登记概览
- 登记号
- CTR20212087
- 快照状态
- 已完成
- 状态阶段
- 已完成（规范化导航项）
- 源数据分期
- III期
- 研究类型
- 药代/药效动力学
- 疾病领域
- 健康受试者与药代研究（规则标签）
- 申请人
- argenx BV 再鼎医药（上海）有限公司 Patheon Italia S.p.A.
完整专业题目
一项评价Efgartigimod PH20 SC治疗成人天疱疮（寻常型或落叶型）患者的疗效、安全性和耐受性的随机、双盲、安慰剂对照试验（ADDRESS）
关键时间与入组记录
均为本条原始资料中的登记值；“暂未填写”不等于尚未发生。
- 方案版本日期
- 2022-12-09
- 首次公示信息日期
- 2021-08-25
- 第一例受试者签署知情同意书日期
- 国内：2021-10-29；国际：2020-12-14
- 第一例受试者入组日期
- 国内：2021-11-15；国际：2021-01-05
- 试验完成日期
- 国内：2024-07-03；国际：2024-07-03
- 目标入组人数
- 国内: 23 人；国际: 150 人；
- 已入组人数
- 国内: 35 人；国际: 222 人；
- 实际入组总人数
- 国内: 35 人；国际: 222 人；
源文档试验状态：已完成
登记参加机构与地点
共 109 条登记机构与研究者记录。此名单不表示当前开放、正在招募或可直接联系。
湖北省 · 武汉市北京市 · 北京市四川省 · 成都市上海市 · 上海市广东省 · 广州市福建省 · 福州市江苏省 · 南京市河南省 · 郑州市重庆市 · 重庆市NA · LvivIstanbul · IstanbulNA · Cluj-NapocaPennsylvania · PhiladelphiaNA · ChandigarhNA · SapporoIasi · IasiNA · UlmGujarat · AhmedabadHessen · MarburgThessaloniki · Thessalonica另有 73 个地区
- 华中科技大学同济医学院附属协和医院中国 · 湖北省 · 武汉市 · 研究者：陶娟
- 北京大学第一医院中国 · 北京市 · 北京市 · 研究者：李航
- 四川大学华西医院中国 · 四川省 · 成都市 · 研究者：李薇
- 复旦大学附属华山医院中国 · 上海市 · 上海市 · 研究者：徐金华
- 上海交通大学医学院附属瑞金医院中国 · 上海市 · 上海市 · 研究者：潘萌
- 南方医科大学皮肤病医院中国 · 广东省 · 广州市 · 研究者：陈永峰
- 中山大学附属第二医院（中山大学孙逸仙纪念医院）中国 · 广东省 · 广州市 · 研究者：谭国珍
- 福建医科大学附属第一医院中国 · 福建省 · 福州市 · 研究者：纪超
- 中国医学科学院皮肤病医院中国 · 江苏省 · 南京市 · 研究者：林麟
- 武汉市第一医院中国 · 湖北省 · 武汉市 · 研究者：陈柳青
- 河南省人民医院中国 · 河南省 · 郑州市 · 研究者：张守民
- 重庆医科大学附属第一医院中国 · 重庆市 · 重庆市 · 研究者：方圣
- 广东省人民医院中国 · 广东省 · 广州市 · 研究者：董秀芹
- CNE of Lviv regional council Lviv Regional Municipal Dermatovenerologic Dispensary乌克兰 · NA · Lviv · 研究者：Chaplyk- Chyzho, Iryna
- Istanbul University Cerrahpasa Medical Faculty Hospital土耳其 · Istanbul · Istanbul · 研究者：Engin, Burhan
- Cluj-Napoca Emergency Clinical County Hospital罗马尼亚 · NA · Cluj-Napoca · 研究者：Baican, Adrian
- Hospital of The University of Pennsylvania美国 · Pennsylvania · Philadelphia · 研究者：Werth, Victoria
- Post Graduate Institute of Medical Education and Research (PGIMER)印度 · NA · Chandigarh · 研究者：De, Dipankar
- Hokkaido University Hospital日本 · NA · Sapporo · 研究者：Ujiie, Hideyuki
- Sf Spiridon Emergency Clinical County Hospital罗马尼亚 · Iasi · Iasi · 研究者：Gheuca Solovastru, Laura
- University tsklinikum Ulm德国 · NA · Ulm · 研究者：Pfeiffer, Christiane
- Byramjee Jejabhoy Medical College and Civil Hospital印度 · Gujarat · Ahmedabad · 研究者：Shah, Bela
- Klinikum der Philipps Universit？t Marburg德国 · Hessen · Marburg · 研究者：Hertl, Michael
- Hospital Of Skin And Venereal Diseases希腊 · Thessaloniki · Thessalonica · 研究者：Ioannides, Dimitrios
其余 85 家登记机构展开查看完整名单
- Clinica Universidad Navarra西班牙 · Navarra · Pamplona · 研究者：Espa？a Alonso, Agustin
