登记概览
- 登记号
- CTR20210223
- 快照状态
- 已完成
- 状态阶段
- 已完成（规范化导航项）
- 源数据分期
- III期
- 研究类型
- 安全性与有效性
- 疾病领域
- 其他或待归类（规则标签）
- 申请人
- IPSEN PHARMA IPSEN PHARMA BIOTECH 博福-益普生（天津）制药有限公司
完整专业题目
一项评估曲普瑞林3个月制剂用于治疗中国中枢性性早熟患儿的疗效和安全性的开放、多中心、单臂研究
关键时间与入组记录
均为本条原始资料中的登记值；“暂未填写”不等于尚未发生。
- 方案版本日期
- 2021-07-09
- 首次公示信息日期
- 2021-03-05
- 第一例受试者签署知情同意书日期
- 国内：2021-03-27；
- 第一例受试者入组日期
- 国内：2021-04-06；
- 试验完成日期
- 国内：2022-09-03；
- 目标入组人数
- 国内: 32 人；
- 已入组人数
- 国内: 32 人；
- 实际入组总人数
- 国内: 32 人；
源文档试验状态：已完成
登记参加机构与地点
共 7 条登记机构与研究者记录。此名单不表示当前开放、正在招募或可直接联系。
湖北省 · 武汉市河南省 · 郑州市江苏省 · 无锡市江西省 · 南昌市江苏省 · 南京市河北省 · 唐山市四川省 · 成都市
- 华中科技大学同济医学院附属同济医院中国 · 湖北省 · 武汉市 · 研究者：罗小平
- 河南省儿童医院郑州儿童医院中国 · 河南省 · 郑州市 · 研究者：卫海燕
- 无锡市儿童医院中国 · 江苏省 · 无锡市 · 研究者：徐旭
- 江西省儿童医院中国 · 江西省 · 南昌市 · 研究者：杨玉
- 南京市儿童医院中国 · 江苏省 · 南京市 · 研究者：顾威
- 唐山市妇幼保健院中国 · 河北省 · 唐山市 · 研究者：王兰英
- 成都市妇女儿童中心医院中国 · 四川省 · 成都市 · 研究者：程昕然
申请人与登记联系人
保留源 Word 中的登记字段；电话和邮箱为降低个人信息再传播风险而隐藏，请到官方登记平台核验。
- 申请人联系人
- 颜钰淞
- 申请人名称
- IPSEN PHARMA IPSEN PHARMA BIOTECH 博福-益普生（天津）制药有限公司
- 联系人姓名
- 颜钰淞
- 联系人座机
- [已移除电话]
- 联系人手机号
- [已移除电话]
- 联系人Email
- [已移除邮箱]
- 联系人邮政地址
- 上海市-上海市-虹口区四川北路1318号1幢2308室
- 联系人邮编
- 200080
主要研究者信息
- 姓名
- 罗小平
- 学位
- 医学博士
- 职称
- 教授
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 湖北省-武汉市-解放大道1095号
- 邮编
- 430030
- 单位名称
- 华中科技大学同济医学院附属同济医院
方案登记信息
- 临床申请受理号
- JXHL2000227
- 试验方案编号
- D-CN-52014-243
- 方案最新版本号
- V4.0
- 版本日期
- 2021-07-09
- 方案是否为联合用药
- 否
试验目的
本研究的目的是观察曲普瑞林3个月缓释制剂在中国中枢性性早熟（CPP）患儿人群中的有效性与境外CPP人群是否具有相同或相似趋势。主要评估曲普瑞林3个月缓释制剂用于治疗中国CPP患儿时第3个月促黄体生成素（LH）水平受抑降至青春期前水平（定义为静脉注射（i.v.）GnRH激发后LH峰值≤3 IU/L）的比例。
试验设计
- 试验分类
- 安全性和有效性
- 试验分期
- III期
- 设计类型
- 单臂试验
- 随机化
- 非随机化
- 盲法
- 开放
- 试验范围
- 国内试验
受试者基本信息
- 年龄
- 无下限(最小年龄)至10岁(最大年龄)
- 性别
- 男+女
- 健康受试者
- 无
受试者条件
条件须由专业人员结合完整资料判断。
入选标准
1.在开始任何研究相关程序前提供书面知情同意。应由家长/法定监护人提供知情同意书。根据当地法规要求，可能还须获得儿童受试者的知情同意书。
