登记概览
- 登记号
- CTR20212177
- 快照状态
- 已完成
- 状态阶段
- 已完成（规范化导航项）
- 源数据分期
- IV期
- 研究类型
- 安全性与有效性
- 疾病领域
- 其他或待归类（规则标签）
- 申请人
- Genzyme Europe B.V. Genzyme Ireland Limited 赛诺菲（中国）投资有限公司
完整专业题目
一项评估注射用法布赞®（阿加糖酶β）作为酶替代疗法在中国法布雷病受试者中的安全性和疗效的开放标签、IV 期研究
关键时间与入组记录
均为本条原始资料中的登记值；“暂未填写”不等于尚未发生。
- 方案版本日期
- 2020-10-13
- 首次公示信息日期
- 2021-09-15
- 第一例受试者签署知情同意书日期
- 国内：2021-10-13；
- 第一例受试者入组日期
- 国内：2021-10-15；
- 试验完成日期
- 国内：2023-03-09；
- 目标入组人数
- 国内: 22 人；
- 已入组人数
- 国内: 22 人；
- 实际入组总人数
- 国内: 22 人；
源文档试验状态：已完成
登记参加机构与地点
共 6 条登记机构与研究者记录。此名单不表示当前开放、正在招募或可直接联系。
上海市 · 上海市北京市 · 北京市湖北省 · 武汉市山西省 · 太原市
- 上海交通大学医学院附属瑞金医院中国 · 上海市 · 上海市 · 研究者：陈楠
- 中国医学科学院北京协和医院中国 · 北京市 · 北京市 · 研究者：马杰
- 北京大学第一医院中国 · 北京市 · 北京市 · 研究者：王朝霞
- 复旦大学附属儿科医院中国 · 上海市 · 上海市 · 研究者：徐虹
- 华中科技大学同济医学院附属同济医院中国 · 湖北省 · 武汉市 · 研究者：罗小平
- 山西医科大学第一医院中国 · 山西省 · 太原市 · 研究者：郭军红
申请人与登记联系人
保留源 Word 中的登记字段；电话和邮箱为降低个人信息再传播风险而隐藏，请到官方登记平台核验。
- 申请人联系人
- 赛诺菲
- 申请人名称
- Genzyme Europe B.V. Genzyme Ireland Limited 赛诺菲（中国）投资有限公司
- 联系人姓名
- 赛诺菲
- 联系人座机
- 65634716
- 联系人Email
- [已移除邮箱]
- 联系人邮政地址
- 北京市-北京市-朝阳区建国路112号
- 联系人邮编
- 100022
主要研究者信息
- 姓名
- 陈楠
- 学位
- 医学博士
- 职称
- 教授
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 上海市-上海市-黄浦区瑞金二路197号
- 邮编
- 200025
- 单位名称
- 上海交通大学医学院附属瑞金医院
方案登记信息
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 试验方案编号
- LPS16583
- 方案最新版本号
- 临床试验方案01
- 版本日期
- 2020-10-13
- 方案是否为联合用药
- 否
试验目的
主要目的：评价法布赞在中国法布雷病受试者中的安全性和耐受性
次要目的：评价中国法布雷病受试者接受法布赞治疗后血浆脱乙酰基三己糖酰基鞘脂醇（Lyso-GL3）水平的变化
评价中国法布雷病受试者接受法布赞治疗后血浆三己糖酰基鞘脂醇（GL3）水平的变化
评价中国法布雷病受试者接受法布赞治疗后血浆GL3 异常的受试者人数和百分比
评价中国法布雷病受试者接受法布赞治疗后法布雷病症状的变化
评价中国法布雷病受试者接受法布赞治疗后肾功能的变化
次要目的：评价中国法布雷病受试者接受法布赞治疗后血浆脱乙酰基三己糖酰基鞘脂醇（Lyso-GL3）水平的变化
评价中国法布雷病受试者接受法布赞治疗后血浆三己糖酰基鞘脂醇（GL3）水平的变化
评价中国法布雷病受试者接受法布赞治疗后血浆GL3 异常的受试者人数和百分比
评价中国法布雷病受试者接受法布赞治疗后法布雷病症状的变化
评价中国法布雷病受试者接受法布赞治疗后肾功能的变化
试验设计
- 试验分类
- 安全性和有效性
- 试验分期
- IV期
- 设计类型
- 单臂试验
- 随机化
- 非随机化
- 盲法
- 开放
- 试验范围
- 国内试验
受试者基本信息
- 年龄
- 8岁(最小年龄)至无上限(最大年龄)
- 性别
- 男+女
- 健康受试者
- 无
受试者条件
条件须由专业人员结合完整资料判断。
入选标准
1.受试者在签署知情同意书时必须≥8 岁。
2.受试者从未接受过阿加糖酶β 和阿加糖酶α 治疗。
3.确诊法布雷病的中国受试者，且有血浆或白细胞αGAL 活性不足（低于实验室参考范围）的记录和/或基因型诊断记录。
4.受试者必须有一种或多种符合法布雷病表现的症状和体征（不仅限于神经性疼痛、慢性肾脏疾病、肥厚性心肌病、心律紊乱、脑血管受累、角膜浑浊、血管角质瘤、胃肠道症状、少汗或无汗）。
5.女性受试者未处于妊娠或哺乳期， 并且使用可接受的避孕方法。
6.受试者和/或其法定监护人应能够签署ICF。
2.受试者从未接受过阿加糖酶β 和阿加糖酶α 治疗。
