登记概览
- 登记号
- CTR20212108
- 快照状态
- 主动终止
- 状态阶段
- 已终止（规范化导航项）
- 源数据分期
- III期
- 研究类型
- 安全性与有效性
- 疾病领域
- 其他或待归类（规则标签）
- 申请人
- FibroGen Inc Boehringer Ingelheim Pharma GmbH & Co KG 珐博进（中国）医药技术开发有限公司
关键时间与入组记录
均为本条原始资料中的登记值；“暂未填写”不等于尚未发生。
- 方案版本日期
- 2022-11-01
- 首次公示信息日期
- 2021-08-25
- 第一例受试者签署知情同意书日期
- 国内：2021-12-09；国际：2020-07-20
- 第一例受试者入组日期
- 国内：2021-12-23；国际：2020-08-10
- 原文未标注日期名称
- 国内：2023-06-08；国际：2023-06-08
- 目标入组人数
- 国内: 15 人；国际: 90 人；
- 已入组人数
- 国内: 12 人；国际: 99 人；
- 实际入组总人数
- 国内: 12 人；国际: 99 人；
源文档试验状态：主动终止（FGCL-3019-093主研究已完成，结果未达到主要终点，Pamrevlumab总体上安全且耐受性良好，申办方决定关闭研究的开放性扩展阶段。）
登记参加机构与地点
共 4 条登记机构与研究者记录。此名单不表示当前开放、正在招募或可直接联系。
北京市 · 北京市四川省 · 成都市重庆市 · 重庆市广东省 · 广州市
- 中国医学科学院北京协和医院中国 · 北京市 · 北京市 · 研究者：戴毅
- 四川大学华西第二医院/四川大学华西妇产儿童医院中国 · 四川省 · 成都市 · 研究者：罗蓉&蔡晓唐
- 重庆医科大学附属儿童医院中国 · 重庆市 · 重庆市 · 研究者：洪思琦
- 中山大学附属第一医院中国 · 广东省 · 广州市 · 研究者：陈子怡
申请人与登记联系人
保留源 Word 中的登记字段；电话和邮箱为降低个人信息再传播风险而隐藏，请到官方登记平台核验。
- 申请人联系人
- 郭家绮
- 申请人名称
- FibroGen Inc Boehringer Ingelheim Pharma GmbH & Co KG 珐博进（中国）医药技术开发有限公司
- 联系人姓名
- 郭家绮
- 联系人座机
- [已移除电话]
- 联系人手机号
- [已移除电话]
- 联系人Email
- [已移除邮箱]
- 联系人邮政地址
- 北京市-北京市-北京市朝阳区建国门外大街光华东里8号院中海广场中楼2601室
- 联系人邮编
- 100020
主要研究者信息
- 姓名
- 戴毅
- 学位
- 医学博士
- 职称
- 副主任医师
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 北京市-北京市-西城区大木仓胡同41号
- 邮编
- 100032
- 单位名称
- 中国医学科学院北京协和医院
方案登记信息
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 试验方案编号
- FGCL-3019-093
- 方案最新版本号
- 6
- 版本日期
- 2022-11-01
- 方案是否为联合用药
- 否
试验目的
评价pamrevlumab相比安慰剂联合全身性皮质类固醇治疗杜氏肌营养不良受试者（卧床、年龄12岁及以上）的有效性和安全性。
试验设计
- 试验分类
- 安全性和有效性
- 试验分期
- III期
- 设计类型
- 平行分组
- 随机化
- 随机化
- 盲法
- 双盲
- 试验范围
- 国际多中心试验
受试者基本信息
- 年龄
- 12岁(最小年龄)至120岁(最大年龄)
- 性别
- 男
- 健康受试者
- 无
受试者条件
条件须由专业人员结合完整资料判断。
入选标准
1.年龄至少为12岁的男性，筛选开始时卧床
2.根据地区/国家和/或IRB/IEC的要求，患者和/或法定监护人提供书面知情同意书
3.如果您是男性且伴侣具有生育能力，则您必须在研究期间和研究药物末次给药后3个月内采取避孕措施
4.病史包括DMD诊断和使用经验证的基因检测确认的Duchenne突变
5.臂部和肩部Brooke评分≤5
6.上肢（肱二头肌）和心肌能够进行MRI检查
7.能够进行肺量测定
8.FVC占预计值百分比平均值（筛选和第0天）在45-85%（含）之间
9.筛选时或随机分组（第0天）前3个月内通过当地心脏MRI确定的左心室射血分数≥50%
