登记概览
- 登记号
- CTR20201882
- 快照状态
- 已完成
- 状态阶段
- 已完成（规范化导航项）
- 源数据分期
- IV期
- 研究类型
- 安全性与有效性
- 疾病领域
- 其他或待归类（规则标签）
- 申请人
- Genzyme Europe B.V. Genzyme Ireland Limited Genzyme Ltd. 赛诺菲（中国）投资有限公司
完整专业题目
评估中国婴儿期发病庞贝病患者接受一年阿糖苷酶α治疗的有效性和安全性的一项单组、前瞻性、开放性、多中心研究
关键时间与入组记录
均为本条原始资料中的登记值；“暂未填写”不等于尚未发生。
- 方案版本日期
- 2020-05-29
- 首次公示信息日期
- 2020-09-24
- 第一例受试者签署知情同意书日期
- 国内：2018-12-04；
- 第一例受试者入组日期
- 国内：2018-12-19；
- 试验完成日期
- 国内：2020-12-30；
- 目标入组人数
- 国内: 10 人；
- 已入组人数
- 国内: 10 人；
- 实际入组总人数
- 国内: 10 人；
源文档试验状态：已完成
登记参加机构与地点
共 4 条登记机构与研究者记录。此名单不表示当前开放、正在招募或可直接联系。
上海市 · 上海市广东省 · 深圳市山东省 · 青岛市
- 上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心中国 · 上海市 · 上海市 · 研究者：傅立军
- 上海交通大学医学院附属新华医院中国 · 上海市 · 上海市 · 研究者：邱文娟
- 深圳市儿童医院中国 · 广东省 · 深圳市 · 研究者：刘琮
- 青岛妇女儿童医疗中心中国 · 山东省 · 青岛市 · 研究者：李自普
申请人与登记联系人
保留源 Word 中的登记字段；电话和邮箱为降低个人信息再传播风险而隐藏，请到官方登记平台核验。
- 申请人联系人
- 赛诺菲
- 申请人名称
- Genzyme Europe B.V. Genzyme Ireland Limited Genzyme Ltd. 赛诺菲（中国）投资有限公司
- 联系人姓名
- 赛诺菲
- 联系人座机
- [已移除电话]
- 联系人Email
- [已移除邮箱]
- 联系人邮政地址
- 上海市-上海市-静安区延安中路1228号静安嘉里中心办公楼3座17楼中国临床研究中心
- 联系人邮编
- 200040
主要研究者信息
- 姓名
- 傅立军
- 学位
- 医学博士
- 职称
- 教授/主任医师
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 上海市-上海市-浦东新区东方路1678号
- 邮编
- 200127
- 单位名称
- 上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心
方案登记信息
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 试验方案编号
- ALGMYL08718
- 方案最新版本号
- 修正的临床试验方案02
- 版本日期
- 2020-05-29
- 方案是否为联合用药
- 否
试验目的
主要目的： 本研究的主要目的是通过测量左心室质量指数评价中国婴儿期发病庞贝病患者中52周阿糖苷酶α治疗延长生存期和改善心肌病的有效性。 次要目的： 观察婴儿期发病庞贝病患者中52周阿糖苷酶α治疗对身体生长、运动和认知发育相比基线期的改善。 观察52周阿糖苷酶α治疗对未使用有创通气或未使用任何通气支持的中国婴儿期发病庞贝病患者生存率的有效性。 评价阿糖苷酶α治疗中国婴儿期发病庞贝病患者的安全性和耐受性。
试验设计
- 试验分类
- 安全性和有效性
- 试验分期
- IV期
- 设计类型
- 单臂试验
- 随机化
- 非随机化
- 盲法
- 开放
- 试验范围
- 国内试验
受试者基本信息
- 年龄
- 0岁(最小年龄)至12岁(最大年龄)
- 性别
- 男+女
- 健康受试者
- 无
受试者条件
条件须由专业人员结合完整资料判断。
入选标准
1.受试者的父母或法定监护人必须在执行任何研究相关程序之前提供书面知情同意书
2.有记录的庞贝病症状发作，发病年龄不超过12月龄（如果在40周之前出生，则为根据妊娠周数校正的年龄）；诊断为庞贝病，通过任何组织来源的GAA酶缺陷和GAA基因突变证实
3.入组时年龄为0-12月龄
4.心肌病（通过超声心动图测量的异常左心室质量指数[LVMIs]，对于年龄不超过12月龄的患儿，异常值定义为≥65 g/m2），由研究中心的心脏病专家确诊
2.有记录的庞贝病症状发作，发病年龄不超过12月龄（如果在40周之前出生，则为根据妊娠周数校正的年龄）；诊断为庞贝病，通过任何组织来源的GAA酶缺陷和GAA基因突变证实