- Oncology Scientific Research Centre-Mardaleishvili Diagnostic Centre乔治亚州 · NA · Tiblisi · 研究者：Buchukuri, Irma
- Universitatsklinikum Schleswig-Holstein美国 · NA · Kiel · 研究者：Gerdes, Sascha
- Szegedi Tudomanyegyetem Szent-Gyorgyi Albert Klinikai Kozpont匈牙利 · NA · Szeged · 研究者：Bata-Csorgo, Zsuzsanna
- University of Alabama at Birmingham美国 · Alabama · Birmingham · 研究者：Graham, Lauren
- University Multiprofile Hospital for Active Treatment - Dr. Georgi Stranski EAD保加利亚 · Pleven · Pleven · 研究者：Gospodinov, Dimitar
- Chelyabinsk's Regional Clinical Skin and Venereal Dispensary俄罗斯 · NA · Chelyabinsk · 研究者：Ziganshin, Oleg
- Centrum Medyczne Matusiak波兰 · Dolnoslaskie · Wroclaw · 研究者：Szepietowski, Jacek
- Pflugerville Dermatology Clinical Research, Inc. dba Austin Institute for Clinical Research, Inc美国 · Texas · Dripping Springs · 研究者：Carrasco, Daniel
- Fondazione Policlinico Universitario A Gemelli意大利 · Lazio · Roma · 研究者：De Simone, Clara
- Kliniczny Szpital Wojewódzki Nr 1 im. Fryderyka Chopina波兰 · NA · Rzeszów · 研究者：Reich, Adam
- Birmingham Heartlands Hospital英国 · Birmingham · Birmingham · 研究者：Chua, Ser-Ling
- Rostov Regional Dermatology and Venerology dispensary俄罗斯 · NA · Rostov-on-Don · 研究者：Temnikov, Vadim
- Municipal Enterprise Regional Dermatovenerology Dispensary of DRC乌克兰 · NA · Dnipro · 研究者：Diudiun, Anatoli
- Yamanashi Prefectural Central Hospital日本 · NA · Yamanashi · 研究者：Osada, Atsushi
- University of Minnesota美国 · Minnesota · Minneapolis · 研究者：Bohjanen, Kimberly
- Hospital Universitario 12 de Octubre西班牙 · Madrid · Madrid · 研究者：Vico Alonso, Cristina
- Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico Vittorio Emanuele意大利 · NA · Catania · 研究者：Micali, Giuseppe
- Hospital Universitario La Paz - PPDS西班牙 · Madrid · Madrid · 研究者：Herranz Pinto, Pedro
- Hospital Clinic de Barcelona西班牙 · Barcelona · Barcelona · 研究者：Mascaro Galy, Jose-Manuel
- University Clinical Center of Serbia - PPDS塞尔维亚 · Belgrade · Belgrade · 研究者：Nikolic, Milos
- Pécsi Tudományegyetem匈牙利 · NA · Pécs · 研究者：Kinyo, Agnes
- MNE Kyiv City Clinical Skin and Venereal Hospital of the Executive Body of Kyiv City Council乌克兰 · NA · Kyiv · 研究者：Lytvynenko, Bohdan
- Centre Hospitalier Universitaire de Saint Etienne法国 · Loire · Saint-Priest en Jarrez · 研究者：Perrot, Jean-Luc
- Government Medical College印度 · Maharashtra · Nagpur · 研究者：Mukhi, Jayesh
- Azienda Sanitaria Di Firenze意大利 · NA · Firenze · 研究者：Caproni, Marzia
- Okayama University Hospital日本 · Okayama · Okayama-shi · 研究者：Hirai, Yoji
- LLC MC Azbuka Zdorovia俄罗斯 · NA · Kazan · 研究者：Khalilov, Bulat
- Hospital Universitario Ramon y Cajal西班牙 · Madrid · Madrid · 研究者：Ballester, Asuncion
