登记概览
- 登记号
- CTR20211554
- 快照状态
- 主动终止
- 状态阶段
- 已终止（规范化导航项）
- 源数据分期
- II期
- 研究类型
- 安全性与有效性
- 疾病领域
- 其他或待归类（规则标签）
- 申请人
- Mirum Pharmaceuticals Inc. Halo Pharmaceutical Canada, Inc. 赛纽仕医药信息咨询（北京）有限公司
完整专业题目
评估 Maralixibat 用于胆道闭锁患者肝门肠吻合术后治疗有效性和安全性的随机、双盲、安慰剂对照 II期研究。
关键时间与入组记录
均为本条原始资料中的登记值；“暂未填写”不等于尚未发生。
- 方案版本日期
- 2021-02-03
- 首次公示信息日期
- 2021-07-12
- 第一例受试者签署知情同意书日期
- 国内：2022-07-07；国际：2021-07-06
- 第一例受试者入组日期
- 国内：2022-07-12；国际：2021-07-08
- 原文未标注日期名称
- 国内：2023-12-22；国际：2023-12-22
- 目标入组人数
- 国内: 20 人；国际: 72 人；
- 已入组人数
- 国内: 36 人；国际: 75 人；
- 实际入组总人数
- 国内: 36 人；国际: 75 人；
源文档试验状态：主动终止（中期分析数据不能满足主要临床终点（非安全性原因））
登记参加机构与地点
共 14 条登记机构与研究者记录。此名单不表示当前开放、正在招募或可直接联系。
北京市 · 北京市浙江省 · 杭州市广东省 · 广州市上海市 · 上海市香港特别行政区 · 香港Seoul · Seoul台湾 · 台北台湾 · 桃园市台湾 · 台中市Singapore · SingaporeHo Chi Minh · Ho Chi Minh
- 首都儿科研究所附属儿童医院中国 · 北京市 · 北京市 · 研究者：李龙
- 浙江大学医学院附属儿童医院中国 · 浙江省 · 杭州市 · 研究者：高志刚
- 广州市妇女儿童医疗中心中国 · 广东省 · 广州市 · 研究者：余家康
- 上海市儿童医院中国 · 上海市 · 上海市 · 研究者：徐伟珏
- 复旦大学附属儿科医院中国 · 上海市 · 上海市 · 研究者：黄瑛
- The University of Hong Kong Queen Mary Hospital中国香港 · 香港特别行政区 · 香港 · 研究者：Tam, Kwong Hang Paul
- Seoul National University Children's Hospital韩国 · Seoul · Seoul · 研究者：Youn, Joong Kee
- Severance Hospital韩国 · Seoul · Seoul · 研究者：Koh, Hong
- National Taiwan University Hospital中国台湾 · 台湾 · 台北 · 研究者：Chen, Huey-Ling
- Linkou Chang Gung Memorial Hospital中国台湾 · 台湾 · 桃园市 · 研究者：Lai, Ming-Wei
- Taichung Veterans General Hospital中国台湾 · 台湾 · 台中市 · 研究者：Chou, Chia-Man
- Chiou, Fang Kuan KK Women's and Children's HospitalSingapore · Singapore · Singapore · 研究者：Chiou, Fang Kuan
- Children's Hospital no 1Viet Nam · Ho Chi Minh · Ho Chi Minh · 研究者：Le, Nguyen Thanh Nhan
- Vietnam National Children's HospitalViet Nam · Ho Chi Minh · Ho Chi Minh · 研究者：Nguyen, Pham Anh Hoa
申请人与登记联系人
保留源 Word 中的登记字段；电话和邮箱为降低个人信息再传播风险而隐藏，请到官方登记平台核验。
- 申请人联系人
- 季惠锋
- 申请人名称
- Mirum Pharmaceuticals Inc. Halo Pharmaceutical Canada, Inc. 赛纽仕医药信息咨询（北京）有限公司
- 联系人姓名
- 季惠锋
- 联系人座机
- [已移除电话]
- 联系人手机号
- [已移除电话]
- 联系人Email
- [已移除邮箱]
- 联系人邮政地址
- 北京市-北京市-朝阳区建国门外大街2号院3号楼5层
- 联系人邮编
- 100022
主要研究者信息
- 姓名
- 李龙
- 学位
- 博士
- 职称
- 教授
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 北京市-北京市-雅宝路2号
- 邮编
- 100020
- 单位名称
- 首都儿科研究所附属儿童医院
方案登记信息
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 试验方案编号
- MRX-701
- 方案最新版本号
- Version 3.
