复临床试验资料库复智公开信息工具
CTR20202573 快照：进行中 招募完成 III期

在肺动脉高压儿童中评估在标准护理的基础上司来帕格作为附加治疗的疗效和安全性临床研究

研究药物
司来帕格片
适应症
肺动脉高压
药物类型
化学药物
试验范围
国际多中心试验
首次公示
2020-12-14
登记地点
北京市 · 北京市、上海市 · 上海市、广东省 · 广州市 等
查看登记机构 下载原始 Word 查看参加条件
历史快照

数据截止 2025-11-12，状态可能已经变化。

查看数据边界
建议查看顺序
  1. 1核对适应症和试验目的
  2. 2查看登记机构与所在地区
  3. 3到官方平台核验最新状态

登记概览

登记号
CTR20202573
快照状态
进行中 招募完成
状态阶段
招募结束（规范化导航项）
源数据分期
III期
研究类型
安全性与有效性
疾病领域
心血管（规则标签）
申请人
Actelion Pharmaceuticals Ltd Excella GmbH & Co. KG Janssen Pharmaceutica NV; Fisher Clinical Services GmbH; Creapharm Clinical Supplies 强生（中国）投资有限公司
完整专业题目
一项在≥2-<18岁肺动脉高压儿童中评估在标准护理的基础上司来帕格作为附加治疗的疗效和安全性的随机、多中心、双盲、安慰剂对照、平行组、事件驱动、成组序贯研究（包含一个标签开放性扩展阶段）

关键时间与入组记录

均为本条原始资料中的登记值；“暂未填写”不等于尚未发生。

方案版本日期
2023-03-01
首次公示信息日期
2020-12-14
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：2021-06-17；国际：2020-02-27
第一例受试者入组日期
国内：2021-07-08；国际：2020-07-16
试验完成日期
国内：登记人暂未填写该信息；国际：登记人暂未填写该信息
目标入组人数
国内: 40 人；国际: 237 人；
已入组人数
国内: 24 人；国际: 138 人；
实际入组总人数
国内: 登记人暂未填写该信息；国际: 登记人暂未填写该信息；

