登记概览
- 登记号
- CTR20211722
- 快照状态
- 已完成
- 状态阶段
- 已完成（规范化导航项）
- 源数据分期
- III期
- 研究类型
- 安全性与有效性
- 疾病领域
- 其他或待归类（规则标签）
- 申请人
- 天士力国际基因网络药物创新中心有限公司
完整专业题目
评估PXT3003治疗1A型腓骨肌萎缩症15个月的疗效和安全性的多中心、随机、双盲、安慰剂对照III期临床试验
关键时间与入组记录
均为本条原始资料中的登记值；“暂未填写”不等于尚未发生。
- 方案版本日期
- 2021-03-18
- 首次公示信息日期
- 2021-09-28
- 第一例受试者签署知情同意书日期
- 国内：2021-09-26；
- 第一例受试者入组日期
- 国内：2021-09-28；
- 试验完成日期
- 国内：2024-03-18；
- 目标入组人数
- 国内: 176 人；
- 已入组人数
- 国内: 176 人；
- 实际入组总人数
- 国内: 176 人；
源文档试验状态：已完成
登记参加机构与地点
共 25 条登记机构与研究者记录。此名单不表示当前开放、正在招募或可直接联系。
北京市 · 北京市湖南省 · 长沙市山东省 · 青岛市山东省 · 济南市福建省 · 福州市浙江省 · 杭州市江苏省 · 南京市上海市 · 上海市吉林省 · 长春市辽宁省 · 沈阳市广东省 · 广州市黑龙江省 · 哈尔滨市河南省 · 郑州市陕西省 · 西安市河北省 · 石家庄市安徽省 · 合肥市江西省 · 南昌市湖北省 · 武汉市内蒙古自治区 · 呼和浩特市贵州省 · 贵阳市另有 1 个地区
- 北京大学第三医院中国 · 北京市 · 北京市 · 研究者：樊东升
- 中南大学湘雅三医院中国 · 湖南省 · 长沙市 · 研究者：张如旭
- 山东大学齐鲁医院（青岛院区）中国 · 山东省 · 青岛市 · 研究者：焉传祝
- 山东大学齐鲁医院（济南院区）中国 · 山东省 · 济南市 · 研究者：刘艺鸣
- 福建医科大学附属第一医院中国 · 福建省 · 福州市 · 研究者：王柠
- 浙江大学附属第二医院中国 · 浙江省 · 杭州市 · 研究者：吴志英
- 首都医科大学宣武医院中国 · 北京市 · 北京市 · 研究者：笪宇威
- 南京大学医学院附属鼓楼医院中国 · 江苏省 · 南京市 · 研究者：徐运
- 上海交通大学医学院附属瑞金医院中国 · 上海市 · 上海市 · 研究者：刘军
- 吉林大学第一医院中国 · 吉林省 · 长春市 · 研究者：孙欣
- 中国医科大学第一附属医院中国 · 辽宁省 · 沈阳市 · 研究者：何志义
- 南方医科大学南方医院中国 · 广东省 · 广州市 · 研究者：蒋海山
- 哈尔滨医科大学附属第一医院中国 · 黑龙江省 · 哈尔滨市 · 研究者：李国忠
- 郑州大学第一附属医院中国 · 河南省 · 郑州市 · 研究者：许予明
- 西安交通大学第一附属医院中国 · 陕西省 · 西安市 · 研究者：党静霞
- 河北医科大学第二医院中国 · 河北省 · 石家庄市 · 研究者：刘亚玲
- 东南大学附属中大医院中国 · 江苏省 · 南京市 · 研究者：袁宝玉
- 河南省人民医院中国 · 河南省 · 郑州市 · 研究者：马明明
- 安徽医科大学第一附属医院中国 · 安徽省 · 合肥市 · 研究者：汪凯
- 南昌医科大学第二附属医院中国 · 江西省 · 南昌市 · 研究者：涂江龙
- 湖北省人民医院中国 · 湖北省 · 武汉市 · 研究者：卢祖能
- 内蒙古自治区人民医院中国 · 内蒙古自治区 · 呼和浩特市 · 研究者：朱润秀
- 贵州医科大学附属医院中国 · 贵州省 · 贵阳市 · 研究者：吴珊
- 苏州大学第一附属医院中国 · 江苏省 · 苏州市 · 研究者：方琪
其余 1 家登记机构展开查看完整名单
- 中山大学附属第一医院中国 · 广东省 · 广州市 · 研究者：姚晓黎
申请人与登记联系人
保留源 Word 中的登记字段；电话和邮箱为降低个人信息再传播风险而隐藏，请到官方登记平台核验。
- 申请人联系人
- 郝静征
- 申请人名称
- 天士力国际基因网络药物创新中心有限公司
- 联系人姓名
- 郝静征
- 联系人座机
- [已移除电话]
- 联系人手机号
- [已移除电话]
- 联系人Email
- [已移除邮箱]
- 联系人邮政地址
- 天津市-天津市-天津自贸试验区（东疆保税港区）亚洲路6865号金融贸易中心北区1
- 联系人邮编
- 300400
主要研究者信息
主要研究者 1
- 姓名
- 樊东升
- 学位
- 医学博士
- 职称
- 主任医师
