登记概览
- 登记号
- CTR20211024
- 快照状态
- 已完成
- 状态阶段
- 已完成（规范化导航项）
- 源数据分期
- III期
- 研究类型
- 安全性与有效性
- 疾病领域
- 其他或待归类（规则标签）
- 申请人
- IPSEN PHARMA Debiopharm Research & Manufacturing SA 博福-益普生（天津）制药有限公司
关键时间与入组记录
均为本条原始资料中的登记值；“暂未填写”不等于尚未发生。
- 方案版本日期
- 2022-04-29
- 首次公示信息日期
- 2021-05-11
- 第一例受试者签署知情同意书日期
- 国内：2021-08-10；
- 第一例受试者入组日期
- 国内：2021-08-25；
- 试验完成日期
- 国内：2023-02-13；
- 目标入组人数
- 国内: 66 人；
- 已入组人数
- 国内: 66 人；
- 实际入组总人数
- 国内: 66 人；
源文档试验状态：已完成
登记参加机构与地点
共 15 条登记机构与研究者记录。此名单不表示当前开放、正在招募或可直接联系。
湖北省 · 武汉市上海市 · 上海市河南省 · 郑州市江苏省 · 无锡市江西省 · 南昌市湖南省 · 长沙市江西省 · 萍乡市江苏省 · 苏州市四川省 · 成都市北京市 · 北京市吉林省 · 长春市浙江省 · 杭州市山东省 · 济南市山东省 · 临沂市
- 华中科技大学同济医学院附属同济医院中国 · 湖北省 · 武汉市 · 研究者：罗小平
- 复旦大学附属儿科医院中国 · 上海市 · 上海市 · 研究者：罗飞宏
- 河南省儿童医院郑州儿童医院中国 · 河南省 · 郑州市 · 研究者：卫海燕
- 无锡市儿童医院中国 · 江苏省 · 无锡市 · 研究者：徐旭
- 江西省儿童医院中国 · 江西省 · 南昌市 · 研究者：杨玉
- 湖南省儿童医院中国 · 湖南省 · 长沙市 · 研究者：钟燕
- 华中科技大学同济医学院附属武汉儿童医院中国 · 湖北省 · 武汉市 · 研究者：姚辉
- 萍乡市妇幼保健院中国 · 江西省 · 萍乡市 · 研究者：周利
- 苏州大学附属儿童医院中国 · 江苏省 · 苏州市 · 研究者：吴海瑛
- 成都市妇女儿童中心医院中国 · 四川省 · 成都市 · 研究者：程昕然
- 首都医科大学附属北京儿童医院中国 · 北京市 · 北京市 · 研究者：巩纯秀
- 吉林大学第一医院中国 · 吉林省 · 长春市 · 研究者：张一宁
- 浙江大学医学院附属儿童医院中国 · 浙江省 · 杭州市 · 研究者：黄轲
- 山东省立医院中国 · 山东省 · 济南市 · 研究者：李桂梅
- 临沂市妇幼保健院中国 · 山东省 · 临沂市 · 研究者：葛秀英
申请人与登记联系人
保留源 Word 中的登记字段；电话和邮箱为降低个人信息再传播风险而隐藏，请到官方登记平台核验。
- 申请人联系人
- 徐以蔚
- 申请人名称
- IPSEN PHARMA Debiopharm Research & Manufacturing SA 博福-益普生（天津）制药有限公司
- 联系人姓名
- 徐以蔚
- 联系人座机
- [已移除电话]
- 联系人Email
- [已移除邮箱]
- 联系人邮政地址
- 上海市-上海市-上海市黄浦区徐家汇路218号凯德晶萃广场办公楼15楼
- 联系人邮编
- 200080
主要研究者信息
- 姓名
- 罗小平
- 学位
- 医学博士
- 职称
- 教授
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 湖北省-武汉市-湖北省武汉市解放大道1095 号
- 邮编
- 430030
- 单位名称
- 华中科技大学同济医学院附属同济医院
方案登记信息
- 临床申请受理号
- JXHL2100043
- 试验方案编号
- D-CN-52014-244
- 方案最新版本号
- V2.0
- 版本日期
- 2022-04-29
- 方案是否为联合用药
- 否
试验目的
本试验的主要目的是评估曲普瑞林6个月缓释（PR）制剂用于治疗中国CPP儿童时，i.v.GnRH激发后在第6个月（第169日）LH水平受抑降至青春期前水平（定义为LH峰值≤5 IU/L）方面的疗效。
试验设计
- 试验分类
- 安全性和有效性
- 试验分期
- III期
- 设计类型
- 单臂试验
- 随机化
- 非随机化
- 盲法
- 开放
- 试验范围
- 国内试验
受试者基本信息
- 年龄
- 无下限(最小年龄)至10岁(最大年龄)
- 性别