源文档试验状态：进行中（招募完成）

登记参加机构与地点

共 136 条登记机构与研究者记录。此名单不表示当前开放、正在招募或可直接联系。

北京市 · 北京市上海市 · 上海市广东省 · 广州市辽宁省 · 沈阳市山东省 · 青岛市台湾 · 台北台湾 · 台南Buenos Aires · Buenos AiresCiudad de Buenos Aires · Ciudad de Buenos AiresCordoba · CordobaPilar · PilarGraz · GrazWien · WienVIC · VICSouth Brisbane · South BrisbaneSao Paulo · Sao PauloSanto Andre · Santo AndreNova Lima · Nova LimaPorto Alegre · Porto AlegreFortaleza · Fortaleza另有 98 个地区
  • 首都医科大学附属北京安贞医院中国 · 北京市 · 北京市 · 研究者：顾虹
  • 复旦大学附属儿科医院中国 · 上海市 · 上海市 · 研究者：刘芳
  • 广州市妇女儿童医疗中心中国 · 广东省 · 广州市 · 研究者：崔彦芹
  • 上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心中国 · 上海市 · 上海市 · 研究者：徐卓明
  • 中国人民解放军北部战区总医院中国 · 辽宁省 · 沈阳市 · 研究者：王琦光
  • 青岛市妇女儿童医院中国 · 山东省 · 青岛市 · 研究者：李自普
  • National Taiwan University Hospital中国台湾 · 台湾 · 台北 · 研究者：Chiu
  • National Cheng Kung University Hospital中国台湾 · 台湾 · 台南 · 研究者：Wang
  • Hospital General de Ninos Pedro de Elizalde阿根廷 · Buenos Aires · Buenos Aires · 研究者：Stepffer
  • Hospital de Ninos Ricardo Gutierrez阿根廷 · Ciudad de Buenos Aires · Ciudad de Buenos Aires · 研究者：Cazalas
  • Hospital Privado Universitario de Córdoba阿根廷 · Cordoba · Cordoba · 研究者：Peirone
  • Hospital de Pediatria 'J.P. Garrahan'阿根廷 · Buenos Aires · Buenos Aires · 研究者：Haag
  • Hospital Universitario Austral阿根廷 · Pilar · Pilar · 研究者：Fraire
  • Medizinische Universitat Graz奥地利 · Graz · Graz · 研究者：Gamillscheg
  • AKH - Medizinische Universitat Wien奥地利 · Wien · Wien · 研究者：Michel-Behnke
  • Royal Children's Hospital澳大利亚 · VIC · VIC · 研究者：Weintraub
  • Queensland CHILDREN'S HOSPITAL澳大利亚 · South Brisbane · South Brisbane · 研究者：Fox
  • Hospital Sao Paulo-UNIFESP巴西 · Sao Paulo · Sao Paulo · 研究者：Silva
  • IRMANDADE DA SANTA CASA DE MISERICORDIA DE SAO PAULO巴西 · Sao Paulo · Sao Paulo · 研究者：Navarro
  • FACULDADE DE MEDICINA DO ABC巴西 · Santo Andre · Santo Andre · 研究者：Lapa
  • BioCor Instituto巴西 · Nova Lima · Nova Lima · 研究者：Max Lopes
  • Santa Casa de Misericordia de Porto Alegre巴西 · Porto Alegre · Porto Alegre · 研究者：Meyer
  • Hospital de Messejana dr. Carlos Alberto Studart Gomes巴西 · Fortaleza · Fortaleza · 研究者：Magalhaes Pereira Castelo Branco
  • Complexo de Prevencao,Diagnostico,Terapia e Reabilitacao Respiratoria LTDA Hospital Dia do Pulmao巴西 · Blumenau · Blumenau · 研究者：Lima
其余 112 家登记机构展开查看完整名单
  • Instituto de Cardiologia do Distrito Federal巴西 · Brasilia · Brasilia · 研究者：Yussef Afiune
  • Hospital Pequeno Principe巴西 · Curitiba · Curitiba · 研究者：Credidio Dias Pinto
  • State Institution Republican Scientific And Practical Center For Pediatric Surgery白俄罗斯 · Minsk · Minsk · 研究者：Drozdovski
  • Health Institution 4Th City Children’S Clinical Hospital白俄罗斯 · Minsk · Minsk · 研究者：Chyzheuskaya
  • Multiprofile Hospital For Active Treatment National Cardiology Hospital, Ead保加利亚 · Sofia · Sofia · 研究者：Kaneva-Nencheva
  • Universitaire Ziekenhuizen Leuven比利时 · Leuven · Leuven · 研究者：Belge
  • Universitair Ziekenhuis Gent比利时 · Gent · Gent · 研究者：De Wolf
