登记概览
- 登记号
- CTR20211795
- 快照状态
- 进行中 招募完成
- 状态阶段
- 招募结束（规范化导航项）
- 源数据分期
- III期
- 研究类型
- 安全性与有效性
- 疾病领域
- 其他或待归类（规则标签）
- 申请人
- Rovi Pharma Industrial Services, S. A. 北京MEDPACE医药科技有限公司 PTC Therapeutics International Limited
关键时间与入组记录
均为本条原始资料中的登记值；“暂未填写”不等于尚未发生。
- 方案版本日期
- 2020-11-17
- 首次公示信息日期
- 2021-08-13
- 第一例受试者签署知情同意书日期
- 国内：2021-09-14；国际：NA
- 第一例受试者入组日期
- 国内：2021-09-14；国际：NA
- 试验完成日期
- 国内：登记人暂未填写该信息；国际：登记人暂未填写该信息
- 目标入组人数
- 国内: 81 人；国际: 登记人暂未填写该信息；
- 已入组人数
- 国内: 81 人；国际: 登记人暂未填写该信息；
- 实际入组总人数
- 国内: 登记人暂未填写该信息；国际: 登记人暂未填写该信息；
源文档试验状态：进行中（招募完成）
登记参加机构与地点
共 5 条登记机构与研究者记录。此名单不表示当前开放、正在招募或可直接联系。
北京市 · 北京市上海市 · 上海市广东省 · 深圳市福建省 · 福州市湖南省 · 长沙市
- 中国人民武装警察部队总医院中国 · 北京市 · 北京市 · 研究者：吴士文
- 复旦大学附属儿科医院中国 · 上海市 · 上海市 · 研究者：周水珍
- 深圳市儿童医院中国 · 广东省 · 深圳市 · 研究者：路新国
- 福建医科大学附属第一医院中国 · 福建省 · 福州市 · 研究者：王柠
- 中南大学湘雅医院中国 · 湖南省 · 长沙市 · 研究者：尹飞
申请人与登记联系人
保留源 Word 中的登记字段；电话和邮箱为降低个人信息再传播风险而隐藏，请到官方登记平台核验。
- 申请人联系人
- Gang Lin
- 申请人名称
- Rovi Pharma Industrial Services, S. A. 北京MEDPACE医药科技有限公司 PTC Therapeutics International Limited
- 联系人姓名
- Gang Lin
- 联系人座机
- [已移除电话]-23438
- 联系人手机号
- [已移除电话]
- 联系人Email
- [已移除邮箱]
- 联系人邮政地址
- 北京市-北京市-东长安街一号东方广场东三办公楼9层901
- 联系人邮编
- 100005
主要研究者信息
- 姓名
- 吴士文
- 学位
- 医学博士
- 职称
- 主任医师
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 北京市-北京市-海淀区永定路 69 号
- 邮编
- 100143
- 单位名称
- 中国人民武装警察部队总医院
方案登记信息
- 临床申请受理号
- JXHL2100077/JXHL2100078/JXHL2100076
- 试验方案编号
- PTC124-GD-049-DMD
- 方案最新版本号
- 2.0
- 版本日期
- 2020-11-17
- 方案是否为联合用药
- 否
试验目的
本 研 究 的 目 标 在 于 评 估 长 期 Ataluren 10 mg/kg 、10 mg/kg 和 20 mg/kg 给 药 在 完 成 III 期 研 究 (PTC124-GD-041-DMD )后 希 望 继 续 接 受 治 疗 的 nmDMD 受 试 者 中的 安 全 性 、 疗 效 和 耐 受 性 。将 根 据 所 有 不 良 事 件 (AE)、 实 验 室 检 查 异 常 、 生 命 体 征 、 心 电 图 (ECG)、 超 声 心 动 图 和 体 格 检 查 结 果 的 类 型 、 频 率 、 严 重 程 度 、 时 间 以 及 与 Ataluren 的 关 系 来 描 述 Ataluren 的 安 全 性 特 征 。Ataluren 的 疗 效 将 根 据 上 肢 功 能 (PUL)、DMD 上 肢 患 者 报 告 结 局 指 标 (PROM)、 肺 量 测 定 、 行 走 能 力 丧 失 (LoA)和 6 分 钟 步 行 试 验 (6MWT)较 基 线 的 变 化 来 评 估 。
