登记概览
- 登记号
- CTR20211558
- 快照状态
- 已完成
- 状态阶段
- 已完成（规范化导航项）
- 源数据分期
- II期
- 研究类型
- 药代/药效动力学
- 疾病领域
- 健康受试者与药代研究（规则标签）
- 申请人
- Ascendis Pharma Growth Disorders A/S Vetter Development Services USA, Inc. 维昇药业（上海）有限公司
完整专业题目
ACcomplisH China：一项在软骨发育不全的儿童中评估每周一次TransCon CNP多次皮下给药的安全性、疗效和药代动力学的2期、多中心、随机、安慰剂对照、剂量递增试验
关键时间与入组记录
均为本条原始资料中的登记值；“暂未填写”不等于尚未发生。
- 方案版本日期
- 2022-10-25
- 首次公示信息日期
- 2021-07-09
- 第一例受试者签署知情同意书日期
- 国内：2021-09-13；
- 第一例受试者入组日期
- 国内：2022-01-05；
- 试验完成日期
- 国内：2024-04-23；
- 目标入组人数
- 国内: 64 人；
- 已入组人数
- 国内: 24 人；
- 实际入组总人数
- 国内: 24 人；
源文档试验状态：已完成
登记参加机构与地点
共 5 条登记机构与研究者记录。此名单不表示当前开放、正在招募或可直接联系。
上海市 · 上海市湖北省 · 武汉市浙江省 · 杭州市北京市 · 北京市广东省 · 广州市
- 上海交通大学医学院附属新华医院中国 · 上海市 · 上海市 · 研究者：余永国
- 华中科技大学附属同济医院中国 · 湖北省 · 武汉市 · 研究者：罗小平
- 浙江大学儿童医院中国 · 浙江省 · 杭州市 · 研究者：吴蔚
- 首都医科大学附属北京儿童医院中国 · 北京市 · 北京市 · 研究者：巩纯秀
- 中山大学附属第一医院中国 · 广东省 · 广州市 · 研究者：马华梅
申请人与登记联系人
保留源 Word 中的登记字段；电话和邮箱为降低个人信息再传播风险而隐藏，请到官方登记平台核验。
- 申请人联系人
- 宁帅帅
- 申请人名称
- Ascendis Pharma Growth Disorders A/S Vetter Development Services USA, Inc. 维昇药业（上海）有限公司
- 联系人姓名
- 宁帅帅
- 联系人座机
- [已移除电话]
- 联系人Email
- [已移除邮箱]
- 联系人邮政地址
- 北京市-北京市-朝阳区光华路1号嘉里写字楼北楼1201室
- 联系人邮编
- 100004
主要研究者信息
- 姓名
- 余永国
- 学位
- 博士
- 职称
- 主任医师
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 上海市-上海市-杨浦区控江路1665号
- 邮编
- 200092
- 单位名称
- 上海交通大学医学院附属新华医院
方案登记信息
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 试验方案编号
- TCC-204
- 方案最新版本号
- 4
- 版本日期
- 2022-10-25
- 方案是否为联合用药
- 否
试验目的
1. 确定在患有软骨发育不全的儿童中TransCon CNP每周一次皮下（SC）给药的安全性
2. 评估在患有软骨发育不全的儿童中TransCon CNP每周一次皮下给药对52周年化生长速率（AHV）的作用
2. 评估在患有软骨发育不全的儿童中TransCon CNP每周一次皮下给药对52周年化生长速率（AHV）的作用
试验设计
- 试验分类
- 其他其他说明:安全性和有效性、药代动力学
- 试验分期
- II期
- 设计类型
- 平行分组
- 随机化
- 随机化
- 盲法
- 双盲
- 试验范围
- 国内试验
受试者基本信息
- 年龄
- 2岁(最小年龄)至10岁(最大年龄)
- 性别
- 男+女
- 健康受试者
- 无
受试者条件
条件须由专业人员结合完整资料判断。
入选标准
1.通过基因检测确诊软骨发育不全
2.年龄：筛选访视时年龄为2岁到10岁（含2和10岁）
3.筛选时Tanner 1期乳房发育或睾丸体积<4 mL
4.可无辅助站立
5.受试者父母或法定监护人愿意并能够进行研究药物皮下注射
2.年龄：筛选访视时年龄为2岁到10岁（含2和10岁）
3.筛选时Tanner 1期乳房发育或睾丸体积<4 mL
4.可无辅助站立
5.受试者父母或法定监护人愿意并能够进行研究药物皮下注射
排除标准
1.筛选时具有临床意义的如下发现：
预计在参加试验期间需要接受手术治疗，或
存在肌肉骨骼根本问题，如Salter-Harris骨折或重度髋关节疼痛，或
研究者或医学监查员认为受试者不适合接受试验用药品或接受试验相关程序的其他状况
2. 在筛选前6个月内接受过预期会影响身高或身体比例的任何剂量的处方药（包括人生长激素，但不包括营养补充剂）
3. 在任何时间接受过任何旨在影响身高或身体比例的试验用药品或装置
4. 既往或现在存在除ACH外影响长骨生长潜力的生长板损伤或疾病
5. 任何影响长骨生长潜力的骨相关手术史
6. 患有导致身材矮小或生长异常的其他非ACH生长障碍
7. 患有可能导致身材矮小或生长异常的病症
8. 既往或现存恶性疾病
9. 显著的心电图异常，包括既往心肌梗死、左心室肥厚、平坦T波 (特别是下导联)图形或超过轻微非特异性ST-T波改变等异常
预计在参加试验期间需要接受手术治疗，或
