登记概览
- 登记号
- CTR20211537
- 快照状态
- 已完成
- 状态阶段
- 已完成（规范化导航项）
- 源数据分期
- III期
- 研究类型
- 安全性与有效性
- 疾病领域
- 血液与造血系统、免疫与风湿（规则标签）
- 申请人
- 和记黄埔医药（上海）有限公司
完整专业题目
一项评价HMPL-523治疗成人原发免疫性血小板减少症（ITP）疗效和安全性的随机、双盲、安慰剂对照的III期临床研究（ESLIM-01）
关键时间与入组记录
均为本条原始资料中的登记值；“暂未填写”不等于尚未发生。
- 方案版本日期
- 2023-12-25
- 首次公示信息日期
- 2021-07-12
- 第一例受试者签署知情同意书日期
- 国内：2021-10-26；
- 第一例受试者入组日期
- 国内：2021-10-27；
- 试验完成日期
- 国内：2025-03-28；
- 目标入组人数
- 国内: 268 人；
- 已入组人数
- 国内: 272 人；
- 实际入组总人数
- 国内: 272 人；
源文档试验状态：已完成
登记参加机构与地点
共 38 条登记机构与研究者记录。此名单不表示当前开放、正在招募或可直接联系。
天津市 · 天津市湖北省 · 武汉市上海市 · 上海市江苏省 · 苏州市江西省 · 南昌市四川省 · 成都市北京市 · 北京市河南省 · 郑州市广东省 · 广州市山西省 · 太原市云南省 · 昆明市湖南省 · 长沙市河北省 · 唐山市山东省 · 聊城市浙江省 · 杭州市新疆维吾尔自治区 · 乌鲁木齐市山西省 · 长治市山东省 · 青岛市甘肃省 · 兰州市湖北省 · 襄阳市另有 11 个地区
- 中国医学科学院血液病医院（血液学研究所）中国 · 天津市 · 天津市 · 研究者：杨仁池
- 华中科技大学同济医学院附属协和医院中国 · 湖北省 · 武汉市 · 研究者：胡豫
- 上海交通大学医学院附属瑞金医院中国 · 上海市 · 上海市 · 研究者：李军民
- 苏州大学附属第一医院中国 · 江苏省 · 苏州市 · 研究者：殷杰
- 南昌大学第一附属医院中国 · 江西省 · 南昌市 · 研究者：黄瑞滨
- 四川大学华西医院中国 · 四川省 · 成都市 · 研究者：龚玉萍
- 首都医科大学附属北京朝阳医院中国 · 北京市 · 北京市 · 研究者：陈文明
- 河南省肿瘤医院中国 · 河南省 · 郑州市 · 研究者：周虎
- 广东省人民医院中国 · 广东省 · 广州市 · 研究者：罗成伟
- 中国医学科学院北京协和医院中国 · 北京市 · 北京市 · 研究者：王书杰
- 北京大学人民医院中国 · 北京市 · 北京市 · 研究者：张晓辉
- 山西医科大学第二医院中国 · 山西省 · 太原市 · 研究者：杨林花
- 昆明医科大学附属第二医院中国 · 云南省 · 昆明市 · 研究者：周泽平
- 南方医科大学南方医院中国 · 广东省 · 广州市 · 研究者：孙竞
- 中南大学湘雅三医院中国 · 湖南省 · 长沙市 · 研究者：李昕
- 中南大学湘雅医院中国 · 湖南省 · 长沙市 · 研究者：徐雅靖
- 华北理工大学附属医院中国 · 河北省 · 唐山市 · 研究者：闫振宇
- 复旦大学附属金山医院中国 · 上海市 · 上海市 · 研究者：乔田奎
- 聊城市人民医院中国 · 山东省 · 聊城市 · 研究者：肖太武
- 浙江省中医院中国 · 浙江省 · 杭州市 · 研究者：叶宝东
- 新疆医科大学第一附属医院中国 · 新疆维吾尔自治区 · 乌鲁木齐市 · 研究者：郭新红
- 长治医学院附属和平医院中国 · 山西省 · 长治市 · 研究者：申徐良
- 郑州大学第一附属医院中国 · 河南省 · 郑州市 · 研究者：姜中兴
