登记概览
- 登记号
- CTR20212025
- 快照状态
- 进行中 招募完成
- 状态阶段
- 招募结束（规范化导航项）
- 源数据分期
- III期
- 研究类型
- 安全性与有效性
- 疾病领域
- 其他或待归类（规则标签）
- 申请人
- Albireo AB Patheon France, S.A.S. 赛纽仕医药信息咨询（北京）有限公司
完整专业题目
一项在接受Kasai 肝门肠吻合术的胆管闭锁儿童中评价Odevixibat（A4250）的疗效和安全性的双盲、随机、安慰剂对照研究（BOLD）
关键时间与入组记录
均为本条原始资料中的登记值；“暂未填写”不等于尚未发生。
- 方案版本日期
- 2023-07-11
- 首次公示信息日期
- 2021-08-23
- 第一例受试者签署知情同意书日期
- 国内：2022-02-15；国际：2020-07-08
- 第一例受试者入组日期
- 国内：2022-02-21；国际：2020-07-10
- 试验完成日期
- 国内：登记人暂未填写该信息；国际：登记人暂未填写该信息
- 目标入组人数
- 国内: 20 人；国际: 200 人；
- 已入组人数
- 国内: 27 人；国际: 254 人；
- 实际入组总人数
- 国内: 登记人暂未填写该信息；国际: 登记人暂未填写该信息；
源文档试验状态：进行中（招募完成）
登记参加机构与地点
共 73 条登记机构与研究者记录。此名单不表示当前开放、正在招募或可直接联系。
上海市 · 上海市Missouri/MO · Kansas CityMA · BostonNY · BronxNY · New YorkFlorida · MiamiPA · PittsburghCA · San FranciscoTX · DallasGA · AtlantaIN · IndianapolisMD · BaltimoreOregon · PortlandWA · SeattleCA · San DiegoCA · Palo AltoPA · PhiladelphiaUT · Salt Lake CityWI · MilwaukeeCO · Aurora另有 50 个地区
- 复旦大学附属儿科医院中国 · 上海市 · 上海市 · 研究者：黄瑛
- Childrens Mercy Hospitals and Clinics University of Missouri美国 · Missouri/MO · Kansas City · 研究者：Fischer, Ryan
- Boston Children's Hospital美国 · MA · Boston · 研究者：Wehrman, Andrew
- Montefiore Medical Center美国 · NY · Bronx · 研究者：Ovchinsky, Nadia
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai美国 · NY · New York · 研究者：Chu, Jaime
- New York Presbyterian Morgan Stanley-Komansky Children's Hospital美国 · NY · New York · 研究者：Vitorio, Jennifer
- Miami Transplant Institute美国 · Florida · Miami · 研究者：Miloh, Tamir
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh美国 · PA · Pittsburgh · 研究者：McKiernan, Patrick
- University of California - San Francisco美国 · CA · San Francisco · 研究者：Rosenthal, Phil
- UT Southwestern Medical Center美国 · TX · Dallas · 研究者：Aqul, Amal
- Children's Healthcare of Atlanta - Emory University School of Medicine美国 · GA · Atlanta · 研究者：Karpen, Saul
- Riley Hospital for Children at IU Health美国 · IN · Indianapolis · 研究者：Molleston, Jean
- Johns Hopkins IDS美国 · MD · Baltimore · 研究者：Karnsakul, Wikrom
- Oregon Health Science University School of Medicine美国 · Oregon · Portland · 研究者：Lin, Henry
- Seattle Children's美国 · WA · Seattle · 研究者：Horslen, Simon
- Rady Children's Hospital美国 · CA · San Diego · 研究者：Schwarz, Kathleen
- Stanford Children’s Health美国 · CA · Palo Alto · 研究者：Narang, Amrita
- Children's Hospital of Philadelphia美国 · PA · Philadelphia · 研究者：Loomes, Kathleen
- University of Utah美国 · UT · Salt Lake City · 研究者：Jensen, Kyle
- Medical College of Wisconsin美国 · WI · Milwaukee · 研究者：Vitola, Bernadette
- Children's Hospital of Colorado美国 · CO · Aurora · 研究者：Mack, Cara