3.确诊法布雷病的中国受试者，且有血浆或白细胞αGAL 活性不足（低于实验室参考范围）的记录和/或基因型诊断记录。
4.受试者必须有一种或多种符合法布雷病表现的症状和体征（不仅限于神经性疼痛、慢性肾脏疾病、肥厚性心肌病、心律紊乱、脑血管受累、角膜浑浊、血管角质瘤、胃肠道症状、少汗或无汗）。
5.女性受试者未处于妊娠或哺乳期， 并且使用可接受的避孕方法。
6.受试者和/或其法定监护人应能够签署ICF。
排除标准
1.受试者接受过肾移植。
2. 如果受试者患有被研究者视为具有临床意义的器质性疾病（不包括与法布雷病相关的症状），则不得进入试验。
3. 在预期给予IMP 的30 天内或既往试验性药物的5 个半衰期内（以时间较长者为准）使用过除法布赞以外的试验性药物或器械。
4. 受试者有当前肾衰竭或肾功能不全（定义为eGFR<30 mL/min/1.73 m2）证据。
5. 受试者对所含活性物质或任何辅料发生过危及生命的超敏反应（速发过敏反应）。
2. 如果受试者患有被研究者视为具有临床意义的器质性疾病（不包括与法布雷病相关的症状），则不得进入试验。
3. 在预期给予IMP 的30 天内或既往试验性药物的5 个半衰期内（以时间较长者为准）使用过除法布赞以外的试验性药物或器械。
4. 受试者有当前肾衰竭或肾功能不全（定义为eGFR<30 mL/min/1.73 m2）证据。
5. 受试者对所含活性物质或任何辅料发生过危及生命的超敏反应（速发过敏反应）。
试验用药
中文通用名：注射用阿加糖β： 英文通用名：Agalsidase beta for injection 商品名称：法布赞
剂型：注射剂
规格：35mg
用法用量：Q2W，静脉（IV）输注， 单剂量
用药时程：48周
规格：35mg
用法用量：Q2W，静脉（IV）输注， 单剂量
用药时程：48周
中文通用名：注射用阿加糖β： 英文通用名：Agalsidase beta for injection 商品名称：法布赞
剂型：注射剂
规格：5mg
用法用量：Q2W，静脉（IV）输注， 单剂量
用药时程：48周
规格：5mg
用法用量：Q2W，静脉（IV）输注， 单剂量
用药时程：48周
终点指标
主要终点1 项，展开查看
- AE 发生率评价时间：基线至第50周指标类型：安全性指标
次要终点9 项，展开查看
- 血浆Lyso-GL3水平较基线的绝对变化评价时间：基线至第6周，第12周，第24周，第48周指标类型：有效性指标
- 血浆Lyso-GL3水平较基线的百分比变化评价时间：基线至第6周，第12周，第24周，第48周指标类型：有效性指标
- 血浆GL3水平较基线的绝对变化评价时间：基线至第6周，第12周，第24周，第48周指标类型：有效性指标
- 血浆GL3水平较基线的百分比变化评价时间：基线至第6周，第12周，第24周，第48周指标类型：有效性指标
- 血浆GL3 异常（根据中心实验室参考范围判定）的受试者人数评价时间：第6周，第12周，第24周，第48周指标类型：安全性指标
- 血浆GL3 异常（根据中心实验室参考范围判定）的受试者百分比评价时间：第6周，第12周，第24周，第48周指标类型：安全性指标
- 法布雷病症状的变化评价时间：基线至第24周，第48周指标类型：有效性指标
- eGFR 较基线的绝对变化，成人（年龄≥18 岁）eGFR根据CKD-EPI 法计算评价时间：基线至第12周，第24周，第36周，第48周指标类型：有效性指标
- eGFR 较基线的绝对变化，儿童（8 岁≤年龄<18 岁）eGFR 根据床Schwartz 公式计算评价时间：基线至第12周，第24周，第36周，第48周指标类型：有效性指标
伦理委员会审查记录
- 上海交通大学医学院附属瑞金医院药物临床试验伦理委员会同意 · 2021-03-03
数据安全与受试者保险
- 数据安全监查委员会（DMC）
- 无
- 是否购买保险
- 有
临床试验结果摘要
以下为原始资料中列出的结果摘要版本及日期。
- 12024-02-29
源 Word 字段核对
用于核对字段名称和原登记值；与前文重复的内容仍保留。电话和邮箱具体值除外。
公示头信息5 个字段
- 登记号
- CTR20212177
- 试验状态
- 已完成
- 申请人联系人
- 赛诺菲
- 首次公示信息日期
- 2021-09-15
- 申请人名称
- Genzyme Europe B.V./Genzyme Ireland Limited/赛诺菲（中国）投资有限公司
试验基本信息11 个字段
- 登记号
- CTR20212177
- 药物名称
- 注射用阿加糖酶β 曾用名:
- 药物类型
- 生物制品
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 适应症
- 法布雷病
- 试验专业题目
- 一项评估注射用法布赞®（阿加糖酶β）作为酶替代疗法在中国法布雷病受试者中的安全性和疗效的开放标签、IV 期研究
- 试验通俗题目
- 法布赞®在中国的上市后（PMS）研究
- 试验方案编号
- LPS16583
- 方案最新版本号
- 临床试验方案01
- 版本日期
- 2020-10-13
- 方案是否为联合用药
- 否