用唯铭赞治疗的安全性；表征唯铭赞在MPS IVA患者中的有效性，特别是在真实世界环境中观察到的对耐力，呼吸功能的影响。
试验设计
- 试验分类
- 安全性和有效性
- 试验分期
- IV期
- 设计类型
- 单臂试验
- 随机化
- 非随机化
- 盲法
- 开放
- 试验范围
- 国内试验
受试者基本信息
- 年龄
- 无岁(最小年龄)至无岁(最大年龄)
- 性别
- 男+女
- 健康受试者
- 无
受试者条件
条件须由专业人员结合完整资料判断。
入选标准
1.被诊断为MPS IVA
2.愿意或已经按照处方和说明服用唯铭赞（elosulfase alfa）
3.愿意并能够提供书面的、经签署的知情同意书，或者，对于18岁以下的患者，在解释研究性质之后以及从患者记录中采集任何信息之前，提供由法定签署的书面接受书（如果需要）和书面知情同意书
2.愿意或已经按照处方和说明服用唯铭赞（elosulfase alfa）
3.愿意并能够提供书面的、经签署的知情同意书，或者，对于18岁以下的患者，在解释研究性质之后以及从患者记录中采集任何信息之前，提供由法定签署的书面接受书（如果需要）和书面知情同意书
排除标准
1.计划参与或目前正在参与一项唯铭赞（elosulfase alfa）临床试验
2. 正在接受任何研究药物/医疗器械或计划在参与本研究时接受任何研究药物/医疗器械
2. 正在接受任何研究药物/医疗器械或计划在参与本研究时接受任何研究药物/医疗器械
试验用药
中文通用名：依洛硫酸酯酶α注射液 英文名：Elosulfase Alfa Injection 商品名：唯铭赞：
用法用量：本试验是四期试验，在病人常规用药的基础上，收集用药相关信息
对照用药
中文通用名：无
用法用量：无
终点指标
主要终点2 项，展开查看
- 本研究期间，在首次输注唯铭赞后至最后一次输注唯铭赞后7天内出现任何药物相关不良事件的患者比例评价时间：研究期间指标类型：安全性指标
- 任何药物相关不良事件的发生率评价时间：研究期间指标类型：安全性指标
次要终点2 项，展开查看
- 作为医疗常规的一部分，通过6MWT对患者的耐力进行基线和基线后测量的评估基于基线的变化，以及对轮椅/助行器的使用情况进行评估（对于不能进行6MWT的行动受限的患者，耐力可以通过调整后的定时的25英尺步行测试【T25FW】进行评估）评价时间：研究期间指标类型：有效性指标
- 作为医疗常规的一部分，根据呼吸量测定法（包括FVC和MVV）测量的患者呼吸功能在基线和基线后测量，评估基于基线的变化，用于评估5岁以上儿童肺容量和阻塞的变化（或根据当地标准仅当患者足够成熟时），评估直至患者中的儿童停止生长评价时间：研究期间指标类型：有效性指标
伦理委员会审查记录
- 浙江大学医学院附属儿童医院医学伦理委员会同意 · 2020-05-28
数据安全与受试者保险
- 数据安全监查委员会（DMC）
- 无
- 是否购买保险
- 有
源 Word 字段核对
用于核对字段名称和原登记值；与前文重复的内容仍保留。电话和邮箱具体值除外。
公示头信息5 个字段
- 登记号
- CTR20201095
- 试验状态
- 主动终止
- 申请人联系人
- 付晗懿
- 首次公示信息日期
- 2020-06-18
- 申请人名称
- BioMarin International Limited/Vetter Pharma-Fertigung GmbH & Co.KG/百傲万里(上海) 生物医药技术咨询有限公司
试验基本信息12 个字段
- 登记号
- CTR20201095
- 相关登记号
- 无
- 药物名称
- Elosulfase alfa注射用浓溶液 曾用名:
- 药物类型
- 生物制品
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 适应症
- IVA型黏多糖贮积症
- 试验专业题目
- 一项收集唯铭赞在中国IVA型黏多糖贮积症患者中安全性和有效性数据的多中心、非干预性研究
- 试验通俗题目
- 在中国开展的一项MPS IVA的非干预性研究
- 试验方案编号
- 110-515 最终版2019年12月18日，中文版翻译更新于2020年5月19日
- 方案最新版本号
- 1.0
- 版本日期
- 2019-12-18
- 方案是否为联合用药
- 企业选择不公示