复临床试验资料库复智公开信息工具
CTR20202132 快照：已完成 IV期

评估伊米苷酶治疗在诊断为III型戈谢病的中国患者中的疗效和安全性的IV期研究

研究药物
注射用伊米苷酶
适应症
戈谢病
药物类型
生物制品
试验范围
国内试验
首次公示
2020-11-06
登记地点
北京市 · 北京市、广东省 · 广州市、河南省 · 郑州市 等
查看登记机构 下载原始 Word 查看参加条件
历史快照

数据截止 2025-11-12，状态可能已经变化。

查看数据边界
建议查看顺序
  1. 1核对适应症和试验目的
  2. 2查看登记机构与所在地区
  3. 3到官方平台核验最新状态

登记概览

登记号
CTR20202132
快照状态
已完成
状态阶段
已完成（规范化导航项）
源数据分期
IV期
研究类型
安全性与有效性
疾病领域
其他或待归类（规则标签）
申请人
Genzyme Europe B.V. Genzyme Ireland Ltd. 赛诺菲（中国）投资有限公司
完整专业题目
一项评估 1年中国说明书中最大剂量的伊米苷酶治疗在诊断为III型戈谢病的中国患者中的疗效和安全性的单臂、前瞻性、开放性、多中心研究

关键时间与入组记录

均为本条原始资料中的登记值；“暂未填写”不等于尚未发生。

方案版本日期
2020-06-30
首次公示信息日期
2020-11-06
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：2021-03-02；
第一例受试者入组日期
国内：2021-03-30；
试验完成日期
国内：2023-10-12；
目标入组人数
国内: 12 人；
已入组人数
国内: 12 人；
实际入组总人数
国内: 12 人；

源文档试验状态：已完成

登记参加机构与地点

共 7 条登记机构与研究者记录。此名单不表示当前开放、正在招募或可直接联系。

北京市 · 北京市广东省 · 广州市河南省 · 郑州市四川省 · 成都市江苏省 · 南京市
  • 中国医学科学院北京协和医院中国 · 北京市 · 北京市 · 研究者：邱正庆
  • 中山大学附属第一医院中国 · 广东省 · 广州市 · 研究者：罗学群
  • 郑州大学第一附属医院中国 · 河南省 · 郑州市 · 研究者：刘玉峰
  • 四川大学华西医院中国 · 四川省 · 成都市 · 研究者：朱焕玲
  • 广州妇女儿童医疗中心中国 · 广东省 · 广州市 · 研究者：刘丽
  • 南京市儿童医院中国 · 江苏省 · 南京市 · 研究者：方拥军
  • 首都儿科研究所附属儿童医院中国 · 北京市 · 北京市 · 研究者：刘嵘

申请人与登记联系人

保留源 Word 中的登记字段；电话和邮箱为降低个人信息再传播风险而隐藏，请到官方登记平台核验。

申请人联系人
赛诺菲
申请人名称
Genzyme Europe B.V. Genzyme Ireland Ltd. 赛诺菲（中国）投资有限公司
联系人姓名
赛诺菲
联系人座机
[已移除电话]
联系人Email
[已移除邮箱]
联系人邮政地址
北京市-北京市-朝阳区建国路112号
联系人邮编
100022

主要研究者信息

姓名
邱正庆
学位
硕士
职称
主任医师，教授
电话
[已移除电话]
Email
[已移除邮箱]
邮政地址
北京市-北京市-东城区帅府园一号
邮编
100730
单位名称
中国医学科学院北京协和医院

方案登记信息

临床申请受理号
企业选择不公示
试验方案编号
LPS16031
方案最新版本号
修订的临床试验方案 01
版本日期
2020-06-30
方案是否为联合用药
否

试验目的

主要目的：
评估伊米苷酶治疗对诊断为III型戈谢病的中国患者的血液学表现的疗效
评估说明书中最大剂量的伊米苷酶（60 U/kg，每两周一次IV）在中国患者中的安全性特征
次要目的
评估伊米苷酶治疗对诊断为III型戈谢病的中国患者的内脏表现的疗效
评估伊米苷酶治疗对诊断为III型戈谢病的中国患者的骨病的疗效
评估伊米苷酶治疗对诊断为III型戈谢病的中国患者的生活质量的影响
进行全面的神经系统检查并将结果记录在患者的医疗记录中。但是，该评估结果不是本研究的疗效终点

