登记概览
- 登记号
- CTR20201212
- 快照状态
- 已完成
- 状态阶段
- 已完成（规范化导航项）
- 源数据分期
- III期
- 研究类型
- 安全性与有效性
- 疾病领域
- 血液与造血系统（规则标签）
- 申请人
- 开封制药（集团）有限公司 北京辅仁瑞辉生物医药研究院有限公司 郑州远策生物制药有限公司
完整专业题目
注射用重组人凝血因子VIII-Fc融合蛋白治疗血友病A患者（成人及青少年）有效性和安全性的单臂、开放、多中心临床试验
关键时间与入组记录
均为本条原始资料中的登记值；“暂未填写”不等于尚未发生。
- 方案版本日期
- 2021-07-27
- 首次公示信息日期
- 2020-06-16
- 第一例受试者签署知情同意书日期
- 国内：2020-10-09；
- 第一例受试者入组日期
- 国内：2020-10-15；
- 试验完成日期
- 国内：2021-09-30；
- 目标入组人数
- 国内: 有效病例不少于100 人；
- 已入组人数
- 国内: 119 人；
- 实际入组总人数
- 国内: 119 人；
源文档试验状态：已完成
登记参加机构与地点
共 20 条登记机构与研究者记录。此名单不表示当前开放、正在招募或可直接联系。
天津市 · 天津市安徽省 · 合肥市重庆市 · 重庆市福建省 · 福州市广东省 · 广州市贵州省 · 贵阳市河南省 · 郑州市山东省 · 济南市江西省 · 南昌市甘肃省 · 兰州市山东省 · 青岛市山西省 · 太原市北京市 · 北京市江苏省 · 徐州市湖南省 · 长沙市
- 中国医学科学院血液病医院中国 · 天津市 · 天津市 · 研究者：杨仁池
- 安徽省立医院中国 · 安徽省 · 合肥市 · 研究者：汤宝林
- 重庆三峡中心医院中国 · 重庆市 · 重庆市 · 研究者：张榜硕
- 福建医科大学附属协和医院中国 · 福建省 · 福州市 · 研究者：杨凤娥
- 广州医科大学附属第二医院中国 · 广东省 · 广州市 · 研究者：刘凌
- 贵州医科大学附属医院中国 · 贵州省 · 贵阳市 · 研究者：曾小菁
- 河南省人民医院中国 · 河南省 · 郑州市 · 研究者：雷平冲
- 济南市中心医院中国 · 山东省 · 济南市 · 研究者：陈昀
- 济南市中心医院中国 · 山东省 · 济南市 · 研究者：温清
- 江西省人民医院中国 · 江西省 · 南昌市 · 研究者：金成豪
- 兰州大学第一医院中国 · 甘肃省 · 兰州市 · 研究者：席亚明
- 南方医科大学南方医院中国 · 广东省 · 广州市 · 研究者：孙竞
- 青岛大学附属医院中国 · 山东省 · 青岛市 · 研究者：孙立荣
- 青岛大学附属医院中国 · 山东省 · 青岛市 · 研究者：崔中光
- 山西医科大学第二医院中国 · 山西省 · 太原市 · 研究者：杨林花
- 首都医科大学附属北京儿童医院中国 · 北京市 · 北京市 · 研究者：吴润晖
- 首都医科大学附属北京儿童医院中国 · 北京市 · 北京市 · 研究者：王晓玲
- 徐州医科大学附属医院中国 · 江苏省 · 徐州市 · 研究者：李振宇
- 中南大学湘雅医院中国 · 湖南省 · 长沙市 · 研究者：赵谢兰
- 河南省肿瘤医院中国 · 河南省 · 郑州市 · 研究者：周虎
申请人与登记联系人
保留源 Word 中的登记字段；电话和邮箱为降低个人信息再传播风险而隐藏，请到官方登记平台核验。
- 申请人联系人
- 凌晨
- 申请人名称
- 开封制药（集团）有限公司 北京辅仁瑞辉生物医药研究院有限公司 郑州远策生物制药有限公司
- 联系人姓名
- 凌晨
- 联系人座机
- [已移除电话]
- 联系人手机号
- [已移除电话]
- 联系人Email
- [已移除邮箱]
- 联系人邮政地址
- 河南省-郑州市-河南省郑州航空港经济综合实验区黄海路与生物科技二街交叉口东北角郑州临空生物医药园20号楼
- 联系人邮编
- 450000
主要研究者信息
- 姓名
- 杨仁池
- 学位
- 医学博士
- 职称
- 主任医师
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 天津市-天津市-天津市和平区南京路288号