- Hiroshima University Hospital日本 · NA · Hiroshima · 研究者：Tanaka, Akio
- Clinical Centre of Vojvodina塞尔维亚 · NA · Novi Sad · 研究者：Gajinov, Zorica
- St Vincents Hospital Melbourne - PPDS澳大利亚 · Victoria · Fitzroy · 研究者：Daniel, Benjamin
- Hospital Universitario de Bellvitge西班牙 · Barcelona · Hospitalet de Llobregat · 研究者：Figueras Nart, Ignaci
- University Hospitals Bristol NHS Foundation Trust英国 · Avon · Bristol · 研究者：Vanadin Shipley, Deborah (Debbie)
- Krasnodar Dermatovenerologic dispensary俄罗斯 · Krasnoyarskiy kray · Krasnodar · 研究者：Khotko, Alkes
- Military Hospital Military Unit A3309 of Military Medical Clinical Center of Eastern Region乌克兰 · NA · Zaporizhzhia · 研究者：Reznichenko, Nataliya
- Istituto Dermopatico Dell'immacolata IRCCS意大利 · Lazio · Roma · 研究者：Didona, Biagio
- Ajanta Research Centre印度 · Uttar Pradesh · Lucknow · 研究者：Madan, Amit
- University of Colorado - PPDS美国 · Colorado · Auora · 研究者：Dunnick, Cory
- Military Medical Academy塞尔维亚 · Belgrade · Belgrade · 研究者：Mijuskovic, Zeljko
- Diagnostic and Consulting Center Aleksandrovska EOOD保加利亚 · NA · Sofia · 研究者：Vassileva, Snejina
- Osaka City University Hospital日本 · Osaka · Osaka-shi · 研究者：Tsuruta, Daisuke
- Treatment and Diagnostic Center乌克兰 · Ivano · Frankivs'ka Oblast -Ivano-Frankivsk · 研究者：Aleksandruk, Oleksandr
- Military Medical Academy Multiprofile Hospital for Active Treatment - Sofia保加利亚 · Sofia · Grad -Sofia · 研究者：Kantardjiev, Vessel
- Tel Aviv Sourasky Medical Center PPDS以色列 · NA · Tel-Aviv · 研究者：Zeeli, Tal
- Centrum Medyczne PRATIA Katowice波兰 · NA · Katowice · 研究者：Placzek, Kamila
- 401 Military Hospital of Athens希腊 · Attiki · Athens · 研究者：Papakonstantis, Markos
- First St. Petersburg State Medical University n.a. I.P Pavlov俄罗斯 · NA · St. Petersburg · 研究者：Sokolovskiy, Evgeny
- University Hospitals Cleveland Medical Center美国 · Ohio · Cleveland · 研究者：Korman, Neil
- Miami Dermatology and Laser Institute美国 · Florida · Miami · 研究者：Waibel, Jill
- Hospital Universitario Virgen del Rocio - PPDS西班牙 · Sevilla · Sevilla · 研究者：Pereyra Rodriguez, Jose Juan
- Skin Desease Clinic of Pier Wolkenstein LLC俄罗斯 · NA · St. Petersburg · 研究者：Skrek, Sergey
- Universitatsklinikum Schleswig-Holstein德国 · NA · Kiel · 研究者：Schmidt, Enno
- Hospital General Universitario Gregorio Maranon西班牙 · Madrid · Madrid · 研究者：Suarez Fernandez, Ricardo
- Ural Research Institute for Dermatology, Venerology and Immune Pathology俄罗斯 · NA · Ekaterinburg · 研究者：Kokhan, Muza
- Ospedale Policlinico San Martino意大利 · NA · Genova · 研究者：Parodi, Aurora
- ClearlyDerm - Clinedge - PPDS West Boca Raton Office美国 · Florida · Boca Raton · 研究者：Colton, Andrea