- Nemours Alfred duPont Hospital for Children, Thomas Jefferson University美国 · DE · Wilmington · 研究者：Adeyemi, Adebowale
- Cleveland Clinic美国 · OH · Cleveland · 研究者：Hupertz, Vera
- University of Michigan Childrens Hospital美国 · MI · Ann Arbor · 研究者：Lopez, Maclovio
其余 49 家登记机构展开查看完整名单
- Children's National Medical Center / George Washington University美国 · DC · Washington · 研究者：Khan, Muhammad
- Ann Robert H Lurie children’s Hospital of Chicago美国 · IL · Chicago · 研究者：Mohammad, Saeed
- Childrens Hospital Los Angeles美国 · CA · Los Angeles · 研究者：Chuan-Hao, Lin
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center美国 · OH · Cincinatti · 研究者：Bezerra, Jorge
- Washington University School of Medicine美国 · MO · St. Louis · 研究者：Stoll, Janis
- Duke Children’s美国 · NC · Durham · 研究者：Mavis, Alisha
- Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka波兰 · Warsaw · Warsaw · 研究者：Czubkowski, Piotr
- Medizinische Hochschule Hannover德国 · Lower Saxony · Hannover · 研究者：Baumann, Ulrich
- Universitatsklinik fur Kinder- und Jugendmedizin Tuebingen德国 · Baden · Württemberg -Tuebingen · 研究者：Sturm, Ekkehard
- Charité - University Medicine Berlin德国 · Berlin · Berlin · 研究者：Bufler, Philip
- Dr. V. Haunersche Children's Clinic LMU Muenchen德国 · Bavaria · Munich · 研究者：Lurz, Eberhard
- Universit atsklinikum Hamburg-Eppendorf德国 · Hamburg · Hamburg · 研究者：Reinshagen, Konrad
- ASST Papa Giovanni XXIII意大利 · Bergamo · Bergamo · 研究者：D’Antiga, Lorenzo
- Azienda Ospedale Università Padova意大利 · Padova · Padova · 研究者：Cananzi, Mara
- Ospedale Infantile Regina Margherita意大利 · Torino · Torino · 研究者：Calvo, Pier Luigi
- Azienda Ospedaliero Universitaria Meyer意大利 · Florence · Florence · 研究者：Indolfi, Giuseppe
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesù意大利 · Roma · Roma · 研究者：Maggiore, Giuseppe
- Istituto Mediterraneo peri Trapianti e Terapie ad Alta Specializzazione意大利 · Palermo · Palermo · 研究者：Riva, Silvia
- Kings College Hospital英国 · London · London · 研究者：Thompson, Richard
- Birmingham Children’s Hospital英国 · West Midlands · Birmingham · 研究者：Kelgeri, Chayarani
- Leeds General Infirmary英国 · West Yorkshire · Leeds · 研究者：Alizai, Naved
- Hopital Necker-Enfants Malades法国 · ile · de-France -Paris · 研究者：Lacaille, Florence
- Hospice Civils de Lyon法国 · Lyonnais · Lyon · 研究者：Ruiz, Mathias
- Hopital Jeanne de Flandre法国 · Flanders and Hainaut · Lillei · 研究者：Aumar, Madeleine
- Hopital Bicetre法国 · ile · de-France -Parisi · 研究者：Gonzales, Emmanuel
- Hacettepe Universitesi - Ihsan Dogramaci Cocuk Hastanesi Ihsan土耳其 · Ankara · Ankara · 研究者：Ozen, Hasan
- Istanbul University Medical Faculty Hospital土耳其 · Istambul · Istambul · 研究者：Durmaz, Ozlem
- Akdeniz Universitesi Tip Fakultesi土耳其 · Antalya · Antalya · 研究者：Artan, Reha