- 男+女
- 健康受试者
- 无
受试者条件
条件须由专业人员结合完整资料判断。
入选标准
1.(1) 在曲普瑞林治疗开始或签署知情同意时，年龄小于9岁的女童参试者及年龄小于10岁的男童参试者。
2.(2) 参试者必须具有以下CPP证据记录：
- 女童在8岁以前以及男童在9岁以前开始出现第二性征发育（女童乳房发育或男童睾丸增大，经Tanner分期法判定为II期）。
- 男女童的LH对GnRH激发试验存在青春期反应（LH激发峰值≥6 IU/L）。
- 骨龄（BA）与CA之差>1岁。
- 筛选访视时，女童乳房发育Tanner分期≥2期，盆腔B超可见子宫长径增加和/或卵巢体积增大且卵巢中有数个直径大于>4 mm的卵泡；筛选访视时，男童通过睾丸测量器检查可见睾丸体积 ≥4 mL。
3.(3) 已出现初经/月经初潮的女童在研究干预首次给药前24小时内按当地法规要求进行的高敏（尿）妊娠试验结果必须呈阴性，并且在整个研究期间不应存在妊娠风险。
4.在进行任何研究特定活动之前，研究者或研究者指定人员将从每名参试者的法定监护人处获取书面知情同意书，如果当地法规要求，需获取参试者的赞成）。应使用法定监护人能够理解的语言和术语将研究事项完整地告知所有法定监护人，尽可能多地告知参试者。
2.(2) 参试者必须具有以下CPP证据记录：
- 女童在8岁以前以及男童在9岁以前开始出现第二性征发育（女童乳房发育或男童睾丸增大，经Tanner分期法判定为II期）。
- 男女童的LH对GnRH激发试验存在青春期反应（LH激发峰值≥6 IU/L）。
- 骨龄（BA）与CA之差>1岁。
- 筛选访视时，女童乳房发育Tanner分期≥2期，盆腔B超可见子宫长径增加和/或卵巢体积增大且卵巢中有数个直径大于>4 mm的卵泡；筛选访视时，男童通过睾丸测量器检查可见睾丸体积 ≥4 mL。
3.(3) 已出现初经/月经初潮的女童在研究干预首次给药前24小时内按当地法规要求进行的高敏（尿）妊娠试验结果必须呈阴性，并且在整个研究期间不应存在妊娠风险。
4.在进行任何研究特定活动之前，研究者或研究者指定人员将从每名参试者的法定监护人处获取书面知情同意书，如果当地法规要求，需获取参试者的赞成）。应使用法定监护人能够理解的语言和术语将研究事项完整地告知所有法定监护人，尽可能多地告知参试者。
排除标准
1.(1) 存在可能影响研究访视的重大内科或精神疾病。
2. (2) 非促性腺激素依赖性（外周性）性早熟：垂体外促性腺激素分泌或促性腺激素非依赖性性腺或肾上腺性类固醇激素分泌。
3. (3) 非进展性单纯性乳腺早发育
4. (4) 存在不稳定性颅内肿瘤或需进行神经外科手术或脑部放射的颅内肿瘤。存在无需手术的错构瘤的参试者有资格参加研究。
5. (5) 任何可能干扰生长或其他研究终点的其他病症或慢性病或治疗（例如长期使用类固醇（局部用类固醇除外）、肾衰、糖尿病、中重度脊柱侧凸）。
6. (6) 既往或目前正在接受GnRHa、醋酸甲羟孕酮、生长激素或胰岛素样生长因子-1（IGF-1）治疗。
7. (7) 在筛选访视前2周内使用抗凝剂（肝素和香豆素衍生物）。
8. (8) 有证据提示肾功能损害（肌酐>1.5 x 正常值上限（ULN））或肝功能损害（胆红素 >1.5 x ULN或丙氨酸氨基转移酶或天门冬氨酸氨基转移酶>3 x ULN
9. (9) 诊断为身材矮小，即年龄别身高均值低于2.25个SD以上
10. (10) 已知对任何试验物质或相关化合物存在超敏反应
2. (2) 非促性腺激素依赖性（外周性）性早熟：垂体外促性腺激素分泌或促性腺激素非依赖性性腺或肾上腺性类固醇激素分泌。
3. (3) 非进展性单纯性乳腺早发育
4. (4) 存在不稳定性颅内肿瘤或需进行神经外科手术或脑部放射的颅内肿瘤。存在无需手术的错构瘤的参试者有资格参加研究。
5. (5) 任何可能干扰生长或其他研究终点的其他病症或慢性病或治疗（例如长期使用类固醇（局部用类固醇除外）、肾衰、糖尿病、中重度脊柱侧凸）。
6. (6) 既往或目前正在接受GnRHa、醋酸甲羟孕酮、生长激素或胰岛素样生长因子-1（IGF-1）治疗。
7. (7) 在筛选访视前2周内使用抗凝剂（肝素和香豆素衍生物）。
8. (8) 有证据提示肾功能损害（肌酐>1.5 x 正常值上限（ULN））或肝功能损害（胆红素 >1.5 x ULN或丙氨酸氨基转移酶或天门冬氨酸氨基转移酶>3 x ULN
9. (9) 诊断为身材矮小，即年龄别身高均值低于2.25个SD以上
10. (10) 已知对任何试验物质或相关化合物存在超敏反应
试验用药