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 北京市-北京市-海淀区花园北路49号
- 邮编
- 100191
- 单位名称
- 北京大学第三医院
主要研究者 2
- 姓名
- 张如旭
- 学位
- 医学博士
- 职称
- 主任医师
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 湖南省-长沙市-岳麓区桐梓坡路138号
- 邮编
- 410013
- 单位名称
- 中南大学湘雅三医院
方案登记信息
- 临床申请受理号
- CXHL2000586
- 试验方案编号
- TSL-CM-PXT3003-III
- 方案最新版本号
- 1.0
- 版本日期
- 2021-03-18
- 方案是否为联合用药
- 否
试验目的
主要研究目的：
通过总体神经功能限制量表（ONLS）评估PXT3003治疗1A型腓骨肌萎缩症（CMT1A）15个月的有效性。
次要研究目的：
通过功能学检测、电生理参数和生活质量参数评估PXT3003的有效性；评估PXT3003的安全性。
通过总体神经功能限制量表（ONLS）评估PXT3003治疗1A型腓骨肌萎缩症（CMT1A）15个月的有效性。
次要研究目的：
通过功能学检测、电生理参数和生活质量参数评估PXT3003的有效性；评估PXT3003的安全性。
试验设计
- 试验分类
- 安全性和有效性
- 试验分期
- III期
- 设计类型
- 平行分组
- 随机化
- 随机化
- 盲法
- 双盲
- 试验范围
- 国内试验
受试者基本信息
- 年龄
- 16岁(最小年龄)至65岁(最大年龄)
- 性别
- 男+女
- 健康受试者
- 无
受试者条件
条件须由专业人员结合完整资料判断。
入选标准
1.男性或女性，年龄16~65周岁（包含边界值）
2.经基因检测确诊的CMT1A（染色体17p11.2上的PMP22重复）
3.2< CMTNS-V2评分≤18
4.至少为足背屈肌无力（临床评估）
5.尺神经运动神经传导速度>15 m/s
6.自愿参加临床试验，签署知情同意书，且能够理解和遵守研究程序
2.经基因检测确诊的CMT1A（染色体17p11.2上的PMP22重复）
3.2< CMTNS-V2评分≤18
4.至少为足背屈肌无力（临床评估）
5.尺神经运动神经传导速度>15 m/s
6.自愿参加临床试验，签署知情同意书，且能够理解和遵守研究程序
排除标准
1.已知对（RS）-巴氯酚、盐酸纳曲酮、D-山梨醇或PXT3003辅料中任何成份过敏，或有其他严重的过敏史
2. 对巴氯酚、纳曲酮或山梨醇存在禁忌症，如卟啉症
3. 存在任何其他能引起外周神经病变的病因，如糖尿病（包括糖尿病史及糖化血红蛋白>6.5%）
4. 患有影响研究治疗评价的其他神经系统疾病的受试者
5. ONLS评分为0的受试者
6. 近1年内发生过可能会对参与本研究的受试者造成危害的，具有临床意义的不稳定内科疾病史（不稳定性心绞痛、肿瘤、血液疾病、肝炎或肝功能衰竭、肾功能衰竭等）
7. 在随机分组前六个月内进行过四肢手术，或在临床试验完成前计划进行四肢手术的受试者
8. （8） 肝功能或肾功能不全：
a. TBIL>1.5×ULN，ALT>3×ULN，AST>3×ULN；
b. Cr>1.5×ULN
9. 梅毒抗体、HIV抗体阳性的受试者
10. 胸片或B超提示肿瘤的受试者
11. 近3个月有酒精依赖史
12. 妊娠或哺乳期的女性，或在试验期间不能使用适当避孕措施的受试者
13. 入组前4周使用伴随治疗的受试者，包括但不限于巴氯酚、纳曲酮、山梨醇、阿片类药物、维生素C、左旋甲状腺素和潜在的神经毒性药物（如胺碘酮、氯喹）
14. 无法完成研究随访的受试者
15. 近30天内参与另一项研究药物试验且使用试验用药品的受试者
16. 来自同一个家庭且生活在同一住所中的不同受试者，只能纳入其中一名受试者，以避免治疗混淆，影响盲态治疗，影响对研究结果的解释
17. 研究者认为受试者依从性差，或存在其他不宜参加本临床试验的因素
2. 对巴氯酚、纳曲酮或山梨醇存在禁忌症，如卟啉症
3. 存在任何其他能引起外周神经病变的病因，如糖尿病（包括糖尿病史及糖化血红蛋白>6.5%）
4. 患有影响研究治疗评价的其他神经系统疾病的受试者
5. ONLS评分为0的受试者
6. 近1年内发生过可能会对参与本研究的受试者造成危害的，具有临床意义的不稳定内科疾病史（不稳定性心绞痛、肿瘤、血液疾病、肝炎或肝功能衰竭、肾功能衰竭等）
7. 在随机分组前六个月内进行过四肢手术，或在临床试验完成前计划进行四肢手术的受试者