- University Medical Centre Groningen荷兰 · Groningen · Groningen · 研究者：Verkade, Hendrik Jan
- Cliniques Universitaires Saint-Luc比利时 · Brussels · Brussels · 研究者：Sokal, Etienne
- UZ Gent比利时 · East Flanders · Gent · 研究者：De Bruyne, Ruth
- The Childrens Hospital at Westmead澳大利亚 · NSW · Westmead · 研究者：Stormon, Michael
- Women's and Children's Hospital澳大利亚 · SA · North Adelaide · 研究者：Couper, Richard
- Melbourne Children's Trial Centre Royal Childrens Hospital Melbourne澳大利亚 · Victoria · Parkville (Victoria) · 研究者：Hardikar, Winita
- Starship Child Health新西兰 · Auckland · Auckland · 研究者：Evans, Helen
- Sainte-Justine University Hospital Center Universite de Montreal加拿大 · Quebec · Montreal · 研究者：Alvarez, Fernando
- Hospital for Sick Children加拿大 · Ontario · Toronto · 研究者：Ng, Vicky Lee
- BC Childrens Hospital加拿大 · British Columbia · Vancouver · 研究者：Schreiber, Richard
- Gasztroenterológiai és Hepatológiai Osztály匈牙利 · Budapest · Budapest · 研究者：Dezsofi, Antal
- University of Malaya Medical Centre马来西亚 · Kuala Lumpur · Kuala Lumpur · 研究者：Lee, Way Seah
- Hospital Raja Perempuan Zainab II马来西亚 · Kelantan · Kota Bharu · 研究者：Wan Mohamad Noor, Wan Mohd Ruzaimie
- Shaare Zedek Medical Center以色列 · Jerusalem · Jerusalem · 研究者：Shteyer, Eyal
- Schneider Children's Medical Center of Israel以色列 · Central · Petach Tikva · 研究者：Waisbourd-Zinman, Orith
- Seoul National University Childrens Hospital韩国 · Seoul · Seoul · 研究者：Joong Kee Youn
- Samsung Medical Center韩国 · Seoul · Seoul · 研究者：Choe, Yon Ho
- Hospital Universitario Vall d'Hebron西班牙 · Barcelona · Barcelona · 研究者：Quintero, Jesus
- Taipei Veterans General Hospital中国台湾 · Taipei · Taipei · 研究者：Huang, Ching-Feng
- National Taiwan University Hospital中国台湾 · Taipei · Taipei · 研究者：Chen, Huey-Ling
- 广州市妇女儿童医疗中心中国 · 广东省 · 广州市 · 研究者：余家康
申请人与登记联系人
保留源 Word 中的登记字段；电话和邮箱为降低个人信息再传播风险而隐藏，请到官方登记平台核验。
- 申请人联系人
- 孙航
- 申请人名称
- Albireo AB Patheon France, S.A.S. 赛纽仕医药信息咨询（北京）有限公司
- 联系人姓名
- 孙航
- 联系人座机
- [已移除电话]
- 联系人Email
- [已移除邮箱]
- 联系人邮政地址
- 上海市-上海市-黄浦区徐家汇路218号第15层
- 联系人邮编
- 200023
主要研究者信息
- 姓名
- 黄瑛
- 学位
- 博士
- 职称
- 主任医师
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 上海市-上海市-闵行区 万源路399号
- 邮编
- 201102
- 单位名称
- 复旦大学附属儿科医院
方案登记信息
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 试验方案编号
- A4250-011
- 方案最新版本号
- 修订案04
- 版本日期
- 2023-07-11
- 方案是否为联合用药
- 否
试验目的
主要目的是根据104 周研究治疗后的自体肝存活率，评价与安慰剂相比odevixibat 每日一次重复给药在Kasai 肝门肠吻合术（HPE）后胆管闭锁（BA）儿童中的疗效。
试验设计
- 试验分类
- 安全性和有效性
- 试验分期
- III期
- 设计类型
- 平行分组
- 随机化
- 随机化
- 盲法
- 双盲
- 试验范围
- 国际多中心试验
受试者基本信息
- 年龄
- 0天(最小年龄)至90天(最大年龄)
- 性别
- 男+女
- 健康受试者
- 无
受试者条件
条件须由专业人员结合完整资料判断。
入选标准
1.临床诊断为BA 的男性或女性患者
2.Kasai HPE 时年龄≤90 日龄
3.Kasai HPE 后3 周内有资格开始研究治疗