- 青岛大学附属医院中国 · 山东省 · 青岛市 · 研究者：王伟
其余 14 家登记机构展开查看完整名单
- 兰州大学第二医院中国 · 甘肃省 · 兰州市 · 研究者：李莉娟
- 襄阳市中心医院中国 · 湖北省 · 襄阳市 · 研究者：袁国林
- 深圳市第二人民医院中国 · 广东省 · 深圳市 · 研究者：杜新
- 广西医科大学第一附属医院中国 · 广西壮族自治区 · 南宁市 · 研究者：程鹏
- 陕西省人民医院中国 · 陕西省 · 西安市 · 研究者：王一
- 淮安市第一人民医院中国 · 江苏省 · 淮安市 · 研究者：王春玲
- 安徽医科大学第一附属医院中国 · 安徽省 · 合肥市 · 研究者：曾庆曙
- 中国医科大学附属盛京医院中国 · 辽宁省 · 沈阳市 · 研究者：刘卓刚
- 山东大学附属济南市中心医院中国 · 山东省 · 济南市 · 研究者：陈昀
- 福建医科大学附属协和医院中国 · 福建省 · 福州市 · 研究者：杨凤娥
- 河北医科大学第一医院中国 · 河北省 · 石家庄市 · 研究者：刘清池
- 中国科学技术大学附属第一医院（安徽省立医院）中国 · 安徽省 · 合肥市 · 研究者：郑昌成
- 青海省人民医院中国 · 青海省 · 西宁市 · 研究者：李文倩
- 无锡市人民医院中国 · 江苏省 · 无锡市 · 研究者：周新
申请人与登记联系人
保留源 Word 中的登记字段；电话和邮箱为降低个人信息再传播风险而隐藏，请到官方登记平台核验。
- 申请人联系人
- 牛娟娟
- 申请人名称
- 和记黄埔医药（上海）有限公司
- 联系人姓名
- 牛娟娟
- 联系人座机
- [已移除电话]-5909
- 联系人手机号
- [已移除电话]
- 联系人Email
- [已移除邮箱]
- 联系人邮政地址
- 北京市-北京市-东城区长安街1号东方广场C2座902
- 联系人邮编
- 100005
主要研究者信息
主要研究者 1
- 姓名
- 杨仁池
- 学位
- 医学博士
- 职称
- 教授
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 天津市-天津市-和平区南京路288号
- 邮编
- 300020
- 单位名称
- 中国医学科学院血液病医院（血液学研究所）
主要研究者 2
- 姓名
- 胡豫
- 学位
- 医学博士
- 职称
- 教授
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 湖北省-武汉市-解放大道1277号
- 邮编
- 430022
- 单位名称
- 华中科技大学同济医学院附属协和医院
方案登记信息
- 相关登记号
- CTR20190802,CTR20213374,CTR20223101
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 试验方案编号
- 2020-523-00CH1
- 方案最新版本号
- 7.0
- 版本日期
- 2023-12-25
- 方案是否为联合用药
- 否
试验目的
与安慰剂相比，评价主研究中HMPL-523治疗成人ITP的血小板持续应答疗效；与安慰剂相比，评价HMPL-523在24周双盲治疗期间的疗效；与安慰剂相比，评估HMPL-523在24周双盲治疗的安全性和耐受性；评估HMPL-523在中国成人ITP患者中的药代动力学（PK）特性；评估主研究中HMPL-523治疗对中国成人ITP患者生活质量的影响；在子研究中，HMPL-523治疗对中国成人ITP的持续疗效；药物暴露和血小板应答之间的药代/药效学（PK/PD）关系 ；在子研究中，HMPL-523治疗成人ITP的长期安全性
试验设计
- 试验分类
