注射用重组人生长激素用于因软骨发育不全所引起的儿童身材矮小临床试验

1.诊断为软骨发育不全；
2.青春期前（Tanner Ⅰ期，附录2）；
3.年龄≥3周岁；
4.身材矮小：指在相似生活环境下，同种族、同性别和年龄的个体身高低于正常人群平均身高2个标准差者（-2 SD）（附录1）；
5.骨龄（Bone Age，BA）：半年内骨龄（Bone Age，BA）检查正常或延迟，其中女孩≤9岁，男孩≤10岁；
6.既往未接受过生长激素治疗；
7.可以在没有帮助的情况下站立和行走；
8.受试者及其监护人均签署知情同意书（如果受试患儿不具备民事行为能力，则由其法定监护人签署）。

1.除软骨发育不全外，患有软骨发育不良或其他身材矮小性疾病（如21三体综合征、假性软骨发育不全等）；
2. 合并有严重并发症者，如枕骨大孔狭窄、椎管狭窄、脑积水或脊柱/马尾神经压迫等需在临床试验期间进行手术治疗者；既往行枕骨大孔减压和椎板切除术后半年的患者可由研究者评估入组；
3. 既往或治疗期内计划行肢体延长术者，以及接受过任何改善身高或身材比例治疗者；
4. 筛选期前6个月内长骨或脊椎骨折；
5. 肝、肾功能异常者（ALT＞正常值上限2倍；Cr＞正常值上限）；
6. 乙型肝炎病毒检测抗-HBc、HbsAg和HbeAg均为阳性者；
7. 高度过敏体质或对蛋白质类过敏、或对本研究试验药物及赋形剂过敏者；
8. 患有全身慢性疾病的患者，免疫功能低下患者；
9. 已确诊的肿瘤患者；
10. 肿瘤标志物水平超过正常值范围并结合其它信息考虑为肿瘤高风险的患者，可考虑不入组进行治疗；
11. 精神病患者；
12. 糖调节异常者（包括空腹血糖异常和/或糖耐量异常）或糖尿病患者；
13. 3个月内参加过其他药物临床试验并被给药者；
14. 曾接受过可能干扰GH分泌或GH作用的药物治疗；
15. 甲状腺功能异常者（甲减患者经药物治疗后，近3个月甲状腺功能无明显异常者，可由研究者评估后入组）；
16. 研究者认为不适合入选本临床试验的其他情况。