- UCF Health美国 · Florida · Orlando · 研究者：Sami, Naveed
- Debreceni Egyetem Klinikai Kozpont匈牙利 · NA · Debrecen · 研究者：Remenyik, éva
- David Abuladze Georgian - Italian Clinic乔治亚州 · NA · Tbilisi · 研究者：Kobakhidze, Joseph
- University Clinical Center Nis塞尔维亚 · NA · Nis · 研究者：Tiodorovic, Danica
- Duke University Medical Center (Duke South Clinics)美国 · North Carolina · Durham · 研究者：Cardones, Adela
- University at Buffalo Clinical Translational Research Center美国 · New York · Buffalo · 研究者：Sinha, Animesh
- Saratov State Medical University美国 · NA · saratov · 研究者：Bakulev, Andrey
- Hopital Avicenne法国 · Seine · Saint-Denis -Bobigny · 研究者：Caux, Frederic
- Gaziantep University Medical Faculty Sahinbey Research and Practice Hospital土耳其 · Gaziantep · Gaziantep · 研究者：Inaloz, Huseyin-Serhat
- Kawasaki Medical School Hospital日本 · Okayama · Kurashiki-shi · 研究者：Aoyama, Yumi
- Ospedale Santa Maria Della Misericordia Di Perugia意大利 · Perugia · Perugia · 研究者：Stingeni, Luca
- Attikon University General Hospital希腊 · Attiki · Athens · 研究者：Papadavid, Evangelia
- Mayo Clinic Scottsdale - PPDS美国 · Arizona · Scottsdale · 研究者：Mangold, Aaron
- A.O.U.S. Le Scotte - Università degli Studi di Siena意大利 · Toscana · Siena · 研究者：Cinotti, Elisa
- Diagnostic Consultative Center Sveti Georgi EOOD保加利亚 · Plovdiv · Plovdiv · 研究者：Yankova, Rumyana
- Heights Dermatology & Aesthetic Center美国 · Texas · Houston · 研究者：Desai, Alpesh
- Medical Center Hera EOOD保加利亚 · NA · Sofia · 研究者：Ratkova, Maria
- Hospital of Venereal and Skin Diseases A.Syggros希腊 · Attiki · Athens · 研究者：Stratigos, Alexander
- T.C. Saglik Bakanligi Goztepe Prof. Dr. Suleyman Yalcin City Hospital土耳其 · Istanbul · Istanbul · 研究者：Gurel, Mehmet Salih
- PHDermatology美国 · Florida · Clearwater · 研究者：Mavropoulos, John
- Indraprastha Apollo Hospitals印度 · NA · Bucharest · 研究者：Mahajan, Devender
- Dermastyle SRL罗马尼亚 · Tbilisi · Tbilisi · 研究者：Leventer, Mihaela
- Papageorgiou General Hospital of Thessaloniki希腊 · Thessaloniki · Thessaloniki · 研究者：Patsatsi, Aikaterini
- Royal Melbourne Hospital澳大利亚 · Victoria · Parkville · 研究者：Kern, Johannes
- Virginia Clinical Research Inc美国 · Virginia · Norfolk · 研究者：Pariser, David
- Klinika Dermatologii i Wenerologii Uniwersytetu Me波兰 · NA · Lodz · 研究者：Zebrowska, Agnieszka
- Premier Specialists澳大利亚 · NSW · Kogarah · 研究者：Murrell, Dedee
- Limited Liability Company Medical Center Consilium Medical乌克兰 · NA · Kyiv · 研究者：Husak, Olha
申请人与登记联系人
保留源 Word 中的登记字段；电话和邮箱为降低个人信息再传播风险而隐藏，请到官方登记平台核验。
- 申请人联系人
- 陈晓纯
- 申请人名称
- argenx BV 再鼎医药（上海）有限公司 Patheon Italia S.p.A.