中文通用名：注射用双羟萘酸曲普瑞林22.5mg： 英文通用名：Triptorelin embonate for injection 22.5mg 商品名称：NA
剂型：肌内注射用混悬剂粉末
规格：22.5mg
用法用量：复溶后肌肉注射
用药时程：试验第1天和第6个月时注射
规格：22.5mg
用法用量：复溶后肌肉注射
用药时程：试验第1天和第6个月时注射
终点指标
主要终点1 项，展开查看
- 第6个月时获得LH抑制（定义为GnRH激发后LH激发峰值≤5 IU/L）的儿童比例。评价时间：第6个月指标类型：有效性指标
次要终点13 项，展开查看
- 第3个月和第12个月时获得LH抑制（定义为GnRH激发后LH激发峰值≤5 IU/L）的儿童比例评价时间：第3个月和第12个月指标类型：有效性指标
- 与基线相比，第3、6、9和第12个月时基础血清LH和FSH水平的变化评价时间：第3、6、9和第12个月指标类型：有效性指标
- 与基线相比，第3、6和第12个月时GnRH激发试验后血清LH和FSH峰值水平的变化评价时间：第3、6和第12个月指标类型：有效性指标
- 第3、6、9和第12个月时性类固醇激素处于青春期前水平（定义为女童雌二醇≤20 pg/mL或男童睾酮≤30 ng/dL）的儿童比例评价时间：第3、6、9和第12个月指标类型：有效性指标
- 第6个月和第12个月时处于稳定青春期（Tanner分期法）的儿童比例。评价时间：第6个月和第12个月指标类型：安全性指标
- 第6个月和第12个月时子宫长径缩短的女童比例（经腹超声检查） 第6个月和第12个月时睾丸体积未出现进展的男童比例（用睾丸测量器进行临床评估）评价时间：第6个月和第12个月指标类型：有效性指标
- 与基线相比，第6个月和第12个月时BMI和体重的变化评价时间：第6个月和第12个月指标类型：有效性指标
- 第1日、第3个月、第6个月和第12个月时曲普瑞林稀疏血药浓度评价时间：第1日、第3个月、第6个月和第12个月指标类型：有效性指标
- 与基线相比，第6个月和第12个月时身高（[年龄别身高]Z评分和年龄别身高百分位数）和生长速度的变化评价时间：第6个月和第12个月指标类型：有效性指标
- 与基线相比，第6个月和第12个月时BA/CA的比值（X 线检查）没有增加的儿童比例评价时间：第6个月和第12个月指标类型：有效性指标
- 与基线相比，第6个月和第12个月时BA/CA的比值的变化评价时间：第6个月和第12个月指标类型：有效性指标
- 整个研究期间TEAE的发生率，包括曲普瑞林注射后即刻和注射后2小时发生的注射部位局部耐受性 与基线相比，第3、6、9和第12个月时临床安全性实验室检查（血生化、血液学和尿分析）参数的变化评价时间：整个研究期间指标类型：安全性指标
- 与基线相比，每次访视时体格检查和生命体征（血压和心率）测量结果的变化评价时间：整个研究期间指标类型：安全性指标
伦理委员会审查记录
- 华中科技 大学药物 临床试验 伦理委员 会同意 · 2021-03-31
- 华中科技大学药物 临床试验伦理委员 会同意 · 2022-05-25
数据安全与受试者保险
- 数据安全监查委员会（DMC）
- 无
- 是否购买保险
- 有
临床试验结果摘要
以下为原始资料中列出的结果摘要版本及日期。
- 1.02023-08-25
源 Word 字段核对
用于核对字段名称和原登记值；与前文重复的内容仍保留。电话和邮箱具体值除外。
公示头信息5 个字段
- 登记号
- CTR20211024
- 试验状态
- 已完成
- 申请人联系人
- 徐以蔚
- 首次公示信息日期
- 2021-05-11
- 申请人名称
- IPSEN PHARMA/Debiopharm Research & Manufacturing SA/博福-益普生（天津）制药有限公司
试验基本信息11 个字段
- 登记号
- CTR20211024
- 药物名称
- 注射用双羟萘酸曲普瑞林 曾用名:注射用双羟萘酸曲普瑞林22.5mg
- 药物类型
- 化学药物
- 临床申请受理号
- JXHL2100043
- 适应症
- 中枢性性早熟
- 试验专业题目
- 一项评估曲普瑞林6个月制剂治疗中国中枢性性早熟儿科参试者的疗效和安全性的开放标签、多中心、单臂、III期研究
- 试验通俗题目
- 一项评估曲普瑞林6个月制剂治疗中国中枢性性早熟儿科参试者的疗效和安全性的开放标签、多中心、单臂、III期研究
- 试验方案编号
- D-CN-52014-244
- 方案最新版本号
- V2.0
- 版本日期
- 2022-04-29
- 方案是否为联合用药
- 否