试验设计

试验分类
安全性和有效性
试验分期
IV期
设计类型
单臂试验
随机化
非随机化
盲法
开放
试验范围
国内试验

受试者基本信息

年龄
2岁(最小年龄)至无上限(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无

受试者条件

条件须由专业人员结合完整资料判断。

入选标准
1.能够提供已签署的知情同意
2.受试者被诊断为III型GD
3.受试者有神经系统表现
4.受试者年龄大于2岁
5.筛选时受试者的脾脏和/或肝脏体积＞ULN
排除标准
1.主要先天性异常
2. 与戈谢病无关的具有临床意义的并发性器质性疾病，这意味着这种疾病或病症可能对主要终点的参数产生影响（比如，血红蛋白和血小板水平，肝脾增大和骨痛）
3. 既往接受过ERT治疗
4. 身体状况无法耐受定期治疗或随访访视
5. 妊娠或哺乳期女性
6. 受试者在3个月内正在参与或已经参与采用任何试验疗法的另一项临床研究
7. 受试者被确诊出与戈谢病无关的中枢神经系统疾病，或受试者的MRI结果表明中枢神经系统存在占位性病变
8. 在研究中首次接受思而赞®前，受试者被确诊出需要治疗的血红蛋白病、铁缺乏症、维生素B12缺乏症或叶酸缺乏症，尚未开始接受治疗，或已经开始接受治疗但病情尚未保持稳定至少6个月
9. 研究者认为受试者不适合参加研究，无论原因为何，包括医学或临床状况，或受试者可能存在不依从研究程序的风险
10. 研究实施／过程中可能引起伦理考虑的任何特定情况
11. 对任何研究干预药物或其组分过敏，或根据研究者意见，考虑受试者对其他药物过敏，或患有其他过敏性疾病，构成参与本研究的禁忌条件

试验用药

中文通用名：注射用伊米苷酶： 英文通用名：Imiglucerase for Injection 商品名称：思而赞

剂型：冻干品
规格：60U/kg
用法用量：静脉输注，每两周一次
用药时程：12个月

对照用药

中文通用名：无 英文通用名：无 商品名称：无

剂型：无
规格：无
用法用量：单臂试验没有对照药
用药时程：无

终点指标

主要终点3 项，展开查看
  1. 血液学：血红蛋白的平均变化评价时间：基线与12个月结束之间指标类型：有效性指标
  2. 血液学：血小板计数的平均变化评价时间：基线与12个月结束之间指标类型：有效性指标
  3. 不良事件评价时间：基线与12个月结束之间指标类型：安全性指标
次要终点4 项，展开查看
  1. 脾脏体积平均变化评价时间：基线与12个月结束之间指标类型：有效性指标
  2. 肝脏体积平均变化评价时间：基线与12个月结束之间指标类型：有效性指标
  3. 将评估1年内骨骼受累情况（骨痛的频率、持续时间和严重程度以及骨危象次数的变化）评价时间：基线与12个月结束之间指标类型：有效性指标
  4. 生活质量评价时间：基线与3个月末、6个月末、9个月末和12个月末的平均变化指标类型：有效性指标

伦理委员会审查记录

  • 北京协和医院药物临床试验伦理委员会修改后同意 · 2020-07-22
  • 北京协和医院药物临床试验伦理委员会同意 · 2020-08-25
  • 北京协和医院药物临床试验伦理委员会同意 · 2020-09-22

数据安全与受试者保险

数据安全监查委员会（DMC）
无
是否购买保险
有

临床试验结果摘要

以下为原始资料中列出的结果摘要版本及日期。

  • 12024-09-18

源 Word 字段核对

用于核对字段名称和原登记值；与前文重复的内容仍保留。电话和邮箱具体值除外。

公示头信息5 个字段
登记号
CTR20202132
试验状态
已完成
申请人联系人
赛诺菲
首次公示信息日期
2020-11-06
申请人名称
Genzyme Europe B.V./Genzyme Ireland Ltd./赛诺菲（中国）投资有限公司
试验基本信息11 个字段
登记号
CTR20202132
药物名称
注射用伊米苷酶 曾用名:
药物类型
生物制品
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
戈谢病
试验专业题目
一项评估 1年中国说明书中最大剂量的伊米苷酶治疗在诊断为III型戈谢病的中国患者中的疗效和安全性的单臂、前瞻性、开放性、多中心研究
试验通俗题目
评估伊米苷酶治疗在诊断为III型戈谢病的中国患者中的疗效和安全性的IV期研究
试验方案编号
LPS16031
方案最新版本号
修订的临床试验方案 01
版本日期
2020-06-30
方案是否为联合用药
否