登记概览
- 登记号
- CTR20202528
- 快照状态
- 主动终止
- 状态阶段
- 已终止（规范化导航项）
- 源数据分期
- 其它I/II期
- 研究类型
- 安全性与有效性
- 疾病领域
- 其他或待归类（规则标签）
- 申请人
- Karyopharm Therapeutics Inc. Catalent CTS, LLC 上海德琪医药科技有限公司
完整专业题目
一项ATG-016 单药治疗去甲基化药物（HMA）治疗失败的IPSS-R 中危及以上骨髓增生异常综合征（MDS）患者的药代动力学、安全性和有效性的Ⅰ/II 期、单臂、开放性临床研究
关键时间与入组记录
均为本条原始资料中的登记值；“暂未填写”不等于尚未发生。
- 方案版本日期
- 2021-12-30
- 首次公示信息日期
- 2020-12-22
- 第一例受试者签署知情同意书日期
- 国内：2021-03-15；
- 第一例受试者入组日期
- 国内：2021-05-27；
- 原文未标注日期名称
- 国内：2023-09-19；
- 目标入组人数
- 国内: 59 人；
- 已入组人数
- 国内: 15 人；
- 实际入组总人数
- 国内: 15 人；
源文档试验状态：主动终止（申办方决定调整本研究药物的开发策略，所以提前终止本研究）
登记参加机构与地点
共 6 条登记机构与研究者记录。此名单不表示当前开放、正在招募或可直接联系。
天津市 · 天津市广东省 · 广州市上海市 · 上海市浙江省 · 杭州市山东省 · 青岛市河南省 · 郑州市
- 中国医学科学院血液学研究所血液病医院中国 · 天津市 · 天津市 · 研究者：肖志坚
- 广东省人民医院中国 · 广东省 · 广州市 · 研究者：杜欣
- 上海市第六人民医院中国 · 上海市 · 上海市 · 研究者：常春康
- 浙江大学医学院附属第一医院中国 · 浙江省 · 杭州市 · 研究者：佟红艳
- 青岛大学附属医院中国 · 山东省 · 青岛市 · 研究者：王伟
- 河南省肿瘤医院中国 · 河南省 · 郑州市 · 研究者：周虎
申请人与登记联系人
保留源 Word 中的登记字段；电话和邮箱为降低个人信息再传播风险而隐藏，请到官方登记平台核验。
- 申请人联系人
- 陶然
- 申请人名称
- Karyopharm Therapeutics Inc. Catalent CTS, LLC 上海德琪医药科技有限公司
- 联系人姓名
- 陶然
- 联系人座机
- [已移除电话]
- 联系人Email
- [已移除邮箱]
- 联系人邮政地址
- 上海市-上海市-长宁区中山西路1065号
- 联系人邮编
- 200051
主要研究者信息
- 姓名
- 肖志坚
- 学位
- 医学博士
- 职称
- 教授
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 天津市-天津市-和平区南京路288号B楼2楼
- 邮编
- 300020
- 单位名称
- 中国医学科学院血液学研究所血液病医院
方案登记信息
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 试验方案编号
- ATG-016-MDS-001
- 方案最新版本号
- 2.1
- 版本日期
- 2021-12-30
- 方案是否为联合用药
- 否
试验目的
评估 ATG-016 单药治疗去甲基化药物（HMA）治疗失败的IPSS-R 中危及以上骨髓增生异常综合征（MDS）患者的药代动力学、安全性和有效性
试验设计
- 试验分类
- 安全性和有效性
- 试验分期
- 其它I/II期
- 设计类型
- 单臂试验
- 随机化
- 非随机化
- 盲法
- 开放
- 试验范围
- 国内试验
受试者基本信息
- 年龄
- 18岁(最小年龄)至无上限(最大年龄)
- 性别
- 男+女
- 健康受试者
- 无
受试者条件
条件须由专业人员结合完整资料判断。
入选标准
1.知晓并自愿签署知情同意书
2.18 周岁男性或女性
3.美国东部肿瘤协作组（ECOG）体能状态≤2 分
4.在进入研究筛选时的预期寿命>3 个月
5.育龄期女性患者在筛选时的血清妊娠试验结果必须呈阴性（育龄期女性是指经期已开始且不处于绝经后期和未接受手术绝育[例如，子宫切除术、双侧输卵管结扎术、双侧卵巢切除术]的所有女性。绝经后期是指因非特定原因连续闭经超过 12 个月。正在使用口服避孕药或宫内节育器等机械避孕方法的女性应视为具有生育能力）。育龄期女性患者必须同意在使用研究药物期间及最后一次接受研究药物后 3
个月内使用高效避孕方法
6.男性受试者（包括已经接受过输精管结扎术者）必须同意在与育龄妇女的性生活中使用避孕套且自签署 ICF 之日起在使用研究药物期间及最后一次接受研究药物后 3个月内无使女方怀孕计划
2.18 周岁男性或女性
3.美国东部肿瘤协作组（ECOG）体能状态≤2 分
4.在进入研究筛选时的预期寿命>3 个月
5.育龄期女性患者在筛选时的血清妊娠试验结果必须呈阴性（育龄期女性是指经期已开始且不处于绝经后期和未接受手术绝育[例如，子宫切除术、双侧输卵管结扎术、双侧卵巢切除术]的所有女性。绝经后期是指因非特定原因连续闭经超过 12 个月。正在使用口服避孕药或宫内节育器等机械避孕方法的女性应视为具有生育能力）。育龄期女性患者必须同意在使用研究药物期间及最后一次接受研究药物后 3
个月内使用高效避孕方法
6.男性受试者（包括已经接受过输精管结扎术者）必须同意在与育龄妇女的性生活中使用避孕套且自签署 ICF 之日起在使用研究药物期间及最后一次接受研究药物后 3个月内无使女方怀孕计划