- 邮编
- 300020
- 单位名称
- 中国医学科学院血液病医院
方案登记信息
- 相关登记号
- CTR20182051,CTR20182017,CTR20182090,
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 试验方案编号
- RH-107-III01；V1.0
- 方案最新版本号
- RH-107-III01；V1.3
- 版本日期
- 2021-07-27
- 方案是否为联合用药
- 企业选择不公示
试验目的
主要目的：评价注射用重组人凝血因子VIII-Fc融合蛋白在血友病A受试者中进行按需和预防治疗的有效性。
次要目的：评价注射用重组人凝血因子VIII-Fc融合蛋白用于血友病A受试者的止血效果、预防出血效果、生存质量及安全性。
次要目的：评价注射用重组人凝血因子VIII-Fc融合蛋白用于血友病A受试者的止血效果、预防出血效果、生存质量及安全性。
试验设计
- 试验分类
- 安全性和有效性
- 试验分期
- III期
- 设计类型
- 单臂试验
- 随机化
- 随机化
- 盲法
- 开放
- 试验范围
- 国内试验
受试者基本信息
- 年龄
- 12岁(最小年龄)至60岁(最大年龄)
- 性别
- 男
- 健康受试者
- 无
受试者条件
条件须由专业人员结合完整资料判断。
入选标准
1.12岁≤年龄<60岁，男性；
2.临床确诊为重型血友病A患者（筛选期FVIII水平<1 %），既往医疗记录证实接受过凝血因子VIII治疗（EDs≥150）；
3.试验前2年内或筛选期凝血因子VIII抑制物阴性（<0.6 BU/ml），家族无抑制物史；
4.非免疫缺陷，具有一定的免疫能力（CD4应>200/μl）；
5.筛选期血小板计数>100,000个细胞/μL；
6.筛选期凝血酶原时间正常或INR<1.3；
7.既往或筛选期vWF抗原检查结果正常；
8.筛选期狼疮抗凝物阴性；
9.有至少6个月的出血事件详细记录（受试者6个月内自发性出血≥3次方可进入按需治疗组）；
10.受试者及其监护人充分了解本研究，并能够与研究者进行良好的沟通并能够依照方案规定完成试验。
2.临床确诊为重型血友病A患者（筛选期FVIII水平<1 %），既往医疗记录证实接受过凝血因子VIII治疗（EDs≥150）；
3.试验前2年内或筛选期凝血因子VIII抑制物阴性（<0.6 BU/ml），家族无抑制物史；
4.非免疫缺陷，具有一定的免疫能力（CD4应>200/μl）；
5.筛选期血小板计数>100,000个细胞/μL；
6.筛选期凝血酶原时间正常或INR<1.3；
7.既往或筛选期vWF抗原检查结果正常；
8.筛选期狼疮抗凝物阴性；
9.有至少6个月的出血事件详细记录（受试者6个月内自发性出血≥3次方可进入按需治疗组）；
10.受试者及其监护人充分了解本研究，并能够与研究者进行良好的沟通并能够依照方案规定完成试验。
排除标准
1.对供试品任何辅料（包括鼠类或仓鼠蛋白）过敏者；
2. 既往存在FVIII或IgG2注射治疗后超敏反应或过敏反应；
3. 除血友病A外还存在其他凝血功能障碍的患者；
4. 患有严重的心脏病，包括心肌梗死、心功能不全3级以上者；
5. 具有临床意义的其他系统疾病，酗酒、吸毒、精神异常及智力障碍者；
6. 肝功能异常（ALT、AST超过正常值上限2倍，血清胆红素超过正常值上限3倍）或肾功能异常（BUN超过正常值上限2倍，Cr>176.8 μmol/L）者；
7. 筛选前7天内使用过任何抗凝或抗血小板药物治疗或临床试验期间需要使用抗凝或抗血小板药物治疗的患者；
8. 筛选前4周内接受外科大手术及接受过血液或血液成份输注者，或计划在研究期间接受手术者；
9. 筛选前1个月内参加过其他临床试验者；
10. 乙型肝炎病毒表面抗原、抗人类免疫缺陷病毒抗体、抗梅毒螺旋体特异性抗体和丙型肝炎病毒抗原检查有一项或一项以上有临床意义者；
11. 患有其他严重的疾病，研究者认为受试者不能从中受益的；
12. 其它研究者判定不适宜参加的受试者。
2. 既往存在FVIII或IgG2注射治疗后超敏反应或过敏反应；
3. 除血友病A外还存在其他凝血功能障碍的患者；