  • ULB Hopital Erasme比利时 · Brussels · Brussels · 研究者：Vachiery
  • Wojewodzki Szpital Specjalistyczny we Wroclawiu波兰 · Wroclaw · Wroclaw · 研究者：Kusa
  • Slaskie Centrum Chorob Serca波兰 · Zabrze · Zabrze · 研究者：Banaszak
  • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne波兰 · Gdansk · Gdansk · 研究者：Kwiatkowska
  • Uniwersytecki Szpital Dzieciecy w Krakowie波兰 · Krakow · Krakow · 研究者：Werynski
  • Szpital Kliniczny im. Karola Jonschera波兰 · Poznan · Poznan · 研究者：Surmacz
  • Instytut Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka波兰 · Warszawa · Warszawa · 研究者：Zuk
  • Rigshospitalet丹麦 · Copenhagen · Copenhagen · 研究者：Juul
  • Herzzentrum Leipzig GmbH德国 · Leipzig · Leipzig · 研究者：Daehnert
  • Universitares Herzzentrum Hamburg德国 · Hamburg · Hamburg · 研究者：Kozlik-Feldmann
  • Universitatsklinikum Bonn德国 · Bonn · Bonn · 研究者：Breuer
  • Klinikum der Universitat Munchen德国 · Munchen · Munchen · 研究者：Pattathu
  • Universitatsklinikum Heidelberg德国 · Heidelberg · Heidelberg · 研究者：Gorenflo
  • Universitatsklinikum Freiburg Zentrum德国 · Freiburg · Freiburg · 研究者：Stiller
  • Kazan State Medical University俄罗斯 · Kazan · Kazan · 研究者：Nurmeev
  • Children's City Clinical Hospital n.a. Baslyaeva俄罗斯 · Moscow · Moscow · 研究者：Trunina
  • Samara Regional Clinical Cardiological Dispensary俄罗斯 · Samara · Samara · 研究者：Duplyakov
  • Veltischev Research and Clinical Institute for Pediatrics of the Pirogov RNRMU俄罗斯 · Moscow · Moscow · 研究者：Kovalev
  • National medical Research Center n.a. V.A.Almazov of MoH of Russian Federation俄罗斯 · Saint · Petersburg -Saint-Petersburg · 研究者：Moiseeva
  • Cardiovascular Pathology Research Institute of Siberian Branch of RAMS俄罗斯 · Kemerovo · Kemerovo · 研究者：Barbarash
  • Tyumen Regional Hospital #1俄罗斯 · Tyumen · Tyumen · 研究者：Gorbatikov
  • Hopital de la Timone法国 · Marseille Cedex 5 · Marseille Cedex 5 · 研究者：Ovaert
  • Hopital Cardiologique - Chru Lille法国 · Lille Cedex · Lille Cedex · 研究者：Godart
  • Hopital Necker - Enfants Malades法国 · Paris · Paris · 研究者：Bonnet
  • CHU Arnaud de Villeneuve法国 · Montpellier Cedex 5 · Montpellier Cedex 5 · 研究者：Amedro
  • CHU HOPITAL DES ENFANTS法国 · Toulouse Cedex 9 · Toulouse Cedex 9 · 研究者：Dulac
  • Hopital Cardiologique Du Haut-Lévêque法国 · Pessac · Pessac · 研究者：Iriart
  • New Children’s Hospital of the Helsinki University Hospital (HUS)芬兰 · Helsinki · Helsinki · 研究者：Rahkonen
  • Fundacion Neumologica Colombiana哥伦比亚 · Bogota · Bogota · 研究者：Baron
  • Hospital Universidad del Norte哥伦比亚 · Soledad · Soledad · 研究者：Barrios
  • Fundacion Santa Fe de Bogota哥伦比亚 · Bogota · Bogota · 研究者：Diaz
  • FUNDACION CARDIOVASCULAR DE COLOMBIA哥伦比亚 · Floridablanca · Floridablanca · 研究者：Forero
  • Centro Medico Imbanaco de Cali S.A.哥伦比亚 · Cali · Cali · 研究者：Valencia
  • Clinica San Rafael哥伦比亚 · Bogota · Bogota · 研究者：Rozo
  • Clinica Vascular las Americas哥伦比亚 · Medellin · Medellin · 研究者：Betancur
  • Seoul National University Hospital韩国 · Seoul · Seoul · 研究者：Kim