试验设计
- 试验分类
- 安全性和有效性
- 试验分期
- III期
- 设计类型
- 单臂试验
- 随机化
- 随机化
- 盲法
- 开放
- 试验范围
- 国际多中心试验
受试者基本信息
- 年龄
- 6岁(最小年龄)至无上限(最大年龄)
- 性别
- 男
- 健康受试者
- 无
受试者条件
条件须由专业人员结合完整资料判断。
入选标准
1.有 已 签 名 并注 明日 期的 知情 同 意书/赞 同文 件证 据表明 ， 已 将 试验 的所 有相 关方 面 告知 受试 者 （ 和/或 其父 母/法定 监护人 ） 。
2.被 诊 断为 nmDMD， 完成了 研 究 PTC124-GD-041-DMD 并 表示 有兴 趣继 续接受 Ataluren 的 受 试 者 。
3.在 Ataluren 给 药期 间以 及 30 天 随访 期性 活跃 、愿 意禁 欲 或采 用 屏 障或 医学 避孕 方 法的 受试 者 。
4.愿 意 并 能 够 遵 守 计 划 访 视 、 给 药 计 划 、 研 究 程 序 、 实 验 室 检 查 和 研 究 限 制 条 件 。
2.被 诊 断为 nmDMD， 完成了 研 究 PTC124-GD-041-DMD 并 表示 有兴 趣继 续接受 Ataluren 的 受 试 者 。
3.在 Ataluren 给 药期 间以 及 30 天 随访 期性 活跃 、愿 意禁 欲 或采 用 屏 障或 医学 避孕 方 法的 受试 者 。
4.愿 意 并 能 够 遵 守 计 划 访 视 、 给 药 计 划 、 研 究 程 序 、 实 验 室 检 查 和 研 究 限 制 条 件 。
排除标准
1.研 究 治 疗 开 始 前 1 个 月 内 接 受 过 Ataluren 以 外 的 任 何 试 验 药 物 。
2. 资 格 参 加 另 一 项 正 在 积 极 入 组 研 究 参 与 者 的 Ataluren 临 床 试 验 。
3. 已 知 对 Ataluren 的 任 何 成 分 或 辅 料 （ 精 制 聚 葡 萄 糖 、 聚 乙 二 醇 3350 、 泊 咯 沙 姆 407 、 甘 露 醇 25C 、 交 联 聚 维 酮 XL10 、 羟 乙 基 纤 维 素 、 二 氧 化 硅 胶 体 、 硬 脂 酸 镁 ） 有 超 敏 反 应 。
4. 正 在 接 受 静 脉 内 氨 基 糖 苷 类 药 物 或 静 脉 内 万 古 霉 素 治 疗 。
5. 研 究 者 认 为 可 能 对 受 试 者 的 安 全 性 有 不 良 影 响 ， 或 使 受 试 者 不 太 可 能 完 成 随 访 的 持 续 不 受 控 内 科/ 外 科 病 症 、 心 电 图 (ECG)结 果 或 实 验 室 检 查 异 常 。
2. 资 格 参 加 另 一 项 正 在 积 极 入 组 研 究 参 与 者 的 Ataluren 临 床 试 验 。
3. 已 知 对 Ataluren 的 任 何 成 分 或 辅 料 （ 精 制 聚 葡 萄 糖 、 聚 乙 二 醇 3350 、 泊 咯 沙 姆 407 、 甘 露 醇 25C 、 交 联 聚 维 酮 XL10 、 羟 乙 基 纤 维 素 、 二 氧 化 硅 胶 体 、 硬 脂 酸 镁 ） 有 超 敏 反 应 。
4. 正 在 接 受 静 脉 内 氨 基 糖 苷 类 药 物 或 静 脉 内 万 古 霉 素 治 疗 。
5. 研 究 者 认 为 可 能 对 受 试 者 的 安 全 性 有 不 良 影 响 ， 或 使 受 试 者 不 太 可 能 完 成 随 访 的 持 续 不 受 控 内 科/ 外 科 病 症 、 心 电 图 (ECG)结 果 或 实 验 室 检 查 异 常 。