4. 患有严重的心脏病，包括心肌梗死、心功能不全3级以上者；
5. 具有临床意义的其他系统疾病，酗酒、吸毒、精神异常及智力障碍者；
6. 肝功能异常（ALT、AST超过正常值上限2倍，血清胆红素超过正常值上限3倍）或肾功能异常（BUN超过正常值上限2倍，Cr>176.8 μmol/L）者；
7. 筛选前7天内使用过任何抗凝或抗血小板药物治疗或临床试验期间需要使用抗凝或抗血小板药物治疗的患者；
8. 筛选前4周内接受外科大手术及接受过血液或血液成份输注者，或计划在研究期间接受手术者；
9. 筛选前1个月内参加过其他临床试验者；
10. 乙型肝炎病毒表面抗原、抗人类免疫缺陷病毒抗体、抗梅毒螺旋体特异性抗体和丙型肝炎病毒抗原检查有一项或一项以上有临床意义者；
11. 患有其他严重的疾病，研究者认为受试者不能从中受益的；
12. 其它研究者判定不适宜参加的受试者。
试验用药
中文通用名：注射用重组人凝血因子VIII-Fc融合蛋白：
用法用量：注射用冻干制剂;规格1000IU/瓶；单次静脉注射（Ⅳ），剂量30~50 IU/kg×患者体重或研究者根据受试者实际出血情况给予合适治疗剂量。按需治疗组
中文通用名：注射用重组人凝血因子VIII-Fc融合蛋白：
用法用量：注射用冻干制剂;规格1000IU/瓶；单次静脉注射（Ⅳ），剂量每3天1次50 IU/kg×患者体重。预防治疗组
中文通用名： 注射用重组人凝血因子VIII-Fc融合蛋白 ： 英文通用名：Recombinant Human Coagulation Factor VIII，Fc Fusion Protein for Injection 商品名称：NA
剂型： 注射用冻干制剂
规格：250IU/瓶
用法用量：单次静脉注射（Ⅳ），剂量30~50 IU/kg×患者体重或研究者根据受试者实际出血情况给予合适治疗剂量。按需治疗组
用药时程：研究者根据受试者实际出血情况给予合适治疗剂
规格：250IU/瓶
用法用量：单次静脉注射（Ⅳ），剂量30~50 IU/kg×患者体重或研究者根据受试者实际出血情况给予合适治疗剂量。按需治疗组
用药时程：研究者根据受试者实际出血情况给予合适治疗剂
中文通用名： 注射用重组人凝血因子VIII-Fc融合蛋白 ： 英文通用名：Recombinant Human Coagulation Factor VIII，Fc Fusion Protein for Injection 商品名称：NA
剂型： 注射用冻干制剂
规格：250IU/瓶
用法用量：注射用冻干制剂;规格1000IU/瓶；单次静脉注射（Ⅳ），剂量每3天1次50 IU/kg×患者体重。预防治疗组
用药时程：每3天1次
规格：250IU/瓶
用法用量：注射用冻干制剂;规格1000IU/瓶；单次静脉注射（Ⅳ），剂量每3天1次50 IU/kg×患者体重。预防治疗组
用药时程：每3天1次
中文通用名：注射用重组人凝血因子VIII-Fc融合蛋白： 英文通用名： Recombinant Human Coagulation Factor VIII，Fc Fusion Protein for Injection 商品名称：NA
剂型：注射用冻干制剂
规格：1000IU/瓶
用法用量：单次静脉注射（Ⅳ），剂量30~50 IU/kg×患者体重或研究者根据受试者实际出血情况给予合适治疗剂量。按需治疗组
用药时程：研究者根据受试者实际出血情况给予合适治疗剂量
规格：1000IU/瓶
用法用量：单次静脉注射（Ⅳ），剂量30~50 IU/kg×患者体重或研究者根据受试者实际出血情况给予合适治疗剂量。按需治疗组
用药时程：研究者根据受试者实际出血情况给予合适治疗剂量
中文通用名：注射用重组人凝血因子VIII-Fc融合蛋白： 英文通用名：Recombinant Human Coagulation Factor VIII，Fc Fusion Protein for Injection 商品名称：NA
剂型：注射用冻干制剂
规格：1000IU/瓶
用法用量：单次静脉注射（Ⅳ），剂量每3天1次50 IU/kg×患者体重。预防治疗组
用药时程：每3天1次
规格：1000IU/瓶
用法用量：单次静脉注射（Ⅳ），剂量每3天1次50 IU/kg×患者体重。预防治疗组