  • Pusan National University Yangsan Hospital韩国 · Yangsan · Yangsan · 研究者：Lee
  • Samsung Medical Center韩国 · Seoul · Seoul · 研究者：Huh
  • Severance Hospital - Yonsei University Health System韩国 · Seoul · Seoul · 研究者：Jung
  • Universitair Medisch Centrum Groningen荷兰 · Groningen · Groningen · 研究者：Berger
  • Centre Hospitalier Sainte Justine加拿大 · Montreal · Montreal · 研究者：Fournier
  • Stollery Children's Hospital加拿大 · Edmonton · Edmonton · 研究者：Bates
  • Hospital For Sick Children加拿大 · Toronto · Toronto · 研究者：Mertens
  • Vilnius University Hospital Santariskiu Clinics立陶宛 · Vilnius · Vilnius · 研究者：Sudikiene
  • National Heart Institute马来西亚 · Kuala Lumpur · Kuala Lumpur · 研究者：Kandavello
  • Cincinnati Children's Hospital Medical Center美国 · Cincinnati · Cincinnati · 研究者：Hirsch
  • Riley Hospital for Children美国 · Indianapolis · Indianapolis · 研究者：Montgomery
  • Children's National Medical Center美国 · Washington · Washington · 研究者：Berger
  • University of Virginia Division of Pediatric Cardiology美国 · Charlottesville · Charlottesville · 研究者：McCulloch
  • Detroit Medical Center美国 · Detroit · Detroit · 研究者：Ross
  • Childrens Hospital Colorado美国 · Aurora · Aurora · 研究者：Ivy
  • UCSF美国 · San Francisco · San Francisco · 研究者：Fineman
  • UCLA Medical Center美国 · Los Angeles · Los Angeles · 研究者：Alejos
  • Congenital Heart Center of the University of Florida美国 · Gainesville · Gainesville · 研究者：Shih
  • Primary Children's Hospital美国 · Salt Lake City · Salt Lake City · 研究者：Day
  • Unidad de Investigacion Clinica en Medicina S.C. (UDICEM)墨西哥 · Monterrey · Monterrey · 研究者：Ramirez Rivera
  • Operadora de Hospitales Angeles SA de CV Hospital Angeles Lomas墨西哥 · Mexico · Mexico · 研究者：Garcia Aguilar
  • CICUM San Miguel墨西哥 · Guadalajara · Guadalajara · 研究者：Rosas
  • Hospital General de Mexico墨西哥 · Mexico · Mexico · 研究者：Cueto
  • Hospital De Santa Marta葡萄牙 · Lisboa · Lisboa · 研究者：Pinto
  • Centro Hospitalar de Sao Joao, EPE葡萄牙 · Porto · Porto · 研究者：Baptista
  • Hospitais da universidade de Coimbra葡萄牙 · Coimbra · Coimbra · 研究者：Marinho Da Silva
  • Skanes universitetssjukhus瑞典 · Lund · Lund · 研究者：Odermarsky
  • Drottning Silvias barn- och ungdomssjukhus瑞典 · Gothenburg · Gothenburg · 研究者：Wahlander
  • Centre Hospitalier Universitaire Vaudois (CHUV)瑞士 · Lausanne · Lausanne · 研究者：Sekarski
  • Universitatssppital Zurich - Eleonorenstiftung瑞士 · Zurich · Zurich · 研究者：Quandt
  • Hopitaux Universitaires de Geneve瑞士 · Geneve · Geneve · 研究者：Beghetti
  • Univerzitetska Decja Klinika塞尔维亚 · Belgrade · Belgrade · 研究者：Parezanovic
  • Siriraj hospital - Faculty of Medicine,Mahidol University - Department of Pediatrics泰国 · Bangkok · Bangkok · 研究者：Durongpisitkul
  • Chiang Mai University Hospital泰国 · Chiang Mai · Chiang Mai · 研究者：Sittiwangkul
  • Mehmet Akif Ersoy Training and Research Hospital土耳其 · Istanbul · Istanbul · 研究者：Guzeltas