2.Kasai HPE 时年龄≤90 日龄
3.Kasai HPE 后3 周内有资格开始研究治疗
排除标准
1.难治性腹水患者
2. 回肠切除手术
3. 筛选时ALT≥10×正常值上限（ULN）（可重新采样，如果重新采样时ALT＜10×ULN，患者可接受随机化）
4. 随机化时，患者仅依赖全胃肠外营养，或无法口服研究药物
5. 急性上行性胆管炎（急性上行性胆管炎消退后患者可接受随机分配）
6. 胆总管囊性疾病
7. 有已知可干扰胆汁酸吸收、分布、代谢或肠道药物排泄的任何其他疾病（包括但不限于炎症性肠病）病史
8. 患者有需要静脉输液或营养干预治疗腹泻和/或其后遗症的慢性腹泻（即＞1 个月）病史
9. 人类免疫缺陷病毒（HIV）感染史
10. INR＞1.6（患者可接受维生素K 静脉给药治疗；可以重新采集样本，并且如果重新采样时INR≤1.6，患者可接受随机化）
11. 患者在随机化前30 天内或研究药物的10 个半衰期内（以较长者为准）暴露于试验用药物或生物制剂
12. 研究者或医学监查员认为可能损害患者安全、研究结果完整性或患者对研究要求依从性的任何其他疾病或异常，包括先天性异常、心脏大手术、肝胆或GI 疾病
13. 随机化时体重＜3.5 kg
14. 已知对odevixibat 或药物制剂的任何组分过敏
2. 回肠切除手术
3. 筛选时ALT≥10×正常值上限（ULN）（可重新采样，如果重新采样时ALT＜10×ULN，患者可接受随机化）
4. 随机化时，患者仅依赖全胃肠外营养，或无法口服研究药物
5. 急性上行性胆管炎（急性上行性胆管炎消退后患者可接受随机分配）
6. 胆总管囊性疾病
7. 有已知可干扰胆汁酸吸收、分布、代谢或肠道药物排泄的任何其他疾病（包括但不限于炎症性肠病）病史
8. 患者有需要静脉输液或营养干预治疗腹泻和/或其后遗症的慢性腹泻（即＞1 个月）病史
9. 人类免疫缺陷病毒（HIV）感染史
10. INR＞1.6（患者可接受维生素K 静脉给药治疗；可以重新采集样本，并且如果重新采样时INR≤1.6，患者可接受随机化）
11. 患者在随机化前30 天内或研究药物的10 个半衰期内（以较长者为准）暴露于试验用药物或生物制剂
12. 研究者或医学监查员认为可能损害患者安全、研究结果完整性或患者对研究要求依从性的任何其他疾病或异常，包括先天性异常、心脏大手术、肝胆或GI 疾病
13. 随机化时体重＜3.5 kg
14. 已知对odevixibat 或药物制剂的任何组分过敏
试验用药
中文通用名：Odevixibat 胶囊： 英文通用名：Odevixibat Capsule 商品名称：NA
剂型：胶囊
规格：200 μg/粒
用法用量：40 μg/kg/d、120 μg/kg/d，口服给药。
用药时程：持续104周。
规格：200 μg/粒
用法用量：40 μg/kg/d、120 μg/kg/d，口服给药。
用药时程：持续104周。
中文通用名：Odevixibat 胶囊： 英文通用名：Odevixibat Capsule 商品名称：NA
剂型：胶囊
规格：600 μg/粒
用法用量：40 μg/kg/d、120 μg/kg/d，口服给药。
用药时程：持续104周。
规格：600 μg/粒
用法用量：40 μg/kg/d、120 μg/kg/d，口服给药。
用药时程：持续104周。
对照用药
中文通用名：Odevixibat 胶囊 英文通用名：Odevixibat Capsule 商品名称：NA
剂型：胶囊
规格：0 μg/粒
用法用量：匹配安慰剂，口服给药。
用药时程：持续104周。
规格：0 μg/粒
用法用量：匹配安慰剂，口服给药。
用药时程：持续104周。
终点指标
主要终点1 项，展开查看
- 104周研究治疗期间从随机化至首次发生肝脏移植或死亡的时间评价时间：持续104周指标类型：有效性指标+安全性指标
次要终点5 项，展开查看
- 至任何前哨事件发生的时间。评价时间：持续104周。指标类型：安全性指标
- 至儿科终末期肝病（PELD）评分≥15 的时间评价时间：持续104周。指标类型：安全性指标
- 13、26、52 和104 周研究治疗后的总胆红素水平评价时间：持续104周。指标类型：安全性指标
- 13、26、52 和104 周研究治疗后的血清胆汁酸水平评价时间：持续104周。指标类型：安全性指标
- 安全性参数，包括AE、严重不良事件（SAE）、体格检查结果、实验室评估和腹部超声评价时间：持续104周。指标类型：安全性指标
伦理委员会审查记录
- 复旦大学附属儿科医院伦理委员会同意 · 2021-06-23
- 广州市妇女儿童医疗中心同意 · 2021-09-30
- 复旦大学附属儿科医院伦理委员会同意 · 2023-09-22
- 广州市妇女儿童医疗中心同意 · 2024-05-15
数据安全与受试者保险
- 数据安全监查委员会（DMC）
- 有
- 是否购买保险
- 有
源 Word 字段核对
用于核对字段名称和原登记值；与前文重复的内容仍保留。电话和邮箱具体值除外。
公示头信息5 个字段
- 登记号
- CTR20212025
- 试验状态
- 进行中
- 申请人联系人
- 孙航
- 首次公示信息日期
- 2021-08-23
- 申请人名称
- Albireo AB/Patheon France, S.A.S./赛纽仕医药信息咨询（北京）有限公司
试验基本信息11 个字段
- 登记号
- CTR20212025
- 药物名称
- Odevixibat胶囊 曾用名:A4250
- 药物类型
- 化学药物
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 适应症
- 胆管闭锁
- 试验专业题目
- 一项在接受Kasai 肝门肠吻合术的胆管闭锁儿童中评价Odevixibat（A4250）的疗效和安全性的双盲、随机、安慰剂对照研究（BOLD）
- 试验通俗题目
- 评价Odevixibat 在Kasai 肝门肠吻合术后胆管闭锁儿童中的疗效。
- 试验方案编号
- A4250-011
- 方案最新版本号
- 修订案04
- 版本日期
- 2023-07-11
- 方案是否为联合用药
- 否