登记概览
- 登记号
- CTR20210283
- 快照状态
- 已完成
- 状态阶段
- 已完成（规范化导航项）
- 源数据分期
- IV期
- 研究类型
- 安全性与有效性
- 疾病领域
- 内分泌、营养与代谢、心血管（规则标签）
- 申请人
- --- 辉瑞投资有限公司
关键时间与入组记录
均为本条原始资料中的登记值；“暂未填写”不等于尚未发生。
- 方案版本日期
- 2021-03-26
- 首次公示信息日期
- 2021-02-18
- 第一例受试者签署知情同意书日期
- 国内：2021-07-22；
- 第一例受试者入组日期
- 国内：2021-08-05；
- 试验完成日期
- 国内：2023-10-16；
- 目标入组人数
- 国内: 53 人；
- 已入组人数
- 国内: 53 人；
- 实际入组总人数
- 国内: 53 人；
源文档试验状态：已完成
登记参加机构与地点
共 8 条登记机构与研究者记录。此名单不表示当前开放、正在招募或可直接联系。
北京市 · 北京市辽宁省 · 大连市湖北省 · 武汉市湖南省 · 长沙市浙江省 · 杭州市上海市 · 上海市
- 中国医学科学院北京协和医院中国 · 北京市 · 北京市 · 研究者：张抒扬
- 大连医科大学附属第一医院中国 · 辽宁省 · 大连市 · 研究者：刘莹
- 华中科技大学同济医学院附属同济医院中国 · 湖北省 · 武汉市 · 研究者：严江涛
- 中南大学湘雅二医院中国 · 湖南省 · 长沙市 · 研究者：彭道泉
- 北京大学第一医院中国 · 北京市 · 北京市 · 研究者：马为
- 浙江大学医学院附属第二医院中国 · 浙江省 · 杭州市 · 研究者：王建安
- 上海交通大学医学院附属瑞金医院中国 · 上海市 · 上海市 · 研究者：金玮
- 北京大学第三医院中国 · 北京市 · 北京市 · 研究者：唐熠达
申请人与登记联系人
保留源 Word 中的登记字段；电话和邮箱为降低个人信息再传播风险而隐藏，请到官方登记平台核验。
- 申请人联系人
- 陈诗恒
- 申请人名称
- --- 辉瑞投资有限公司
- 联系人姓名
- 陈诗恒
- 联系人座机
- [已移除电话]
- 联系人手机号
- [已移除电话]
- 联系人Email
- [已移除邮箱]
- 联系人邮政地址
- 广东省-广州市-越秀区捷泰广场16楼
- 联系人邮编
- 510180
主要研究者信息
- 姓名
- 张抒扬
- 学位
- 医学博士
- 职称
- 教授
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 北京市-北京市-东城区帅府园1号
- 邮编
- 100730
- 单位名称
- 中国医学科学院北京协和医院
方案登记信息
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 试验方案编号
- B3461077
- 方案最新版本号
- 方案修正案1
- 版本日期
- 2021-03-26
- 方案是否为联合用药
- 否
试验目的
描述在临床实践中氯苯唑酸每日一次治疗中国 ATTR-CM 患者的安全性特征。
描述氯苯唑酸每日一次治疗中国 ATTR-CM 患者的描述性疗效。
描述中国ATTR-CM 患者中氯苯唑酸的PD（药效动力学）。
描述氯苯唑酸每日一次治疗对中国 ATTR-CM 患者生活质量的影响。
描述中国 ATTR-CM 患者中氯苯唑酸的 PK（药代动力学）。
描述氯苯唑酸每日一次治疗中国 ATTR-CM 患者的描述性疗效。
描述中国ATTR-CM 患者中氯苯唑酸的PD（药效动力学）。
描述氯苯唑酸每日一次治疗对中国 ATTR-CM 患者生活质量的影响。
描述中国 ATTR-CM 患者中氯苯唑酸的 PK（药代动力学）。
试验设计
- 试验分类
- 安全性和有效性
- 试验分期
- IV期
- 设计类型
- 单臂试验
- 随机化
- 非随机化
- 盲法
- 开放
- 试验范围
- 国内试验
受试者基本信息
- 年龄
- 18岁(最小年龄)至无上限(最大年龄)
- 性别
- 男+女
- 健康受试者
- 无
受试者条件
条件须由专业人员结合完整资料判断。
入选标准
1.男性和女性受试者，筛选访视时年龄大于或等于 18 岁。
2.研究者认为受试者愿意并能够接受氯苯唑酸并遵守所有访视计划、治疗方案、实验室检查、生活方式考虑和其他研究流程。
3.有关男性（第10.4.1节）和女性（第10.4.2节）受试者的生育标准，请参阅附录
4.受试者为确诊的 ATTR-CM，ATTR-CM 定义为：
a. 变异型 ATTR-CM
存在与心肌病相关的变异 TTR 基因型，并表现为心肌病表型（如充血性心力衰竭病史）；
超声心动图检查证明心脏受累，且舒张末期室间隔壁厚 > 12 mm；
活检组织（比如脂肪抽出物、唾液腺、正中神经结缔组织鞘或心脏）中存在淀粉样沉淀物（根据适当染色证明为淀粉样蛋白，比如刚果红或阿尔新蓝染色），或通过放射性核素骨显像（焦磷酸盐（99mTc-PYP）闪烁扫描。
b.野生型 ATTR-CM
不存在变异 TTR 基因型；
超声心动图检查证明心脏受累，且舒张末期室间隔壁厚 > 12 mm；
活检组织（比如脂肪抽出物、唾液腺、正中神经结缔组织鞘或心脏）中存在淀粉样沉积物（根据适当染色证明为淀粉样蛋白，比如刚果红或阿尔新蓝染色），通过免疫组化、质谱或放射性核素骨显像（焦磷酸盐（99mTc-PYP））鉴定 为TTR 前体蛋白