- 安全性和有效性
- 试验分期
- III期
- 设计类型
- 平行分组
- 随机化
- 随机化
- 盲法
- 双盲
- 试验范围
- 国内试验
受试者基本信息
- 年龄
- 18岁(最小年龄)至75岁(最大年龄)
- 性别
- 男+女
- 健康受试者
- 无
受试者条件
条件须由专业人员结合完整资料判断。
入选标准
1.自愿签署知情同意书
2.18~75岁的男性或女性
3.ECOG 0-1分
4.诊断为ITP
5.接受过至少一种抗ITP标准药物治疗不耐受/应答不足/复发;
6.患者必须有既往ITP治疗应答史
7.本研究允许一种合并抗ITP治疗
8.病情相对稳定，WHO出血评级0-1级
9.实验室检查满足下述条件（采血前1周内未接受过针对该指标异常的治疗）： a.筛选期的2次血小板计数均小于30×109 /L，（紧急治疗所致者除外）； b.血红蛋白≥100 g/L，中性粒细胞计数>1.5×109/L； c.总胆红素（TBIL）、丙氨酸氨基转移酶（ALT）和天冬氨酸氨基转移酶（AST）≤1.5×正常参考值范围上限（ULN）； d.血清肌酐浓度≤1.5×ULN，且肌酐清除率≥50 mL/min； e.血清淀粉酶和脂肪酶≤1.5×ULN； f.国际标准化比值（INR）及活化部分凝血活酶时间（APTT）值未超出正常值范围的20%。
10.有生育能力的男性或女性患者必须同意在研究期间和末次研究用药90天内使用有效的避孕方法，例如双重屏障式避孕方法，避孕套，口服或注射避孕药物，宫内节育器等。绝经后妇女（>50岁且停经1年以上）和手术绝育的妇女不受此条件限制。
11.队列2: 1.入组前24小时内血小板计数< 30×109/L，病程大于3个月，至少接受过一种抗ITP治疗；
12.队列2：2.本研究允许合并抗ITP治疗，治疗种类、数量及剂量不限，但入组前需稳定剂量4周（其中糖皮质激素剂量稳定时间为2周）；
13.队列2：3.有生育能力的女性患者必须同意从筛选至停止研究治疗后30天内使用高效的避孕措施，更多信息见附件 6避孕要求。并同意在此期间不以生殖为目的捐献卵子（卵母细胞）。受试者不得处于哺乳期，且妊娠试验结果必须为阴性（如有生育能力）。
14.队列2：4.女性伴侣具有生育能力的男性受试者必须同意在研究期间和研究治疗终止后30天内采取屏障避孕法。受试者应当避免在开始给药后至终止研究治疗后30天期间捐献或冷冻精子。
2.18~75岁的男性或女性
3.ECOG 0-1分
4.诊断为ITP
5.接受过至少一种抗ITP标准药物治疗不耐受/应答不足/复发;
6.患者必须有既往ITP治疗应答史
7.本研究允许一种合并抗ITP治疗
8.病情相对稳定，WHO出血评级0-1级
9.实验室检查满足下述条件（采血前1周内未接受过针对该指标异常的治疗）： a.筛选期的2次血小板计数均小于30×109 /L，（紧急治疗所致者除外）； b.血红蛋白≥100 g/L，中性粒细胞计数>1.5×109/L； c.总胆红素（TBIL）、丙氨酸氨基转移酶（ALT）和天冬氨酸氨基转移酶（AST）≤1.5×正常参考值范围上限（ULN）； d.血清肌酐浓度≤1.5×ULN，且肌酐清除率≥50 mL/min； e.血清淀粉酶和脂肪酶≤1.5×ULN； f.国际标准化比值（INR）及活化部分凝血活酶时间（APTT）值未超出正常值范围的20%。
10.有生育能力的男性或女性患者必须同意在研究期间和末次研究用药90天内使用有效的避孕方法，例如双重屏障式避孕方法，避孕套，口服或注射避孕药物，宫内节育器等。绝经后妇女（>50岁且停经1年以上）和手术绝育的妇女不受此条件限制。
11.队列2: 1.入组前24小时内血小板计数< 30×109/L，病程大于3个月，至少接受过一种抗ITP治疗；