- 联系人姓名
- 陈晓纯
- 联系人座机
- [已移除电话]
- 联系人手机号
- [已移除电话]
- 联系人Email
- [已移除邮箱]
- 联系人邮政地址
- 上海市-上海市-上海浦东新区张江高科园区金科路4560号金创大厦1号楼4层
- 联系人邮编
- 201203
主要研究者信息
- 姓名
- 陶娟
- 学位
- 博士研究生
- 职称
- 主任医师
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 湖北省-武汉市-解放大道1277号
- 邮编
- 430022
- 单位名称
- 华中科技大学同济医学院附属协和医院
方案登记信息
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 试验方案编号
- ARGX-113-1904
- 方案最新版本号
- 5.0
- 版本日期
- 2022-12-09
- 方案是否为联合用药
- 否
试验目的
试验主要目的是证明efgartigimod PH20 SC相比安慰剂治疗PV受试者的疗效。
试验设计
- 试验分类
- 其他其他说明:疗效、安全性、患者结局指标、耐受性、免疫原性、药代动力学和药效动力学
- 试验分期
- III期
- 设计类型
- 平行分组
- 随机化
- 随机化
- 盲法
- 双盲
- 试验范围
- 国际多中心试验
受试者基本信息
- 年龄
- 18岁(最小年龄)至无上限(最大年龄)
- 性别
- 男+女
- 健康受试者
- 无
受试者条件
条件须由专业人员结合完整资料判断。
入选标准
1.能够理解试验要求、提供书面知情同意书（包括同意使用和披露研究相关健康信息）、愿意并能够遵守试验方案程序（包括要求的试验访视）。
2.受试者为男性或女性，签署知情同意书（ICF）时年满18岁。
3.受试者临床诊断为PV（粘膜、皮肤、粘膜皮肤型）或PF，已通过皮肤组织学、DIF阳性和IIF阳性和/或ELISA阳性证实。
4.受试者符合以下特征之一：
a.初次诊断疾病，基线时PDAI活动度评分≥15（见第10.6节）且未接受过治疗。
b.在接受首个疗程口服泼尼松（或等效药物）期间初次诊断的疾病，PDAI活动度评分≥15。根据临床判断，受试者在基线前至少2周PV或PF体征无显著改善，且认为适合在基线时开始泼尼松0.5 mg/kg qd治疗。
c.出现疾病发作，PDAI活动度评分≥15、自疾病发作后最长持续4年，未接受泼尼松治疗±传统免疫抑制剂（例如，硫唑嘌呤、环磷酰胺、甲氨蝶呤、吗替麦考酚酯）或氨苯砜。注：基线前必须停用传统免疫抑制剂和氨苯砜。
d.出现疾病发作，PDAI活动度评分≥15，自疾病发作后最长持续4年，且接受了逐渐减量的口服泼尼松（或等效药物），前提是已接受泼尼松稳定剂量±传统免疫抑制剂（例如硫唑嘌呤、环磷酰胺、甲氨蝶呤、吗替麦考酚酯）或氨苯砜给药至少2周，且受试者适合在基线时开始泼尼松0.5 mg/kg qd治疗。注：基线前必须停用传统免疫抑制剂和氨苯砜。
5.男性和女性使用避孕措施应符合当地关于参与临床试验的避孕方法的规定，并且：a.男性受试者：——男性受试者必须同意在签署ICF至研究结束期间使用可接受的避孕方法（如附录5第10.5.2.2节所述），且不得捐献精子。b.女性受试者：——有生育能力的女性（定义见附录5第10.5.1节）必须：（b1）筛选时血清妊娠试验结果为阴性，基线时IMP给药前尿妊娠试验结果为阴性。(b2)同意使用高效或可接受的避孕方法（如附录5第10.5.2.1节所述），且该方法应至少维持至IMP末次给药后90天。