10.受试者在筛选前必须接受稳定剂量心肌病/心力衰竭药物治疗（例如，血管紧张素转换酶抑制剂、醛固酮受体阻滞剂、血管紧张素受体阻滞剂和β受体阻滞剂）至少1个月
11.筛选前接受稳定剂量的全身性皮质类固醇治疗至少6个月，剂量未发生实质性变化至少3个月（针对体重变化进行的剂量调整除外）。皮质类固醇剂量应符合DMD护理注意事项工作组的建议（例如，泼尼松或泼尼松龙0.75 mg/kg/天或deflazacort 0.9 mg/kg/天）或稳定剂量。合理的预期是在研究期间剂量和给药方案不会发生明显变化。
12.第0天前接种过肺炎球菌疫苗（PPSV23）（或根据国家建议接种任何其他肺炎球菌多糖疫苗），同意研究期间每年接种一次流感疫苗
13.充分的肾功能
14.充分的血液学和电解质参数
15.充分的肝功能
2.根据地区/国家和/或IRB/IEC的要求，患者和/或法定监护人提供书面知情同意书
3.如果您是男性且伴侣具有生育能力，则您必须在研究期间和研究药物末次给药后3个月内采取避孕措施
4.病史包括DMD诊断和使用经验证的基因检测确认的Duchenne突变
5.臂部和肩部Brooke评分≤5
6.上肢（肱二头肌）和心肌能够进行MRI检查
7.能够进行肺量测定
8.FVC占预计值百分比平均值（筛选和第0天）在45-85%（含）之间
9.筛选时或随机分组（第0天）前3个月内通过当地心脏MRI确定的左心室射血分数≥50%
10.受试者在筛选前必须接受稳定剂量心肌病/心力衰竭药物治疗（例如，血管紧张素转换酶抑制剂、醛固酮受体阻滞剂、血管紧张素受体阻滞剂和β受体阻滞剂）至少1个月
11.筛选前接受稳定剂量的全身性皮质类固醇治疗至少6个月，剂量未发生实质性变化至少3个月（针对体重变化进行的剂量调整除外）。皮质类固醇剂量应符合DMD护理注意事项工作组的建议（例如，泼尼松或泼尼松龙0.75 mg/kg/天或deflazacort 0.9 mg/kg/天）或稳定剂量。合理的预期是在研究期间剂量和给药方案不会发生明显变化。
12.第0天前接种过肺炎球菌疫苗（PPSV23）（或根据国家建议接种任何其他肺炎球菌多糖疫苗），同意研究期间每年接种一次流感疫苗
13.充分的肾功能
14.充分的血液学和电解质参数
15.充分的肝功能
排除标准
1.既往暴露于pamrevlumab
2. BMI≥40 kg/m2或体重>117 kg
3. 存在下述病史： a. 对人、人源化、嵌合型或鼠单克隆抗体具有过敏或速发严重过敏反应史 b. 对研究药物或任何研究药物组分具有超敏反应史
c. 对用于采集MRI影像的含钆造影剂（GBCA）具有超敏反应史
4. 在筛选开始前30天内暴露于任何试验用药物（无论是否用于DMD），或在筛选前5个半衰期内（以时间较长者为准）使用获批的DMD治疗药物（例如，eteplirsen、ataluren、golodirsen 、 casimersen），除外全身性皮质类固醇（包括deflazacort）
5. 控制不佳的重度心力衰竭（NYHA III-IV级）或肾功能障碍，包括以下任何一项： a. 筛选前8周内需要静脉注射利尿剂或强心剂支持 b. 筛选前8周内因心力衰竭加重或心律失常而住院治疗 c. 患者的肾小球滤过率（ GFR）<30 mL/min/1.73m2 或者具有急性肾损伤证据
6. 需要抗心律失常治疗的心律失常
7. 需要≥16小时的持续通气治疗
8. 筛选前8周内因呼吸衰竭而住院治疗
9. 控制不佳的哮喘或基础肺病，如支气管炎、支气管扩张、肺气肿、复发性肺炎，研究者认为其可能影响呼吸功能
10. 研究者判定受试者不能充分参与研究和完成研究的其他任何原因，包括不能遵守研究程序和治疗，或可能混淆有效性评估和/或安全性评估的任何其他相关的病史或精神疾病。
2. BMI≥40 kg/m2或体重>117 kg
3. 存在下述病史： a. 对人、人源化、嵌合型或鼠单克隆抗体具有过敏或速发严重过敏反应史 b. 对研究药物或任何研究药物组分具有超敏反应史
c. 对用于采集MRI影像的含钆造影剂（GBCA）具有超敏反应史
4. 在筛选开始前30天内暴露于任何试验用药物（无论是否用于DMD），或在筛选前5个半衰期内（以时间较长者为准）使用获批的DMD治疗药物（例如，eteplirsen、ataluren、golodirsen 、 casimersen），除外全身性皮质类固醇（包括deflazacort）
5. 控制不佳的重度心力衰竭（NYHA III-IV级）或肾功能障碍，包括以下任何一项： a. 筛选前8周内需要静脉注射利尿剂或强心剂支持 b. 筛选前8周内因心力衰竭加重或心律失常而住院治疗 c. 患者的肾小球滤过率（ GFR）<30 mL/min/1.73m2 或者具有急性肾损伤证据