12.队列2：2.本研究允许合并抗ITP治疗，治疗种类、数量及剂量不限，但入组前需稳定剂量4周（其中糖皮质激素剂量稳定时间为2周）；
13.队列2：3.有生育能力的女性患者必须同意从筛选至停止研究治疗后30天内使用高效的避孕措施，更多信息见附件 6避孕要求。并同意在此期间不以生殖为目的捐献卵子（卵母细胞）。受试者不得处于哺乳期，且妊娠试验结果必须为阴性（如有生育能力）。
14.队列2：4.女性伴侣具有生育能力的男性受试者必须同意在研究期间和研究治疗终止后30天内采取屏障避孕法。受试者应当避免在开始给药后至终止研究治疗后30天期间捐献或冷冻精子。
排除标准
1.已有证据显示患者存在免疫性血小板减少症的继发病因或参加者有多种免疫性血细胞减少；
2. 患者有重要器官移植或造血干细胞/骨髓移植史
3. 患者前8周内接种了活疫苗
4. 随机前12周内接受过脾切除术者
5. 随机前4周内进行过重大手术，或研究期间需要进行重大的择期手术者
6. 有恶性肿瘤既往史
7. 有重要的动脉/静脉栓塞性疾病史
8. 有严重出血病史；
9. 有严重心血管疾病史
10. 药物无法控制的高血压
11. 既往有严重的胃肠道疾病如吞咽困难、活动性胃溃疡等，无法口服药物或口服药物有吸收障碍者；
12. 人类免疫缺陷病毒（HIV）感染、或乙型肝炎或丙型肝炎、或肝硬化者
13. 临床上有未控制的显著活动性感染（例如，败血症、肺炎或脓肿）
14. 随机前接受过利妥昔单抗治疗者
15. 随机前接受过中药治疗者
16. 随机前两周或5个半衰期（以更长的时间段为准）服用强CYP3A抑制剂或诱导剂（贯叶连翘为三周）以及敏感或治疗窗窄的CYP3A、CYP1A2或CYP2B6底物
17. 随机前4周（或随机前尚处于研究药物的5个半衰期内，以更长的时间为准）参加过药物或侵入性医疗器械临床研究者
18. 既往接受过脾酪氨酸激酶Syk抑制剂（如Fostamatinib）治疗
19. 已知对研究药物活性成分或辅料过敏者
20. 患者存在严重的心理或精神异常
21. 酗酒或药物滥用者
22. 处于妊娠和哺乳期的女性患者
23. 研究者认为患者不适合参加本研究
24. 队列2：1. 患者在筛选访视前6个月内出现临床症状性胃肠道出血
25. 队列2：2. 随机前1周内接受过有明确升血小板功能的中药治疗者；
26. 队列2：3. 随机前4周（或随机前尚处于研究药物的5个半衰期内，以更长的时间为准）参加过药物或侵入性医疗器械临床研究者
2. 患者有重要器官移植或造血干细胞/骨髓移植史
3. 患者前8周内接种了活疫苗
4. 随机前12周内接受过脾切除术者
5. 随机前4周内进行过重大手术，或研究期间需要进行重大的择期手术者
6. 有恶性肿瘤既往史
7. 有重要的动脉/静脉栓塞性疾病史
8. 有严重出血病史；
9. 有严重心血管疾病史
10. 药物无法控制的高血压
11. 既往有严重的胃肠道疾病如吞咽困难、活动性胃溃疡等，无法口服药物或口服药物有吸收障碍者；
12. 人类免疫缺陷病毒（HIV）感染、或乙型肝炎或丙型肝炎、或肝硬化者
13. 临床上有未控制的显著活动性感染（例如，败血症、肺炎或脓肿）
14. 随机前接受过利妥昔单抗治疗者
15. 随机前接受过中药治疗者
16. 随机前两周或5个半衰期（以更长的时间段为准）服用强CYP3A抑制剂或诱导剂（贯叶连翘为三周）以及敏感或治疗窗窄的CYP3A、CYP1A2或CYP2B6底物
17. 随机前4周（或随机前尚处于研究药物的5个半衰期内，以更长的时间为准）参加过药物或侵入性医疗器械临床研究者
18. 既往接受过脾酪氨酸激酶Syk抑制剂（如Fostamatinib）治疗
19. 已知对研究药物活性成分或辅料过敏者
20. 患者存在严重的心理或精神异常
