在儿童生长激素缺乏症受试者中评估重组长效人生长激素（TJ101）的疗效和安全性

1.男孩年龄：3岁≤年龄≤12岁，女孩年龄：3岁≤年龄≤11岁
2.青春期前（Tanner分期1）
3.筛选时或6个月内通过两项不同的药物生长激素激发试验证实生长激素峰值浓度均<10.0 ng/mL（确诊为多种垂体激素缺乏症的受试者可不进行生长激素激发试验）
4.筛选时身高比平均身高至少低2个标准差（参考中国儿童年龄、身高标准差单位数值表）
5.筛选时，身高生长速率≤5.0 cm/年（至少包含筛选前3个月至筛选前一年半的身高记录）
6.筛选时，IGF-1 SDS≤-1.0
7.骨龄落后于实际年龄
8.体重指数（BMI）处于相应年龄和性别的平均±2 SD之内（参考中国儿童年龄、BMI标准差单位数值表）
9.既往未使用过生长激素治疗
10.对于生长激素缺乏症属于其多种垂体激素缺乏症之一的患儿，筛选前，必须用针对其他下丘脑-垂体-靶腺轴的替代疗法稳定治疗至少3个月
11.法定授权代表出具书面知情同意书（ICF），此外，如有可能，应从参研儿童处获得ICF
12.女孩为正常染色体核型46，XX（既往染色体检查结果都可以接受）

1.已知对临床研究药物中的成分过敏者
2. 骨骺闭合
3. 任何其他可能导致身材矮小且无法通过激素替代疗法治疗的慢性疾病（包括但不限于慢性肾病、营养不良、吸收障碍、未得到控制的甲状腺功能减退症、乳糜泻、佝偻病和社会心理性侏儒症）
4. 肝功能异常或肾功能异常（丙氨酸氨基转移酶（ALT）>1.5倍正常值上限或血肌酐（Cr）超过正常值上限）；
5. 筛选时，有针对生长激素的免疫原性
6. 筛选前30天内使用过或伴随治疗中需要使用其他可能影响生长的治疗，如合成代谢类甾体激素、治疗注意力缺陷多动障碍（ADHD）类药物，但激素替代疗法（甲状腺素、生理剂量的糖皮质激素、去氨加压素）除外；
7. 怀疑有生长激素受体突变，或任何导致对生长激素不敏感的综合征
8. 筛选时，眼科检查（包括眼底镜检）表明颅内压增高和/或视网膜病变
9. 筛选时，经全脑（含垂体）核磁磁共振成像（MRI）扫描确认（必要时增强），存在现有颅内肿瘤生长者（可接受筛选前6个月内的MRI结果）；既往肿瘤已治愈但经研究者判断不适合入组者；
10. 严重心肺、血液系统、恶性肿瘤或潜在肿瘤（家族史）等疾病，或全身感染、免疫功能低下及精神类疾病等病史
11. 显著性脊柱异常，包括脊柱侧凸（Cobb角>20°）、脊柱后凸和脊柱裂等变异
12. 确诊为2型或1型糖尿病，研究者认为其未接受标准治疗、不依从其处方治疗或表现出较差代谢控制的，或连续两次空腹血糖＞5.6 mmol/L的受试者
13. 确诊的已知会影响生长的染色体异常或其他已知综合征，包括但不限于Turner综合征、Laron综合征、Noonan 综合征、Prader-Willi综合征、Russell-Silver综合征等，但视神经发育不良除外；
14. 出生时体重较小的儿童（根据中国人群体标准，出生时体重和/或出生体长低于同胎龄同性别胎儿的第10百分位）；
15. 受试者和/或其监护人在研究执行方面可能出现依从性差的问题；
16. 在筛选前30天内参加（定义为接受研究药物）任何其他临床试验
17. 筛选期传染病筛查：乙肝表面抗原（HBsAg）阳性，或乙肝核心抗体（HBcAb）阳性且HBV-DNA PCR结果阳性，或丙型肝炎抗体（HCVAb）阳性且HCV-RNA PCR结果阳性，或梅毒抗体阳性，或人类免疫缺陷病毒（HIV）抗体检查阳性
18. 毒品、药物或酒精滥用史
19. 研究者认为不适合入选的其它情况