  • Behcet Uz Pediatric Diseases and Surgery Training and Research Hospital土耳其 · Izmir · Izmir · 研究者：Mese
  • Hacettepe University Medical Faculty土耳其 · Ankara · Ankara · 研究者：Alehan
  • Izmir Tepecik Training and Research Hospital土耳其 · Izmir · Izmir · 研究者：Narin
  • Cukurova Balcali Hospital Application and Research Center土耳其 · Adana · Adana · 研究者：Ozbarlas
  • CAPA Istanbul University Medical Faculty土耳其 · Istanbul · Istanbul · 研究者：Dindar
  • Dr. Siyami Ersek Gogus Kalp ve Damar Cerrahisi Training and Research Hospital土耳其 · Istanbul · Istanbul · 研究者：Celebi
  • MI Zaporizhzhia Regional Clinical Childrens Hospital of Zaporizhzhia Regional Council乌克兰 · Zaporizhzhya · Zaporizhzhya · 研究者：Rudova
  • Scientific Practical Medical Center for Pediatric Cardiology and Cardio Surgery of the MOH乌克兰 · Kyiv · Kyiv · 研究者：Khanenova
  • Sumy Regional Childrens Clinical Hospital乌克兰 · Sumy · Sumy · 研究者：Loboda
  • Communal Non-commercial Enterprise of Lviv Regional Council 'Lviv Regional Clinical Hospital'乌克兰 · Lviv · Lviv · 研究者：Konyk
  • Dnipropetrovsk clinical medical center of Mother and Child after prof. Rudnev乌克兰 · Dnipro · Dnipro · 研究者：Makedonskyi
  • MI 'Dnipropetrovsk Regional Clinical Center of Cardiology and Cardiac Surgery'乌克兰 · Dnipro · Dnipro · 研究者：Shashko
  • HOSP. UNIV. A CORUNA西班牙 · A Coruna · A Coruna · 研究者：Rueda
  • HOSP. UNIV. LA PAZ西班牙 · Madrid · Madrid · 研究者：Labrandero
  • HOSP. UNIV. VALL D'HEBRON西班牙 · Barcelona · Barcelona · 研究者：Moreno
  • HOSP. REGIONAL UNIV. DE MALAGA西班牙 · Malaga · Malaga · 研究者：Zabala
  • HOSP. SANT JOAN DE DEU西班牙 · Esplugues de Llobregat · Esplugues de Llobregat · 研究者：Sanchez de Toledo
  • HOSP. UNIV. RAMON Y CAJAL西班牙 · Malaga · Malaga · 研究者：Del Cerro
  • HOSP. VIRGEN DEL ROCIO西班牙 · Sevilla · Sevilla · 研究者：Guillen
  • Gottsegen Gyorgy Orszagos Kardiologiai Intezet匈牙利 · Budapest · Budapest · 研究者：Ablonczy
  • Rambam Medical Center以色列 · Haifa · Haifa · 研究者：Bentur
  • Sheba Medical Center以色列 · Ramat Gan · Ramat Gan · 研究者：Katz
  • Schneider Children's Medical Center以色列 · Petach Tikvah · Petach Tikvah · 研究者：Birk
  • UNIVERSTà DEGLI STUDI DI PADOVA意大利 · Padova · Padova · 研究者：Castaldi
  • ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda意大利 · Milano · Milano · 研究者：Annoni
  • AOU Città della Salute e della Scienza di Torino, Presidio Ospedale Infantile Regina Margherita意大利 · Torino · Torino · 研究者：Ferroni
  • IRCCS Policlinico San Donato意大利 · S. Donato Milanese · S. Donato Milanese · 研究者：Chessa
  • Ospedale Pediatrico Bambin Gesù意大利 · Roma · Roma · 研究者：Parisi
  • ASST Papa Giovanni XXIII - Urologia - Bergamo意大利 · Bergamo · Bergamo · 研究者：Ferrero
  • Azienda Ospedaliera Policlinico S. Orsola-Malpighi意大利 · Bergamo · Bergamo · 研究者：Manes
  • Tam Duc Cardiology Hospital越南 · Ho Chi Minh · Ho Chi Minh · 研究者：Pham
  • Children's Hospital 1越南 · Ho Chi Minh · Ho Chi Minh · 研究者：Do
  • Hanoi Medical University Hospital越南 · Hanoi · Hanoi · 研究者：Nguyen
  • 青岛市妇女儿童医院中国 · 山东省 · 青岛市 · 研究者：泮思林