21. 酗酒或药物滥用者
22. 处于妊娠和哺乳期的女性患者
23. 研究者认为患者不适合参加本研究
24. 队列2：1. 患者在筛选访视前6个月内出现临床症状性胃肠道出血
25. 队列2：2. 随机前1周内接受过有明确升血小板功能的中药治疗者；
26. 队列2：3. 随机前4周（或随机前尚处于研究药物的5个半衰期内，以更长的时间为准）参加过药物或侵入性医疗器械临床研究者
试验用药
中文通用名：醋酸索乐匹尼布片： 英文通用名：Sovleplenib Acetate Tablets 商品名称：NA
剂型：片剂
规格：100mg
用法用量：300mg/次
用药时程：每日一次*8周，餐后一小时内服用
规格：100mg
用法用量：300mg/次
用药时程：每日一次*8周，餐后一小时内服用
对照用药
中文通用名：醋酸索乐匹尼布安慰剂 英文通用名：Sovleplenib Acetate placebo 商品名称：NA
剂型：片剂
规格：100mg
用法用量：300mg/次
用药时程：每日一次*8周，餐后一小时内服用
规格：100mg
用法用量：300mg/次
用药时程：每日一次*8周，餐后一小时内服用
终点指标
主要终点1 项，展开查看
- 持续应答率，持续应答定义为24周随机双盲治疗期间W14-24中，6次方案既定访视中至少4次血小板计数≥50×109 /L（急救治疗所致除外*）评价时间：24周随机双盲治疗期间W14-24指标类型：有效性指标
次要终点14 项，展开查看
- 治疗期间前12周内总体应答率（至少一次血小板计数≥50×109 /L，急救治疗所致除外）评价时间：服药后第2、4、6、8、12周指标类型：有效性指标
- 24周双盲期内总体应答率（至少一次血小板计数≥50×109 /L，急救治疗所致除外）评价时间：服药后第2、4、6、8、12、14、16、18、20、22、24周指标类型：有效性指标
- 治疗12周内，在基线血小板计数<15×109 /L患者中，血小板计数≥30×109 /L且较基线增加≥20×109 /L的百分率（急救治疗所致除外）评价时间：服药后第2、4、6、8、12周指标类型：有效性指标
- 治疗24周内，在基线血小板计数<15×109 /L患者中，血小板计数≥30×109 /L且较基线增加≥20×109 /L的百分率（急救治疗所致除外）评价时间：服药后第2、4、6、8、12、14、16、18、20、22、24周指标类型：有效性指标
- 起效时间（从开始治疗到第一次血小板计数≥50×109 /L，急救治疗所致除外）评价时间：服药后第2、4、6、8、12、14、16、18、20、22、24周指标类型：有效性指标
- 治疗前12周双盲治疗期内，根据WHO出血评分标准评价的出血事件的发生率和严重程度评价时间：服药后第2、4、6、8、12周指标类型：有效性指标
- 24周双盲治疗期内，至少连续2次血小板计数≥30×109 /L且为基线2倍的患者百分比（急救治疗所致除外）评价时间：服药后第2、4、6、8、12、14、16、18、20、22、24周指标类型：有效性指标
- 24周双盲治疗期内，接受方案定义的紧急治疗的患者百分比评价时间：服药后第2、4、6、8、12、14、16、18、20、22、24周指标类型：有效性指标
- 24周双盲治疗期内，减量或停用基线合并抗ITP治疗的患者百分比评价时间：服药后第2、4、6、8、12、14、16、18、20、22、24周指标类型：有效性指标
- 不良事件、临床实验室检查、生命体征、体格检查、心电图（ECG）评价时间：服药后第2、4、6、8、12、14、16、18、20、22、24周指标类型：安全性指标