2.具有以下记录的CPP证据：
- 女童在8岁之前以及男童在9岁之前出现第二性征发育（根据Tanner分期法，女童乳房发育或男童睾丸增大：II期）
- GnRH激发试验中LH呈现青春期反应（刺激后LH峰值≥5 IU/L）
- 骨龄与实际年龄之间的差异>1年
- 筛选访视时女孩童乳房发育Tanner分期≥2且盆腔B型超声检查可见子宫长径增加、卵巢内多个卵泡直径>4 mm；男孩丸B型超声检查可见睾丸体积≥4 mL
3.开始接受曲普瑞林治疗时，女孩小于9岁，男孩为小于10岁
4.体重至少达到20 kg
5.已有月经/初潮的女孩在研究治疗开始前的妊娠试验必须阴性，并且在整个研究期间不得存在妊娠风险
6.延长阶段入选标准：
如果受试者在主要研究结束时仍能从治疗中获益且未出现任何不可接受的安全性问题，则受试者在签署了相应的专用知情同意书后，有资格进入延长阶段
2.具有以下记录的CPP证据：
- 女童在8岁之前以及男童在9岁之前出现第二性征发育（根据Tanner分期法，女童乳房发育或男童睾丸增大：II期）
- GnRH激发试验中LH呈现青春期反应（刺激后LH峰值≥5 IU/L）
- 骨龄与实际年龄之间的差异>1年
- 筛选访视时女孩童乳房发育Tanner分期≥2且盆腔B型超声检查可见子宫长径增加、卵巢内多个卵泡直径>4 mm；男孩丸B型超声检查可见睾丸体积≥4 mL
3.开始接受曲普瑞林治疗时，女孩小于9岁，男孩为小于10岁
4.体重至少达到20 kg
5.已有月经/初潮的女孩在研究治疗开始前的妊娠试验必须阴性，并且在整个研究期间不得存在妊娠风险
6.延长阶段入选标准：
如果受试者在主要研究结束时仍能从治疗中获益且未出现任何不可接受的安全性问题，则受试者在签署了相应的专用知情同意书后，有资格进入延长阶段
排除标准
1.非促性腺激素依赖性（外周性）性早熟：垂体外促性腺激素分泌或促性腺激素依赖性性腺或肾上腺性激素分泌
2. 非进展型单纯性乳房早发育
3. 存在不稳定型颅内肿瘤或需要神经外科手术或脑部照射的颅内肿瘤。无需手术的错构瘤受试者符合资格条件
4. 有证据表明存在肾功能损害（肌酐>1.5 倍正常值上限（ULN））或肝功能损害（胆红素>1.5倍ULN或丙氨酸氨基转移酶（ALT）/天门冬氨酸氨基转移酶（AST）>3倍ULN）
5. 存在任何其他可能干扰生长或其他研究终点的状况或慢性疾病或治疗（如长期使用类固醇（外用类固醇除外）、肾衰、糖尿病、中重度脊柱侧凸
6. 既往接受过或目前正在接受GnRH激动剂（GnRHa）、醋酸甲羟孕酮、生长激素或胰岛素样生长因子-1（IGF-1）治疗
7. 诊断为身材矮小，即身高低于同龄平均身高的2.25个标准差（SD）以上
8. 存在可能影响研究访视的重大医学或精神疾病
9. 已知对任何试验物质或相关化合物存在超敏反应
10. 筛选访视之前2周内使用抗凝剂（肝素和香豆素类衍生物）
2. 非进展型单纯性乳房早发育
3. 存在不稳定型颅内肿瘤或需要神经外科手术或脑部照射的颅内肿瘤。无需手术的错构瘤受试者符合资格条件
4. 有证据表明存在肾功能损害（肌酐>1.5 倍正常值上限（ULN））或肝功能损害（胆红素>1.5倍ULN或丙氨酸氨基转移酶（ALT）/天门冬氨酸氨基转移酶（AST）>3倍ULN）
5. 存在任何其他可能干扰生长或其他研究终点的状况或慢性疾病或治疗（如长期使用类固醇（外用类固醇除外）、肾衰、糖尿病、中重度脊柱侧凸
6. 既往接受过或目前正在接受GnRH激动剂（GnRHa）、醋酸甲羟孕酮、生长激素或胰岛素样生长因子-1（IGF-1）治疗
7. 诊断为身材矮小，即身高低于同龄平均身高的2.25个标准差（SD）以上
8. 存在可能影响研究访视的重大医学或精神疾病
9. 已知对任何试验物质或相关化合物存在超敏反应
10. 筛选访视之前2周内使用抗凝剂（肝素和香豆素类衍生物）
试验用药
中文通用名：注射用双羟萘酸曲普瑞林15mg： 英文通用名：Triptorelin Pamoate 15 mg for injection 商品名称：达菲林
剂型：注射用混悬液粉末
规格：15mg
用法用量：复溶后肌肉注射