6. 需要抗心律失常治疗的心律失常
7. 需要≥16小时的持续通气治疗
8. 筛选前8周内因呼吸衰竭而住院治疗
9. 控制不佳的哮喘或基础肺病，如支气管炎、支气管扩张、肺气肿、复发性肺炎，研究者认为其可能影响呼吸功能
10. 研究者判定受试者不能充分参与研究和完成研究的其他任何原因，包括不能遵守研究程序和治疗，或可能混淆有效性评估和/或安全性评估的任何其他相关的病史或精神疾病。
试验用药
中文通用名：FG-3019： 英文通用名：Pamrevlumab 商品名称：NA
剂型：注射液
规格：50ml/瓶
用法用量：35mg/kg;研究药物的总剂量不超过4.1g。所用剂量制备的液体体积不应超过410 ml
用药时程：共52周，每2周给药一次
规格：50ml/瓶
用法用量：35mg/kg;研究药物的总剂量不超过4.1g。所用剂量制备的液体体积不应超过410 ml
用药时程：共52周，每2周给药一次
中文通用名：FG-3019： 英文通用名：Pamrevlumab 商品名称：NA
剂型：注射液
规格：50ml/瓶
用法用量：35mg/kg;研究药物的总剂量不超过4.1g。所用剂量制备的液体体积不应超过410 ml
用药时程：共52周，每2周给药一次
规格：50ml/瓶
用法用量：35mg/kg;研究药物的总剂量不超过4.1g。所用剂量制备的液体体积不应超过410 ml
用药时程：共52周，每2周给药一次
对照用药
中文通用名：FG-3019制剂安慰剂 英文通用名：NA 商品名称：NA
剂型：注射液
规格：50ml/瓶
用法用量：35mg/kg;研究药物的总剂量不超过4.1g。所用剂量制备的液体体积不应超过410 ml
用药时程：共52周，每2周给药一次
规格：50ml/瓶
用法用量：35mg/kg;研究药物的总剂量不超过4.1g。所用剂量制备的液体体积不应超过410 ml
用药时程：共52周，每2周给药一次
终点指标
主要终点1 项，展开查看
- 上肢功能测试总评分 [（PUL）2.0版] 从基线至第52周的变化。评价时间：从基线至52周指标类型：有效性指标+安全性指标
次要终点3 项，展开查看
- 肺部评估： ● 通过肺量测定评估的用力肺活量占预计值百分比（ppFVC）从基线至第52周的变化。 ● 通过肺量测定评估的呼气峰流量占预测值百分比（ppPEF）从基线至第52周的变化。评价时间：从基线至52周指标类型：有效性指标+安全性指标
- 功能测试评估： ● 通过手持式测力计（HHM）评估的手部握力结果从基线至第52周的变化评价时间：从基线至52周指标类型：有效性指标+安全性指标
- 心脏评估： ● 通过MRI评估的左心室射血分数百分比（LVEF%）从基线至第52周的变化。评价时间：从基线至52周指标类型：有效性指标+安全性指标
伦理委员会审查记录
- 中国医学科学院北京协和医院修改后同意 · 2021-07-02
- 中国医学科学院北京协和医院同意 · 2021-07-26
数据安全与受试者保险
- 数据安全监查委员会（DMC）
- 有
- 是否购买保险
- 有
临床试验结果摘要
以下为原始资料中列出的结果摘要版本及日期。
- 1.02024-02-29
源 Word 字段核对
用于核对字段名称和原登记值；与前文重复的内容仍保留。电话和邮箱具体值除外。
公示头信息5 个字段
- 登记号
- CTR20212108
- 试验状态
- 主动终止
- 申请人联系人
- 郭家绮
- 首次公示信息日期
- 2021-08-25
- 申请人名称
- FibroGen Inc/Boehringer Ingelheim Pharma GmbH & Co KG/珐博进（中国）医药技术开发有限公司
试验基本信息11 个字段
- 登记号
- CTR20212108
- 药物名称
- Pamrevlumab 曾用名:
- 药物类型
- 生物制品
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 适应症
- 杜氏肌营养不良症卧床患者
- 试验专业题目
- 一项在卧床杜氏肌营养不良（DMD）受试者中研究Pamrevlumab（FG-3019）或安慰剂 联合全身性皮质类固醇治疗的III 期、随机、双盲试验
- 试验通俗题目
- 一项在卧床杜氏肌营养不良（DMD）受试者中研究Pamrevlumab（FG-3019）或安慰剂 联合全身性皮质类固醇治疗的III 期、随机、双盲试验
- 试验方案编号
- FGCL-3019-093
- 方案最新版本号
- 6
- 版本日期
- 2022-11-01
- 方案是否为联合用药
- 否