3.入组时年龄为0-12月龄
4.心肌病（通过超声心动图测量的异常左心室质量指数[LVMIs]，对于年龄不超过12月龄的患儿，异常值定义为≥65 g/m2），由研究中心的心脏病专家确诊
排除标准
1.以前曾接受阿糖苷酶(GAA)治疗的患者
2. 正在参加另一项试验性治疗临床研究的患者
3. 病情，例如：
- 存在心力衰竭的临床体征：射血分数< 40%
- 呼吸功能不全（在室内空气或使用任何呼吸机时，O2饱和度< 90%，或CO2分压> 55 mmHg [静脉血]或> 40 mmHg [动脉血]）。 - 依赖于有创或非有创呼吸机支持的患者。
- 存在与庞贝病无关的严重先天性异常或临床显著的并发器质性疾病的患者
- 经研究者判断出于任何理由不适合参加研究的患者，包括医学或临床状况，或者存在不遵守研究程序的潜在风险的患者
2. 正在参加另一项试验性治疗临床研究的患者
3. 病情，例如：
- 存在心力衰竭的临床体征：射血分数< 40%
- 呼吸功能不全（在室内空气或使用任何呼吸机时，O2饱和度< 90%，或CO2分压> 55 mmHg [静脉血]或> 40 mmHg [动脉血]）。 - 依赖于有创或非有创呼吸机支持的患者。
- 存在与庞贝病无关的严重先天性异常或临床显著的并发器质性疾病的患者
- 经研究者判断出于任何理由不适合参加研究的患者，包括医学或临床状况，或者存在不遵守研究程序的潜在风险的患者
试验用药
中文通用名：阿糖苷酶α： 英文通用名：Alglucosidase Alfa 商品名称：美而赞
剂型：瓶装有无菌无热原白色至灰白色冻干块或粉末
规格：50mg
用法用量：20 mg/kg体重，每两周一次
用药时程：第0天至第52周
规格：50mg
用法用量：20 mg/kg体重，每两周一次
用药时程：第0天至第52周
终点指标
主要终点2 项，展开查看
- 生存率评价时间：第52周指标类型：有效性指标
- 左心室质量指数评价时间：第52周指标类型：有效性指标
次要终点6 项，展开查看
- 未使用有创呼吸机的生存率评价时间：第52周指标类型：有效性指标
- 未使用任何呼吸机的生存率评价时间：第52周指标类型：有效性指标
- 身高和体重的变化评价时间：第52周指标类型：有效性指标
- 运动发育指标的变化评价时间：第52周指标类型：有效性指标
- GESELL发育量表的变化评价时间：第52周指标类型：有效性指标
- 心力衰竭体征和/或症状的患者比例评价时间：第52周指标类型：有效性指标
伦理委员会审查记录
- 上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心伦理委员会修改后同意 · 2018-08-09
- 上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心伦理委员会同意 · 2018-08-23
- 上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心伦理委员会同意 · 2019-07-12
- 上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心伦理委员会同意 · 2020-07-03
数据安全与受试者保险
- 数据安全监查委员会（DMC）
- 无
- 是否购买保险
- 有
临床试验结果摘要
以下为原始资料中列出的结果摘要版本及日期。
- 1NA
源 Word 字段核对
用于核对字段名称和原登记值；与前文重复的内容仍保留。电话和邮箱具体值除外。
公示头信息5 个字段
- 登记号
- CTR20201882
- 试验状态
- 已完成
- 申请人联系人
- 赛诺菲
- 首次公示信息日期
- 2020-09-24
- 申请人名称
- Genzyme Europe B.V./Genzyme Ireland Limited/Genzyme Ltd./赛诺菲（中国）投资有限公司
试验基本信息11 个字段
- 登记号
- CTR20201882
- 药物名称
- 阿糖苷酶α
- 药物类型
- 生物制品
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 适应症
- 庞贝病
- 试验专业题目
- 评估中国婴儿期发病庞贝病患者接受一年阿糖苷酶α治疗的有效性和安全性的一项单组、前瞻性、开放性、多中心研究
- 试验通俗题目
- 评估中国婴儿期发病庞贝病患者接受一年阿糖苷酶α治疗的有效性和安全性
- 试验方案编号
- ALGMYL08718
- 方案最新版本号
- 修正的临床试验方案02
- 版本日期
- 2020-05-29
- 方案是否为联合用药
- 否