- 版本日期
- 2021-02-03
- 方案是否为联合用药
- 否
试验目的
主要目的是评估 Maralixibat 对胆道闭锁（BA） 患者肝门肠吻合术（HPE）后胆道引流的有效性。次要目的为评估 Maralixibat 治疗后 sBA（血清胆汁酸） 水平的变化，评估 Maralixibat 治疗后胆红素恢复正常的比率，评估 maralixibat 治疗后的无移植生存期，评估 Maralixibat 治疗后胆汁淤积和肝脏疾病的生化指标，以及评估Maralixibat 的安全性、耐受性和药代动力学。
试验设计
- 试验分类
- 安全性和有效性
- 试验分期
- II期
- 设计类型
- 平行分组
- 随机化
- 随机化
- 盲法
- 双盲
- 试验范围
- 国际多中心试验
受试者基本信息
- 年龄
- 21天(最小年龄)至90天(最大年龄)
- 性别
- 男+女
- 健康受试者
- 无
受试者条件
条件须由专业人员结合完整资料判断。
入选标准
1.受试者(的法定代理人) 同意参与研究并签署知情同意书
2.HPE 或 Kasai 手术时体重 ≥ 2500 g、年龄 ≥ 21 天且 < 90 天的男性或女性参与者
3.出生时孕周 ≥ 36 周
4.随机分组前 3 周内接受 HPE 或 Kasai 手术
5.开腹手术中临床诊断 BA（随后组织学证实胆汁残留）
6.照护者愿意遵守所有研究访视和要求，包括能够阅读并理解问卷表，以及能够根据研
究者培训和书面说明稀释研究药物（如果适用）
7.照护者可通过电子邮件或电话与预定的远程参与者联系
2.HPE 或 Kasai 手术时体重 ≥ 2500 g、年龄 ≥ 21 天且 < 90 天的男性或女性参与者
3.出生时孕周 ≥ 36 周
4.随机分组前 3 周内接受 HPE 或 Kasai 手术
5.开腹手术中临床诊断 BA（随后组织学证实胆汁残留）
6.照护者愿意遵守所有研究访视和要求，包括能够阅读并理解问卷表，以及能够根据研
究者培训和书面说明稀释研究药物（如果适用）
7.照护者可通过电子邮件或电话与预定的远程参与者联系
排除标准
1.筛选时、筛选期间或筛选前 30 天内患慢性腹泻，需要持续静脉输液或营养干预
2. 除 HPE 以外的肝肠循环中断手术史
3. 腹腔镜 HPE
4. 参与者在筛选时或筛选期间不耐受全肠道喂养
5. 肝内胆管受累的另一种病理证据（例如，胆管缺失、硬化性胆管炎）
6. 诊断多脾综合征，包括 BA 脾畸形综合征或其他器官系统严重畸形的证据
7. 诊断囊性 BA（基于临床医生的判断，包括但不限于超声检查和胆道造影结果）
8. 失代偿性肝硬化（校正国际标准比值 [INR] > 1.5，可能为维生素 K 缺乏症，目前或既
往有临床意义的腹水病史、已知静脉曲张、静脉曲张出血和/或脑病）
9. 既往或迫切需要进行肝移植
10. 已知对 maralixibat 或其任何赋形剂过敏
11. 既往使用过回肠胆汁酸转运蛋白抑制剂、顶端钠-依赖性胆汁酸转运蛋白 (ASBT) 抑制
剂、N-乙酰半胱氨酸或免疫球蛋白
12. 筛选前 30 天内或 5 个半衰期（以较长者为准）内接受过研究药物、生物制剂或医疗
器械
13. 在使用含有丙二醇 (PG) 或酒精或任何乙醇脱氢酶底物（如乙醇）的其他药物治疗。
仅适用于年龄 <1 个月的参与者
14. 已知照护者不可靠史、精神不稳定或认知障碍病史，研究者或申办者方医疗监查员认
为这可能会损害知情同意的有效性、危及参与者的安全，或导致不遵守研究方案或无