8. （8） 肝功能或肾功能不全：
a. TBIL>1.5×ULN，ALT>3×ULN，AST>3×ULN；
b. Cr>1.5×ULN
9. 梅毒抗体、HIV抗体阳性的受试者
10. 胸片或B超提示肿瘤的受试者
11. 近3个月有酒精依赖史
12. 妊娠或哺乳期的女性，或在试验期间不能使用适当避孕措施的受试者
13. 入组前4周使用伴随治疗的受试者，包括但不限于巴氯酚、纳曲酮、山梨醇、阿片类药物、维生素C、左旋甲状腺素和潜在的神经毒性药物（如胺碘酮、氯喹）
14. 无法完成研究随访的受试者
15. 近30天内参与另一项研究药物试验且使用试验用药品的受试者
16. 来自同一个家庭且生活在同一住所中的不同受试者，只能纳入其中一名受试者，以避免治疗混淆，影响盲态治疗，影响对研究结果的解释
17. 研究者认为受试者依从性差，或存在其他不宜参加本临床试验的因素
试验用药
中文通用名：PXT3003口服溶液： 英文通用名：NA 商品名称：NA
剂型：口服溶液剂
规格：（RS）-巴氯酚60 mg，盐酸纳曲酮7 mg，D-山梨醇2100 mg/100ml/瓶
用法用量：每日2次，随餐（早餐、晚餐）口服，前2周（D1~D14）每次给药5 ml，2周后（D15~D450）每次给药10 ml
用药时程：15个月
规格：（RS）-巴氯酚60 mg，盐酸纳曲酮7 mg，D-山梨醇2100 mg/100ml/瓶
用法用量：每日2次，随餐（早餐、晚餐）口服，前2周（D1~D14）每次给药5 ml，2周后（D15~D450）每次给药10 ml
用药时程：15个月
对照用药
中文通用名：PXT3003口服溶液安慰剂 英文通用名：NA 商品名称：NA
剂型：服溶液剂
规格：100 mL/瓶
用法用量：每日2次，随餐（早餐、晚餐）口服，前2周（D1~D14）每次给药5 ml，2周后（D15~D450）每次给药10 ml
用药时程：15个月
规格：100 mL/瓶
用法用量：每日2次，随餐（早餐、晚餐）口服，前2周（D1~D14）每次给药5 ml，2周后（D15~D450）每次给药10 ml
用药时程：15个月
终点指标
主要终点1 项，展开查看
- ONLS评分改善程度评价时间：15个月指标类型：有效性指标
次要终点8 项，展开查看
- PXT3003治疗的应答率评价时间：15个月指标类型：有效性指标
- ONLS中手臂和腿亚项评分评价时间：6、12、15个月指标类型：有效性指标
- CMTNS-V2总分及亚项评分评价时间：6、12、15个月指标类型：有效性指标
- 10米步行测试（10MWT）的时间评价时间：6、12、15个月指标类型：有效性指标
- 非优势手九孔柱测试（9HPT）评价时间：6、12、15个月指标类型：有效性指标
- 量化肌力测试（QMT）（握力和足背屈）评价时间：6、12、15个月指标类型：有效性指标
- 评价尺神经和桡神经的感觉和运动神经传导的电生理参数评价时间：6、12、15个月指标类型：有效性指标
- 生活质量评价评价时间：6、12、15个月指标类型：有效性指标
伦理委员会审查记录
- 中南大学湘雅三医院伦理委员会修改后同意 · 2021-05-19
- 北京大学第三医院医学科学研究伦理委员会修改后同意 · 2021-05-24
- 中南大学湘雅三医院伦理委员会同意 · 2021-06-07
- 北京大学第三医院医学科学研究伦理委员会同意 · 2021-06-28
数据安全与受试者保险
- 数据安全监查委员会（DMC）
- 有
- 是否购买保险
- 有
源 Word 字段核对
用于核对字段名称和原登记值；与前文重复的内容仍保留。电话和邮箱具体值除外。
公示头信息5 个字段
- 登记号
- CTR20211722
- 试验状态
- 已完成
- 申请人联系人
- 郝静征
- 首次公示信息日期
- 2021-09-28
- 申请人名称
- 天士力国际基因网络药物创新中心有限公司
试验基本信息11 个字段
- 登记号
- CTR20211722
- 药物名称
- PXT3003 曾用名:
- 药物类型
- 化学药物
- 临床申请受理号
- CXHL2000586
- 适应症
- 1A型腓骨肌萎缩症（CMT1A）
- 试验专业题目
- 评估PXT3003治疗1A型腓骨肌萎缩症15个月的疗效和安全性的多中心、随机、双盲、安慰剂对照III期临床试验
- 试验通俗题目
- PXT3003治疗1A型腓骨肌萎缩症III期临床试验
- 试验方案编号
- TSL-CM-PXT3003-III
- 方案最新版本号
- 1.0
- 版本日期
- 2021-03-18
- 方案是否为联合用药
- 否