排除标准
1.中枢神经系统浸润病史
2. 既往抗肿瘤治疗的毒性反应未恢复到 1 级或基线水平（脱发、中性粒细胞减低、贫血和血小板减低除外，中性粒细胞、血红蛋白和血小板的标准遵循排除标准 5）
3. 人类免疫缺陷病毒（HIV）病毒感染病史
4. 异基因造血干细胞移植史
5. 严重的精神或医学状况，研究者判断可能会干扰患者的治疗、依从性或知情同意的能力
6. 孕妇或哺乳期妇女
7. 遗传性出血性疾病的患者，如血友病 A、血友病 B、血管性血友病
2. 既往抗肿瘤治疗的毒性反应未恢复到 1 级或基线水平（脱发、中性粒细胞减低、贫血和血小板减低除外，中性粒细胞、血红蛋白和血小板的标准遵循排除标准 5）
3. 人类免疫缺陷病毒（HIV）病毒感染病史
4. 异基因造血干细胞移植史
5. 严重的精神或医学状况，研究者判断可能会干扰患者的治疗、依从性或知情同意的能力
6. 孕妇或哺乳期妇女
7. 遗传性出血性疾病的患者，如血友病 A、血友病 B、血管性血友病
试验用药
中文通用名：ATG-016： 英文通用名：ATG-016 商品名称：NA
剂型：片剂
规格：5mg
用法用量：每天1次，每周第1-5天服用
用药时程：28天为1疗程
规格：5mg
用法用量：每天1次，每周第1-5天服用
用药时程：28天为1疗程
终点指标
主要终点3 项，展开查看
- I期指标-通过DLT的评估确定ATG-016治疗的MTD和RP2D评价时间：16个月指标类型：有效性指标+安全性指标
- I期指标-评估不良事件、严重不良事件的发生率、类型、严重程度和相关性，并通过体格检查、心电图、实验室检查等来评估安全性和耐受性评价时间：25个月指标类型：安全性指标
- II期指标-IRC评估ATG-016治疗HMA治疗失败的IPSSR中危及以上MDS患者的有效性评价时间：25个月指标类型：有效性指标
次要终点14 项，展开查看
- I期指标-ATG-016的血浆浓度及其它PK参数评价时间：12个月指标类型：有效性指标+安全性指标
- I期指标-研究者根据IWG评价标准评估的ORR评价时间：25个月指标类型：有效性指标
- I/II期指标-中心影像学实验室评估的DCR评价时间：12个月指标类型：有效性指标
- I/II期指标-中心实验室评估的HI评价时间：12个月指标类型：有效性指标
- I/II期指标-中心实验室评估的TTR评价时间：12个月指标类型：有效性指标
- I/II期指标-中心实验室评估的DOR评价时间：12个月指标类型：有效性指标
- I/II期指标-中心实验室评估的疾病控制持续时间评价时间：12个月指标类型：有效性指标
- I/II期指标-中心实验室评估的PFS评价时间：12个月指标类型：有效性指标
- I/II期指标-使用KAPLAN-MEIER法对OS分析评价时间：12个月指标类型：有效性指标
- I/II期指标-摆脱红细胞输注或血小板输注依赖患者的比例评价时间：12个月指标类型：有效性指标
- I/II期指标-转化为AML的时间和频率评价时间：12个月指标类型：有效性指标
- I/II期指标-完全细胞遗传学缓解率评价时间：12个月指标类型：有效性指标
- II期指标-评估不良事件、严重不良事件的发生率、类 型、严重程度和相关性，并通过体格检查、心 电图、实验室检查等来评估安全性和耐受性评价时间：12个月指标类型：安全性指标
- II期指标-评估患者基因突变状况与ATG-016的治疗反应的相关性，例如 SF3B1、TET2、ASXL1、DNMT3A、EZH2、SRSF2、U2AF1、RUNX1、 TP53、IDH1/2等评价时间：12个月指标类型：有效性指标+安全性指标
伦理委员会审查记录
- 中国医学科学院血液病医院伦理委员会同意 · 2020-12-04
- 中国医学科学院血液病医院伦理委员会同意 · 2021-09-23
- 中国医学科学院血液病医院伦理委员会同意 · 2022-02-24
数据安全与受试者保险
- 数据安全监查委员会（DMC）
- 无
- 是否购买保险
- 有
源 Word 字段核对
用于核对字段名称和原登记值；与前文重复的内容仍保留。电话和邮箱具体值除外。
公示头信息5 个字段
- 登记号
- CTR20202528
- 试验状态
- 主动终止
- 申请人联系人
- 陶然
- 首次公示信息日期
- 2020-12-22
- 申请人名称
- Karyopharm Therapeutics Inc./Catalent CTS, LLC/上海德琪医药科技有限公司
试验基本信息11 个字段
- 登记号
- CTR20202528
- 药物名称
- ATG-016片 曾用名:
- 药物类型
- 化学药物
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 适应症
- HMA 治疗失败的 IPSS-R 中危及以上 MDS
- 试验专业题目
- 一项ATG-016 单药治疗去甲基化药物（HMA）治疗失败的IPSS-R 中危及以上骨髓增生异常综合征（MDS）患者的药代动力学、安全性和有效性的Ⅰ/II 期、单臂、开放性临床研究
- 试验通俗题目
- 评估 ATG-016 单药治疗去甲基化药物（HMA）治疗失败的IPSS-R 中危及以上骨髓增生异常综合征（MDS）患者的药代动力学、安全性和有效性
- 试验方案编号
- ATG-016-MDS-001
- 方案最新版本号
- 2.1
- 版本日期
- 2021-12-30
- 方案是否为联合用药
- 否