存在肌肉骨骼根本问题，如Salter-Harris骨折或重度髋关节疼痛，或
研究者或医学监查员认为受试者不适合接受试验用药品或接受试验相关程序的其他状况
2. 在筛选前6个月内接受过预期会影响身高或身体比例的任何剂量的处方药（包括人生长激素，但不包括营养补充剂）
3. 在任何时间接受过任何旨在影响身高或身体比例的试验用药品或装置
4. 既往或现在存在除ACH外影响长骨生长潜力的生长板损伤或疾病
5. 任何影响长骨生长潜力的骨相关手术史
6. 患有导致身材矮小或生长异常的其他非ACH生长障碍
7. 患有可能导致身材矮小或生长异常的病症
8. 既往或现存恶性疾病
9. 显著的心电图异常，包括既往心肌梗死、左心室肥厚、平坦T波 (特别是下导联)图形或超过轻微非特异性ST-T波改变等异常
试验用药
中文通用名：注射用TransCon CNP： 英文通用名：TransCon CNP for Injection 商品名称：NA
剂型：注射剂
规格：3.9mg CNP-38/瓶
用法用量：与sWfI复溶，经SC注射给药，每周一次；50 μg CNP/kg/周
用药时程：52周
规格：3.9mg CNP-38/瓶
用法用量：与sWfI复溶，经SC注射给药，每周一次；50 μg CNP/kg/周
用药时程：52周
中文通用名：注射用TransCon CNP： 英文通用名：TransCon CNP for Injection 商品名称：NA
剂型：注射剂
规格：3.9mg CNP-38/瓶
用法用量：与sWfI复溶，经SC注射给药，每周一次；100 μg CNP/kg/周
用药时程：52周
规格：3.9mg CNP-38/瓶
用法用量：与sWfI复溶，经SC注射给药，每周一次；100 μg CNP/kg/周
用药时程：52周
对照用药
中文通用名：TransCon CNP制剂的安慰剂 英文通用名：Placebo for TransCon CNP Drug Product 商品名称：NA
剂型：注射剂，含有的成分是海藻糖二水合物、琥珀酸和氨丁三醇
规格：NA
用法用量：与sWfI复溶，经SC注射给药，每周一次；50 μg CNP/kg/周
用药时程：52周
规格：NA
用法用量：与sWfI复溶，经SC注射给药，每周一次；50 μg CNP/kg/周
用药时程：52周
中文通用名：TransCon CNP制剂的安慰剂 英文通用名：Placebo for TransCon CNP Drug Product 商品名称：NA
剂型：注射剂，含有的成分是海藻糖二水合物、琥珀酸和氨丁三醇
规格：NA
用法用量：与sWfI复溶，经SC注射给药，每周一次；100 μg CNP/kg/周
用药时程：52周
规格：NA
用法用量：与sWfI复溶，经SC注射给药，每周一次；100 μg CNP/kg/周
用药时程：52周
终点指标
主要终点7 项，展开查看
- 治疗52周后测量的年化生长速率评价时间：访视7（52周后）指标类型：有效性指标
- AE发生率评价时间：0周-109周指标类型：安全性指标
- 所有血液学、血生化、血脂全套、尿分析和尿生化参数评价时间：访视1（0周）-ET访视（104周）指标类型：安全性指标
- 生命体征测量和体格检查评估评价时间：访视1（0周）-ET访视（104周）指标类型：安全性指标
- 12导联ECG评价时间：访视1（0周）-访视9（65周）指标类型：安全性指标
- 放射影像学评价时间：访视1（0周）-ET访视（104周）指标类型：安全性指标
- 抗药抗体发生率评价时间：0周-109周指标类型：安全性指标
次要终点2 项，展开查看
- 52周后测量的软骨发育不全儿童的身体比例（上半身长/下半身长的比值）变化评价时间：访视7（52周后）指标类型：有效性指标
- 药代动力学：总CNP血浆浓度，游离CNP血浆浓度，mPEG血浆浓度评价时间：访视1（0周）-ET访视（104周）指标类型：有效性指标
伦理委员会审查记录
- 上海交通大学医学院附属新华医院同意 · 2021-06-22
- 上海交通大学医学院附属新华医院同意 · 2022-12-26
数据安全与受试者保险
- 数据安全监查委员会（DMC）
- 有
- 是否购买保险
- 有
临床试验结果摘要
以下为原始资料中列出的结果摘要版本及日期。
- 2.02025-04-10
源 Word 字段核对
用于核对字段名称和原登记值；与前文重复的内容仍保留。电话和邮箱具体值除外。
公示头信息5 个字段
- 登记号
- CTR20211558
- 试验状态
- 已完成
- 申请人联系人
- 宁帅帅
- 首次公示信息日期
- 2021-07-09
- 申请人名称
- Ascendis Pharma Growth Disorders A/S/Vetter Development Services USA, Inc./维昇药业（上海）有限公司
试验基本信息11 个字段
- 登记号
- CTR20211558
- 药物名称
- 注射用TransCon CNP
- 药物类型
- 化学药物
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 适应症
- 软骨发育不全
- 试验专业题目
- ACcomplisH China：一项在软骨发育不全的儿童中评估每周一次TransCon CNP多次皮下给药的安全性、疗效和药代动力学的2期、多中心、随机、安慰剂对照、剂量递增试验
- 试验通俗题目
- 软骨发育不全治疗药物的安全性和疗效研究
- 试验方案编号
- TCC-204
- 方案最新版本号
- 4
- 版本日期
- 2022-10-25
- 方案是否为联合用药
- 否