用药时程：每3天1次
中文通用名：注射用重组人凝血因子VIII-Fc融合蛋白： 英文通用名：Recombinant Human Coagulation Factor VIII，Fc Fusion Protein for Injection 商品名称：NA
剂型：注射用冻干制剂
规格：250IU/瓶
用法用量：单次静脉注射（Ⅳ），剂量30~50 IU/kg×患者体重或研究者根据受试者实际出血情况给予合适治疗剂量。按需治疗组
用药时程：研究者根据受试者实际出血情况给予合适治疗剂
规格：250IU/瓶
用法用量：单次静脉注射（Ⅳ），剂量30~50 IU/kg×患者体重或研究者根据受试者实际出血情况给予合适治疗剂量。按需治疗组
用药时程：研究者根据受试者实际出血情况给予合适治疗剂
中文通用名：注射用重组人凝血因子VIII-Fc融合蛋白： 英文通用名：Recombinant Human Coagulation Factor VIII，Fc Fusion Protein for Injection 商品名称：NA
剂型：注射用冻干制剂
规格：250IU/瓶
用法用量：单次静脉注射（Ⅳ），剂量每3天1次50 IU/kg×患者体重。预防治疗组
用药时程：每3天1次
规格：250IU/瓶
用法用量：单次静脉注射（Ⅳ），剂量每3天1次50 IU/kg×患者体重。预防治疗组
用药时程：每3天1次
中文通用名：注射用重组人凝血因子VIII-Fc融合蛋白： 英文通用名：Recombinant Human Coagulation Factor VIII，Fc Fusion Protein for Injection 商品名称：NA
剂型：注射用冻干制剂
规格：1000IU/瓶
用法用量：单次静脉注射（Ⅳ），剂量30~50 IU/kg×患者体重或研究者根据受试者实际出血情况给予合适治疗剂量。按需治疗组
用药时程：研究者根据受试者实际出血情况给予合适治疗剂量
规格：1000IU/瓶
用法用量：单次静脉注射（Ⅳ），剂量30~50 IU/kg×患者体重或研究者根据受试者实际出血情况给予合适治疗剂量。按需治疗组
用药时程：研究者根据受试者实际出血情况给予合适治疗剂量
中文通用名：注射用重组人凝血因子VIII-Fc融合蛋白： 英文通用名：Recombinant Human Coagulation Factor VIII，Fc Fusion Protein for Injection 商品名称：NA
剂型：注射用冻干制剂
规格：1000IU/瓶
用法用量：单次静脉注射（Ⅳ），剂量每3天1次50 IU/kg×患者体重。预防治疗组
用药时程：每3天1次
规格：1000IU/瓶
用法用量：单次静脉注射（Ⅳ），剂量每3天1次50 IU/kg×患者体重。预防治疗组
用药时程：每3天1次
对照用药
中文通用名：无
用法用量：无
终点指标
主要终点3 项，展开查看
- 出血症状和体征改善评分评价时间：按需治疗组：每次出血事件按需给药后72h。指标类型：有效性指标
- 年化出血率评价时间：预防治疗组：M6+1ED/提前退出。指标类型：有效性指标
- 靶关节数评价时间：预防治疗组：M6+1ED/提前退出。指标类型：有效性指标
次要终点13 项，展开查看
- 生命体征评价时间：筛选期；按需治疗组：M1±5天、M3±5天、M6+5天/提前退出，预防治疗组：ED1、ED5±1ED、ED15±1ED、ED35±1ED、ED50±1ED、 M6+1ED/提前退出。指标类型：安全性指标
- 体格检查评价时间：筛选期；按需治疗组：M1±5天、M3±5天、M6+5天/提前退出，预防治疗组：ED5±1ED、ED15±1ED、ED35±1ED、ED50±1ED、 M6+1ED/提前退出。指标类型：安全性指标
- 实验室检查评价时间：筛选期；按需治疗组：M1±5天、M3±5天、M6+5天/提前退出，预防治疗组：ED5±1ED、ED15±1ED、ED35±1ED、ED50±1ED 、M6+1ED/提前退出。指标类型：安全性指标
- 心电图检查评价时间：筛选期；按需治疗组：M1±5天、M3±5天、M6+5天/提前退出，预防治疗组：ED5±1ED、ED15±1ED、ED35±1ED、ED50±1ED 、M6+1ED/提前退出。指标类型：安全性指标