申请人与登记联系人

保留源 Word 中的登记字段；电话和邮箱为降低个人信息再传播风险而隐藏，请到官方登记平台核验。

申请人联系人
胡翠丽
申请人名称
Actelion Pharmaceuticals Ltd Excella GmbH & Co. KG Janssen Pharmaceutica NV; Fisher Clinical Services GmbH; Creapharm Clinical Supplies 强生（中国）投资有限公司
联系人姓名
胡翠丽
联系人座机
[已移除电话]
联系人Email
[已移除邮箱]
联系人邮政地址
北京市-北京市-朝阳区建国路77号华贸中心写字楼3号楼19层
联系人邮编
100025

主要研究者信息

姓名
顾虹
学位
医学博士
职称
主任医师
电话
[已移除电话]
Email
[已移除邮箱]
邮政地址
北京市-北京市-朝阳区安贞路2号
邮编
100029
单位名称
首都医科大学附属北京安贞医院

方案登记信息

临床申请受理号
JXHL2000095/JXHL2000094
试验方案编号
AC-065A310
方案最新版本号
V7.0 修订版5
版本日期
2023-03-01
方案是否为联合用药
否

试验目的

评估在肺动脉高压儿童的标准护理治疗基础上添加司来帕格与安慰剂相比是否推迟疾病进展

试验设计

试验分类
安全性和有效性
试验分期
III期
设计类型
平行分组
随机化
随机化
盲法
双盲
试验范围
国际多中心试验

受试者基本信息

年龄
2岁(最小年龄)至17岁(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无

受试者条件

条件须由专业人员结合完整资料判断。

入选标准
1.随机化时年龄在≥2至<18岁之间，体重≥9 kg的男性和女性参与者
2.参与者在筛选之前任何时间接受过的右心导管检查（有记录）证实了肺动脉高压诊断
3.以下病因所致的肺动脉高压（WHO第1组），包括唐氏综合症参与者：
a) 特发性肺动脉高压（IPAH）
b) 遗传性肺动脉高压（HPAH）
c) 与先天性心脏病相关的肺动脉高压（PAH-aCHD）：伴有明显先天性心脏病；术后肺动脉高压
d) 药物或毒素诱发性
e) 与HIV相关的肺动脉高压
4.WHO FC II和III级
5.参与者至少接受过1种肺动脉高压特异性治疗，例如ERA和/或PDE-5抑制剂/可溶性鸟苷酸环化酶刺激剂，前提条件是在首剂研究药物给药前至少3个月内使用稳定的治疗剂量
排除标准
1.门静脉高压、血吸虫病、肺静脉闭塞性疾病和/或肺毛细血管瘤导致的肺动脉高压
2. 与艾森曼格综合征相关的肺动脉高压
3. Uptravi&reg;（司来帕格）的既往暴露
4. 已知预期寿命<12个月的危及生命的伴随疾病
5. 妊娠、计划怀孕或母乳喂养
6. 已知对司来帕格及其辅料过敏、有超敏反应或不耐受