2.受试者为男性或女性，签署知情同意书（ICF）时年满18岁。
3.受试者临床诊断为PV（粘膜、皮肤、粘膜皮肤型）或PF，已通过皮肤组织学、DIF阳性和IIF阳性和/或ELISA阳性证实。
4.受试者符合以下特征之一：
a.初次诊断疾病，基线时PDAI活动度评分≥15（见第10.6节）且未接受过治疗。
b.在接受首个疗程口服泼尼松（或等效药物）期间初次诊断的疾病，PDAI活动度评分≥15。根据临床判断，受试者在基线前至少2周PV或PF体征无显著改善，且认为适合在基线时开始泼尼松0.5 mg/kg qd治疗。
c.出现疾病发作，PDAI活动度评分≥15、自疾病发作后最长持续4年，未接受泼尼松治疗±传统免疫抑制剂（例如，硫唑嘌呤、环磷酰胺、甲氨蝶呤、吗替麦考酚酯）或氨苯砜。注：基线前必须停用传统免疫抑制剂和氨苯砜。
d.出现疾病发作，PDAI活动度评分≥15，自疾病发作后最长持续4年，且接受了逐渐减量的口服泼尼松（或等效药物），前提是已接受泼尼松稳定剂量±传统免疫抑制剂（例如硫唑嘌呤、环磷酰胺、甲氨蝶呤、吗替麦考酚酯）或氨苯砜给药至少2周，且受试者适合在基线时开始泼尼松0.5 mg/kg qd治疗。注：基线前必须停用传统免疫抑制剂和氨苯砜。
5.男性和女性使用避孕措施应符合当地关于参与临床试验的避孕方法的规定，并且：a.男性受试者：——男性受试者必须同意在签署ICF至研究结束期间使用可接受的避孕方法（如附录5第10.5.2.2节所述），且不得捐献精子。b.女性受试者：——有生育能力的女性（定义见附录5第10.5.1节）必须：（b1）筛选时血清妊娠试验结果为阴性，基线时IMP给药前尿妊娠试验结果为阴性。(b2)同意使用高效或可接受的避孕方法（如附录5第10.5.2.1节所述），且该方法应至少维持至IMP末次给药后90天。
排除标准
1.受试者确诊为副肿瘤性天疱疮、药物性天疱疮、增殖型天疱疮、红皮病型类天疱疮或任何其他非PV/非PF自身免疫性水疱性疾病。
2. 基线时，受试者的疾病严重程度为轻度（PDAI活动度评分<15）。
3. 根据临床判断，从筛选至基线期间PV或PF显著改善的受试者（例如，受试者在筛选期间达到DC或PDAI活动度评分显著降低）。
4. 受试者在基线访视前2个月内接受过口服泼尼松或传统免疫抑制剂（例如，硫唑嘌呤、环磷酰胺、甲氨蝶呤、吗替麦考酚酯）或氨苯砜以外的可能影响临床疾病活动度的治疗。例如，禁用药物包括静脉注射甲泼尼龙、柳氮磺胺吡啶、四环素类、烟酰胺（其剂量高于推荐的日摄取量（RDA）/膳食参考摄取量（DRI））、血浆分离/血浆置换、免疫吸附和IVIg。注：基线前必须停用传统免疫抑制剂和氨苯砜。允许口服剂量≤RDA/DRI的烟酰胺补充剂中。
5. 基线访视前6个月内使用过任何单克隆抗体（包括利妥昔单抗或其他抗CD20生物制剂）。
6. 随机化前4周内使用补充治疗，包括中药、草药或操作（例如针灸），研究者评估后认为可能干扰受试者的疗效评估和安全性。
7. 已知对所给予治疗的任何成分过敏。
8. 已知受试者有口服泼尼松的禁忌症。
2. 基线时，受试者的疾病严重程度为轻度（PDAI活动度评分<15）。
3. 根据临床判断，从筛选至基线期间PV或PF显著改善的受试者（例如，受试者在筛选期间达到DC或PDAI活动度评分显著降低）。
4. 受试者在基线访视前2个月内接受过口服泼尼松或传统免疫抑制剂（例如，硫唑嘌呤、环磷酰胺、甲氨蝶呤、吗替麦考酚酯）或氨苯砜以外的可能影响临床疾病活动度的治疗。例如，禁用药物包括静脉注射甲泼尼龙、柳氮磺胺吡啶、四环素类、烟酰胺（其剂量高于推荐的日摄取量（RDA）/膳食参考摄取量（DRI））、血浆分离/血浆置换、免疫吸附和IVIg。注：基线前必须停用传统免疫抑制剂和氨苯砜。允许口服剂量≤RDA/DRI的烟酰胺补充剂中。