法实施研究程序
15. 存在其他严重肝病或任何其他状况或异常，研究者或申办者医疗监查员认为可能会危
及参与者的安全性或干扰参与者参与或完成研究
16. 存在或有任何其他疾病或病症史，研究者判断这些疾病或病症会干扰药物的吸收、分
布、代谢或排泄，包括肠道内的胆盐代谢（如炎症性肠病）
2. 除 HPE 以外的肝肠循环中断手术史
3. 腹腔镜 HPE
4. 参与者在筛选时或筛选期间不耐受全肠道喂养
5. 肝内胆管受累的另一种病理证据（例如，胆管缺失、硬化性胆管炎）
6. 诊断多脾综合征，包括 BA 脾畸形综合征或其他器官系统严重畸形的证据
7. 诊断囊性 BA（基于临床医生的判断，包括但不限于超声检查和胆道造影结果）
8. 失代偿性肝硬化（校正国际标准比值 [INR] > 1.5，可能为维生素 K 缺乏症，目前或既
往有临床意义的腹水病史、已知静脉曲张、静脉曲张出血和/或脑病）
9. 既往或迫切需要进行肝移植
10. 已知对 maralixibat 或其任何赋形剂过敏
11. 既往使用过回肠胆汁酸转运蛋白抑制剂、顶端钠-依赖性胆汁酸转运蛋白 (ASBT) 抑制
剂、N-乙酰半胱氨酸或免疫球蛋白
12. 筛选前 30 天内或 5 个半衰期（以较长者为准）内接受过研究药物、生物制剂或医疗
器械
13. 在使用含有丙二醇 (PG) 或酒精或任何乙醇脱氢酶底物（如乙醇）的其他药物治疗。
仅适用于年龄 <1 个月的参与者
14. 已知照护者不可靠史、精神不稳定或认知障碍病史，研究者或申办者方医疗监查员认
为这可能会损害知情同意的有效性、危及参与者的安全，或导致不遵守研究方案或无
法实施研究程序
15. 存在其他严重肝病或任何其他状况或异常，研究者或申办者医疗监查员认为可能会危
及参与者的安全性或干扰参与者参与或完成研究
16. 存在或有任何其他疾病或病症史，研究者判断这些疾病或病症会干扰药物的吸收、分
布、代谢或排泄，包括肠道内的胆盐代谢（如炎症性肠病）
试验用药
中文通用名：Maralixibat口服溶液： 英文通用名：Maralixibat Oral Solution 商品名称：NA
剂型：口服溶液
规格：5mg/ml,10mg/ml,15mg/ml,20mg/ml
用法用量：基于个人体重，根据剂量递增计划的剂量水平（150、300、450 或 600 μg/kg BID）
以及所用溶液的规格确定剂量。 < 5 kg 的儿童需要在家稀释， 这包括使用预定量的水将指定研究药物稀释 5-倍（参见药剂手册）
用药时程：本研究以 BA 参与者为对象，为期 26 周，为多中心、双盲、安慰剂对照、随机平行分组研究，然后为 OLE 期（包括截至第 104 周的分析）。
规格：5mg/ml,10mg/ml,15mg/ml,20mg/ml
用法用量：基于个人体重，根据剂量递增计划的剂量水平（150、300、450 或 600 μg/kg BID）
以及所用溶液的规格确定剂量。 < 5 kg 的儿童需要在家稀释， 这包括使用预定量的水将指定研究药物稀释 5-倍（参见药剂手册）
用药时程：本研究以 BA 参与者为对象，为期 26 周，为多中心、双盲、安慰剂对照、随机平行分组研究，然后为 OLE 期（包括截至第 104 周的分析）。
对照用药
中文通用名：Maralixibat口服溶液安慰剂 英文通用名：Placebo Maralixibat Oral Solution 商品名称：NA
剂型：口服溶液