试验用药
中文通用名：NA： 英文通用名：Ataluren 商品名称：NA
剂型：颗粒剂
规格：125mg
用法用量：所 有 受 试 者 将 在 每 天 早 上 、 中 午 和 晚 上 接 受 Ataluren 每 日 三 次 给 药 ， 剂 量 为 10 mg/kg 、10 mg/kg 和 20 mg/kg。
用药时程：长期
规格：125mg
用法用量：所 有 受 试 者 将 在 每 天 早 上 、 中 午 和 晚 上 接 受 Ataluren 每 日 三 次 给 药 ， 剂 量 为 10 mg/kg 、10 mg/kg 和 20 mg/kg。
用药时程：长期
中文通用名：NA： 英文通用名：Ataluren 商品名称：NA
剂型：颗粒剂
规格：250
用法用量：所 有 受 试 者 将 在 每 天 早 上 、 中 午 和 晚 上 接 受 Ataluren 每 日 三 次 给 药 ， 剂 量 为 10 mg/kg 、10 mg/kg 和 20 mg/kg。
用药时程：长期
规格：250
用法用量：所 有 受 试 者 将 在 每 天 早 上 、 中 午 和 晚 上 接 受 Ataluren 每 日 三 次 给 药 ， 剂 量 为 10 mg/kg 、10 mg/kg 和 20 mg/kg。
用药时程：长期
中文通用名：NA： 英文通用名：Ataluren 商品名称：NA
剂型：颗粒剂
规格：1000
用法用量：所 有 受 试 者 将 在 每 天 早 上 、 中 午 和 晚 上 接 受 Ataluren 每 日 三 次 给 药 ， 剂 量 为 10 mg/kg 、10 mg/kg 和 20 mg/kg。
用药时程：长期
规格：1000
用法用量：所 有 受 试 者 将 在 每 天 早 上 、 中 午 和 晚 上 接 受 Ataluren 每 日 三 次 给 药 ， 剂 量 为 10 mg/kg 、10 mg/kg 和 20 mg/kg。
用药时程：长期
终点指标
主要终点1 项，展开查看
- 将根据所有不良事件(AE)、实验室检查异常、生命体征、心电图(ECG)、超声心动图和体格检查结果的类型、频 率、严重程度、时间以及与Ataluren的关系来描述Ataluren的安全性特征 。评价时间：在 基 线 进 行 研 究 评 估 ， 之 后 每 24 周 一 次 。指标类型：有效性指标+安全性指标
伦理委员会审查记录
- 中国人民解放军总医院医学伦理委员会同意 · 2021-01-26
数据安全与受试者保险
- 数据安全监查委员会（DMC）
- 无
- 是否购买保险
- 有
源 Word 字段核对
用于核对字段名称和原登记值；与前文重复的内容仍保留。电话和邮箱具体值除外。
公示头信息5 个字段
- 登记号
- CTR20211795
- 试验状态
- 进行中
- 申请人联系人
- Gang Lin
- 首次公示信息日期
- 2021-08-13
- 申请人名称
- Rovi Pharma Industrial Services, S. A./北京MEDPACE医药科技有限公司/PTC Therapeutics International Limited
试验基本信息11 个字段
- 登记号
- CTR20211795
- 药物名称
- Ataluren口服混悬液颗粒 曾用名:
- 药物类型
- 化学药物
- 临床申请受理号
- JXHL2100077/JXHL2100078/JXHL2100076
- 适应症
- 无义突变型杜兴氏肌营养不良
- 试验专业题目
- 一项 ATALUREN (PTC124) 在无义突变型杜兴氏肌营养不良患者中的长期安全性、疗效和耐受性的开放性研究
- 试验通俗题目
- 一项 ATALUREN (PTC124) 在无义突变型杜兴氏肌营养不良患者中的长期安全性、疗效和耐受性的开放性研究
- 试验方案编号
- PTC124-GD-049-DMD
- 方案最新版本号
- 2.0
- 版本日期
- 2020-11-17
- 方案是否为联合用药
- 否