5. 基线访视前6个月内使用过任何单克隆抗体（包括利妥昔单抗或其他抗CD20生物制剂）。
6. 随机化前4周内使用补充治疗，包括中药、草药或操作（例如针灸），研究者评估后认为可能干扰受试者的疗效评估和安全性。
7. 已知对所给予治疗的任何成分过敏。
8. 已知受试者有口服泼尼松的禁忌症。
试验用药
中文通用名：efgartigimod PH 20 SC： 英文通用名：efgartigimod PH20 SC 商品名称：NA
剂型：注射剂
规格：165 mg/mL 或 180 mg/m
用法用量：efgartigimod 165 mg/mL或 180 mg/mL+2000
U/mL rHuPH20 SC 注射
液，固定剂量为 1000 mg/注射
用药时程：将在第1天和第8天进行efgartigimod PH20 SC 2000 mg SC注射给药，随后以1000 mg剂量每周SC给药一次，直至观察到CR min
规格：165 mg/mL 或 180 mg/m
用法用量：efgartigimod 165 mg/mL或 180 mg/mL+2000
U/mL rHuPH20 SC 注射
液，固定剂量为 1000 mg/注射
用药时程：将在第1天和第8天进行efgartigimod PH20 SC 2000 mg SC注射给药，随后以1000 mg剂量每周SC给药一次，直至观察到CR min
中文通用名：rHuPH20： 英文通用名：rHuPH20 商品名称：NA
剂型：注射剂
规格：2000 U/mL
用法用量：efgartigimod 165 mg/mL或 180 mg/mL+2000
U/mL rHuPH20 SC 注射液，固定剂量为 1000 mg/注射。
用药时程：将在第1天和第8天进行efgartigimod PH20 SC 2000 mg SC注射给药，随后以1000 mg剂量每周SC给药一次，直至观察到CR min
规格：2000 U/mL
用法用量：efgartigimod 165 mg/mL或 180 mg/mL+2000
U/mL rHuPH20 SC 注射液，固定剂量为 1000 mg/注射。
用药时程：将在第1天和第8天进行efgartigimod PH20 SC 2000 mg SC注射给药，随后以1000 mg剂量每周SC给药一次，直至观察到CR min
对照用药
中文通用名：rHuPH20 英文通用名：rHuPH20 商品名称：NA
剂型：注射剂
规格：2000 U/mL
用法用量：溶媒+2000 U/mL
rHuPH20，用于 SC 给药。
用药时程：第 1 天和第 8 天在不同部位进行 2 次 SC 给
药，随后每周单次给药，直至达到 CR min。
规格：2000 U/mL
用法用量：溶媒+2000 U/mL
rHuPH20，用于 SC 给药。
用药时程：第 1 天和第 8 天在不同部位进行 2 次 SC 给
药，随后每周单次给药，直至达到 CR min。
终点指标
主要终点1 项，展开查看
- 30周内达到CR min的PV受试者比例评价时间：41周指标类型：有效性指标+安全性指标
次要终点11 项，展开查看
- 30周内达到CR min的PV和PF受试者比例 PV受试者在试验期间的累积泼尼松剂量 PV受试者至CR的时间 PV受试者至DC的时间评价时间：41周指标类型：有效性指标+安全性指标