- 血浆HMPL-523及主要代谢产物稳态下的给药后2、4小时的浓度（C2h,ss、C4h,ss）和稳态谷浓度（Cmin,ss）等评价时间：服药后第15,29,43,57天指标类型：有效性指标
- 在主研究基线、W12、W24或双盲研究治疗结束时，以SF-36评价研究治疗对患者生活质量的影响评价时间：服药后第12,24周指标类型：安全性指标
- 子研究持续应答率，持续应答定义为接受子研究治疗24周的后12周3次方案既定的访视中至少2次血小板计数≥50×109/L（紧急治疗所致除外）评价时间：服药后第12、16、20、24周指标类型：有效性指标
- 稳态AUC、Cmax或Cmin和疗效指标之间的关系评价时间：服药后第15,29,43,57天指标类型：有效性指标
伦理委员会审查记录
- 华中科技大学同济医学院附属协和医院医学伦理委员会同意 · 2021-06-01
- 中国医学科学院血液病医院伦理委员会同意 · 2021-06-10
- 华中科技大学同济医学院附属协和医院医学伦理委员会同意 · 2021-11-01
- 中国医学科学院血液病医院伦理委员会同意 · 2021-11-04
- 华中科技大学同济医学院附属协和医院医学伦理委员会同意 · 2022-05-10
- 中国医学科学院血液病医院伦理委员会同意 · 2022-05-19
- 华中科技大学同济医学院附属协和医院医学伦理委员会同意 · 2022-10-10
- 中国医学科学院血液病医院伦理委员会同意 · 2022-10-21
- 华中科技大学同济医学院附属协和医院医学伦理委员会同意 · 2023-05-10
- 中国医学科学院血液病医院伦理委员会同意 · 2023-05-12
- 中国医学科学院血液病医院伦理委员会同意 · 2023-09-06
- 华中科技大学同济医学院附属协和医院医学伦理委员会同意 · 2023-09-27
- 中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）伦理审查委员会同意 · 2024-01-11
- 华中科技大学同济医学院附属协和医院医学伦理委员会同意 · 2024-01-17
数据安全与受试者保险
- 数据安全监查委员会（DMC）
- 无
- 是否购买保险
- 有
临床试验结果摘要
以下为原始资料中列出的结果摘要版本及日期。
- 1.02023-11-28
- 1.02025-09-18
源 Word 字段核对
用于核对字段名称和原登记值；与前文重复的内容仍保留。电话和邮箱具体值除外。
公示头信息5 个字段
- 登记号
- CTR20211537
- 试验状态
- 已完成
- 申请人联系人
- 牛娟娟
- 首次公示信息日期
- 2021-07-12
- 申请人名称
- 和记黄埔医药（上海）有限公司
试验基本信息12 个字段
- 登记号
- CTR20211537
- 相关登记号
- CTR20190802,CTR20213374,CTR20223101
- 药物名称
- HMPL-523乙酸盐片 曾用名:2024年3月拿到药典委的函核定通用名为：醋酸索乐匹尼布片
- 药物类型
- 化学药物
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 适应症
- 成人原发免疫性血小板减少症
- 试验专业题目
- 一项评价HMPL-523治疗成人原发免疫性血小板减少症（ITP）疗效和安全性的随机、双盲、安慰剂对照的III期临床研究（ESLIM-01）
- 试验通俗题目
- 醋酸索乐匹尼布（HMPL-523）治疗ITP的III期研究
- 试验方案编号
- 2020-523-00CH1
- 方案最新版本号
- 7.0
- 版本日期
- 2023-12-25
- 方案是否为联合用药
- 否