试验用药

中文通用名：司来帕格片： 英文通用名：Selexipag Tablets 商品名称：NA

剂型：片剂
规格：50μg
用法用量：口服，每日2次，每次100-1600μg
用药时程：连续给药，预计给药7年

中文通用名：司来帕格片： 英文通用名：Selexipag Tablets 商品名称：NA

剂型：片剂
规格：200μg
用法用量：口服，每日2次，每次100-1600μg
用药时程：连续给药，预计给药7年

中文通用名：司来帕格片： 英文通用名：Selexipag Tablets 商品名称：NA

剂型：片剂
规格：100μg
用法用量：口服，每日2次，每次100-1600μg
用药时程：连续给药，预计给药7年

中文通用名：司来帕格片： 英文通用名：Selexipag Tablets 商品名称：NA

剂型：片剂
规格：150μg
用法用量：口服，每日2次，每次100-1600μg
用药时程：连续给药，预计给药7年

对照用药

中文通用名：司来帕格安慰剂片 英文通用名：Selexipag Placebo Tabletss 商品名称：NA

剂型：片剂
规格：50μg
用法用量：口服，每日2次，每次100-1600μg
用药时程：连续给药，预计给药7年

中文通用名：司来帕格安慰剂片 英文通用名：Selexipag Placebo Tabletss 商品名称：NA

剂型：片剂
规格：200μg
用法用量：口服，每日2次，每次100-1600μg
用药时程：连续给药，预计给药7年

中文通用名：波生坦分散片 英文通用名：Bosentan Dispersible Tablets 商品名称：全可利

剂型：片剂
规格：32mg
用法用量：口服，每日2次，每次16-120mg
用药时程：连续给药，预计给药7年

中文通用名：司来帕格安慰剂片 英文通用名：Selexipag Placebo Tablets 商品名称：NA

剂型：片剂
规格：100μg
用法用量：口服，每日2次，每次100-1600μg
用药时程：连续给药，预计给药7年

中文通用名：司来帕格安慰剂片 英文通用名：Selexipag Placebo Tablets 商品名称：NA

剂型：片剂
规格：150μg
用法用量：口服，每日2次，每次100-1600μg
用药时程：连续给药，预计给药7年

终点指标

主要终点1 项，展开查看
  1. 从随机化至研究治疗终止后7天期间至出现疾病进展的时间。评价时间：从随机化至研究治疗终止后7天（最多5年）指标类型：有效性指标
次要终点13 项，展开查看
  1. 受试者治疗中出现的不良事件和严重不良事件的比例评价时间：最多5年指标类型：安全性指标
  2. 受试者发生导致研究治疗提前终止的不良事件的比例评价时间：最多5年指标类型：安全性指标
  3. 动脉收缩和舒张压从基线的变化评价时间：从基线至末次治疗（最多8年）指标类型：安全性指标
  4. 脉搏率从基线的变化评价时间：从基线至末次治疗（最多8年）指标类型：安全性指标
  5. 体重从基线的变化评价时间：从基线至末次治疗（最多8年）指标类型：安全性指标
  6. 身高从基线的变化评价时间：从基线至末次治疗（最多8.3年）指标类型：安全性指标
  7. 从基线至所有评估时间点的性成熟情况（坦纳氏期）的变化评价时间：从基线至研究治疗终止后3天内（最多8年）指标类型：安全性指标
  8. 受试者治疗中出现的心电图异常的比例评价时间：从基线至末次治疗（最多8年）指标类型：安全性指标
  9. 受试者治疗中出现的显著实验室异常的比例评价时间：从基线至末次治疗（最多8年）指标类型：安全性指标
  10. 促甲状腺激素相对于基线的治疗中出现的变化。评价时间：从基线至末次治疗（最多8年）指标类型：安全性指标
  11. 肺动脉高压所致的且经临床事件委员会确认的首例住院或死亡的时间。评价时间：从基线至末次治疗（最多8年）指标类型：有效性指标
  12. 在维持阶段收集的司来帕格及其代谢产物ACT-333679的稳态谷血浆浓度评价时间：从基线至末次治疗（最多8年）指标类型：有效性指标
  13. 从基线至第24周log2（NT-proBNP）的变化（log2 [第24周/基线]）评价时间：第24周指标类型：有效性指标

伦理委员会审查记录

  • 北京安贞医院临床研究伦理委员会同意 · 2020-11-02
  • 北京安贞医院临床研究伦理委员会同意 · 2021-11-01
  • 北京安贞医院临床研究伦理委员会同意 · 2022-04-11
  • 北京安贞医院临床研究伦理委员会同意 · 2022-10-17
  • 北京安贞医院临床研究伦理委员会同意 · 2023-04-03
  • 北京安贞医院临床研究伦理委员会同意 · 2023-06-30
  • 北京安贞医院临床研究伦理委员会同意 · 2023-10-16
  • 北京安贞医院临床研究伦理委员会同意 · 2024-04-24
  • 北京安贞医院临床研究伦理委员会同意 · 2024-07-30
  • 北京安贞医院临床研究伦理委员会同意 · 2024-10-12
  • 北京安贞医院临床研究伦理委员会同意 · 2025-08-19
  • 北京安贞医院临床研究伦理委员会同意 · 2025-09-25

数据安全与受试者保险

数据安全监查委员会（DMC）
无
是否购买保险
有

源 Word 字段核对

用于核对字段名称和原登记值；与前文重复的内容仍保留。电话和邮箱具体值除外。

公示头信息5 个字段
登记号
CTR20202573
试验状态
进行中
申请人联系人
胡翠丽
首次公示信息日期
2020-12-14
申请人名称
Actelion Pharmaceuticals Ltd/Excella GmbH & Co. KG/Janssen Pharmaceutica NV; Fisher Clinical Services GmbH; Creapharm Clinical Supplies/强生（中国）投资有限公司
试验基本信息11 个字段
登记号
CTR20202573
药物名称
司来帕格片 曾用名:
药物类型
化学药物
临床申请受理号
JXHL2000095/JXHL2000094
适应症
肺动脉高压
试验专业题目
一项在≥2-<18岁肺动脉高压儿童中评估在标准护理的基础上司来帕格作为附加治疗的疗效和安全性的随机、多中心、双盲、安慰剂对照、平行组、事件驱动、成组序贯研究（包含一个标签开放性扩展阶段）
试验通俗题目
在肺动脉高压儿童中评估在标准护理的基础上司来帕格作为附加治疗的疗效和安全性临床研究
试验方案编号
AC-065A310
方案最新版本号
V7.0 修订版5
版本日期
2023-03-01
方案是否为联合用药
否