- 30周内达到CR min的PF受试者比例 试验期间PV和PF受试者的泼尼松累积剂量 PV和PF受试者至的CR时间 PV和PF受试者至的DC时间 治疗失败率 发作率 每次访视时的PDAI评价时间：41周指标类型：有效性指标+安全性指标
- 按系统器官分类（SOC）和首选术语（PT）列出的TEAE、特别关注的不良事件（AESI）和SAE的发生率和严重程度。 生命体征、体格检查、ECG和临床实验室安全性评价评价时间：41周指标类型：有效性指标+安全性指标
- 糖皮质激素毒性综合指数（C-GTI），包括总体改善评分（AIS）和累积恶化评分（CWS）评价时间：41周指标类型：有效性指标+安全性指标
- EuroQol 5维5水平（EQ-5D-5L）量表 ABQOL评分评价时间：41周指标类型：有效性指标+安全性指标
- efgartigimod血清浓度评价时间：41周指标类型：有效性指标+安全性指标
- 总IgG血清水平 抗Dsg-1和抗Dsg-3自身抗体血清水平评价时间：41周指标类型：有效性指标+安全性指标
- efgartigimod免疫原性（ADA）（血清水平）和重组人透明质酸酶（rHuPH20）（血浆水平）评价时间：41周指标类型：有效性指标+安全性指标
- 完成自我给药培训的受试者或护理者的数量和百分比评价时间：41周指标类型：有效性指标+安全性指标
- 由研究中心工作人员测定的足以胜任efgartigimod PH20 SC自行给药的受试者或护理者的数量和百分比评价时间：41周指标类型：有效性指标+安全性指标
- 在研究中心工作人员监督下自行给予efgartigimod PH20 SC的受试者或护理者数量和百分比评价时间：41周指标类型：有效性指标+安全性指标
伦理委员会审查记录
- 华中科技大学同济医学院附属协和医院医学伦理委员会同意 · 2021-06-01
- 华中科技大学同济医学院附属协和医院医学伦理委员会同意 · 2022-11-04
- 华中科技大学同济医学院附属协和医院医学伦理委员会同意 · 2023-05-08
数据安全与受试者保险
- 数据安全监查委员会（DMC）
- 有
- 是否购买保险
- 有
临床试验结果摘要
以下为原始资料中列出的结果摘要版本及日期。
- 1.02024-07-03
源 Word 字段核对
用于核对字段名称和原登记值；与前文重复的内容仍保留。电话和邮箱具体值除外。
公示头信息5 个字段
- 登记号
- CTR20212087
- 试验状态
- 已完成
- 申请人联系人
- 陈晓纯
- 首次公示信息日期
- 2021-08-25
- 申请人名称
- argenx BV/再鼎医药（上海）有限公司/Patheon Italia S.p.A.
试验基本信息11 个字段
- 登记号
- CTR20212087
- 药物名称
- efgartigimod PH 20 SC
- 药物类型
- 生物制品
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 适应症
- 天疱疮
- 试验专业题目
- 一项评价Efgartigimod PH20 SC治疗成人天疱疮（寻常型或落叶型）患者的疗效、安全性和耐受性的随机、双盲、安慰剂对照试验（ADDRESS）
- 试验通俗题目
- 评价Efgartigimod PH20 SC治疗成人天疱疮的疗效和安全性研究
- 试验方案编号
- ARGX-113-1904
- 方案最新版本号
- 5.0
- 版本日期
- 2022-12-09
- 方案是否为联合用药
- 否