登记概览
- 登记号
- CTR20211297
- 快照状态
- 主动终止
- 状态阶段
- 已终止（规范化导航项）
- 源数据分期
- I期
- 研究类型
- 安全性与有效性
- 疾病领域
- 血液与造血系统（规则标签）
- 申请人
- 广州辑因医疗科技有限公司
完整专业题目
评价ET-01治疗输血依赖型β地中海贫血的安全性和有效性的多中心、开放的临床研究。
关键时间与入组记录
均为本条原始资料中的登记值；“暂未填写”不等于尚未发生。
- 方案版本日期
- 2021-11-30
- 首次公示信息日期
- 2021-06-08
- 第一例受试者签署知情同意书日期
- 国内：2021-07-05；
- 第一例受试者入组日期
- 国内：2021-08-17；
- 原文未标注日期名称
- 国内：2025-03-12；
- 目标入组人数
- 国内: 8 人；
- 已入组人数
- 国内: 10 人；
- 实际入组总人数
- 国内: 10 人；
源文档试验状态：主动终止（申办方开发策略变化，非安全性原因主动终止）
登记参加机构与地点
共 5 条登记机构与研究者记录。此名单不表示当前开放、正在招募或可直接联系。
天津市 · 天津市广东省 · 广州市广东省 · 深圳市
- 中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）中国 · 天津市 · 天津市 · 研究者：施均
- 南方医科大学南方医院中国 · 广东省 · 广州市 · 研究者：吴学东
- 深圳市儿童医院中国 · 广东省 · 深圳市 · 研究者：刘四喜
- 广州市妇女儿童医疗中心中国 · 广东省 · 广州市 · 研究者：江华
- 南方医科大学南方医院中国 · 广东省 · 广州市 · 研究者：许重远
申请人与登记联系人
保留源 Word 中的登记字段；电话和邮箱为降低个人信息再传播风险而隐藏，请到官方登记平台核验。
- 申请人联系人
- 赵一丁
- 申请人名称
- 广州辑因医疗科技有限公司
- 联系人姓名
- 赵一丁
- 联系人座机
- [已移除电话]-8103
- 联系人手机号
- [已移除电话]
- 联系人Email
- [已移除邮箱]
- 联系人邮政地址
- 北京市-北京市-科学园路22号2栋博雅辑因
- 联系人邮编
- 102206
主要研究者信息
主要研究者 1
- 姓名
- 施均
- 学位
- 医学博士
- 职称
- 主任医师
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 天津市-天津市-天津市新技术产业园区华苑产业区桂苑路11号
- 邮编
- 300384
- 单位名称
- 中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）
主要研究者 2
- 姓名
- 吴学东
- 学位
- 医学博士
- 职称
- 主任医师
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 广东省-广州市-广州市白云区广州大道北1838号
- 邮编
- 510515
- 单位名称
- 南方医科大学南方医院
方案登记信息
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 试验方案编号
- EDG-001
- 方案最新版本号
- 3.0
- 版本日期
- 2021-11-30
- 方案是否为联合用药
- 否
试验目的
评价ET-01治疗输血依赖型β地中海贫血的安全性和有效性的多中心、开放的临床研究。
试验设计
- 试验分类
- 安全性和有效性
- 试验分期
- I期
- 设计类型
- 单臂试验
- 随机化
- 非随机化
- 盲法
- 开放
- 试验范围
- 国内试验
受试者基本信息
- 年龄
- 12岁(最小年龄)至35岁(最大年龄)
- 性别
- 男+女
- 健康受试者
- 无
受试者条件
条件须由专业人员结合完整资料判断。
入选标准
1.患者或其父母或其法定监护人能够理解并签署书面知情同意书（ICF）；
2.临床确认为β-TDT患者；
3.不能接受常规干细胞移植的患者；
4.Lansky评分（儿童）/ Karnofsky评分（成人）≥ 70%；
5.良好的器官功能水平；
6.患者疾病状态稳定，且研究者判断适合接受HSC移植和白消安预处理；
7.育龄患者研究期间及治疗后采取有效避孕措施；
2.临床确认为β-TDT患者；
3.不能接受常规干细胞移植的患者；
4.Lansky评分（儿童）/ Karnofsky评分（成人）≥ 70%；
5.良好的器官功能水平；
6.患者疾病状态稳定，且研究者判断适合接受HSC移植和白消安预处理；