用药时程：第1天和第3个月注射
规格：15mg
用法用量：复溶后肌肉注射
用药时程：第1天和第3个月注射
中文通用名：注射用双羟萘酸曲普瑞林15mg： 英文通用名：Triptolelin Pamoate 15mg 商品名称：达菲林
剂型：注射用混悬液粉末
规格：15mg
用法用量：复溶后肌肉注射
用药时程：第1天和第3个月注射
规格：15mg
用法用量：复溶后肌肉注射
用药时程：第1天和第3个月注射
中文通用名：注射用双羟萘酸曲普瑞林15mg： 英文通用名：Triptolelin Pamoate 15mg 商品名称：达菲林
剂型：注射用混悬液粉末
规格：15mg
用法用量：复溶后肌肉注射
用药时程：延长阶段受试者第6个月和第9个月注射
规格：15mg
用法用量：复溶后肌肉注射
用药时程：延长阶段受试者第6个月和第9个月注射
终点指标
主要终点1 项，展开查看
- 第3个月时获得LH抑制（定义为GnRH激发后LH峰值≤3 IU/L）的儿童比例评价时间：第3个月指标类型：有效性指标
次要终点12 项，展开查看
- 基础血清LH和FSH水平评价时间：基线，第3、6个月指标类型：有效性指标
- 第6个月时获得LH抑制的患儿比例评价时间：第六个月指标类型：有效性指标
- GnRH激发试验后LH和FSH峰值水平评价时间：基线，第3、6个月指标类型：有效性指标
- 第3、6个月性激素处于青春期前水平评价时间：第3，6个月指标类型：有效性指标
- 基础血清LH和FSH水平评价时间：第9、12个月（延长阶段）指标类型：有效性指标
- 第12个月时获得LH抑制的患儿比例评价时间：第12个月（延长阶段）指标类型：有效性指标
- GnRH激发试验后LH和FSH峰值水平评价时间：第12个月（延长阶段）指标类型：有效性指标
- 第9、12个月性激素处于青春期前水平评价时间：第9、12个月（延长阶段）指标类型：有效性指标
- 青春期分期评价时间：基线，第6个月（主研究），第12个月（延长阶段）指标类型：有效性指标
- 生长参数评价时间：基线，第3、6个月（主研究），第9、12个月（延长阶段）指标类型：有效性指标
- 骨龄评价时间：基线，第6个月（主研究），第12个月（延长阶段）指标类型：有效性指标
- 性腺发育（子宫长径或睾丸体积）评价时间：基线，第6个月（主研究），第12个月（延长阶段）指标类型：有效性指标
伦理委员会审查记录
- 华中科技大学药物临床试验伦理委员会修改后同意 · 2020-09-23
- 华中科技大学药物临床试验伦理委员会同意 · 2020-11-25
- 华中科技大学药物临床试验伦理委员会同意 · 2021-05-26
- 华中科技大学药物临床试验伦理委员会同意 · 2021-10-27
- 华中科技大学药物临床试验伦理委员会同意 · 2022-05-25
数据安全与受试者保险
- 数据安全监查委员会（DMC）
- 无
- 是否购买保险
- 有
临床试验结果摘要
以下为原始资料中列出的结果摘要版本及日期。
- 1.02022-07-04
源 Word 字段核对
用于核对字段名称和原登记值；与前文重复的内容仍保留。电话和邮箱具体值除外。
公示头信息5 个字段
- 登记号
- CTR20210223
- 试验状态
- 已完成
- 申请人联系人
- 颜钰淞
- 首次公示信息日期
- 2021-03-05
- 申请人名称
- IPSEN PHARMA/IPSEN PHARMA BIOTECH/博福-益普生（天津）制药有限公司
试验基本信息11 个字段
- 登记号
- CTR20210223
- 药物名称
- 注射用双羟萘酸曲普瑞林15mg
- 药物类型
- 化学药物
- 临床申请受理号
- JXHL2000227
- 适应症
- 中枢性性早熟
- 试验专业题目
- 一项评估曲普瑞林3个月制剂用于治疗中国中枢性性早熟患儿的疗效和安全性的开放、多中心、单臂研究
- 试验通俗题目
- 曲普瑞林三个月制剂治疗中枢性性早熟患儿的疗效和安全研究
- 试验方案编号
- D-CN-52014-243
- 方案最新版本号
- V4.0
- 版本日期
- 2021-07-09
- 方案是否为联合用药
- 否