5.能够签署附件 1 中所述的知情同意，包括遵循知情同意书（ICD）和本方案列出的要求和限制。
2.研究者认为受试者愿意并能够接受氯苯唑酸并遵守所有访视计划、治疗方案、实验室检查、生活方式考虑和其他研究流程。
3.有关男性（第10.4.1节）和女性（第10.4.2节）受试者的生育标准，请参阅附录
4.受试者为确诊的 ATTR-CM，ATTR-CM 定义为：
a. 变异型 ATTR-CM
存在与心肌病相关的变异 TTR 基因型，并表现为心肌病表型（如充血性心力衰竭病史）；
超声心动图检查证明心脏受累，且舒张末期室间隔壁厚 > 12 mm；
活检组织（比如脂肪抽出物、唾液腺、正中神经结缔组织鞘或心脏）中存在淀粉样沉淀物（根据适当染色证明为淀粉样蛋白，比如刚果红或阿尔新蓝染色），或通过放射性核素骨显像（焦磷酸盐（99mTc-PYP）闪烁扫描。
b.野生型 ATTR-CM
不存在变异 TTR 基因型；
超声心动图检查证明心脏受累，且舒张末期室间隔壁厚 > 12 mm；
活检组织（比如脂肪抽出物、唾液腺、正中神经结缔组织鞘或心脏）中存在淀粉样沉积物（根据适当染色证明为淀粉样蛋白，比如刚果红或阿尔新蓝染色），通过免疫组化、质谱或放射性核素骨显像（焦磷酸盐（99mTc-PYP））鉴定 为TTR 前体蛋白
5.能够签署附件 1 中所述的知情同意，包括遵循知情同意书（ICD）和本方案列出的要求和限制。
排除标准
1.其他急性或慢性医学或精神状况，包括最近（过去一年内）或主动自杀意念或行为或实验室检查异常，可能会增加与参与研究或研究干预给药有关的风险，或可能干扰研究结果判定，经研究者判断此类受试者不适合入组本研究。
2. 既往接受肝脏和/或心脏移植的受试者。
3. 有原发性（轻链）或继发性淀粉样变性的受试者。
4. 在本研究所用的研究干预首次给药前 30 天（或根据地方要求确定）或 5 个半衰期内（以时间较长者为准）接受过研究性药物给药。
2. 既往接受肝脏和/或心脏移植的受试者。
3. 有原发性（轻链）或继发性淀粉样变性的受试者。
4. 在本研究所用的研究干预首次给药前 30 天（或根据地方要求确定）或 5 个半衰期内（以时间较长者为准）接受过研究性药物给药。
试验用药
中文通用名：氯苯唑酸软胶囊： 英文通用名：Tafamidis Soft Capsules 商品名称：VyndamaxTM 维万心TM
剂型：软胶囊
规格：61 mg
用法用量：每日一次口服
用药时程：12个月
规格：61 mg
用法用量：每日一次口服
用药时程：12个月
终点指标
主要终点1 项，展开查看
- 治疗中出现的不良事件的发生率评价时间：研究结束指标类型：安全性指标
次要终点4 项，展开查看
- 预定访视时 6-MWT、NT-评价时间：研究结束指标类型：有效性指标
- 第 1 天基线（给药前）、第 1、6 和 12 个月（或提前停止研究）时 TTR 稳定化和 TTR 浓度评价时间：研究结束指标类型：有效性指标
- 第 1 天、第 6、12 个月（或提前停止研究）时堪萨斯城心肌病患者生活质量问卷总分、EQ-5D-5L 指数评分和EQ-5D视觉模拟尺评分、健康调查12条简表（SF-12）评分评价时间：研究结束指标类型：有效性指标
- PK：第 1 、6 和 12 个月（或提前停止研究）时的氯苯唑酸血浆浓度评价时间：研究结束指标类型：有效性指标
伦理委员会审查记录
- 中国医学科学院北京协和医院药物临床试验伦理委员会同意 · 2020-12-28
- 中国医学科学院北京协和医院药物临床试验伦理委员会同意 · 2021-05-13
数据安全与受试者保险
- 数据安全监查委员会（DMC）
- 无
- 是否购买保险
- 有
临床试验结果摘要
以下为原始资料中列出的结果摘要版本及日期。
- final version2024-02-09
源 Word 字段核对
用于核对字段名称和原登记值；与前文重复的内容仍保留。电话和邮箱具体值除外。
公示头信息5 个字段
- 登记号
- CTR20210283
- 试验状态
- 已完成
- 申请人联系人
- 陈诗恒
- 首次公示信息日期
- 2021-02-18
- 申请人名称
- ---/辉瑞投资有限公司
试验基本信息11 个字段
- 登记号
- CTR20210283
- 药物名称
- 氯苯唑酸软胶囊 曾用名:
- 药物类型
- 化学药物
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 适应症
- 本品适用于治疗成人野生型或遗传型转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM），以减少心血管死亡及心血管相关住院。
- 试验专业题目
- 一项观察氯苯唑酸每日一次治疗中国转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病患者的安全性和疗效的研究
- 试验通俗题目
- 一项观察氯苯唑酸每日一次治疗中国转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病患者的安全性和疗效的研究
- 试验方案编号
- B3461077
- 方案最新版本号
- 方案修正案1
- 版本日期
- 2021-03-26
- 方案是否为联合用药
- 否