7.育龄患者研究期间及治疗后采取有效避孕措施；
排除标准
1.临床诊断伴有α地中海贫血；
2. 急性或非受控感染患者；
3. 接受任何其他研究药物的患者；
4. 存在恶性肿瘤（皮肤癌或宫颈上皮内瘤变除外）病史或存在遗传性家族性癌症综合症的家族史；
5. 存在不能控制的癫痫病史、精神障碍或其他精神类疾病史；
6. 既往接受过同种异基因骨髓移植或基因治疗；
7. 入组前6个月内存在精神活性物质滥用、药物或酒精滥用；
8. 患有可能导致输血困难的自身免疫性疾病；
9. 妊娠、哺乳期女性或不愿意采取有效避孕措施的女性及男性患者；
10. 患有内分泌紊乱疾病；
11. 存在造血细胞采集的禁忌症；
12. 存在对临床试验药物及其辅料等药物的禁忌症；
13. 存在未能纠正的出血病症；
14. 存在干扰研究程序的其他疾病或原因；
15. 研究者认为患者不适合参加本研究的其他任何情况。
2. 急性或非受控感染患者；
3. 接受任何其他研究药物的患者；
4. 存在恶性肿瘤（皮肤癌或宫颈上皮内瘤变除外）病史或存在遗传性家族性癌症综合症的家族史；
5. 存在不能控制的癫痫病史、精神障碍或其他精神类疾病史；
6. 既往接受过同种异基因骨髓移植或基因治疗；
7. 入组前6个月内存在精神活性物质滥用、药物或酒精滥用；
8. 患有可能导致输血困难的自身免疫性疾病；
9. 妊娠、哺乳期女性或不愿意采取有效避孕措施的女性及男性患者；
10. 患有内分泌紊乱疾病；
11. 存在造血细胞采集的禁忌症；
12. 存在对临床试验药物及其辅料等药物的禁忌症；
13. 存在未能纠正的出血病症；
14. 存在干扰研究程序的其他疾病或原因；
15. 研究者认为患者不适合参加本研究的其他任何情况。
试验用药
中文通用名：CRISPR/Cas9基因修饰BCL11A红系增强子的自体CD34+造血干祖细胞注射液： 英文通用名：Autologous CD34+ Hematopoietic Stem/Progenitor Cells with the Erythroid-specific Enhancer of the BCL11A Gene Modified by CRISPR/Cas9 商品名称：NA
剂型：注射剂
规格：5×10^6个细胞/ml ~ 1×10^7个细胞/ml
用法用量：37±1℃水浴中解冻后静脉输注
用药时程：将冻存袋从液氮中取出解冻后，尽快输注至患者体内。
规格：5×10^6个细胞/ml ~ 1×10^7个细胞/ml
用法用量：37±1℃水浴中解冻后静脉输注
用药时程：将冻存袋从液氮中取出解冻后，尽快输注至患者体内。
终点指标
主要终点5 项，展开查看
- 回输后24个月内AE及SAE的发生率评价时间：回输后24个月指标类型：安全性指标
- 回输24个月的总死亡率评价时间：回输后24个月指标类型：安全性指标
- 回输12个月内的移植相关死亡率评价时间：回输12个月内指标类型：安全性指标
- 回输后24个月内总淋巴细胞计数和比例评价时间：回输后24个月指标类型：安全性指标
- 监测血细胞异常增殖的患者比例评价时间：回输后24个月指标类型：安全性指标
伦理委员会审查记录
- 南方医科大学南方医院医学伦理委员会同意 · 2021-05-24
- 中国医学科学院血液病医院伦理委员会同意 · 2021-05-27
- 南方医科大学南方医院医学伦理委员会同意 · 2022-02-17
- 中国医学科学院血液病医院伦理委员会同意 · 2022-02-25
数据安全与受试者保险
- 数据安全监查委员会（DMC）
- 有
- 是否购买保险
- 有
源 Word 字段核对
用于核对字段名称和原登记值；与前文重复的内容仍保留。电话和邮箱具体值除外。
公示头信息5 个字段
- 登记号
- CTR20211297
- 试验状态
- 主动终止
- 申请人联系人
- 赵一丁
- 首次公示信息日期
- 2021-06-08
- 申请人名称
- 广州辑因医疗科技有限公司
试验基本信息11 个字段
- 登记号
- CTR20211297
- 药物名称
- CRISPR/Cas9基因修饰BCL11A红系增强子的自体CD34+造血干祖细胞注射液
- 药物类型
- 生物制品
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 适应症
- 输血依赖型β地中海贫血
- 试验专业题目
- 评价ET-01治疗输血依赖型β地中海贫血的安全性和有效性的多中心、开放的临床研究。
- 试验通俗题目
- ET-01治疗输血依赖型β地中海贫血的研究
- 试验方案编号
- EDG-001
- 方案最新版本号
- 3.0
- 版本日期
- 2021-11-30
- 方案是否为联合用药
- 否