- 出血事件评价时间：预防治疗组：ED1、ED5±1ED、ED15±1ED、ED35±1ED、ED50±1ED、 M6+1ED/提前退出。指标类型：安全性指标
- 免疫原性评价（FVIII抑制物检测）评价时间：筛选期；按需治疗组：M1±5天、M3±5天、M6+5天/提前退出，预防治疗组：ED5±1ED、ED15±1ED、ED35±1ED、ED50±1ED 、M6+1ED/提前退出。指标类型：安全性指标
- IgG水平和亚型检测评价时间：筛选期；按需治疗组：M3±5天、M6+5天/提前退出，预防治疗组：ED35±1ED、M6+1ED/提前退出。指标类型：安全性指标
- 宿主细胞（CHO）抗体检测评价时间：筛选期；按需治疗组：M3±5天、M6+5天/提前退出，预防治疗组：ED35±1ED、M6+1ED/提前退出。指标类型：安全性指标
- 不良事件评价时间：筛选期；治疗期；随访期。指标类型：安全性指标
- 血液中FVIII活性评价时间：筛选期；当受试者体内出现抑制物或治疗效果不佳（出血症状和体征改善评分为无效）时，也需要测定。指标类型：有效性指标
- 药代动力学参数评价时间：按需治疗组于ED1给药前1h内给药后15min、30min、1h。预防治疗组PK组在ED1及ED35给药前1h内给药后10min～96h,共12个点。指标类型：有效性指标
- 给药剂量及注射次数评价时间：按需治疗组：ED1、M1±5天、M3±5天、M6+5天/提前退出，预防治疗组：ED1、ED5±1ED、ED15±1ED、ED35±1ED、ED50±1ED、 M6+1ED/提前退出。指标类型：有效性指标
- 生存质量评估量表评价时间：按需治疗组：ED1、M1±5天、M3±5天、M6+5天/提前退出，预防治疗组：ED1、ED5±1ED、ED15±1ED、ED35±1ED、ED50±1ED、 M6+1ED/提前退出。指标类型：有效性指标
伦理委员会审查记录
- 中国医学科学院血液病医院伦理委员会同意 · 2020-06-03
- 中国医学科学院血液病医院伦理委员会同意 · 2020-09-10
- 中国医学科学院血液病医院伦理委员会同意 · 2020-12-28
- 中国医学科学院血液病医院伦理委员会同意 · 2021-08-10
数据安全与受试者保险
- 数据安全监查委员会（DMC）
- 无
- 是否购买保险
- 有
临床试验结果摘要
以下为原始资料中列出的结果摘要版本及日期。
- 2.02023-03-04
- V1.02021-11-24
源 Word 字段核对
用于核对字段名称和原登记值；与前文重复的内容仍保留。电话和邮箱具体值除外。
公示头信息5 个字段
- 登记号
- CTR20201212
- 试验状态
- 已完成
- 申请人联系人
- 凌晨
- 首次公示信息日期
- 2020-06-16
- 申请人名称
- 开封制药（集团）有限公司/北京辅仁瑞辉生物医药研究院有限公司/郑州远策生物制药有限公司
试验基本信息12 个字段
- 登记号
- CTR20201212
- 相关登记号
- CTR20182051,CTR20182017,CTR20182090,
- 药物名称
- 注射用重组人凝血因子Ⅷ-Fc融合蛋白 曾用名:FRSW107
- 药物类型
- 生物制品
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 适应症
- 本品对人凝血因子Ⅷ缺乏导致的凝血功能障碍具有纠正作用，主要用于防治血友病A的出血症状及这类病人的手术出血治疗。 本品不适用于治疗血管性血友病。
- 试验专业题目
- 注射用重组人凝血因子VIII-Fc融合蛋白治疗血友病A患者（成人及青少年）有效性和安全性的单臂、开放、多中心临床试验
- 试验通俗题目
- FRSW107治疗血友病A患者（成人及青少年）有效性和安全性研究
- 试验方案编号
- RH-107-III01；V1.0
- 方案最新版本号
- RH-107-III01；V1.3
- 版本日期
- 2021-07-27
- 方案是否为联合用药
- 企业选择不公示