规格：30ml
用法用量：基于个人体重，根据剂量递增计划的剂量水平（150、300、450 或 600 μg/kg BID）
以及所用溶液的规格确定剂量。 < 5 kg 的儿童需要在家稀释， 这包括使用预定量的水将指定研究药物稀释 5-倍（参见药剂手册）
用药时程：本研究以 BA 参与者为对象，为期 26 周，为多中心、双盲、安慰剂对照、随机平行分组研究，然后为 OLE 期（包括截至第 104 周的分析）。
规格：30ml
用法用量：基于个人体重，根据剂量递增计划的剂量水平（150、300、450 或 600 μg/kg BID）
以及所用溶液的规格确定剂量。 < 5 kg 的儿童需要在家稀释， 这包括使用预定量的水将指定研究药物稀释 5-倍（参见药剂手册）
用药时程：本研究以 BA 参与者为对象，为期 26 周，为多中心、双盲、安慰剂对照、随机平行分组研究，然后为 OLE 期（包括截至第 104 周的分析）。
终点指标
主要终点1 项，展开查看
- 基线至第 26 周血清总胆红素水平的平均变化评价时间：基线至第 26 周指标类型：有效性指标
次要终点4 项，展开查看
- 1.餐前总 sBA 的平均变化 2.总血清胆红素水平 < 2 mg/dL 的参与者比例 3.肝移植或死亡的时间距第 26 周的时间 4.实验室参数、血液中血小板和血清白蛋白）的平均变化评价时间：基线至第 26 周指标类型：有效性指标
- 探索性有效性终点（至第 26 周）：发生临床事件的时间，包括肝移植、肝脏失代偿 （肝性脑病、静脉曲张破裂出血、新发持续腹水）和肝脏相关死亡评价时间：基线至第 26 周指标类型：有效性指标
- 开放标签扩展（OLE）有效性终点评价时间：至 104 周指标类型：有效性指标
- 安全性和耐受性终点（双盲期和 OLE 期）评价时间：至 104 周指标类型：有效性指标+安全性指标
伦理委员会审查记录
- 首都儿科研究所附属儿童医院医学伦理委员会同意 · 2021-04-13
数据安全与受试者保险
- 数据安全监查委员会（DMC）
- 有
- 是否购买保险
- 有
源 Word 字段核对
用于核对字段名称和原登记值；与前文重复的内容仍保留。电话和邮箱具体值除外。
公示头信息5 个字段
- 登记号
- CTR20211554
- 试验状态
- 主动终止
- 申请人联系人
- 季惠锋
- 首次公示信息日期
- 2021-07-12
- 申请人名称
- Mirum Pharmaceuticals Inc./Halo Pharmaceutical Canada, Inc./赛纽仕医药信息咨询（北京）有限公司
试验基本信息11 个字段
- 登记号
- CTR20211554
- 药物名称
- Maralixibat口服溶液 曾用名:SHP625 或 LUM001
- 药物类型
- 化学药物
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 适应症
- 胆道闭锁患者肝门肠吻合术后治疗
- 试验专业题目
- 评估 Maralixibat 用于胆道闭锁患者肝门肠吻合术后治疗有效性和安全性的随机、双盲、安慰剂对照 II期研究。
- 试验通俗题目
- 评估 Maralixibat 用于胆道闭锁患者 Kasai 术后的疗效
- 试验方案编号
- MRX-701
- 方案最新版本号
- Version 3.
- 版本日期
- 2021-02-03
- 方案是否为联合用药
- 否